遺伝的に確認された原発性ミトコンドリアミオパシー（PMM）の被験者におけるエラミプレチドの長期的な安全性と忍容性を特徴付ける非盲検延長試験
2021年11月19日 更新者：Stealth BioTherapeutics Inc.
遺伝的に確認された原発性ミトコンドリアミオパシー（PMM）の被験者における皮下エラミプレチドの長期的な安全性と忍容性を特徴付けるための多施設非盲検第2相延長試験
これは、以前に SPIMM-202 臨床試験に参加した、遺伝的に確認された原発性ミトコンドリア病患者における毎日のエラミプレチド注射の長期的な安全性と忍容性を評価するための第 2 相非盲検延長試験です。
調査の概要
詳細な説明
この非盲検、非比較、延長試験は、SPIMM-202試験で試験終了時の来院を完了した、遺伝的に確認されたPMDの被験者を登録します。
試験を中止または中止しない被験者は、以下の最短期間、40mgのSCエラミプレチドによる治療を受けます：260週間。被験者のそれぞれの国における規制当局の承認およびエラミプレチドの商業的入手可能性;またはPMD患者におけるエラミプレチドの臨床開発の終了。
研究の種類
介入
入学 (実際)
28
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Diego、California、アメリカ、92123
- University of California
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Ohio
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Akron、Ohio、アメリカ、44308
- Akron Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -治験責任医師は、治験薬の自己投与（被験者または訓練を受けた介護者による）を含む治験期間中、被験者が治験要件を順守できること、および治験責任医師が同意することを決定します。
- 被験者は、SPIMM-202 の研究終了時の訪問を完了しました
除外基準:
- -被験者は、治験責任医師の判断で、被験者がすべての治験要件に安全に参加および/または完了することを妨げる可能性のある以前または現在の病状を持っています
- -被験者は、治験化合物（エラミプレチドを除く）を受け取った、および/またはSPIMM-203ベースライン訪問の30日前以内に別の介入臨床試験に参加した（SPIMM-202を除く）、または任意のタイプの非介入研究に同時に登録されている-治験責任医師が治験依頼者と相談して科学的または医学的に適合しないと判断した患者
- 被験者は、SPIMM-202試験で治験薬の永久中止につながる治験薬に起因する有害反応を経験しました。
- 妊娠中、妊娠予定、授乳中の女性
- -被験者は、SPIMM-203ベースライン訪問の前の1か月以内に入院入院を受けました
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エラミプレチド
エラミプレチド40mgの非盲検1日1回皮下注射
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40 mg、毎日皮下注射 (腹部)、次の最短期間: 260 週間。被験者のそれぞれの国における規制当局の承認およびエラミプレチドの商業的入手可能性;またはPMD患者におけるエラミプレチドの臨床開発の終了。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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6 分間歩行テストでの歩行距離
時間枠：ベースライン、3 か月目、6 か月目、26 週間ごと、最大 160 週間
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訪問による6分間歩行テストでの歩行距離（メートル）のベースラインからの変化
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ベースライン、3 か月目、6 か月目、26 週間ごと、最大 160 週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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EuroQol 5 ディメンション 5 レベル (EQ-5D-5L)
時間枠：ベースライン、3 か月目、6 か月目、26 週間ごと、最大 160 週間
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EuroQol 5 寸法 5 レベル (EQ-5D-5L) は訪問による。
アームごとの参加者数、またはディメンションの重大度レベル。
可動性、セルフケア、日常活動、痛み/不快感、不安/抑うつの5つの側面を測定します。
各次元には、問題なし、軽度の問題、中程度の問題、重大な問題、および極度の問題の 5 つのレベルがあります。
スコアは 5 ～ 25 の範囲で、スコアが低いほど結果が良く、スコアが高いほど結果が悪いことを意味します。
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ベースライン、3 か月目、6 か月目、26 週間ごと、最大 160 週間
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ユーロクオール ビジュアル アナログ スケール
時間枠：ベースライン、3 か月目、6 か月目、26 週間ごと、最大 160 週間
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Euroquol Visual Analog Scale (EQ VAS): 患者報告による尺度。 視覚的なスケールには 0 から 100 までの番号が付けられており、参加者は次のように指示されます。 「100 はあなたが想像できる最高の健康状態、0 はあなたが想像できる最悪の健康状態を意味します。 あなたの今日の健康状態を示すために、スケールに X をマークしてください。」 スコアが高いほど結果が良いことを意味し、スコアが低いほど結果が悪いことを意味します。 |
ベースライン、3 か月目、6 か月目、26 週間ごと、最大 160 週間
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NeuroQOL疲労アンケート
時間枠：ベースライン、3 か月目、6 か月目、26 週間ごと、最大 160 週間
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訪問によるNeuroQOL疲労アンケートのベースラインからの変化。
アンケートは、参加者の日常生活に影響を与える疲労の発生率を測定する 8 つの質問で構成されています。
参加者は、次のいずれかを選択して応答します: 1 = まったくない、2 = めったにない、3 = 時々、4 = よく、5 = いつも、スコアが低いほど参加者への疲労の影響が少なく、結果が良好であることを意味し、スコアが高いほど結果が悪いことを意味します、疲労が参加者にさらに影響を与えます。
合計生スコアは 8 ～ 40 の範囲です。
スコアはパーセンテージに変換されました: range0-100%。
ベースライン スコアからの変化: 負の数はベースラインから改善されたことを意味し、正の数はベースラインと比較して悪化したことを意味します。
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ベースライン、3 か月目、6 か月目、26 週間ごと、最大 160 週間
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患者の全体的な評価 : カテゴリ別
時間枠：ベースライン、3 か月目、6 か月目、26 週間ごと、最大 160 週間
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患者総合評価 [PGA] 訪問別スコア、参加者数。
訪問による患者報告の現在の健康状態。
PGA スケールは次のとおりです。
合計スコアは 1 ～ 5 の範囲です。
スコアが高いほど健康状態が悪いことを意味し、転帰が悪いことを意味します。
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ベースライン、3 か月目、6 か月目、26 週間ごと、最大 160 週間
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患者のグローバル評価: 連続変数
時間枠：ベースライン、3 か月目、6 か月目、26 週間ごと、最大 160 週間
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来院ごとの患者総合評価 [PGA] スコア、来院ごとに患者が報告した現在の健康状態。
PGA スケールは次のとおりです。
合計スコアは 1 ～ 5 の範囲です。
スコアが高いほど健康状態が悪いことを意味し、スコアが低いほど転帰が悪いことを意味します。
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ベースライン、3 か月目、6 か月目、26 週間ごと、最大 160 週間
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作業制限アンケート
時間枠：ベースライン、3 か月目、6 か月目、26 週間ごと、最大 160 週間
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訪問による就労制限アンケート。
メンタル・対人関係、アウトプット・タスク、フィジカル・タスク、タイム・マネジメントの4つのカテゴリー、または需要の25項目で構成され、雇用されている個人が健康上の問題による仕事上の制限をどの程度経験しているかを測定します。関連する生産性の損失。
1= 常に (100%)、2= ほとんどの場合、3= ときどき (約 50%)、4= わずかな時間、5= まったくない (0%)、6=私の仕事には当てはまりません。
（現在主義）。
WLQ 項目は、回答者に、特定の仕事の要求を実行する難しさまたは能力のレベルを評価するよう求めます。
スケール スコアの範囲は 0 (いずれの時間も制限されていない = 良い結果) から 100 (すべての時間が制限されている = 悪い結果) であり、過去 2 週間で回答者が仕事に制限されていた時間の報告量を表します。
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ベースライン、3 か月目、6 か月目、26 週間ごと、最大 160 週間
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訪問別医師総合評価スコア（PhGA）
時間枠：ベースライン、3 か月目、6 か月目、26 週間ごと、最大 160 週間
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医師の全体的な評価 - 訪問による平均スコア。
PGA スケールは、参加者の現在の健康状態を次のように評価するように医師に求めます。
合計スコアは 1 ～ 5 の範囲です。
スコアが高いほど、健康状態が低く、転帰が悪いことを意味します。スコアが低いほど、健康状態が良好で、転帰が良好であることを意味します。
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ベースライン、3 か月目、6 か月目、26 週間ごと、最大 160 週間
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Physician Global Assessment (PhGA): カテゴリー別
時間枠：ベースライン、3 か月目、6 か月目、26 週間ごと、最大 160 週間
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Physician Global Assessment [PhGA] 通院ごとのスコア、通院ごとに医師が報告した現在の健康状態。
PhGA スケールは次のとおりです。
合計スコアは 1 ～ 5 の範囲です。
スコアが高いほど健康状態が悪いことを意味し、転帰が悪いことを意味します。
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ベースライン、3 か月目、6 か月目、26 週間ごと、最大 160 週間
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PMMSA個別アイテム
時間枠：ベースライン、13、26、52、104、156週、研究終了（160週）
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PMMSA は、患者が報告するアウトカム指標であり、参加者の過去 24 時間の 10 の症状の「最悪の感情」を評価します: 安静時の疲労、活動中の疲労、安静時の筋力低下、活動中の筋力低下、バランス、視覚、腹部の不快感、筋肉痛、しびれ、頭痛を 4 段階で評価します。1 = まったくない、2 = 軽度、3 = 中等度、4 = 重度。
最大スコア = 40= 悪い結果、最小スコア = 10= 良い結果。
PMMSAの個別項目には、軽度、中等度、重度、またはまったく症状のない参加者の数が表示されます。
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ベースライン、13、26、52、104、156週、研究終了（160週）
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総疲労スコア_一次ミトコンドリアミオパシー症状評価 (PMMSA)
時間枠：ベースライン、3 か月目、6 か月目、26 週間ごと、最大 160 週間
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総疲労スコアの一次ミトコンドリア筋障害症状評価 (PMMSA) のベースラインからの変化。参加者は次の 4 つの症状の「最悪の感覚」を報告します: 安静時の疲労感、活動中の疲労感、安静時の筋力低下、活動中の筋力低下。各治療期間。
合計疲労スコアは、PMMSA のみの Q1 から Q4 の合計であり、次のようにスコア付けされます: 1 = まったくない、2 = 軽度、3 = 中程度、および 4 = 重度。
合計スコア範囲は 4 ～ 16 です。スコアが低いほど疲労が少なく、結果が良好であることを意味し、スコアが高いほど疲労が多く、結果が悪いことを意味します。
生スコアはパーセンテージに変換されました: 0 ～ 100%。
ベースラインからの変化: スコアが低いほど、結果が良くなります。= 疲労が少なくなります。スコアが高いほど、結果が悪い=疲労が大きいことを意味します。
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ベースライン、3 か月目、6 か月目、26 週間ごと、最大 160 週間
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活動中の総疲労スコア_一次ミトコンドリアミオパシー症状評価 (PMMSA)
時間枠：ベースライン、3 か月目、6 か月目、26 週間ごと、最大 160 週間
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活動中の総疲労スコアのベースラインからの変化 参加者が2つの症状の「最悪の感情」を報告する原発性ミトコンドリア筋障害症状評価（PMMSA）：活動中の疲労、活動中の筋力低下、各治療期間の終わり。
合計疲労スコアは、PMMSA のみの Q2 と Q4 の合計であり、次のようにスコア付けされます: 1 = まったくない、2 = 軽度、3 = 中程度、および 4 = 重度。
合計スコア範囲は 2 ～ 8 です。スコアが低いほど疲労が少なく、結果が良好であることを意味し、スコアが高いほど疲労が多く、結果が悪いことを意味します。
生スコアはパーセンテージに変換されました: 0 ～ 100%。
ベースラインからの変化: スコアが低いほど、結果が良くなります。= 疲労が少なくなります。スコアが高いほど、結果が悪い=疲労が大きいことを意味します。
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ベースライン、3 か月目、6 か月目、26 週間ごと、最大 160 週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Jim Carr, PharmD、Stealth BioTherapeutics
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年12月1日
一次修了 (実際)
2020年3月9日
研究の完了 (実際)
2020年4月9日
試験登録日
最初に提出
2016年11月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年11月23日
最初の投稿 (見積もり)
2016年11月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年12月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年11月19日
最終確認日
2021年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- SPIMM-203
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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