Sikkerhed af L1-79 i autisme

• D,L-a-methyltyrosin

• D,L-a-methyltyrosin

• D,L-a-methyltyrosin

• D,L-a-methyltyrosin

Antal deltagere med uønskede hændelser under behandling.

For at være konservativ var det forudspecificeret, at alle placebodata skulle kombineres (åbent, første kohorte og anden kohorte) for sikkerhedspopulationen. For effektpopulationen blev åbne data udelukket på grund af potentiel bias, og placeboarme fra den første og anden kohorte blev præsenteret separat på grund af forskelle i udfyldelse af effektivitetsspørgeskemaer i den første og anden kohorte. Disse forskelle var ikke relevante for bivirkningsdataene.

Clinical Global Impression (CGI) har to komponenter: CGI-Severity (CGI-S), som vurderer sygdommens sværhedsgrad, og CGI-Improvement (CGI-I), som vurderer ændringen i sygdommens sværhedsgrad fra baseline.

CGI-S er vurderet på følgende syv-trins skala, hvor 1 er normal og 7 er blandt de mest ekstremt syge forsøgspersoner. CGI-I scoren er vurderet på en syv-trins skala, hvor 1 er meget forbedret og 7 er meget dårligere.

Højere værdier af CGI-S-scoren indikerer en "værre" tilstand. CGI-I-score på 5 eller højere indikerer fald, CGI I-score på 3 eller lavere indikerer forbedring, og en CGI-I-score på 4 indikerer ingen ændring.

Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (VABS-II) indikerer adaptiv funktion og består af fire hoveddomæner. Kun kommunikations- og socialiseringsdomænerne blev udført i denne undersøgelse. VABS-II-dataene består af socialisering.

Socialiseringsstandardscore kan variere fra 20 til 160, med en befolkningsgennemsnit på 100 og en standardafvigelse på 15. Lower Vineland Adaptive Behavior Socialization Standard Scores indikerer en "værre" tilstand. En positiv værdi af ændring fra baseline indikerer forbedring.

Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (VABS-II) indikerer adaptiv funktion og består af fire hoveddomæner. Kun kommunikations- og socialiseringsdomænerne blev udført i denne undersøgelse. VABS-II består af kommunikation.

Kommunikationsstandardscore kan variere fra 20 til 160, med en befolkningsgennemsnit på 100 og en standardafvigelse på 15. Lower Vineland Adaptive Behavior Communication Standard Scores indikerer en "værre" tilstand. En positiv værdi af ændring fra baseline indikerer forbedring.

Autism Diagnostic Observation Schedule 2nd Edition (ADOS-2) er "Gold Standard" til vurdering af sværhedsgraden af ​​ASD og position på autismespektret. ADOS-2 er en semistruktureret, standardiseret vurdering af: Kommunikation, Social interaktion, Leg og Begrænset og repetitiv adfærd. De samlede scorer varierer fra 15 til 60, og cut-off-score for at bestemme autisme er 30. Mere specifikt er en score på <30 klassificeret som ikke-autisme, en score på 30-36 er klassificeret som mild til moderat autisme, og en score på ≥37 er klassificeret som svær autisme.

En højere ADOS-2-værdi indikerer en "værre" tilstand. En negativ værdi af ændring fra baseline indikerer en forbedring.

Social Responsiveness Scale - 2. udgave (SRS-2) identificerer social svækkelse forbundet med ASD og kvantificerer dens sværhedsgrad. Rå- og T-score vil blive indsamlet for SRS-2 Total, Social Bevidsthed, Social Kognition, Social Kommunikation, Social Motivation, Begrænset Interesse og Repetitiv Adfærd, DSM-5 Social Kommunikation og DSM-5 Restrictive Interest og Repetitive Behavior. Hvert domæne har et varieret, men ensartet udvalg af mulige scores fra 32 point til 114 point. Alle T-scores har et gennemsnit på 50 point med en standardafvigelse på 10 point.

En højere SRS-2 total T-score indikerer større værdiforringelse. En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring.

The Aberrant Behavior Checklist - Community (ABC-C) er en tjekliste med 58 symptomer til vurdering af problemadfærd hos børn og voksne med udviklingshæmning (intellektuel handicap, ASD, cerebral parese, epilepsi), der løses på fem subskalaer. Underskalaerne og det respektive antal punkter er som følger: (a) irritabilitet (15 punkter, scorer fra 0-45), (b) sløvhed/social tilbagetrækning (16 genstande, score spænder fra 0-48), (c) stereotyp adfærd (7 punkter, score spænder fra 0-21), (d) hyperaktivitet/noncompliance (16 genstande, score spænder fra 0-48) og (e) upassende tale (4 genstande, score spænder fra 0-12).

Højere ABC-C-underskala-score indikerer et "værre" resultat. En negativ værdi af ændring fra baseline indikerer forbedring.

RBS-R er et selvrapporterende spørgeskema med 43 punkter, der bruges til at måle bredden af ​​gentagen adfærd hos børn, unge og voksne med autismespektrumforstyrrelser. Adfærd vurderes på en 4-trins skala: 0-Adfærd forekommer ikke, 1-Adfærd forekommer og er et mildt problem, 2-Adfærd forekommer og er et moderat problem, 3-Adfærd forekommer og er et alvorligt problem. Den samlede score er summen af ​​alle 6 subskala-scorer og spænder fra 0-127, stereotyp adfærd spænder fra 0-18, selvskadende adfærd spænder fra 0-24, kompulsiv adfærd spænder fra 0-24, rituel adfærd spænder fra 0- 18, spænder enshedsadfærd fra 0-33 og begrænset adfærd spænder fra 0-12.

En højere RBS-R-score indikerer en "værre" tilstand. En negativ værdi af ændring fra baseline indikerer en forbedring.