Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Open-Label Extension Trial för att karakterisera den långsiktiga säkerheten och toleransen av Elamipretid hos personer med genetiskt bekräftad primär mitokondriell myopati (PMM)

19 november 2021 uppdaterad av: Stealth BioTherapeutics Inc.

En multicenter, öppen fas 2-förlängningsstudie för att karakterisera den långsiktiga säkerheten och toleransen av subkutan elamipretid hos patienter med genetiskt bekräftad primär mitokondriell myopati (PMM)

Detta är en öppen fas 2 förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av dagliga elamipretidinjektioner hos patienter med genetiskt bekräftad primär mitokondriell sjukdom som tidigare deltagit i SPIMM-202 kliniska prövningen

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna öppna, icke-jämförande förlängningsstudie kommer att registrera försökspersoner med genetiskt bekräftad PMD som har genomfört studieslutsbesöket i SPIMM-202-studien. Försökspersoner som inte avbryter eller drar sig ur studien kommer att få behandling med 40 mg SC elamipretid under det kortaste av följande: 260 veckor; regulatoriskt godkännande och kommersiell tillgänglighet av elamipretid i försökspersonens respektive land; eller avbrytande av den kliniska utvecklingen för elamipretid hos patienter med PMD.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

28

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • University of California
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Utredaren fastställer att försökspersonen kan, och försökspersonen samtycker till, följa prövningskraven för prövningens längd inklusive självadministration (av försöksperson eller utbildad vårdgivare) av studieläkemedlet
  • Försökspersonen avslutade studiebesöket i SPIMM-202

Exklusions kriterier:

  • Försökspersonen har något tidigare eller aktuellt medicinskt tillstånd som, enligt utredarens bedömning, skulle hindra försökspersonen från att på ett säkert sätt delta i och/eller fullfölja alla prövningskrav
  • Försökspersonen har fått någon undersökningssubstans (exklusive elamipretid) och/eller har deltagit i en annan interventionell klinisk prövning inom 30 dagar före SPIMM-203 Baseline Visit (exklusive SPIMM-202) eller är samtidigt inskriven i någon icke-interventionell forskning av något slag bedöms vara vetenskapligt eller medicinskt oförenlig med prövningen enligt bedömningen av utredaren i samråd med sponsorn
  • Försökspersonen upplevde en biverkning som tillskrevs studieläkemedlet, vilket resulterade i permanent utsättning av studieläkemedlet i SPIMM-202-studien.
  • Kvinnliga försökspersoner som är gravida, planerar att bli gravida eller ammar
  • Försökspersonen har genomgått en sjukhusvistelse inom 1 månad före SPIMM-203 baslinjebesöket

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: elamipretid
Open-label en gång dagligen subkutan injektion av 40 mg elamipretid
Läkemedel: elamipretid
40 mg, subkutana injektioner (i buken) dagligen under den kortaste av följande: 260 veckor; regulatoriskt godkännande och kommersiell tillgänglighet av elamipretid i försökspersonens respektive land; eller avbrytande av den kliniska utvecklingen för elamipretid hos patienter med PMD.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Gått avstånd på sex minuters gångtest
Tidsram: Baslinje, månad 3, månad 6 och var 26:e vecka i upp till 160 veckor
Ändra från baslinjen i promenerad avstånd (meter) på sexminuters gångtestet vid besök
Baslinje, månad 3, månad 6 och var 26:e vecka i upp till 160 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ-5D-5L)
Tidsram: Baslinje, månad 3, månad 6 och var 26:e vecka i upp till 160 veckor
EuroQol 5 dimensioner 5 nivåer (EQ-5D-5L) vid besök. Antal deltagare per arm, eller dimensionens svårighetsgrad. Mäter 5 dimensioner: rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag, ångest/depression. Varje dimension har 5 nivåer: inga problem, små problem, måttliga problem, allvarliga problem och extrema problem. Poängen varierar från 5-25 med lägre poäng=bättre resultat, och högre poäng betyder sämre resultat.
Baslinje, månad 3, månad 6 och var 26:e vecka i upp till 160 veckor
Euroquol Visual Analog Scale
Tidsram: Baslinje, månad 3, månad 6 och var 26:e vecka i upp till 160 veckor

Euroquol Visual Analog Scale (EQ VAS): Ett patientrapporterat mått. Den visuella skalan är numrerad från 0 till 100, deltagarna riktas enligt följande:

"100 betyder den bästa hälsan du kan föreställa dig, 0 betyder den sämsta hälsan du kan föreställa dig. Markera ett X på skalan för att indikera hur din hälsa är IDAG." Högre poäng betyder bättre resultat, lägre poäng betyder sämre resultat.
Baslinje, månad 3, månad 6 och var 26:e vecka i upp till 160 veckor
NeuroQOL Fatigue Questionnaire
Tidsram: Baslinje, månad 3, månad 6 och var 26:e vecka i upp till 160 veckor
Ändring från baslinjen i NeuroQOL Fatigue Questionnaire genom besök. Frågeformuläret består av 8 frågor som mäter deltagarnas förekomst av trötthet som påverkar aktiviteter i det dagliga livet. Deltagarna svarar genom att välja något av följande: 1=aldrig, 2=sällan, 3=ibland, 4=ofta, 5=alltid, med lägre poäng betyder ett bättre resultat med trötthet som påverkar deltagarna mindre, och hög poäng betyder sämre resultat , med trötthet som påverkar deltagaren mer. Totala råpoäng varierar från 8-40. Poängen omvandlades till procentsatser: intervall 0-100 %. Förändring från baslinjepoäng: negativt antal betyder förbättrat från baslinje, positivt antal betyder försämrad jämfört med baslinje.
Baslinje, månad 3, månad 6 och var 26:e vecka i upp till 160 veckor
Patient Global Assessment : Kategorisk
Tidsram: Baslinje, månad 3, månad 6 och var 26:e vecka i upp till 160 veckor
Patient Global Assessment [PGA] Poäng efter besök, antal deltagare. Patientrapporterat aktuellt hälsotillstånd genom besök. PGA-skalan är som följer: 1=Utmärkt, 2=Mycket bra, 3=Bra, 4=Rättvist och 5=Dålig. Totalpoäng varierar från 1-5. Högre poäng betyder sämre hälsostatus, betyder sämre resultat.
Baslinje, månad 3, månad 6 och var 26:e vecka i upp till 160 veckor
Patient Global Assessment: Kontinuerlig variabel
Tidsram: Baslinje, månad 3, månad 6 och var 26:e vecka i upp till 160 veckor
Patient Global Assessment [PGA] Poäng per besök, patientrapporterad aktuell hälsostatus per besök. PGA-skalan är som följer: 1=Utmärkt, 2=Mycket bra, 3=Bra, 4=Rättvist och 5=Dålig. Totalpoäng varierar från 1-5. Högre poäng betyder sämre hälsostatus, lägre poäng betyder sämre resultat.
Baslinje, månad 3, månad 6 och var 26:e vecka i upp till 160 veckor
Frågeformulär om arbetsbegränsningar
Tidsram: Baslinje, månad 3, månad 6 och var 26:e vecka i upp till 160 veckor
Frågeformulär om arbetsbegränsningar genom besök. Består av 25 objekt, i 4 kategorier, eller krav: Mental/Interpersonell, Output Tasks, Physical Tasks och Time Management, som mäter i vilken grad anställda individer upplever begränsningar på jobbet på grund av sina hälsoproblem, och hälso- relaterad produktivitetsförlust. 1= Hela tiden (100%), 2= oftast, 3=en del av tiden (cirka 50%), 4=lite tid, 5=ingen av tiden (0%), 6= gäller inte mitt jobb. (Presenteeism). WLQ-objekten ber respondenterna att betygsätta sin svårighetsgrad eller förmåga att utföra specifika jobbkrav. Skalpoängen sträcker sig från 0 (begränsad ingen av tiden = bättre resultat) till 100 (begränsad hela tiden = sämre resultat) och representerar den rapporterade mängden tid under de föregående två veckorna som svarande var begränsade på jobbet.
Baslinje, månad 3, månad 6 och var 26:e vecka i upp till 160 veckor
Physician Global Assessment Score (PhGA) efter besök
Tidsram: Baslinje, månad 3, månad 6 och var 26:e vecka i upp till 160 veckor
Läkarens globala bedömning - medelpoäng vid besök. PGA Scale ber läkare att betygsätta deltagarens nuvarande hälsostatus enligt följande: 1=Utmärkt, 2=Mycket bra, 3=Bra, 4=Rättvist och 5=Dålig. Totalpoäng varierar från 1-5. Högre poäng betyder lägre hälsostatus, sämre resultat; lägre poäng betyder bättre hälsostatus, bättre resultat.
Baslinje, månad 3, månad 6 och var 26:e vecka i upp till 160 veckor
Physician Global Assessment (PhGA): Kategorisk
Tidsram: Baslinje, månad 3, månad 6 och var 26:e vecka i upp till 160 veckor
Läkarens globala bedömning [PhGA] Poäng efter besök, läkare rapporterade aktuellt hälsotillstånd per besök. PhGA-skalan är som följer: 1=Utmärkt, 2=Mycket bra, 3=Bra, 4=Rättvist och 5=Dålig. Totalpoäng varierar från 1-5. Högre poäng betyder sämre hälsostatus, betyder sämre resultat.
Baslinje, månad 3, månad 6 och var 26:e vecka i upp till 160 veckor
PMMSA enskilda artiklar
Tidsram: Baslinje, vecka 13, 26, 52, 104, 156, studieslut (vecka 160)
PMMSA är ett patientrapporterat utfallsmått som bedömer en deltagares "värsta känsla" av 10 symtom under de senaste 24 timmarna: trötthet i vila, trötthet under aktiviteter, muskelsvaghet i vila, muskelsvaghet under aktiviteter, balans, syn, bukbesvär. , muskelsmärta, domningar och huvudvärk med en 4-gradig skala: 1=Inte alls, 2=Lätt, 3=Måttlig och 4=Svår. Maxpoäng =40= sämre resultat, Minsta poäng= 10= bättre resultat på skalan. PMMSA Individual Items visar antal eller deltagare med milda, måttliga, svåra eller inga symtom alls.
Baslinje, vecka 13, 26, 52, 104, 156, studieslut (vecka 160)
Total Fatigue Score_Primär mitokondriell myopati Symtombedömning (PMMSA)
Tidsram: Baslinje, månad 3, månad 6 och var 26:e vecka i upp till 160 veckor
Förändring från baslinjen i Total Fatigue-poäng Primary Mitochondrial Myopathy Symptom Assessment (PMMSA) där deltagarna rapporterar sin "värsta känsla" av 4 symtom: Trötthet i vila, Trötthet under aktiviteter, Muskelsvaghet i vila, Muskelsvaghet under aktiviteter, i slutet av varje behandlingsperiod. Total trötthetspoäng är summan av Q1 till Q4 endast av PMMSA) och poängsätts enligt följande: 1=Inte alls, 2=Lätt, 3=Måttlig och 4=Svår. Totalpoängintervallet är 4-16; lägre poäng betyder mindre trötthet och bättre resultat, högre poäng betyder mer trötthet och sämre resultat. Råpoäng omvandlades till procentsatser: 0-100 %. Förändring från baslinjen: ju lägre poäng, desto bättre resultat, = mindre trötthet; ju högre poäng betyder sämre resultat = mer trötthet.
Baslinje, månad 3, månad 6 och var 26:e vecka i upp till 160 veckor
Total trötthetspoäng under aktiviteter_Primär mitokondriell myopati Symtombedömning (PMMSA)
Tidsram: Baslinje, månad 3, månad 6 och var 26:e vecka i upp till 160 veckor
Förändring från baslinjen i Total Fatigue under Activities-poäng Primär Mitokondriell Myopati Symptom Assessment (PMMSA) där deltagarna rapporterar sin "värsta känsla" av 2 symtom: Trötthet under aktiviteter, Muskelsvaghet under aktiviteter, i slutet av varje behandlingsperiod. Total trötthetspoäng är summan av Q2 och Q4 endast av PMMSA) och poängsätts enligt följande: 1=Inte alls, 2=Lätt, 3=Måttlig och 4=Svår. Totalpoängintervallet är 2-8; lägre poäng betyder mindre trötthet och bättre resultat, högre poäng betyder mer trötthet och sämre resultat. Råpoäng omvandlades till procentsatser: 0-100 %. Förändring från baslinjen: ju lägre poäng, desto bättre resultat, = mindre trötthet; ju högre poäng betyder sämre resultat = mer trötthet.
Baslinje, månad 3, månad 6 och var 26:e vecka i upp till 160 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Utredare

  • Studierektor: Jim Carr, PharmD, Stealth BioTherapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 december 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

9 mars 2020

Avslutad studie (Faktisk)

9 april 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 november 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 november 2016

Första postat (Uppskatta)

29 november 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 december 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 november 2021

Senast verifierad

1 november 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SPIMM-203

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Primär mitokondriell sjukdom

Kliniska prövningar på elamipretid

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera