CLN2疾患と診断された患者にBMN 190を提供する多施設、多国籍の非盲検プログラム
2017年7月21日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
- 臨床試験に参加できない CLN2 疾患患者に BMN 190 へのアクセスを提供する。
- CLN2 疾患患者における BMN 190 投与の安全性と忍容性に関する追加情報を収集する。
調査の概要
研究の種類
アクセスの拡大
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
なし
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 白血球におけるTPP1酵素活性の欠損、または2つの既知の病原性変異の同定による分子分析によって確認され、CLN2疾患と診断される。 乾燥血痕により酵素分析を行う場合は、分子検査で診断を確定する必要があります。
- インフォームドコンセント時の年齢 2 歳以上
- 書面による署名済みのインフォームドコンセントを提供する意欲と能力がある。 または、18 歳未満（または地域の法律や規制で定義されているその他の年齢）の患者の場合は、書面による同意（必要な場合）を提出し、治療の性質上、法的に権限を与えられた代理人が署名した書面によるインフォームドコンセントが必要です。プログラムについては説明済みであり、プログラム評価の前に行われます。
- 性的に活動的な場合は、プログラム参加中に 2 種類の許容可能な避妊方法を喜んで使用する必要があります。
- 妊娠の可能性のある女性の場合は、ベースラインで妊娠検査が陰性であり、プログラム中に追加の妊娠検査を受ける意思がある必要があります。
- すべてのプログラム手順に従う意思と能力がある。
除外基準:
- 別の遺伝性神経疾患、例えば、他の形態のCLNまたはTPPI欠損症/CLN2疾患とは無関係の発作（熱性けいれんを有する患者が対象となる場合がある）。
- CLN2疾患に対して幹細胞治療、遺伝子治療、またはERTを受けている。
- 脳神経外科手術の禁忌（先天性心疾患、重度の呼吸障害、または凝固異常など）。
- MRI スキャンの禁忌 (例、心臓ペースメーカー、目の中の金属片またはチップ、脳内の動脈瘤クリップ)。
- -最初の注入前4週間以内の全身性運動重積てんかんのエピソード。
- 心室異常（水頭症、奇形）の存在。
- 心室シャントの存在。
- BMN 190 のいずれかの成分に対して過敏症があることが知られています。
- BMN 190 の臨床研究に現在登録している、または以前に登録している。
- ベースライン前の 30 日以内の治験製品または治験医療機器の使用、または予定されているすべてのプログラム評価が完了する前の治験薬の要件。
- 投与計画、計画されたプログラム訪問、安全監視を妨げる可能性のある旅行計画を立ててください。
- 医師の意見として、プロトコールに必要な検査や手順に従う患者の能力を損なう可能性がある、または患者の健康、安全性、または臨床的解釈可能性を損なう可能性がある病状または酌量すべき事情がある。
- プログラム期間中のいつでも妊娠。医師が妊娠の可能性があると判断した女性患者は妊娠検査を受けます。
- CLN2 運動スコアと言語スコアの合計が 1 未満 (米国のみに適用)
- 無症候性（症候性とは、CLN2 スコアに関係なく、発作、運動失調、言語遅延、その他の発達遅延などの疾患の臨床徴候や症状を含む、CLN2 疾患に起因する神経学的関与の証拠があるものと定義されます）（米国のみに適用）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Jessica Cohen Pfeffer, MD、Medical Monitor
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
試験登録日
最初に提出
2016年11月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年11月10日
最初の投稿 (見積もり)
2016年11月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年7月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年7月21日
最終確認日
2017年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- 190-502
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。