Open-label extensieonderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van elamipretide te karakteriseren bij proefpersonen met genetisch bevestigde primaire mitochondriale myopathie (PMM)
19 november 2021 bijgewerkt door: Stealth BioTherapeutics Inc.
Een multicenter, open-label fase 2-extensieonderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van subcutane Elamipretide te karakteriseren bij proefpersonen met genetisch bevestigde primaire mitochondriale myopathie (PMM)
Dit is een fase 2 open-label uitbreidingsonderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van dagelijkse elamipretide-injecties te evalueren bij patiënten met een genetisch bevestigde primaire mitochondriale aandoening die eerder deelnamen aan de SPIMM-202 klinische studie
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze open-label, niet-vergelijkende verlengingsstudie zal proefpersonen met genetisch bevestigde PMD inschrijven die het einde-onderzoeksbezoek hebben voltooid in de SPIMM-202-studie.
Proefpersonen die niet stoppen of zich terugtrekken uit het onderzoek zullen behandeld worden met 40 mg SC elamipretide gedurende de kortste van de volgende weken: 260 weken; goedkeuring door de regelgevende instanties en commerciële beschikbaarheid van elamipretide in het betreffende land van de proefpersoon; of beëindiging van de klinische ontwikkeling van elamipretide bij proefpersonen met PMD.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
28
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
- University of California
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
- Akron Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- De onderzoeker stelt vast dat de proefpersoon kan, en de proefpersoon gaat ermee akkoord, zich te houden aan de proefvereisten voor de duur van de proef, inclusief zelftoediening (door proefpersoon of getrainde verzorger) van het onderzoeksgeneesmiddel
- De proefpersoon voltooide het einde-onderzoeksbezoek in SPIMM-202
Uitsluitingscriteria:
- De proefpersoon heeft een eerdere of huidige medische aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, de proefpersoon ervan zou weerhouden om veilig deel te nemen aan en/of aan alle onderzoeksvereisten te voldoen
- Proefpersoon heeft een onderzoeksmiddel gekregen (exclusief elamipretide) en/of heeft deelgenomen aan een ander interventioneel klinisch onderzoek binnen 30 dagen voorafgaand aan het SPIMM-203 Baseline Visit (exclusief SPIMM-202) of is tegelijkertijd ingeschreven in enig niet-interventioneel onderzoek van welk type dan ook beoordeeld als wetenschappelijk of medisch onverenigbaar met het onderzoek, zoals beoordeeld door de onderzoeker in overleg met de sponsor
- Proefpersoon ondervond een bijwerking die werd toegeschreven aan het onderzoeksgeneesmiddel, resulterend in permanente stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel in de SPIMM-202-studie.
- Vrouwelijke proefpersonen die zwanger zijn, van plan zijn zwanger te worden of borstvoeding geven
- Proefpersoon heeft in de 1 maand voorafgaand aan het SPIMM-203 Baseline Visit een ziekenhuisopname ondergaan
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: elamipretide
Open-label eenmaal daagse subcutane injectie van 40 mg elamipretide
|
40 mg, subcutane injecties (in de buik) per dag gedurende de kortste van de volgende weken: 260 weken; goedkeuring door de regelgevende instanties en commerciële beschikbaarheid van elamipretide in het betreffende land van de proefpersoon; of beëindiging van de klinische ontwikkeling van elamipretide bij proefpersonen met PMD.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Afstand gelopen op zes minuten looptest
Tijdsspanne: Basislijn, maand 3, maand 6 en elke 26 weken tot 160 weken
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in gelopen afstand (meters) op de zes minuten durende looptest door bezoek
|
Basislijn, maand 3, maand 6 en elke 26 weken tot 160 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
EuroQol 5 Dimensies 5 Niveaus (EQ-5D-5L)
Tijdsspanne: Basislijn, maand 3, maand 6 en elke 26 weken tot 160 weken
|
EuroQol 5 dimensies 5 niveaus (EQ-5D-5L) door bezoek.
Aantal deelnemers per arm, of ernstniveau van dimensie.
Meet 5 dimensies: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak, angst/depressie.
Elke dimensie heeft 5 niveaus: geen problemen, lichte problemen, matige problemen, ernstige problemen en extreme problemen.
Score varieert van 5-25 met een lagere score = beter resultaat, en een hogere score betekent een slechter resultaat.
|
Basislijn, maand 3, maand 6 en elke 26 weken tot 160 weken
|
|
Euroquol visuele analoge schaal
Tijdsspanne: Basislijn, maand 3, maand 6 en elke 26 weken tot 160 weken
|
Euroquol Visual Analog Scale (EQ VAS): een door de patiënt gerapporteerde meting. De visuele schaal is genummerd van 0 tot 100, deelnemers worden als volgt geleid: "100 betekent de beste gezondheid die je je kunt voorstellen, 0 betekent de slechtste gezondheid die je je kunt voorstellen. Markeer een X op de schaal om aan te geven hoe uw gezondheid VANDAAG is." Hogere scores betekenen een beter resultaat, lagere scores betekenen een slechter resultaat. |
Basislijn, maand 3, maand 6 en elke 26 weken tot 160 weken
|
|
NeuroQOL Vermoeidheidsvragenlijst
Tijdsspanne: Basislijn, maand 3, maand 6 en elke 26 weken tot 160 weken
|
Verandering ten opzichte van baseline in NeuroQOL Fatigue Questionnaire per bezoek.
De vragenlijst bestaat uit 8 vragen die de incidentie van vermoeidheid meten die de activiteiten van het dagelijks leven beïnvloedt.
Deelnemers reageren door een van de volgende opties te kiezen: 1=nooit, 2=zelden, 3=soms, 4=vaak, 5=altijd, waarbij een lagere score een beter resultaat betekent, waarbij de deelnemer minder last heeft van vermoeidheid en een hoge score een slechter resultaat betekent , waarbij vermoeidheid meer invloed heeft op de deelnemer.
De totale ruwe scores variëren van 8-40.
Scores werden omgezet in percentages: bereik 0-100%.
Verandering ten opzichte van baselinescore: negatief getal betekent verbeterd ten opzichte van baseline, positief getal betekent verslechterd ten opzichte van baseline.
|
Basislijn, maand 3, maand 6 en elke 26 weken tot 160 weken
|
|
Algemene beoordeling van de patiënt: categorisch
Tijdsspanne: Basislijn, maand 3, maand 6 en elke 26 weken tot 160 weken
|
Patient Global Assessment [PGA] Score per bezoek, aantal deelnemers.
Door de patiënt gerapporteerde huidige gezondheidsstatus per bezoek.
De PGA-schaal is als volgt: 1=Uitstekend, 2=Zeer goed, 3=Goed, 4=Redelijk en 5=Slecht.
De totale score varieert van 1-5.
Hogere score betekent slechtere gezondheidstoestand, betekent slechter resultaat.
|
Basislijn, maand 3, maand 6 en elke 26 weken tot 160 weken
|
|
Globale beoordeling patiënt: continue variabele
Tijdsspanne: Basislijn, maand 3, maand 6 en elke 26 weken tot 160 weken
|
Patient Global Assessment [PGA] Score per bezoek, door de patiënt gerapporteerde huidige gezondheidsstatus per bezoek.
De PGA-schaal is als volgt: 1=Uitstekend, 2=Zeer goed, 3=Goed, 4=Redelijk en 5=Slecht.
De totale score varieert van 1-5.
Een hogere score betekent een slechtere gezondheidstoestand, een lagere score betekent een slechtere uitkomst.
|
Basislijn, maand 3, maand 6 en elke 26 weken tot 160 weken
|
|
Vragenlijst werkbeperkingen
Tijdsspanne: Basislijn, maand 3, maand 6 en elke 26 weken tot 160 weken
|
Vragenlijst over werkbeperkingen per bezoek.
Bestaat uit 25 items, in 4 categorieën, of eisen: mentaal/interpersoonlijk, uitvoertaken, fysieke taken en tijdmanagement, waarmee de mate wordt gemeten waarin werknemers beperkingen ervaren op het werk vanwege hun gezondheidsproblemen en gezondheidsproblemen. gerelateerd productiviteitsverlies.
1= altijd (100%), 2= meestal, 3=soms (ongeveer 50%), 4=een beetje tijd, 5=nooit (0%), 6= niet van toepassing op mijn werk.
(Presenteïsme).
De WLQ-items vragen respondenten om hun moeilijkheidsgraad of vermogen om specifieke taakeisen uit te voeren te beoordelen.
Schaalscores variëren van 0 (geen van de tijd = beter resultaat) tot 100 (altijd beperkt = slechter resultaat) en vertegenwoordigen de gerapporteerde hoeveelheid tijd in de voorgaande twee weken dat respondenten beperkt waren op het werk.
|
Basislijn, maand 3, maand 6 en elke 26 weken tot 160 weken
|
|
Physician Global Assessment Score (PhGA) per bezoek
Tijdsspanne: Basislijn, maand 3, maand 6 en elke 26 weken tot 160 weken
|
Globale beoordeling door arts - gemiddelde score per bezoek.
PGA Scale vraagt arts om de huidige gezondheidsstatus van de deelnemer als volgt te beoordelen: 1=Uitstekend, 2=Zeer goed, 3=Goed, 4=Redelijk en 5=Slecht.
De totale score varieert van 1-5.
Hogere score betekent lagere gezondheidstoestand, slechter resultaat; lagere score betekent betere gezondheidstoestand, beter resultaat.
|
Basislijn, maand 3, maand 6 en elke 26 weken tot 160 weken
|
|
Physician Global Assessment (PhGA): categorisch
Tijdsspanne: Basislijn, maand 3, maand 6 en elke 26 weken tot 160 weken
|
Physician Global Assessment [PhGA]-score per bezoek, door de arts gerapporteerde huidige gezondheidsstatus per bezoek.
De PhGA-schaal is als volgt: 1=Uitstekend, 2=Zeer goed, 3=Goed, 4=Redelijk en 5=Slecht.
De totale score varieert van 1-5.
Hogere score betekent slechtere gezondheidstoestand, betekent slechter resultaat.
|
Basislijn, maand 3, maand 6 en elke 26 weken tot 160 weken
|
|
PMMSA individuele items
Tijdsspanne: Basislijn, week 13, 26, 52, 104, 156, einde studie (week 160)
|
De PMMSA is een door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat, waarbij het "slechtste gevoel" van een deelnemer wordt beoordeeld op 10 symptomen gedurende de afgelopen 24 uur: vermoeidheid in rust, vermoeidheid tijdens activiteiten, spierzwakte in rust, spierzwakte tijdens activiteiten, evenwicht, zicht, abdominaal ongemak , spierpijn, gevoelloosheid en hoofdpijn op een 4-puntsschaal: 1=helemaal niet, 2=mild, 3=matig en 4=ernstig.
Max Score =40= slechter resultaat, Min score= 10= beter resultaat op schaal.
PMMSA Individual Items toont het aantal deelnemers met milde, matige, ernstige of helemaal geen symptomen.
|
Basislijn, week 13, 26, 52, 104, 156, einde studie (week 160)
|
|
Totale vermoeidheidsscore_Primaire mitochondriale myopathie symptoombeoordeling (PMMSA)
Tijdsspanne: Basislijn, maand 3, maand 6 en elke 26 weken tot 160 weken
|
Verandering ten opzichte van baseline in de Total Fatigue-score Primary Mitochondrial Myopathy Symptom Assessment (PMMSA) waarbij deelnemers hun "slechtste gevoel" van 4 symptomen rapporteren: vermoeidheid in rust, vermoeidheid tijdens activiteiten, spierzwakte in rust, spierzwakte tijdens activiteiten, aan het einde van elke behandelperiode.
De totale vermoeidheidsscore is de som van Q1 tot Q4 alleen van PMMSA) en wordt als volgt gescoord: 1=helemaal niet, 2=mild, 3=matig en 4=ernstig.
Het totale scorebereik is 4-16; lagere score betekent minder vermoeidheid en beter resultaat, hogere score betekent meer vermoeidheid en slechter resultaat.
Ruwe scores werden omgezet in percentages: 0-100%.
Verandering ten opzichte van baseline: hoe lager de score, hoe beter het resultaat,=minder vermoeidheid; hoe hoger de score, hoe slechter resultaat = meer vermoeidheid.
|
Basislijn, maand 3, maand 6 en elke 26 weken tot 160 weken
|
|
Totale vermoeidheidsscore tijdens activiteiten_Primaire mitochondriale myopathie symptoombeoordeling (PMMSA)
Tijdsspanne: Basislijn, maand 3, maand 6 en elke 26 weken tot 160 weken
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de score voor totale vermoeidheid tijdens activiteiten Primaire mitochondriale myopathiesymptoombeoordeling (PMMSA) waarbij deelnemers hun "slechtste gevoel" van 2 symptomen rapporteren: vermoeidheid tijdens activiteiten, spierzwakte tijdens activiteiten, aan het einde van elke behandelingsperiode.
De totale vermoeidheidsscore is de som van Q2 en Q4 (alleen PMMSA) en wordt als volgt gescoord: 1=helemaal niet, 2=mild, 3=matig en 4=ernstig.
Het totale scorebereik is 2-8; lagere score betekent minder vermoeidheid en beter resultaat, hogere score betekent meer vermoeidheid en slechter resultaat.
Ruwe scores werden omgezet in percentages: 0-100%.
Verandering ten opzichte van baseline: hoe lager de score, hoe beter het resultaat,=minder vermoeidheid; hoe hoger de score, hoe slechter resultaat = meer vermoeidheid.
|
Basislijn, maand 3, maand 6 en elke 26 weken tot 160 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Jim Carr, PharmD, Stealth BioTherapeutics
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 december 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
9 maart 2020
Studie voltooiing (Werkelijk)
9 april 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
18 november 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 november 2016
Eerst geplaatst (Schatting)
29 november 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
17 december 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 november 2021
Laatst geverifieerd
1 november 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- SPIMM-203
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .