자폐증에서 L1-79의 안전성
자폐증 치료를 위한 L1-79의 2상 안전성 연구
연구 개요
상세 설명
프로토콜 번호: HT 02-121
프로토콜 제목: 자폐증 치료를 위한 L1-79의 2상 안전성 연구 2상
등록될 20명의 환자의 첫 번째 코호트는 모두 L1-79 100 mg t.i.d.를 받을 것이며 3개의 환자 그룹으로 구성될 것입니다. 100mg을 받는 첫 번째 환자 그룹은 PK 분석을 위해 혈액 샘플을 채취하고 EKG를 채취한다는 점에서 다른 그룹과 다릅니다. 이 그룹의 안전성 및 PK 데이터는 200mg t.i.d. 이전에 FDA 검토 및 승인을 위해 제출됩니다. 코호트가 등록됩니다. 이 코호트의 나머지 15명의 환자는 L1-79 100 mg t.i.d. 또는 2:1 기준 위약(각 위약 환자당 2명의 L1-79 환자). FDA가 처음 5명의 환자의 데이터를 검토하는 동안 모든 100mg t.i.d. 환자는 계속 치료를 받을 것입니다.
두 번째 코호트는 첫 번째 코호트와 동일합니다. 등록할 초기 5명의 환자는 PK 분석을 위해 혈액 샘플을 채취하고 EKG를 채취한다는 점에서 다른 환자와 다릅니다. 이 코호트의 나머지 15명의 환자는 L1-79 200 mg t.i.d. 또는 2:1 활성:위약 위약.
샘플 크기: N=40
- 그룹 1(n=5) open100mg L1-79(1x100mg 캡슐 + 1 위약 캡슐)
- 그룹 2(n=10) 맹검100mg L1-79(1x100mg 캡슐 + 1 위약 캡슐)
- 그룹 3(n=5) 개방200mg L1-79(2x100mg 캡슐)
- 그룹 4(n=10) 블라인드200mg L1-79(2x100mg 캡슐)
- 그룹 5(n=10) 위약(위약 캡슐 2개) 모든 그룹은 할당된 연구 약물을 매일 3회 투여받습니다.
연구 모집단: 참가 기준을 충족하고 본 연구에 참여할 수 있도록 표준화된 측정을 완료할 수 있는 13세에서 21세 사이의 자폐증이 있는 남성 피험자.
평가 일정: 피험자는 연구 시작 전 1주 이내에, 투약 기간 동안 매주, 그리고 치료 중단 후 4주 동안 다시 평가됩니다. 할당된 투여량 그룹(그룹 1 및 3)은 PK 채혈을 하고 무작위 그룹은 하지 않을 EKG를 갖습니다.
안전 조치: 모든 그룹은 기립 혈압 측정, 활력 징후, CBC, 감별, 혈소판 수, 소변 분석 및 총 단백질, 알부민, 포도당, BUN, 크레아티닌, 직접 및 총 빌리루빈, 알칼리 포스파타제, 인, 칼슘, AST, ALT, 나트륨, 칼륨, 염화물, 중탄산염, T4, TSH 및 부작용 평가. 할당된 그룹(1 및 3)은 또한 연구 스크리닝 방문 시 및 치료 기간 동안 매주 심전도를 측정할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
New Jersey
-
Livingston, New Jersey, 미국, 07039
- Eric Bartky MD, Bartky Health Care Center
-
Sea Girt, New Jersey, 미국, 07850
- F. Peter Halas MD, Sea Girt Pediatrics
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 성생활을 하지 않는 남성
- 13세 및 21세
- 서명된 동의서
- 정상적인 임상 실험실 값
- ADIR(Autistic Diagnosis Interview Review) 및 자폐 진단과 일치하는 ADOS(Autism Diagnosis Observation Schedule) 점수로 확인된 자폐 스펙트럼 장애의 DSM-5 준수 진단
- 등록 전 최소 2주 동안 안정적인 상태에서 자폐증 치료를 위한 병용 약물이 1개 이하이고 시험 기간 동안 심리사회적 개입에 계획된 변경이 없음
- 다른 병리학에 대한 약물 없음
제외 기준:
- Fragile-X 증후군, 간질, Retts 증후군, ADHD 또는 치료가 필요한 자폐증 이외의 다른 질병이나 증후군을 포함한 모든 동반 질환
- 기타 모든 정신 장애 또는 범위를 벗어난 실험실 값
- 정신분열증, 분열정동장애, 알코올 사용장애의 DSM-5 진단
- 활동성 의학적 문제: 불안정한 발작(지난 달 >2)
- 수반되는 신체적 질병
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 100mg 개봉
공개 라벨 도입 100 mg L1-79 t.i.d.
|
다른 이름들:
|
|
실험적: 100mg 맹검
맹검 및 무작위 100 mg L1-79 t.i.d.
|
다른 이름들:
|
|
실험적: 200mg 개봉
공개 라벨 도입 200 mg L1-79 t.i.d.
|
다른 이름들:
|
|
실험적: 200mg 맹검
맹검 및 무작위 200 mg L1-79 t.i.d.
|
다른 이름들:
|
|
위약 비교기: 위약
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
부작용
기간: 4주
|
치료 중 부작용이 발생한 참가자 수. 보수적으로, 안전성 모집단에 대해 모든 위약 데이터(공개 라벨, 첫 번째 코호트 및 두 번째 코호트)를 결합하도록 미리 지정되었습니다. 유효성 모집단의 경우 공개 라벨 데이터는 잠재적 편견으로 인해 제외되었으며 첫 번째 및 두 번째 코호트의 위약군은 첫 번째 및 두 번째 코호트의 유효성 설문지 작성 차이로 인해 별도로 제시되었습니다. 이러한 차이는 부작용 데이터와 관련이 없습니다. |
4주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
CGI(Clinical Global Impression Scale)의 기준선 대비 변화
기간: 0주차와 4주차
|
CGI(Clinical Global Impression)에는 두 가지 구성 요소가 있습니다. 질병 심각도를 평가하는 CGI-S(CGI-Severity)와 기준선에서 질병 심각도의 변화를 평가하는 CGI-Improvement(CGI-I)입니다. CGI-S는 다음과 같은 7점 척도로 평가됩니다. 1은 정상이고 7은 가장 심각한 질병에 속합니다. CGI-I 점수는 7점 척도로 평가되며 1점은 매우 향상되었으며 7점은 매우 악화되었습니다. CGI-S 점수 값이 높을수록 "나쁜" 상태를 나타냅니다. CGI-I 점수가 5점 이상이면 감소를 나타내고, CGI-I 점수가 3점 이하는 개선을 나타내며, CGI-I 점수 4점은 변화가 없음을 나타냅니다. |
0주차와 4주차
|
|
Vineland 적응 행동 척도의 기준선으로부터의 변화 - 제2판 사회화 표준 점수
기간: 0일차와 4주차
|
Vineland 적응 행동 척도 제2판(VABS-II)은 적응 기능을 나타내며 4가지 주요 영역으로 구성됩니다. 본 연구에서는 의사소통과 사회화 영역만 다루었습니다. VABS-II 데이터는 사회화(Socialization)로 구성됩니다. 사회화 표준 점수의 범위는 20~160이며 모집단 평균은 100이고 표준 편차는 15입니다. Lower Vineland 적응 행동 사회화 표준 점수는 "나쁜" 상태를 나타냅니다. 기준선 대비 양의 변화 값은 개선을 나타냅니다. |
0일차와 4주차
|
|
Vineland 적응 행동 척도 기준선의 변화 - 2판 의사소통 표준 점수
기간: 0주차와 4주차
|
Vineland 적응 행동 척도 제2판(VABS-II)은 적응 기능을 나타내며 4가지 주요 영역으로 구성됩니다. 본 연구에서는 의사소통과 사회화 영역만 다루었습니다. VABS-II는 통신으로 구성됩니다. 의사소통 표준 점수의 범위는 20에서 160까지이며 모집단 평균은 100이고 표준 편차는 15입니다. Lower Vineland 적응 행동 의사소통 표준 점수는 "나쁜" 상태를 나타냅니다. 기준선 대비 양의 변화 값은 개선을 나타냅니다. |
0주차와 4주차
|
|
자폐 진단 관찰 일정 2판(ADOS-2) 전체 총점의 기준선과의 변화
기간: 0일차와 4주차
|
ADOS-2(Autism Diagnostic Observation Schedule 2nd Edition)는 ASD의 중증도와 자폐증 스펙트럼에 대한 위치를 평가하기 위한 "최적 표준"입니다. ADOS-2는 의사소통, 사회적 상호작용, 놀이, 제한적이고 반복적인 행동에 대한 반구조화된 표준화된 평가입니다. 총점은 15점부터 60점까지이며, 자폐증을 판단하는 기준점은 30점이다. 보다 구체적으로, 30점 미만은 비자폐증으로 분류되고, 30~36점은 경증 내지 중등도 자폐증으로 분류되며, 37점 이상은 중증 자폐증으로 분류됩니다. ADOS-2 값이 높을수록 "나쁜" 상태를 나타냅니다. 기준선 대비 음수 변화 값은 개선을 나타냅니다. |
0일차와 4주차
|
|
사회적 반응 척도 기준선의 변화 - 2판(SRS-2) 총 T-점수
기간: 0주차와 4주차
|
사회적 반응 척도 - 2판(SRS-2)은 ASD와 관련된 사회적 손상을 식별하고 그 심각도를 정량화합니다. SRS-2 전체, 사회적 인식, 사회적 인지, 사회적 의사소통, 사회적 동기 부여, 제한된 관심 및 반복적 행동, DSM-5 사회적 의사소통, DSM-5 제한된 관심 및 반복적 행동에 대해 원시 및 T-점수가 수집됩니다. 각 영역에는 32점에서 114점까지 다양하지만 유사한 가능한 점수 범위가 있습니다. 모든 T-점수는 평균 50점, 표준편차 10점을 갖습니다. SRS-2 총 T 점수가 높을수록 장애가 더 크다는 의미입니다. 기준선에서 부정적인 변화는 개선을 나타냅니다. |
0주차와 4주차
|
|
비정상적인 행동 체크리스트의 기준선 변경 - 커뮤니티(ABC-C)
기간: 0주차 ~ 4주차
|
이상 행동 체크리스트 - 커뮤니티(ABC-C)는 발달 장애(지적 장애, ASD, 뇌성 마비, 간질)가 있는 어린이 및 성인의 문제 행동을 평가하기 위한 58가지 증상 체크리스트로, 5가지 하위 척도로 해결됩니다. 하위 척도 및 각 항목 수는 다음과 같습니다: (a) 과민성(15개 항목, 점수 범위 0-45), (b) 무기력/사회적 위축(16개 항목, 점수 범위 0-48), (c) 고정관념적 행동(7개 항목, 점수 범위 0~21), (d) 과다활동/비순응(16개 항목, 점수 범위 0~48) 및 (e) 부적절한 언어(4개 항목, 점수 범위 0~12). ABC-C 하위 척도 점수가 높을수록 "나쁜" 결과를 나타냅니다. 기준선 대비 음수 변화 값은 개선을 나타냅니다. |
0주차 ~ 4주차
|
|
반복 행동 척도의 기준선 변경 - 개정(RBS-R) 총점
기간: 0주차와 4주차
|
RBS-R은 자폐 스펙트럼 장애가 있는 어린이, 청소년 및 성인의 반복적 행동의 폭을 측정하는 데 사용되는 43개 항목의 자가 보고 설문지입니다. 행동은 4점 척도로 평가됩니다. 0-행동이 발생하지 않음, 1-행동이 발생하고 가벼운 문제, 2-행동이 발생하고 보통의 문제, 3-행동이 발생하고 심각한 문제입니다. 총점은 6개 하위 척도 점수의 합계이며 범위는 0~127, 고정관념적 행동 범위는 0~18, 자해 행동 범위는 0~24, 강박 행동 범위는 0~24, 의례적 행동 범위는 0~18입니다. 18에서 동일성 동작 범위는 0-33이고 제한된 동작 범위는 0-12입니다. RBS-R 점수가 높을수록 "나쁜" 상태를 나타냅니다. 기준선 대비 음수 변화 값은 개선을 나타냅니다. |
0주차와 4주차
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: John Rothman, PhD, Yamo Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HT 02-121
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .