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Essai d'extension en ouvert pour caractériser l'innocuité et la tolérabilité à long terme de l'élamiprétide chez les sujets atteints de myopathie mitochondriale primaire (PMM) génétiquement confirmée

19 novembre 2021 mis à jour par: Stealth BioTherapeutics Inc.

Un essai d'extension de phase 2 multicentrique et ouvert pour caractériser l'innocuité et la tolérabilité à long terme de l'élamiprétide sous-cutané chez des sujets atteints de myopathie mitochondriale primaire (PMM) génétiquement confirmée

Il s'agit d'une étude d'extension ouverte de phase 2 visant à évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme des injections quotidiennes d'élamiprétide chez des patients atteints d'une maladie mitochondriale primaire génétiquement confirmée qui ont déjà participé à l'essai clinique SPIMM-202

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cet essai d'extension ouvert et non comparatif recrutera des sujets atteints de PMD génétiquement confirmée qui ont terminé la visite de fin d'étude dans l'essai SPIMM-202. Les sujets qui n'interrompent pas ou ne se retirent pas de l'essai recevront un traitement avec 40 mg d'élamiprétide SC pendant la plus courte des périodes suivantes : 260 semaines ; l'approbation réglementaire et la disponibilité commerciale de l'élamiprétide dans le pays respectif du sujet ; ou l'arrêt du développement clinique de l'élamiprétide chez les sujets atteints de PMD.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

28

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • University of California
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, États-Unis, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • L'investigateur détermine que le sujet peut, et le sujet accepte, respecter les exigences de l'essai pour la durée de l'essai, y compris l'auto-administration (par le sujet ou un soignant formé) du médicament à l'étude
  • Le sujet a terminé la visite de fin d'étude dans SPIMM-202

Critère d'exclusion:

  • Le sujet a une condition médicale antérieure ou actuelle qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait le sujet de participer en toute sécurité et / ou de remplir toutes les exigences de l'essai
  • - Le sujet a reçu un composé expérimental (à l'exclusion de l'élamiprétide) et / ou a participé à un autre essai clinique interventionnel dans les 30 jours précédant la visite de référence SPIMM-203 (à l'exclusion de SPIMM-202) ou est simultanément inscrit à toute recherche non interventionnelle de tout type jugé scientifiquement ou médicalement incompatible avec l'essai tel que jugé par l'investigateur en consultation avec le promoteur
  • Le sujet a présenté un effet indésirable attribué au médicament à l'étude entraînant l'arrêt définitif du médicament à l'étude dans l'essai SPIMM-202.
  • Sujets féminins qui sont enceintes, envisagent de devenir enceintes ou allaitent
  • Le sujet a subi une hospitalisation dans le mois précédant la visite de référence SPIMM-203

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: élamiprétide
Injection sous-cutanée une fois par jour en ouvert de 40 mg d'élamiprétide
Médicament: élamiprétide
40 mg, injections sous-cutanées (dans l'abdomen) par jour pendant la plus courte des périodes suivantes : 260 semaines ; l'approbation réglementaire et la disponibilité commerciale de l'élamiprétide dans le pays respectif du sujet ; ou l'arrêt du développement clinique de l'élamiprétide chez les sujets atteints de PMD.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Distance parcourue lors du test de marche de six minutes
Délai: Baseline, Mois 3, Mois 6 et Toutes les 26 semaines jusqu'à 160 semaines
Changement par rapport à la ligne de base de la distance parcourue (mètres) lors du test de marche de six minutes par visite
Baseline, Mois 3, Mois 6 et Toutes les 26 semaines jusqu'à 160 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
EuroQol 5 Dimensions 5 Niveaux (EQ-5D-5L)
Délai: Baseline, Mois 3, Mois 6 et Toutes les 26 semaines jusqu'à 160 semaines
EuroQol 5 dimensions 5 niveaux (EQ-5D-5L) sur visite. Nombre de participants par bras ou niveau de gravité de la dimension. Mesure 5 dimensions : mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort, anxiété/dépression. Chaque dimension comporte 5 niveaux : aucun problème, problèmes légers, problèmes modérés, problèmes graves et problèmes extrêmes. Le score varie de 5 à 25 avec un score inférieur = meilleur résultat, et un score plus élevé signifie un pire résultat.
Baseline, Mois 3, Mois 6 et Toutes les 26 semaines jusqu'à 160 semaines
Pèse-personne analogique visuel Euroquol
Délai: Baseline, Mois 3, Mois 6 et Toutes les 26 semaines jusqu'à 160 semaines

Échelle visuelle analogique Euroquol (EQ VAS) : une mesure rapportée par le patient. L'échelle visuelle est numérotée de 0 à 100, les participants sont dirigés comme suit :

"100 signifie la meilleure santé que vous puissiez imaginer, 0 signifie la pire santé que vous puissiez imaginer. Marquez un X sur l'échelle pour indiquer votre état de santé AUJOURD'HUI." Des scores plus élevés signifient de meilleurs résultats, des scores plus faibles signifient de moins bons résultats.
Baseline, Mois 3, Mois 6 et Toutes les 26 semaines jusqu'à 160 semaines
Questionnaire sur la fatigue NeuroQOL
Délai: Baseline, Mois 3, Mois 6 et Toutes les 26 semaines jusqu'à 160 semaines
Changement par rapport au départ dans le questionnaire sur la fatigue NeuroQOL par visite. Le questionnaire est composé de 8 questions mesurant l'incidence de la fatigue des participants affectant les activités de la vie quotidienne. Les participants répondent en choisissant l'une des options suivantes : 1=jamais, 2=rarement, 3=parfois, 4=souvent, 5=toujours, avec un score inférieur signifiant un meilleur résultat, la fatigue affectant moins le participant, et un score élevé signifiant un pire résultat , la fatigue affectant davantage le participant. Les scores bruts totaux vont de 8 à 40. Les scores ont été convertis en pourcentages : plage de 0 à 100 %. Changement par rapport au score de référence : un nombre négatif signifie une amélioration par rapport au niveau de référence, un nombre positif signifie une aggravation par rapport au niveau de référence.
Baseline, Mois 3, Mois 6 et Toutes les 26 semaines jusqu'à 160 semaines
Évaluation Globale du Patient : Catégorique
Délai: Baseline, Mois 3, Mois 6 et Toutes les 26 semaines jusqu'à 160 semaines
Score d'évaluation globale du patient [PGA] par visite, nombre de participants. État de santé actuel déclaré par le patient par visite. L'échelle PGA est la suivante : 1=Excellent, 2=Très bon, 3=Bon, 4=Passable et 5=Médiocre. Le score total varie de 1 à 5. Un score plus élevé signifie un état de santé plus mauvais, signifie un résultat plus mauvais.
Baseline, Mois 3, Mois 6 et Toutes les 26 semaines jusqu'à 160 semaines
Évaluation globale du patient : variable continue
Délai: Baseline, Mois 3, Mois 6 et Toutes les 26 semaines jusqu'à 160 semaines
Score d'évaluation globale du patient [PGA] par visite, état de santé actuel déclaré par le patient par visite. L'échelle PGA est la suivante : 1=Excellent, 2=Très bon, 3=Bon, 4=Passable et 5=Médiocre. Le score total varie de 1 à 5. Un score plus élevé signifie un état de santé plus mauvais, un score plus bas signifie un résultat plus mauvais.
Baseline, Mois 3, Mois 6 et Toutes les 26 semaines jusqu'à 160 semaines
Questionnaire sur les limitations de travail
Délai: Baseline, Mois 3, Mois 6 et Toutes les 26 semaines jusqu'à 160 semaines
Questionnaire sur les limitations de travail par visite. Composé de 25 éléments, répartis en 4 catégories ou exigences : mental/interpersonnel, tâches de sortie, tâches physiques et gestion du temps, mesurant le degré auquel les personnes employées éprouvent des limitations au travail en raison de leurs problèmes de santé, et la santé- perte de productivité associée. 1= Tout le temps (100 %), 2= la plupart du temps, 3= de temps en temps (environ 50 %), 4= un peu de temps, 5= jamais (0 %), 6= ne s'applique pas à mon travail. (Présentéisme). Les éléments WLQ demandent aux répondants d'évaluer leur niveau de difficulté ou leur capacité à exécuter des exigences professionnelles spécifiques. Le score de l'échelle va de 0 (limité aucun de temps = meilleur résultat) à 100 (limité tout le temps = pire résultat) et représente la durée déclarée au cours des deux semaines précédentes où les répondants ont été limités au travail.
Baseline, Mois 3, Mois 6 et Toutes les 26 semaines jusqu'à 160 semaines
Score d'évaluation globale du médecin (PhGA) par visite
Délai: Baseline, Mois 3, Mois 6 et Toutes les 26 semaines jusqu'à 160 semaines
Évaluation globale du médecin - Score moyen par visite. L'échelle PGA demande au médecin d'évaluer l'état de santé actuel du participant comme suit : 1=Excellent, 2=Très bon, 3=Bon, 4=Passable et 5=Mauvais. Le score total varie de 1 à 5. Un score plus élevé signifie un état de santé inférieur, un résultat pire; un score inférieur signifie un meilleur état de santé, de meilleurs résultats.
Baseline, Mois 3, Mois 6 et Toutes les 26 semaines jusqu'à 160 semaines
Évaluation globale du médecin (PhGA) : catégorielle
Délai: Baseline, Mois 3, Mois 6 et Toutes les 26 semaines jusqu'à 160 semaines
Score d'évaluation globale du médecin [PhGA] par visite, état de santé actuel déclaré par le médecin par visite. L'échelle PhGA est la suivante : 1=Excellent, 2=Très bon, 3=Bon, 4=Passable et 5=Mauvais. Le score total varie de 1 à 5. Un score plus élevé signifie un état de santé plus mauvais, signifie un résultat plus mauvais.
Baseline, Mois 3, Mois 6 et Toutes les 26 semaines jusqu'à 160 semaines
Articles individuels PMMSA
Délai: Baseline, Semaine 13, 26, 52, 104, 156, Fin de l'étude (Semaine 160)
Le PMMSA est une mesure de résultat rapportée par le patient, évaluant la "pire sensation" d'un participant sur 10 symptômes au cours des dernières 24 heures : fatigue au repos, fatigue pendant les activités, faiblesse musculaire au repos, faiblesse musculaire pendant les activités, équilibre, vision, inconfort abdominal. , douleurs musculaires, engourdissements et maux de tête à l'aide d'une échelle à 4 points : 1 = Pas du tout, 2 = Léger, 3 = Modéré et 4 = Sévère. Score max = 40 = pire résultat, score min = 10 = meilleur résultat sur l'échelle. Les éléments individuels PMMSA indiquent le nombre de participants présentant des symptômes légers, modérés, graves ou aucun symptôme.
Baseline, Semaine 13, 26, 52, 104, 156, Fin de l'étude (Semaine 160)
Score total de fatigue_Évaluation des symptômes de la myopathie mitochondriale primaire (PMMSA)
Délai: Baseline, Mois 3, Mois 6 et Toutes les 26 semaines jusqu'à 160 semaines
Changement par rapport à la ligne de base du score de fatigue totale Évaluation des symptômes de la myopathie mitochondriale primaire (PMMSA) où les participants rapportent leur « pire sentiment » de 4 symptômes : fatigue au repos, fatigue pendant les activités, faiblesse musculaire au repos, faiblesse musculaire pendant les activités, à la fin de chaque période de traitement. Le score de fatigue total est la somme de Q1 à Q4 uniquement de PMMSA) et est noté comme suit : 1 = Pas du tout, 2 = Léger, 3 = Modéré et 4 = Sévère. La plage de score totale est de 4 à 16 ; un score plus bas signifie moins de fatigue et de meilleurs résultats, un score plus élevé signifie plus de fatigue et de moins bons résultats. Les scores bruts ont été transformés en pourcentages : 0-100 %. Changement par rapport à la ligne de base : plus le score est bas, meilleur est le résultat, = moins de fatigue ; plus le score est élevé, plus le résultat est mauvais = plus de fatigue.
Baseline, Mois 3, Mois 6 et Toutes les 26 semaines jusqu'à 160 semaines
Score total de fatigue pendant les activités_Évaluation des symptômes de la myopathie mitochondriale primaire (PMMSA)
Délai: Baseline, Mois 3, Mois 6 et Toutes les 26 semaines jusqu'à 160 semaines
Changement par rapport au départ du score de fatigue totale pendant les activités Évaluation primaire des symptômes de la myopathie mitochondriale (PMMSA) où les participants signalent leur « pire sentiment » de 2 symptômes : fatigue pendant les activités, faiblesse musculaire pendant les activités, à la fin de chaque période de traitement. Le score de fatigue total est la somme de Q2 et Q4 uniquement de PMMSA) et est noté comme suit : 1 = Pas du tout, 2 = Léger, 3 = Modéré et 4 = Sévère. La plage de score totale est de 2 à 8 ; un score plus bas signifie moins de fatigue et de meilleurs résultats, un score plus élevé signifie plus de fatigue et de moins bons résultats. Les scores bruts ont été transformés en pourcentages : 0-100 %. Changement par rapport à la ligne de base : plus le score est bas, meilleur est le résultat, = moins de fatigue ; plus le score est élevé, plus le résultat est mauvais = plus de fatigue.
Baseline, Mois 3, Mois 6 et Toutes les 26 semaines jusqu'à 160 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Stealth BioTherapeutics Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Jim Carr, PharmD, Stealth BioTherapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 décembre 2016

Achèvement primaire (Réel)

9 mars 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

9 avril 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 novembre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 novembre 2016

Première publication (Estimation)

29 novembre 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 décembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 novembre 2021

Dernière vérification

1 novembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SPIMM-203

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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