Avoin jatkotutkimus elamipretidin pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden karakterisoimiseksi potilailla, joilla on geneettisesti vahvistettu primaarinen mitokondriaalinen myopatia (PMM)
perjantai 19. marraskuuta 2021 päivittänyt: Stealth BioTherapeutics Inc.
Monikeskus, avoin 2. vaiheen jatkokoe ihonalaisen elamipretidin pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden kuvaamiseksi potilailla, joilla on geneettisesti vahvistettu primaarinen mitokondriaalinen myopatia (PMM)
Tämä on vaiheen 2 avoin jatkotutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida päivittäisten elamipretidi-injektioiden pitkän aikavälin turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on geneettisesti vahvistettu primaarinen mitokondriaalinen sairaus ja jotka osallistuivat aiemmin kliiniseen SPIMM-202-tutkimukseen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tähän avoimeen, ei-vertailevaan jatkotutkimukseen otetaan mukaan koehenkilöitä, joilla on geneettisesti vahvistettu PMD ja jotka ovat käyneet loppuun SPIMM-202-tutkimuksessa.
Koehenkilöt, jotka eivät keskeytä koetta tai vetäytyvät siitä, saavat hoitoa 40 mg:lla SC elamipretidiä lyhimmän seuraavista: 260 viikkoa; Elamipretidin viranomaishyväksyntä ja kaupallinen saatavuus potilaan vastaavassa maassa; tai elamipretidin kliinisen kehityksen lopettaminen potilailla, joilla on PMD.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
28
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- University of California
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
- Akron Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkija päättää, että koehenkilö voi ja koehenkilö suostuu noudattamaan tutkimusvaatimuksia tutkimuksen keston osalta, mukaan lukien tutkimuslääkkeen antaminen itse (kohteen tai koulutetun hoitajan toimesta)
- Koehenkilö suoritti loppumatkan SPIMM-202:ssa
Poissulkemiskriteerit:
- Tutkittavalla on jokin aikaisempi tai nykyinen sairaus, joka tutkijan arvion mukaan estäisi tutkittavaa osallistumasta turvallisesti kaikkiin koevaatimuksiin ja/tai suorittamasta niitä
- Koehenkilö on saanut mitä tahansa tutkimusyhdistettä (lukuun ottamatta elamipretidia) ja/tai hän on osallistunut toiseen interventiotutkimukseen 30 päivän kuluessa ennen SPIMM-203-peruskäyntiä (pois lukien SPIMM-202) tai hän on samanaikaisesti mukana minkä tahansa tyyppiseen ei-interventiotutkimukseen katsotaan tieteellisesti tai lääketieteellisesti yhteensopimattomiksi tutkimuksen kanssa, kuten tutkija on katsonut neuvotellen sponsorin kanssa
- Koehenkilö koki tutkimuslääkkeestä johtuvan haittavaikutuksen, joka johti tutkimuslääkkeen käytön pysyvään keskeyttämiseen SPIMM-202-tutkimuksessa.
- Naishenkilöt, jotka ovat raskaana, suunnittelevat raskautta tai imettävät
- Tutkittava on ollut sairaalahoidossa 1 kuukauden aikana ennen SPIMM-203-peruskäyntiä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: elamipretidi
Avoin kerran vuorokaudessa annettava 40 mg elamipretidin ihonalainen injektio
|
40 mg, ihonalaiset injektiot (vatsaan) päivittäin lyhimmän seuraavista: 260 viikkoa; Elamipretidin viranomaishyväksyntä ja kaupallinen saatavuus potilaan vastaavassa maassa; tai elamipretidin kliinisen kehityksen lopettaminen potilailla, joilla on PMD.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kävelty matka kuuden minuutin kävelytestissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 3, kuukausi 6 ja 26 viikon välein jopa 160 viikon ajan
|
Muutos lähtötasosta kävellyssä matkassa (metreinä) kuuden minuutin kävelytestissä vierailulla
|
Lähtötilanne, kuukausi 3, kuukausi 6 ja 26 viikon välein jopa 160 viikon ajan
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ-5D-5L)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 3, kuukausi 6 ja 26 viikon välein jopa 160 viikon ajan
|
EuroQol 5 mitat 5 tasoa (EQ-5D-5L) vierailulla.
Osallistujien määrä käsiä kohti tai ulottuvuuden vakavuusaste.
Mittaa 5 ulottuvuutta: liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus, ahdistus/masennus.
Jokaisella ulottuvuudella on 5 tasoa: ei ongelmia, vähäisiä ongelmia, kohtalaisia ongelmia, vakavia ongelmia ja äärimmäisiä ongelmia.
Pisteet vaihtelevat välillä 5-25, kun pienempi pistemäärä = parempi tulos, ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa tulosta.
|
Lähtötilanne, kuukausi 3, kuukausi 6 ja 26 viikon välein jopa 160 viikon ajan
|
|
Euroquol Visual Analog Scale
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 3, kuukausi 6 ja 26 viikon välein jopa 160 viikon ajan
|
Euroquol Visual Analog Scale (EQ VAS): Potilaan ilmoittama mitta. Visuaalinen asteikko on numeroitu 0-100, osallistujia ohjataan seuraavasti: "100 tarkoittaa parasta terveyttä, jonka voit kuvitella, 0 tarkoittaa huonointa terveyttä, jonka voit kuvitella. Merkitse X asteikolla osoittaaksesi, kuinka terveytesi on TÄNÄÄN." Korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa tulosta, pienemmät pisteet huonompaa tulosta. |
Lähtötilanne, kuukausi 3, kuukausi 6 ja 26 viikon välein jopa 160 viikon ajan
|
|
NeuroQOL-väsymyskysely
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 3, kuukausi 6 ja 26 viikon välein jopa 160 viikon ajan
|
Muutos NeuroQOL-väsymyskyselyn lähtötasosta vierailun aikana.
Kyselylomake koostuu kahdeksasta kysymyksestä, jotka mittaavat osallistujien päivittäiseen toimintaan vaikuttavan väsymyksen esiintyvyyttä.
Osallistujat vastaavat valitsemalla jonkin seuraavista: 1 = ei koskaan, 2 = harvoin, 3 = joskus, 4 = usein, 5 = aina, alhaisempi pistemäärä tarkoittaa parempaa lopputulosta, väsymys vaikuttaa osallistujaan vähemmän ja korkea pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta , väsymys vaikuttaa osallistujaan enemmän.
Raakapistemäärät vaihtelevat välillä 8-40.
Pisteet muunnettiin prosenteiksi: vaihteluväli 0-100%.
Muutos lähtötilanteesta: negatiivinen luku tarkoittaa parantunutta lähtötasosta, positiivinen luku tarkoittaa huonompaa lähtötasoon verrattuna.
|
Lähtötilanne, kuukausi 3, kuukausi 6 ja 26 viikon välein jopa 160 viikon ajan
|
|
Potilaan kokonaisarviointi: Kategorinen
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 3, kuukausi 6 ja 26 viikon välein jopa 160 viikon ajan
|
Potilaiden kokonaisarvio [PGA] pisteet käynnin mukaan, osallistujien määrä.
Potilaan tämänhetkinen terveydentila käynnillä.
PGA-asteikko on seuraava: 1=erinomainen, 2=erittäin hyvä, 3=hyvä, 4=kohtuullinen ja 5=huono.
Kokonaispisteet vaihtelevat 1-5.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa terveydentilaa, tarkoittaa huonompaa tulosta.
|
Lähtötilanne, kuukausi 3, kuukausi 6 ja 26 viikon välein jopa 160 viikon ajan
|
|
Potilaan kokonaisarviointi: Jatkuva muuttuja
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 3, kuukausi 6 ja 26 viikon välein jopa 160 viikon ajan
|
Potilaan yleisarvio [PGA] pisteet käynnin mukaan, potilaan ilmoittama nykyinen terveydentila käyntikohtaisesti.
PGA-asteikko on seuraava: 1=erinomainen, 2=erittäin hyvä, 3=hyvä, 4=kohtuullinen ja 5=huono.
Kokonaispisteet vaihtelevat 1-5.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa terveydentilaa, pienempi pistemäärä huonompaa tulosta.
|
Lähtötilanne, kuukausi 3, kuukausi 6 ja 26 viikon välein jopa 160 viikon ajan
|
|
Työrajoituksia koskeva kyselylomake
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 3, kuukausi 6 ja 26 viikon välein jopa 160 viikon ajan
|
Työrajoituksia koskeva kyselylomake vierailulla.
Koostuu 25 kohdasta, 4 kategoriassa tai vaatimuksissa: henkiset/henkilökohtaiset tehtävät, tulostehtävät, fyysiset tehtävät ja ajanhallinta, jotka mittaavat sitä, missä määrin työntekijät kokevat rajoituksia työssään terveydellisten ongelmiensa vuoksi ja terveys- siihen liittyvä tuottavuuden menetys.
1 = koko ajan (100 %), 2 = suurimman osan ajasta, 3 = osan ajasta (noin 50 %), 4 = vähän aikaa, 5 = ei aina (0 %), 6 = ei sovellu työhöni.
(Presenteeism).
WLQ-kohdissa vastaajia pyydetään arvioimaan vaikeustasoaan tai kykyään suorittaa tiettyjä työvaatimuksia.
Asteikkopisteet vaihtelevat 0:sta (rajoitettu aika = parempi tulos) 100:aan (rajoitettu koko ajan = huonompi tulos) ja edustavat raportoitua aikaa kahden edellisen viikon aikana, kun vastaajat olivat rajallisesti työssään.
|
Lähtötilanne, kuukausi 3, kuukausi 6 ja 26 viikon välein jopa 160 viikon ajan
|
|
Physician Global Assessment Score (PhGA) vierailun mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 3, kuukausi 6 ja 26 viikon välein jopa 160 viikon ajan
|
Physician Global Assessment - Keskimääräinen pistemäärä käynnin mukaan.
PGA-asteikko pyytää lääkäriä arvioimaan osallistujan tämänhetkisen terveydentilan seuraavasti: 1 = erinomainen, 2 = erittäin hyvä, 3 = hyvä, 4 = kohtalainen ja 5 = huono.
Kokonaispisteet vaihtelevat 1-5.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa heikompaa terveydentilaa, huonompaa tulosta; pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa terveydentilaa, parempaa tulosta.
|
Lähtötilanne, kuukausi 3, kuukausi 6 ja 26 viikon välein jopa 160 viikon ajan
|
|
Physician Global Assessment (PhGA): Kategorinen
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 3, kuukausi 6 ja 26 viikon välein jopa 160 viikon ajan
|
Physician Global Assessment [PhGA] -pisteet käyntikohtaisesti, lääkärin ilmoittama nykyinen terveydentila käyntikohtaisesti.
PhGA-asteikko on seuraava: 1=erinomainen, 2=erittäin hyvä, 3=hyvä, 4=kohtuullinen ja 5=huono.
Kokonaispisteet vaihtelevat 1-5.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa terveydentilaa, tarkoittaa huonompaa tulosta.
|
Lähtötilanne, kuukausi 3, kuukausi 6 ja 26 viikon välein jopa 160 viikon ajan
|
|
PMMSA Yksittäiset tuotteet
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 13, 26, 52, 104, 156, tutkimuksen loppu (viikko 160)
|
PMMSA on potilaan raportoima tulosmittaus, joka arvioi osallistujan "pahimman tunteen" 10 oireesta viimeisen 24 tunnin aikana: väsymys levossa, väsymys toiminnan aikana, lihasheikkous levossa, lihasheikkous toiminnan aikana, tasapaino, näkökyky, vatsakipu , lihaskipu, puutuminen ja päänsärky 4-pisteen asteikolla: 1 = ei ollenkaan, 2 = lievä, 3 = kohtalainen ja 4 = vaikea.
Suurin pistemäärä = 40 = huonompi tulos, vähimmäispistemäärä = 10 = parempi tulos asteikolla.
PMMSA Yksittäiset kohteet näyttää osallistujien lukumäärän tai osallistujien, joilla on lieviä, kohtalaisia, vakavia tai ei lainkaan oireita.
|
Perustaso, viikko 13, 26, 52, 104, 156, tutkimuksen loppu (viikko 160)
|
|
Total Fatigue Score_Primary Mitochondrial Myopathy Symptom Assessment (PMMSA)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 3, kuukausi 6 ja 26 viikon välein jopa 160 viikon ajan
|
Kokonaisväsymyspisteiden muutos lähtötasosta Primaarisessa mitokondriaalisen myopatian oirearvioinnissa (PMMSA), jossa osallistujat raportoivat "pahimman tunteensa" neljästä oireesta: väsymys levossa, väsymys toiminnan aikana, lihasheikkous levossa, lihasheikkous toiminnan aikana, hoidon lopussa. jokaisella hoitojaksolla.
Väsymysten kokonaispistemäärä on vain PMMSA:n Q1 - Q4 summa) ja se pisteytetään seuraavasti: 1 = ei ollenkaan, 2 = lievä, 3 = kohtalainen ja 4 = vaikea.
Kokonaispistemäärä on 4-16; pienempi pistemäärä tarkoittaa vähemmän väsymystä ja parempaa tulosta, korkeampi pistemäärä tarkoittaa enemmän väsymystä ja huonompaa lopputulosta.
Raakapisteet muutettiin prosentteiksi: 0-100%.
Muutos lähtötasosta: mitä pienempi pistemäärä, sitä parempi tulos, = vähemmän väsymystä; Mitä korkeampi pistemäärä, sitä huonompi tulos = enemmän väsymystä.
|
Lähtötilanne, kuukausi 3, kuukausi 6 ja 26 viikon välein jopa 160 viikon ajan
|
|
Kokonaisväsymyspisteet toimintojen aikana_ Primary Mitochondrial Myopathy Symptom Assessment (PMMSA)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 3, kuukausi 6 ja 26 viikon välein jopa 160 viikon ajan
|
Muutos lähtötasosta kokonaisväsymys toiminnan aikana -pisteissä Primary Mitochondrial Myopathy Symptom Assessment (PMMSA), jossa osallistujat raportoivat "pahimman tunteensa" kahdesta oireesta: väsymys toiminnan aikana, lihasheikkous toiminnan aikana, kunkin hoitojakson lopussa.
Väsymysten kokonaispistemäärä on vain PMMSA:n Q2 ja Q4 summa) ja pisteytetään seuraavasti: 1 = ei ollenkaan, 2 = lievä, 3 = kohtalainen ja 4 = vaikea.
Kokonaispistemäärä on 2-8; pienempi pistemäärä tarkoittaa vähemmän väsymystä ja parempaa tulosta, korkeampi pistemäärä tarkoittaa enemmän väsymystä ja huonompaa lopputulosta.
Raakapisteet muutettiin prosentteiksi: 0-100%.
Muutos lähtötasosta: mitä pienempi pistemäärä, sitä parempi tulos, = vähemmän väsymystä; Mitä korkeampi pistemäärä, sitä huonompi tulos = enemmän väsymystä.
|
Lähtötilanne, kuukausi 3, kuukausi 6 ja 26 viikon välein jopa 160 viikon ajan
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Jim Carr, PharmD, Stealth BioTherapeutics
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 1. joulukuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 9. maaliskuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 9. huhtikuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 18. marraskuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 23. marraskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 29. marraskuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 17. joulukuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 19. marraskuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. marraskuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SPIMM-203
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .