Ensaio de extensão aberta para caracterizar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo da elamipretida em indivíduos com miopatia mitocondrial primária (PMM) geneticamente confirmada
19 de novembro de 2021 atualizado por: Stealth BioTherapeutics Inc.
Um estudo de extensão multicêntrico e aberto de fase 2 para caracterizar a segurança e tolerabilidade a longo prazo da elamipretida subcutânea em indivíduos com miopatia mitocondrial primária (PMM) geneticamente confirmada
Este é um estudo de extensão aberto de fase 2 para avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo de injeções diárias de elamipretida em pacientes com doença mitocondrial primária geneticamente confirmada que participaram anteriormente do estudo clínico SPIMM-202
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo de extensão aberto e não comparativo inscreverá indivíduos com PMD geneticamente confirmado que concluíram a visita de fim de estudo no estudo SPIMM-202.
Os indivíduos que não descontinuarem ou se retirarem do estudo receberão tratamento com 40 mg de elamipretida SC pelo menor dos seguintes períodos: 260 semanas; aprovação regulatória e disponibilidade comercial de elamipretide no respectivo país do sujeito; ou término do desenvolvimento clínico para elamipretide em indivíduos com PMD.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
28
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- University of California
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Ohio
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Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Akron Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- O investigador determina que o sujeito pode, e o sujeito concorda em aderir aos requisitos do estudo durante a duração do estudo, incluindo a autoadministração (pelo sujeito ou cuidador treinado) do medicamento do estudo
- O sujeito concluiu a Visita de fim de estudo no SPIMM-202
Critério de exclusão:
- O sujeito tem qualquer condição médica anterior ou atual que, no julgamento do investigador, impediria o sujeito de participar com segurança e/ou concluir todos os requisitos do estudo
- O sujeito recebeu qualquer composto experimental (excluindo elamipretide) e/ou participou de outro ensaio clínico intervencional dentro de 30 dias antes da visita de linha de base SPIMM-203 (excluindo SPIMM-202) ou está inscrito simultaneamente em qualquer pesquisa não intervencional de qualquer tipo considerado cientificamente ou clinicamente incompatível com o estudo, conforme considerado pelo Investigador em consulta com o Patrocinador
- O sujeito experimentou uma reação adversa atribuída ao medicamento em estudo, resultando na descontinuação permanente do medicamento em estudo no estudo SPIMM-202.
- Sujeitos do sexo feminino que estão grávidas, planejando engravidar ou amamentando
- O sujeito passou por uma internação hospitalar dentro de 1 mês antes da visita de linha de base SPIMM-203
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: elamipretida
Injeção subcutânea aberta uma vez ao dia de 40 mg de elamipretida
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40 mg, injeções subcutâneas (no abdômen) diariamente durante o menor dos seguintes: 260 semanas; aprovação regulatória e disponibilidade comercial de elamipretide no respectivo país do sujeito; ou término do desenvolvimento clínico para elamipretide em indivíduos com PMD.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Distância percorrida no teste de caminhada de seis minutos
Prazo: Linha de base, Mês 3, Mês 6 e A cada 26 semanas por até 160 semanas
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Alteração da linha de base na distância percorrida (metros) no teste de caminhada de seis minutos por visita
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Linha de base, Mês 3, Mês 6 e A cada 26 semanas por até 160 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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EuroQol 5 Dimensões 5 Níveis (EQ-5D-5L)
Prazo: Linha de base, Mês 3, Mês 6 e A cada 26 semanas por até 160 semanas
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EuroQol 5 dimensões 5 níveis (EQ-5D-5L) por visita.
Contagem de participantes por braço ou nível de gravidade da dimensão.
Mede 5 dimensões: mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto, ansiedade/depressão.
Cada dimensão possui 5 níveis: sem problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas graves e problemas extremos.
A pontuação varia de 5 a 25, com pontuação mais baixa = melhor resultado, e pontuação mais alta significa pior resultado.
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Linha de base, Mês 3, Mês 6 e A cada 26 semanas por até 160 semanas
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Escala Visual Analógica Euroquol
Prazo: Linha de base, Mês 3, Mês 6 e A cada 26 semanas por até 160 semanas
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Euroquol Visual Analog Scale (EQ VAS): Uma medida relatada pelo paciente. A escala visual é numerada de 0 a 100, os participantes são direcionados da seguinte forma: "100 significa a melhor saúde que você pode imaginar, 0 significa a pior saúde que você pode imaginar. Marque um X na balança para indicar como está sua saúde HOJE." Pontuações mais altas significam melhor resultado, pontuações mais baixas significam pior resultado. |
Linha de base, Mês 3, Mês 6 e A cada 26 semanas por até 160 semanas
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Questionário de Fadiga NeuroQOL
Prazo: Linha de base, Mês 3, Mês 6 e A cada 26 semanas por até 160 semanas
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Mudança da linha de base no Questionário de Fadiga NeuroQOL por visita.
O questionário é composto por 8 perguntas que medem a incidência de fadiga dos participantes que afeta as atividades da vida diária.
Os participantes respondem escolhendo uma das seguintes opções: 1=nunca, 2=raramente, 3=às vezes, 4=frequentemente, 5=sempre, com uma pontuação mais baixa significando um melhor resultado com a fadiga afetando menos o participante e uma pontuação alta significando um pior resultado , com a fadiga afetando mais o participante.
As pontuações brutas totais variam de 8 a 40.
As pontuações foram convertidas em porcentagens: range0-100%.
Alteração do escore inicial: número negativo significa melhora desde o início, número positivo significa piora em comparação com o início.
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Linha de base, Mês 3, Mês 6 e A cada 26 semanas por até 160 semanas
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Avaliação global do paciente: categórica
Prazo: Linha de base, Mês 3, Mês 6 e A cada 26 semanas por até 160 semanas
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Pontuação da Avaliação Global do Paciente [PGA] por Visita, contagem de participantes.
Estado de saúde atual relatado pelo paciente por consulta.
A escala PGA é a seguinte: 1=Excelente, 2=Muito bom, 3=Bom, 4=Regular e 5=Ruim.
A pontuação total varia de 1 a 5.
Escore mais alto significa pior estado de saúde, significa pior resultado.
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Linha de base, Mês 3, Mês 6 e A cada 26 semanas por até 160 semanas
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Avaliação Global do Paciente: Variável Contínua
Prazo: Linha de base, Mês 3, Mês 6 e A cada 26 semanas por até 160 semanas
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Pontuação de avaliação global do paciente [PGA] por visita, estado de saúde atual relatado pelo paciente por visita.
A escala PGA é a seguinte: 1=Excelente, 2=Muito bom, 3=Bom, 4=Regular e 5=Ruim.
A pontuação total varia de 1 a 5.
Escore mais alto significa pior estado de saúde, escore mais baixo significa pior resultado.
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Linha de base, Mês 3, Mês 6 e A cada 26 semanas por até 160 semanas
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Questionário de Limitações de Trabalho
Prazo: Linha de base, Mês 3, Mês 6 e A cada 26 semanas por até 160 semanas
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Questionário de Limitações de Trabalho por visita.
Composto por 25 itens, em 4 categorias ou demandas: Mentais/Interpessoais, Tarefas de Saída, Tarefas Físicas e Gerenciamento do Tempo, mede o grau em que os indivíduos empregados estão experimentando limitações no trabalho devido a seus problemas de saúde e problemas de saúde. perda de produtividade relacionada.
1= Todo o tempo (100%), 2= a maior parte do tempo, 3=algum tempo (cerca de 50%), 4=pouco tempo, 5=nenhum tempo (0%), 6= não se aplica ao meu trabalho.
(Presenteísmo).
Os itens do WLQ pedem aos respondentes que classifiquem seu nível de dificuldade ou habilidade para realizar demandas específicas de trabalho.
A pontuação da escala varia de 0 (limitado em nenhum momento = melhor resultado) a 100 (limitado o tempo todo = pior resultado) e representa a quantidade de tempo relatada nas duas semanas anteriores em que os entrevistados ficaram limitados no trabalho.
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Linha de base, Mês 3, Mês 6 e A cada 26 semanas por até 160 semanas
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Pontuação de avaliação global do médico (PhGA) por visita
Prazo: Linha de base, Mês 3, Mês 6 e A cada 26 semanas por até 160 semanas
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Avaliação global do médico - Pontuação média por visita.
A PGA Scale pede ao médico que avalie o estado de saúde atual do participante da seguinte forma: 1=Excelente, 2=Muito bom, 3=Bom, 4=Regular e 5=Ruim.
A pontuação total varia de 1 a 5.
Escore mais alto significa pior estado de saúde, pior desfecho; pontuação mais baixa significa melhor estado de saúde, melhor resultado.
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Linha de base, Mês 3, Mês 6 e A cada 26 semanas por até 160 semanas
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Avaliação global do médico (PhGA): categórica
Prazo: Linha de base, Mês 3, Mês 6 e A cada 26 semanas por até 160 semanas
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Pontuação da avaliação global do médico [PhGA] por visita, estado de saúde atual relatado pelo médico por visita.
A escala PhGA é a seguinte: 1=Excelente, 2=Muito bom, 3=Bom, 4=Regular e 5=Ruim.
A pontuação total varia de 1 a 5.
Escore mais alto significa pior estado de saúde, significa pior resultado.
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Linha de base, Mês 3, Mês 6 e A cada 26 semanas por até 160 semanas
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Itens Individuais PMMSA
Prazo: Linha de base, Semana 13, 26, 52, 104, 156, Fim do Estudo (Semana 160)
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O PMMSA é uma medida de resultado relatada pelo paciente, avaliando a "pior sensação" de um participante de 10 sintomas durante as últimas 24 horas: cansaço em repouso, cansaço durante atividades, fraqueza muscular em repouso, fraqueza muscular durante atividades, equilíbrio, visão, desconforto abdominal , dor muscular, dormência e dor de cabeça usando uma escala de 4 pontos: 1=Nada, 2=Leve, 3=Moderado e 4=Grave.
Pontuação máxima =40= pior resultado, pontuação mínima= 10= melhor resultado na escala.
Os Itens Individuais do PMMSA mostram o número de participantes com sintomas leves, moderados, graves ou nenhum sintoma.
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Linha de base, Semana 13, 26, 52, 104, 156, Fim do Estudo (Semana 160)
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Pontuação total de fadiga_Avaliação de sintomas de miopatia mitocondrial primária (PMMSA)
Prazo: Linha de base, Mês 3, Mês 6 e A cada 26 semanas por até 160 semanas
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Mudança da linha de base na avaliação de sintomas de miopatia mitocondrial primária (PMMSA), onde os participantes relatam sua "pior sensação" de 4 sintomas: cansaço em repouso, cansaço durante as atividades, fraqueza muscular em repouso, fraqueza muscular durante as atividades, no final de cada período de tratamento.
A pontuação total de fadiga é a soma de Q1 a Q4 apenas de PMMSA) e é pontuada da seguinte forma: 1=Nenhuma, 2=Leve, 3=Moderada e 4=Grave.
A faixa de pontuação total é de 4 a 16; pontuação mais baixa significa menos fadiga e melhor resultado, pontuação mais alta significa mais fadiga e pior resultado.
As pontuações brutas foram transformadas em porcentagens: 0-100%.
Mudança da linha de base: quanto menor a pontuação, melhor o resultado, = menos fadiga; quanto maior a pontuação, pior resultado = mais fadiga.
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Linha de base, Mês 3, Mês 6 e A cada 26 semanas por até 160 semanas
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Pontuação total de fadiga durante atividades_Avaliação de sintomas de miopatia mitocondrial primária (PMMSA)
Prazo: Linha de base, Mês 3, Mês 6 e A cada 26 semanas por até 160 semanas
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Mudança da linha de base na pontuação de Fadiga Total durante as Atividades Avaliação de Sintomas de Miopatia Mitocondrial Primária (PMMSA), onde os participantes relatam sua "pior sensação" de 2 sintomas: Cansaço durante as atividades, Fraqueza muscular durante as atividades, no final de cada período de tratamento.
A pontuação total de fadiga é a soma de Q2 e Q4 apenas de PMMSA) e é pontuada da seguinte forma: 1=Nenhuma, 2=Leve, 3=Moderada e 4=Grave.
A faixa de pontuação total é de 2 a 8; pontuação mais baixa significa menos fadiga e melhor resultado, pontuação mais alta significa mais fadiga e pior resultado.
As pontuações brutas foram transformadas em porcentagens: 0-100%.
Mudança da linha de base: quanto menor a pontuação, melhor o resultado, = menos fadiga; quanto maior a pontuação, pior resultado = mais fadiga.
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Linha de base, Mês 3, Mês 6 e A cada 26 semanas por até 160 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Jim Carr, PharmD, Stealth BioTherapeutics
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de dezembro de 2016
Conclusão Primária (Real)
9 de março de 2020
Conclusão do estudo (Real)
9 de abril de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de novembro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de novembro de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
29 de novembro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de dezembro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de novembro de 2021
Última verificação
1 de novembro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SPIMM-203
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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