유전적으로 확인된 원발성 미토콘드리아 근병증(PMM) 환자에서 Elamipretide의 장기 안전성 및 내약성을 특성화하기 위한 공개 확장 시험
2021년 11월 19일 업데이트: Stealth BioTherapeutics Inc.
유전적으로 확인된 원발성 미토콘드리아 근병증(PMM) 환자에서 피하 Elamipretide의 장기 안전성 및 내약성을 특성화하기 위한 다기관 공개 라벨 2상 연장 시험
이것은 이전에 SPIMM-202 임상 시험에 참여한 유전적으로 확인된 원발성 미토콘드리아 질환 환자를 대상으로 일일 엘라미프레타이드 주사의 장기 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 2상 오픈 라벨 확장 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이 오픈 라벨, 비비교, 확장 시험은 SPIMM-202 시험에서 연구 종료 방문을 완료한 유전적으로 확인된 PMD가 있는 피험자를 등록할 것입니다.
시험을 중단하거나 철회하지 않는 피험자는 다음 중 가장 짧은 기간 동안 40mg SC elamipretide로 치료를 받습니다: 260주; 피험자의 각 국가에서 elamipretide의 규제 승인 및 상업적 가용성; 또는 PMD 대상자에서 엘라미프레타이드에 대한 임상 개발의 종료.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
28
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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San Diego, California, 미국, 92123
- University of California
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Ohio
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Akron, Ohio, 미국, 44308
- Akron Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 조사자는 피험자가 연구 약물의 자가 투여(피험자 또는 훈련된 간병인에 의한)를 포함하여 시험 기간 동안 시험 요구 사항을 준수할 수 있고 피험자가 이에 동의하는지 결정합니다.
- 피험자는 SPIMM-202에서 연구 종료 방문을 완료했습니다.
제외 기준:
- 피험자는 조사자의 판단에 따라 피험자가 모든 시험 요구 사항에 안전하게 참여 및/또는 완료하는 것을 방해하는 이전 또는 현재 의학적 상태가 있습니다.
- 피험자는 임의의 조사용 화합물(엘라미프레타이드 제외)을 받았고/있거나 SPIMM-203 기준선 방문(SPIMM-202 제외) 이전 30일 이내에 다른 중재적 임상 시험에 참여했거나 모든 유형의 비간섭적 연구에 동시에 등록했습니다. 스폰서와 협의하여 연구자가 간주하는 임상시험과 과학적 또는 의학적으로 부적합하다고 판단되는 경우
- 피험자는 SPIMM-202 시험에서 연구 약물의 영구 중단을 초래하는 연구 약물로 인한 부작용을 경험했습니다.
- 임신 중이거나 임신을 계획 중이거나 수유중인 여성 피험자
- 대상자는 SPIMM-203 기준선 방문 이전 1개월 이내에 입원 환자 입원을 겪었습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 엘라미프레타이드
40mg elamipretide의 오픈 라벨 1일 1회 피하 주사
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40mg, 다음 중 가장 짧은 기간 동안 매일 피하 주사(복부): 260주; 피험자의 각 국가에서 elamipretide의 규제 승인 및 상업적 가용성; 또는 PMD 대상자에서 엘라미프레타이드에 대한 임상 개발의 종료.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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6분 걷기 테스트에서 걸은 거리
기간: 기준선, 3개월, 6개월 및 최대 160주 동안 26주마다
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방문에 의한 6분 도보 테스트에서 도보 거리(미터)의 기준선으로부터의 변화
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기준선, 3개월, 6개월 및 최대 160주 동안 26주마다
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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EuroQol 5 치수 5 레벨(EQ-5D-5L)
기간: 기준선, 3개월, 6개월 및 최대 160주 동안 26주마다
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EuroQol 5 치수 5레벨(EQ-5D-5L) 방문.
팔당 참가자 수 또는 차원의 심각도 수준.
측정 5가지 차원: 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울.
각 차원에는 문제 없음, 경미한 문제, 보통 문제, 심각한 문제 및 극한 문제의 5단계가 있습니다.
점수 범위는 5-25이며 점수가 낮을수록 좋은 결과이고 점수가 높을수록 나쁜 결과를 의미합니다.
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기준선, 3개월, 6개월 및 최대 160주 동안 26주마다
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Euroquol 비주얼 아날로그 스케일
기간: 기준선, 3개월, 6개월 및 최대 160주 동안 26주마다
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Euroquol 시각적 아날로그 척도(EQ VAS): 환자 보고 측정. 시각적 척도는 0에서 100까지 번호가 매겨져 있으며 참가자는 다음과 같이 안내됩니다. "100은 상상할 수 있는 최고의 건강을 의미하고 0은 상상할 수 있는 최악의 건강을 의미합니다. 귀하의 건강 상태를 나타내기 위해 저울에 X 표시를 하십시오." 점수가 높을수록 좋은 결과를 의미하고 점수가 낮을수록 나쁜 결과를 의미합니다. |
기준선, 3개월, 6개월 및 최대 160주 동안 26주마다
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NeuroQOL 피로 설문지
기간: 기준선, 3개월, 6개월 및 최대 160주 동안 26주마다
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방문에 의한 NeuroQOL 피로 설문지의 기준선에서 변경.
설문지는 일상 생활 활동에 영향을 미치는 참가자의 피로도를 측정하는 8개의 질문으로 구성됩니다.
참가자는 다음 중 하나를 선택하여 응답합니다. 1=전혀 그렇지 않음, 2=드물게, 3=가끔, 4=자주, 5=항상, 점수가 낮을수록 더 좋은 결과를 의미하고 피로가 참가자에게 덜 영향을 미치며, 높은 점수는 더 나쁜 결과를 의미합니다. , 피로가 참가자에게 더 많은 영향을 미칩니다.
총 원점수 범위는 8-40입니다.
점수는 백분율로 변환되었습니다: range0-100%.
기준선 점수로부터의 변화: 음수는 기준선에서 개선되었음을 의미하고, 양수는 기준선과 비교하여 악화되었음을 의미합니다.
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기준선, 3개월, 6개월 및 최대 160주 동안 26주마다
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환자 종합 평가: 범주형
기간: 기준선, 3개월, 6개월 및 최대 160주 동안 26주마다
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환자 종합 평가[PGA] 방문별 점수, 참가자 수.
환자가 방문하여 보고한 현재 건강 상태.
PGA 척도는 다음과 같습니다: 1=매우 좋음, 2=매우 좋음, 3=좋음, 4=보통, 5=나쁨.
총 점수 범위는 1-5입니다.
점수가 높을수록 건강 상태가 나쁨을 의미하고 결과가 나쁨을 의미합니다.
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기준선, 3개월, 6개월 및 최대 160주 동안 26주마다
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환자 전체 평가: 연속 변수
기간: 기준선, 3개월, 6개월 및 최대 160주 동안 26주마다
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방문에 의한 환자 종합 평가[PGA] 점수, 방문에 의한 환자 보고된 현재 건강 상태.
PGA 척도는 다음과 같습니다: 1=매우 좋음, 2=매우 좋음, 3=좋음, 4=보통, 5=나쁨.
총 점수 범위는 1-5입니다.
점수가 높을수록 건강 상태가 나쁨을 의미하고 점수가 낮을수록 결과가 나쁨을 의미합니다.
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기준선, 3개월, 6개월 및 최대 160주 동안 26주마다
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작업 제한 설문지
기간: 기준선, 3개월, 6개월 및 최대 160주 동안 26주마다
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방문에 의한 업무 제한 설문지.
정신/대인관계, 산출과제, 신체과업, 시간관리 등 4개 항목 25개 항목으로 구성되어 있으며, 취업한 개인이 건강문제로 인해 업무상 제약을 받는 정도와 건강- 관련 생산성 손실.
1=항상(100%), 2=대부분, 3=가끔(약 50%), 4=약간의 시간, 5=전혀 없음(0%), 6= 내 직업에는 적용되지 않습니다.
(프레젠티즘).
WLQ 항목은 응답자에게 특정 작업 요구 사항을 수행할 수 있는 난이도 또는 능력 수준을 평가하도록 요청합니다.
척도 점수 범위는 0(제한된 시간 없음=더 나은 결과)에서 100(항상 제한된 시간=더 나쁜 결과)까지이며 응답자가 업무에 제한을 받은 지난 2주 동안 보고된 시간을 나타냅니다.
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기준선, 3개월, 6개월 및 최대 160주 동안 26주마다
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방문 의사 종합 평가 점수(PhGA)
기간: 기준선, 3개월, 6개월 및 최대 160주 동안 26주마다
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의사 종합 평가 - 방문별 평균 점수.
PGA 척도는 의사에게 참가자의 현재 건강 상태를 다음과 같이 평가하도록 요청합니다: 1=우수, 2=매우 좋음, 3=좋음, 4=보통, 5=나쁨.
총 점수 범위는 1-5입니다.
점수가 높을수록 건강 상태가 낮고 결과가 좋지 않음을 의미합니다. 낮은 점수는 더 나은 건강 상태, 더 나은 결과를 의미합니다.
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기준선, 3개월, 6개월 및 최대 160주 동안 26주마다
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의사 종합 평가(PhGA): 범주형
기간: 기준선, 3개월, 6개월 및 최대 160주 동안 26주마다
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의사 종합 평가[PhGA] 방문별 점수, 방문별 의사 보고 현재 건강 상태.
PhGA 척도는 다음과 같습니다: 1=우수, 2=매우 우수, 3=우수, 4=보통 및 5=나쁨.
총 점수 범위는 1-5입니다.
점수가 높을수록 건강 상태가 나쁨을 의미하고 결과가 나쁨을 의미합니다.
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기준선, 3개월, 6개월 및 최대 160주 동안 26주마다
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PMMSA 개별 항목
기간: 기준선, 13주차, 26주차, 52주차, 104주차, 156주차, 연구 종료(160주차)
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PMMSA는 지난 24시간 동안 참가자의 10가지 증상인 "최악의 느낌"을 평가하는 환자 보고 결과 측정입니다: 휴식 중 피로, 활동 중 피로, 휴식 중 근력 약화, 활동 중 근력 약화, 균형, 시력, 복부 불편 , 근육통, 무감각 및 두통을 4점 척도로 사용: 1=전혀 없음, 2=가벼움, 3=중간, 4=심함.
최대 점수 =40= 더 나쁜 결과, 최소 점수= 10= 척도에서 더 나은 결과.
PMMSA 개별 항목은 경증, 중등도, 중증 또는 전혀 증상이 없는 참가자의 수를 보여줍니다.
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기준선, 13주차, 26주차, 52주차, 104주차, 156주차, 연구 종료(160주차)
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총 피로 점수_원발성 미토콘드리아 근병증 증상 평가(PMMSA)
기간: 기준선, 3개월, 6개월 및 최대 160주 동안 26주마다
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총 피로 점수의 기준선에서 변경 1차 미토콘드리아 근병증 증상 평가(PMMSA) 참가자가 4가지 증상 중 "최악의 느낌"을 보고함: 휴식 시 피로, 활동 중 피로, 휴식 시 근육 약화, 활동 중 근육 약화, 마지막 각 치료 기간.
총 피로 점수는 PMMSA의 Q1~Q4의 합계이며 다음과 같이 점수가 매겨집니다. 1=전혀 없음, 2=가벼움, 3=보통, 4=심함.
총 점수 범위는 4-16입니다. 점수가 낮을수록 피로도가 낮고 결과가 좋은 것을 의미하고, 점수가 높을수록 피로도가 높고 결과가 좋지 않음을 의미합니다.
원시 점수는 백분율로 변환되었습니다: 0-100%.
기준선으로부터의 변화: 점수가 낮을수록 결과가 더 좋고 = 피로가 적습니다. 점수가 높을수록 더 나쁜 결과 = 더 많은 피로를 의미합니다.
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기준선, 3개월, 6개월 및 최대 160주 동안 26주마다
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활동 중 총 피로 점수_일차 미토콘드리아 근병증 증상 평가(PMMSA)
기간: 기준선, 3개월, 6개월 및 최대 160주 동안 26주마다
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활동 중 총 피로 점수의 기준선에서 변경 기본 미토콘드리아 근병증 증상 평가(PMMSA) 참가자가 2가지 증상의 "최악의 느낌"을 보고합니다: 활동 중 피로, 활동 중 근육 약화, 각 치료 기간 종료 시.
총 피로 점수는 PMMSA의 Q2와 Q4의 합계이며 다음과 같이 점수가 매겨집니다. 1=전혀 없음, 2=가벼움, 3=보통, 4=심함.
총 점수 범위는 2-8입니다. 점수가 낮을수록 피로도가 낮고 결과가 좋은 것을 의미하고, 점수가 높을수록 피로도가 높고 결과가 좋지 않음을 의미합니다.
원시 점수는 백분율로 변환되었습니다: 0-100%.
기준선으로부터의 변화: 점수가 낮을수록 결과가 더 좋고 = 피로가 적습니다. 점수가 높을수록 더 나쁜 결과 = 더 많은 피로를 의미합니다.
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기준선, 3개월, 6개월 및 최대 160주 동안 26주마다
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Jim Carr, PharmD, Stealth BioTherapeutics
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2020년 3월 9일
연구 완료 (실제)
2020년 4월 9일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 11월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 11월 23일
처음 게시됨 (추정)
2016년 11월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 12월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 11월 19일
마지막으로 확인됨
2021년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- SPIMM-203
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .