L1-79:n turvallisuus autismissa
Vaiheen 2 turvallisuustutkimus L1-79 autismin hoitoon
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Protokollan numero: HT 02-121
Protokollan nimi: Vaiheen 2 turvallisuustutkimus L1-79 autismin hoitoon Tutkimusvaihe: 2
Ensimmäinen 20 potilaan kohortti, joka otetaan mukaan, saavat kaikki L1-79 100 mg t.i.d., ja se koostuu kolmesta potilasryhmästä. Ensimmäinen 100 mg:n potilasryhmä eroaa muista siinä, että heiltä otetaan verinäytteitä PK-analyysiä varten ja otetaan EKG:t. Tämän ryhmän turvallisuus- ja farmakokinetiikkatiedot toimitetaan FDA:n tarkastettavaksi ja hyväksyttäväksi ennen 200 mg t.i.d. kohortti otetaan mukaan. Loput 15 potilasta tässä kohortissa satunnaistetaan saamaan joko L1-79 100 mg t.i.d. tai lumelääkettä suhteessa 2:1 (2 L1-79 potilasta jokaista lumepotilasta kohti). FDA tarkastelee tietoja ensimmäisiltä viideltä potilaalta, jotka kaikki 100 mg t.i.d. potilaiden hoitoa jatketaan.
Toinen kohortti on identtinen ensimmäisen kanssa. Ensimmäiset viisi potilasta, jotka otetaan mukaan, eroavat muista siinä, että heiltä otetaan verinäytteitä PK-analyysiä varten ja otetaan EKG:t. Loput 15 potilasta tässä kohortissa satunnaistetaan saamaan joko L1-79 200 mg t.i.d. tai lumelääkettä 2:1 aktiivinen:plasebo.
Näytteen koko: N = 40
- Ryhmä 1 (n=5) avoin 100 mg L1-79 (1 x 100 mg kapseli + 1 lumekapseli)
- Ryhmä 2 (n = 10) sokea 100 mg L1-79 (1 x 100 mg kapseli + 1 lumekapseli)
- Ryhmä 3 (n=5) avoin 200 mg L1-79 (2 x 100 mg kapselia)
- Ryhmä 4 (n=10) sokea200 mg L1-79 (2 x 100 mg kapselia)
- Ryhmä 5 (n=10) lumelääke (2 lumekapselia) Kaikki ryhmät saavat määrätyn tutkimuslääkkeen kolme kertaa päivässä
Tutkimuspopulaatio: 13–21-vuotiaat autistiset miespuoliset koehenkilöt, jotka täyttävät osallistumiskriteerit ja jotka pystyvät suorittamaan standardoidut toimenpiteet, jotta he voivat osallistua tähän tutkimukseen.
Arviointiaikataulu: Koehenkilöt arvioidaan viikon sisällä ennen tutkimukseen liittymistä ja viikoittain koko annostelujakson ajan ja uudelleen 4 viikkoa hoidon lopettamisen jälkeen. Määrätyille annosryhmille (ryhmät 1 ja 3) otetaan PK-verinäytteet ja EKG:ta satunnaistetulla ryhmällä ei ole.
Turvatoimenpiteet: Kaikilla ryhmillä on säännöllisesti aikataulutettu täydellinen historia ja fyysinen tarkastus, joka sisältää ortostaattiset verenpainemittaukset, elintoiminnot, CBC, erotus, verihiutalemäärät, virtsan analyysi ja seerumin analyytit mukaan lukien: kokonaisproteiini, albumiini, glukoosi, BUN, kreatiniini, suoran ja kokonaisbilirubiinin, alkalisen fosfataasin, fosforin, kalsiumin, AST:n, ALT:n, natriumin, kaliumin, kloridin, bikarbonaatin, T4:n, TSH:n ja haittavaikutusten arvioinnit. Määritetyille ryhmille (1 ja 3) otetaan myös EKG-kuvaukset tutkimusseulontakäynnillä ja viikoittain koko hoitojakson ajan.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
New Jersey
-
Livingston, New Jersey, Yhdysvallat, 07039
- Eric Bartky MD, Bartky Health Care Center
-
Sea Girt, New Jersey, Yhdysvallat, 07850
- F. Peter Halas MD, Sea Girt Pediatrics
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet, jotka eivät ole seksuaalisesti aktiivisia
- 13- ja 21-vuotiaat
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus
- Normaalit kliiniset laboratorioarvot
- DSM-5-yhteensopiva autismikirjon häiriön diagnoosi, jonka on vahvistanut Autistic Diagnosis Interview Review (ADIR) ja Autism Diagnosis Observation Schedule (ADOS) -pisteet, jotka ovat yhtäpitäviä autismidiagnoosin kanssa
- Enintään yksi samanaikainen lääkitys autismin hoitoon, tallissa vähintään 2 viikkoa ennen ilmoittautumista eikä suunniteltuja muutoksia psykososiaalisiin toimenpiteisiin kokeen aikana
- Ei lääkkeitä muihin patologioihin
Poissulkemiskriteerit:
- Kaikki samanaikaiset sairaudet, mukaan lukien Fragile-X-oireyhtymä, epilepsia, Rettsin oireyhtymä, ADHD tai muu sairaus tai oireyhtymä autismin lisäksi, joka vaatii hoitoa
- Mikä tahansa muu psykiatrinen häiriö tai laboratorioarvojen ulkopuolella
- Skitsofrenian, skitsoaffektiivisen häiriön, alkoholinkäyttöhäiriön DSM-5-diagnoosi
- Aktiiviset lääketieteelliset ongelmat: epävakaat kohtaukset (>2 viimeisen kuukauden aikana)
- Samanaikainen fyysinen sairaus
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 100 mg auki
avoin sisäänkäynti 100 mg L1-79 t.i.d.
|
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: 100 mg sokeasti
sokkoutettu ja satunnaistettu 100 mg L1-79 t.i.d.
|
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: 200 mg auki
avoin sisäänkäynti 200 mg L1-79 t.i.d.
|
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: 200 mg sokeasti
sokkoutettu ja satunnaistettu 200 mg L1-79 t.i.d.
|
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
lumelääke t.i.d.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haitalliset Tapahtumat
Aikaikkuna: 4 viikkoa
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon aikana havaittuja haittavaikutuksia. Konservatiivisuuden vuoksi ennalta määrättiin, että kaikki lumelääketiedot yhdistetään (avoin, ensimmäinen kohortti ja toinen kohortti) turvallisuuspopulaatiota varten. Tehokkuuspopulaatiosta avoimet tiedot suljettiin pois mahdollisen harhaanjohtamisen vuoksi, ja lumelääkeryhmät ensimmäisestä ja toisesta kohortista esitettiin erikseen, koska tehokkuuskyselylomakkeiden täytettävissä oli eroja ensimmäisessä ja toisessa kohortissa. Nämä erot eivät olleet merkityksellisiä haittavaikutustietojen kannalta. |
4 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta kliinisen globaalin näyttökerran asteikossa (CGI)
Aikaikkuna: Viikko 0 ja viikko 4
|
Clinical Global Impression (CGI) sisältää kaksi osaa: CGI-Severity (CGI-S), joka arvioi sairauden vakavuuden, ja CGI-Improvement (CGI-I), joka arvioi sairauden vaikeusasteen muutoksen lähtötasosta. CGI-S on arvioitu seuraavalla seitsemän pisteen asteikolla, jossa 1 on normaali ja 7 yksi erittäin sairaimmista. CGI-I-pistemäärä on arvioitu seitsemän pisteen asteikolla, jossa 1 on erittäin paljon parempi ja 7 erittäin paljon huonompi. CGI-S-pisteiden korkeammat arvot osoittavat "huonompaa" tilaa. CGI-I-pisteet 5 tai enemmän osoittavat laskua, CGI-I-pisteet 3 tai sitä alhaisemmat osoittavat paranemista ja CGI-I-pisteet 4 osoittavat, ettei muutosta ole tapahtunut. |
Viikko 0 ja viikko 4
|
|
Muutos lähtötasosta Vinelandin mukautuvan käyttäytymisasteikon 2. painoksen sosialisoinnin vakiopisteissä
Aikaikkuna: Päivä 0 ja viikko 4
|
Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (VABS-II) osoittaa mukautuvan toiminnan ja koostuu neljästä pääalueesta. Tässä tutkimuksessa käsiteltiin vain viestintä- ja sosialisaatioalueita. VABS-II-tiedot koostuvat Sosialisaatiosta. Sosialisaation standardipisteet voivat vaihdella välillä 20–160, väestön keskiarvo on 100 ja keskihajonna 15. Alemmat Vinelandin mukautuvan käyttäytymisen sosialisoinnin standardipisteet osoittavat "huonompaa" tilaa. Positiivinen muutoksen arvo perustasosta osoittaa paranemista. |
Päivä 0 ja viikko 4
|
|
Muutos lähtötasosta Vinelandin mukautuvan käyttäytymisasteikon 2. painoksen viestintästandardipisteissä
Aikaikkuna: Viikko 0 ja viikko 4
|
Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (VABS-II) osoittaa mukautuvan toiminnan ja koostuu neljästä pääalueesta. Tässä tutkimuksessa käsiteltiin vain viestintä- ja sosialisaatioalueita. VABS-II koostuu tiedonsiirrosta. Viestintästandardipisteet voivat vaihdella välillä 20–160, väestön keskiarvo on 100 ja keskihajonta 15. Alemmat Vinelandin mukautuvan käyttäytymisen viestinnän standardipisteet osoittavat "huonompaa" tilaa. Positiivinen muutoksen arvo perustasosta osoittaa paranemista. |
Viikko 0 ja viikko 4
|
|
Muutos lähtötasosta autismin diagnostisen havainnoinnin aikataulun 2. painoksessa (ADOS-2) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Päivä 0 ja viikko 4
|
Autism Diagnostic Observation Schedule 2nd Edition (ADOS-2) on "kultainen standardi" ASD:n vakavuuden ja autismin paikan arvioimiseksi. ADOS-2 on osittain jäsennelty, standardoitu arvio seuraavista asioista: kommunikaatio, sosiaalinen vuorovaikutus, leikki sekä rajoitettu ja toistuva käyttäytyminen. Kokonaispisteet vaihtelevat 15–60, ja autismin määrittämisen rajapiste on 30. Tarkemmin sanottuna pistemäärä <30 luokitellaan ei-autismiksi, pistemäärä 30-36 luokitellaan lieväksi tai kohtalaiseksi autismiksi ja pistemäärä ≥37 luokitellaan vakavaksi autismiksi. Korkeampi ADOS-2-arvo tarkoittaa "huonompaa" tilaa. Negatiivinen muutoksen arvo lähtötasosta osoittaa parannusta. |
Päivä 0 ja viikko 4
|
|
Muutos perustasosta sosiaalisen reagointikyvyn asteikossa - 2nd Edition (SRS-2) T-pisteet yhteensä
Aikaikkuna: Viikko 0 ja viikko 4
|
Social Responsiveness Scale – 2. painos (SRS-2) tunnistaa ASD:hen liittyvän sosiaalisen heikentymisen ja mittaa sen vakavuuden. Raaka- ja T-pisteet kerätään SRS-2:n kokonaismäärästä, sosiaalisesta tietoisuudesta, sosiaalisesta kognitiosta, sosiaalisesta kommunikaatiosta, sosiaalisesta motivaatiosta, rajoitetusta kiinnostuksesta ja toistuvasta käyttäytymisestä, DSM-5 sosiaalisesta viestinnästä ja DSM-5:stä rajoittavasta kiinnostuksesta ja toistuvasta käyttäytymisestä. Jokaisella verkkotunnuksella on vaihteleva, mutta samanlainen mahdollisten pisteiden vaihteluväli 32 pisteestä 114 pisteeseen. Kaikkien T-pisteiden keskiarvo on 50 pistettä ja keskihajonta 10 pistettä. Korkeampi SRS-2-kokonais-T-pistemäärä viittaa suurempaan heikkenemiseen. Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista. |
Viikko 0 ja viikko 4
|
|
Muutos lähtötasosta poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslistassa – yhteisö (ABC-C)
Aikaikkuna: Viikko 0 - viikko 4
|
Aberrant Behavior Checklist - Community (ABC-C) on 58 oireen tarkistuslista, jolla arvioidaan kehitysvammaisten lasten ja aikuisten ongelmakäyttäytymistä (älyvamma, ASD, aivohalvaus, epilepsia), jotka jakautuvat viiteen ala-asteikkoon. Ala-asteikot ja vastaavat kohteiden lukumäärät ovat seuraavat: (a) ärtyneisyys (15 kohtaa, pisteet vaihtelevat välillä 0-45), (b) letargia/sosiaalinen vetäytyminen (16 kohtaa, pisteet vaihtelevat 0-48), (c) stereotyyppinen käyttäytyminen (7 kohtaa, pisteet vaihtelevat välillä 0-21), (d) yliaktiivisuus/ei noudattaminen (16 kohtaa, pisteet vaihtelevat 0-48) ja (e) sopimaton puhe (4 kohtaa, pisteet vaihtelevat 0-12). Korkeammat ABC-C-alapisteet osoittavat "huonompaa" tulosta. Negatiivinen muutoksen arvo perustasosta osoittaa paranemista. |
Viikko 0 - viikko 4
|
|
Muutos lähtötasosta toistuvan käyttäytymisen asteikolla - tarkistettu (RBS-R) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Viikko 0 ja viikko 4
|
RBS-R on 43 kohdan itseraportoiva kyselylomake, jota käytetään toistuvan käyttäytymisen mittaamiseen lapsilla, nuorilla ja aikuisilla, joilla on autismispektrin häiriö. Käyttäytyminen on arvioitu 4 pisteen asteikolla: 0 - Käyttäytymistä ei esiinny, 1 - Käyttäytymistä esiintyy ja se on lievä ongelma, 2 - Käyttäytymistä esiintyy ja on kohtalainen ongelma, 3 - Käyttäytymistä esiintyy ja on vakava ongelma. Kokonaispistemäärä on kaikkien kuuden ala-asteikon pistemäärän summa ja vaihtelee välillä 0-127, stereotyyppinen käyttäytyminen vaihtelee välillä 0-18, itsensä vahingoittava käyttäytyminen vaihtelee välillä 0-24, pakkokäyttäytyminen vaihtelee välillä 0-24, rituaalinen käyttäytyminen vaihtelee välillä 0- 18, samanlaisuuskäyttäytyminen vaihtelee välillä 0-33 ja rajoitettu käyttäytyminen välillä 0-12. Korkeampi RBS-R-pistemäärä tarkoittaa "huonompaa" tilaa. Negatiivinen muutoksen arvo lähtötasosta osoittaa parannusta. |
Viikko 0 ja viikko 4
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: John Rothman, PhD, Yamo Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HT 02-121
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .