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Offene Verlängerungsstudie zur Charakterisierung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von Elamipretid bei Patienten mit genetisch bestätigter primärer mitochondrialer Myopathie (PMM)

19. November 2021 aktualisiert von: Stealth BioTherapeutics Inc.

Eine multizentrische, offene Verlängerungsstudie der Phase 2 zur Charakterisierung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von subkutanem Elamipretid bei Patienten mit genetisch bestätigter primärer mitochondrialer Myopathie (PMM)

Dies ist eine Open-Label-Verlängerungsstudie der Phase 2 zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von täglichen Elamipretid-Injektionen bei Patienten mit genetisch bestätigter primärer mitochondrialer Erkrankung, die zuvor an der klinischen Studie SPIMM-202 teilgenommen haben

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In diese offene, nicht vergleichende Verlängerungsstudie werden Probanden mit genetisch bestätigter PMD aufgenommen, die den Studienabschlussbesuch in der SPIMM-202-Studie abgeschlossen haben. Patienten, die die Studie nicht abbrechen oder sich aus der Studie zurückziehen, erhalten eine Behandlung mit 40 mg sc Elamipretid für den kürzesten der folgenden Zeiträume: 260 Wochen; behördliche Zulassung und kommerzielle Verfügbarkeit von Elamipretid im jeweiligen Land des Patienten; oder Beendigung der klinischen Entwicklung von Elamipretid bei Patienten mit PMD.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

28

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • University of California
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Prüfer bestimmt, dass der Proband die Studienanforderungen für die Dauer der Studie einhalten kann, und der Proband stimmt zu, einschließlich der Selbstverabreichung (durch den Probanden oder eine geschulte Pflegekraft) des Studienmedikaments
  • Der Proband hat den Studienabschlussbesuch in SPIMM-202 abgeschlossen

Ausschlusskriterien:

  • Der Proband hat einen früheren oder aktuellen medizinischen Zustand, der nach Einschätzung des Ermittlers den Probanden daran hindern würde, sicher an allen Studienanforderungen teilzunehmen und / oder diese zu erfüllen
  • Der Proband hat innerhalb von 30 Tagen vor dem SPIMM-203-Baseline-Besuch (mit Ausnahme von SPIMM-202) eine Prüfsubstanz (mit Ausnahme von Elamipretid) erhalten und/oder an einer anderen interventionellen klinischen Studie teilgenommen oder ist gleichzeitig an einer nicht-interventionellen Forschung jeglicher Art beteiligt als wissenschaftlich oder medizinisch mit der Studie unvereinbar beurteilt, wie vom Prüfarzt in Absprache mit dem Sponsor erachtet
  • Bei dem Probanden trat eine Nebenwirkung auf, die dem Studienmedikament zugeschrieben wurde, was zu einem dauerhaften Absetzen des Studienmedikaments in der SPIMM-202-Studie führte.
  • Weibliche Probanden, die schwanger sind, eine Schwangerschaft planen oder stillen
  • Der Proband hat sich innerhalb von 1 Monat vor dem SPIMM-203-Baseline-Besuch einem stationären Krankenhausaufenthalt unterzogen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Elamipretid
Offene einmal tägliche subkutane Injektion von 40 mg Elamipretid
Arzneimittel: Elamipretid
40 mg, subkutane Injektionen (in den Bauch) täglich für die kürzeste der folgenden Wochen: 260 Wochen; behördliche Zulassung und kommerzielle Verfügbarkeit von Elamipretid im jeweiligen Land des Patienten; oder Beendigung der klinischen Entwicklung von Elamipretid bei Patienten mit PMD.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zurückgelegte Distanz beim Sechs-Minuten-Gehtest
Zeitfenster: Baseline, Monat 3, Monat 6 und alle 26 Wochen für bis zu 160 Wochen
Änderung der zurückgelegten Distanz (Meter) gegenüber dem Ausgangswert beim 6-Minuten-Gehtest nach Besuch
Baseline, Monat 3, Monat 6 und alle 26 Wochen für bis zu 160 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
EuroQol 5 Abmessungen 5 Ebenen (EQ-5D-5L)
Zeitfenster: Baseline, Monat 3, Monat 6 und alle 26 Wochen für bis zu 160 Wochen
EuroQol 5 Abmessungen 5 Ebenen (EQ-5D-5L) bei Besuch. Anzahl der Teilnehmer pro Arm oder Schweregrad der Dimension. Misst 5 Dimensionen: Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden, Angst/Depression. Jede Dimension hat 5 Stufen: keine Probleme, leichte Probleme, mittlere Probleme, schwere Probleme und extreme Probleme. Die Punktzahl reicht von 5 bis 25, wobei eine niedrigere Punktzahl = besseres Ergebnis und eine höhere Punktzahl ein schlechteres Ergebnis bedeutet.
Baseline, Monat 3, Monat 6 und alle 26 Wochen für bis zu 160 Wochen
Visuelle Analogskala von Euroquol
Zeitfenster: Baseline, Monat 3, Monat 6 und alle 26 Wochen für bis zu 160 Wochen

Euroquol Visuelle Analogskala (EQ VAS): Eine von Patienten berichtete Messung. Die visuelle Skala ist von 0 bis 100 nummeriert, die Teilnehmer werden wie folgt angeleitet:

„100 bedeutet die beste Gesundheit, die Sie sich vorstellen können, 0 bedeutet die schlechteste Gesundheit, die Sie sich vorstellen können. Markieren Sie ein X auf der Skala, um anzuzeigen, wie es um Ihre Gesundheit HEUTE steht." Höhere Werte bedeuten ein besseres Ergebnis, niedrigere Werte bedeuten ein schlechteres Ergebnis.
Baseline, Monat 3, Monat 6 und alle 26 Wochen für bis zu 160 Wochen
NeuroQOL-Ermüdungsfragebogen
Zeitfenster: Baseline, Monat 3, Monat 6 und alle 26 Wochen für bis zu 160 Wochen
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im NeuroQOL-Ermüdungsfragebogen durch Besuch. Der Fragebogen besteht aus 8 Fragen, die das Auftreten von Müdigkeit bei den Teilnehmern messen, die sich auf die Aktivitäten des täglichen Lebens auswirken. Die Teilnehmer antworten, indem sie eine der folgenden Antworten auswählen: 1=nie, 2=selten, 3=manchmal, 4=oft, 5=immer, wobei eine niedrigere Punktzahl ein besseres Ergebnis bedeutet, wobei die Müdigkeit den Teilnehmer weniger beeinträchtigt, und eine hohe Punktzahl ein schlechteres Ergebnis bedeutet , wobei Müdigkeit den Teilnehmer stärker beeinträchtigt. Die Gesamtrohwerte reichen von 8-40. Die Ergebnisse wurden in Prozentsätze umgewandelt: Bereich 0–100 %. Veränderung gegenüber dem Ausgangswert: Eine negative Zahl bedeutet eine Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert, eine positive Zahl bedeutet eine Verschlechterung im Vergleich zum Ausgangswert.
Baseline, Monat 3, Monat 6 und alle 26 Wochen für bis zu 160 Wochen
Gesamtbeurteilung des Patienten: Kategorisch
Zeitfenster: Baseline, Monat 3, Monat 6 und alle 26 Wochen für bis zu 160 Wochen
Patient Global Assessment [PGA] Score by Visit, Anzahl der Teilnehmer. Vom Patienten gemeldeter aktueller Gesundheitszustand nach Besuch. Die PGA-Skala lautet wie folgt: 1 = ausgezeichnet, 2 = sehr gut, 3 = gut, 4 = ausreichend und 5 = schlecht. Die Gesamtpunktzahl reicht von 1-5. Eine höhere Punktzahl bedeutet einen schlechteren Gesundheitszustand, bedeutet ein schlechteres Ergebnis.
Baseline, Monat 3, Monat 6 und alle 26 Wochen für bis zu 160 Wochen
Globale Patientenbeurteilung: Kontinuierliche Variable
Zeitfenster: Baseline, Monat 3, Monat 6 und alle 26 Wochen für bis zu 160 Wochen
Patient Global Assessment [PGA] Score by Visit, Vom Patienten gemeldeter aktueller Gesundheitszustand nach Visite. Die PGA-Skala lautet wie folgt: 1 = ausgezeichnet, 2 = sehr gut, 3 = gut, 4 = ausreichend und 5 = schlecht. Die Gesamtpunktzahl reicht von 1-5. Eine höhere Punktzahl bedeutet einen schlechteren Gesundheitszustand, eine niedrigere Punktzahl bedeutet ein schlechteres Ergebnis.
Baseline, Monat 3, Monat 6 und alle 26 Wochen für bis zu 160 Wochen
Fragebogen zur Arbeitseinschränkung
Zeitfenster: Baseline, Monat 3, Monat 6 und alle 26 Wochen für bis zu 160 Wochen
Fragebogen zu Arbeitseinschränkungen nach Besuch. Bestehend aus 25 Items in 4 Kategorien oder Anforderungen: Mental/Interpersonell, Leistungsaufgaben, Körperliche Aufgaben und Zeitmanagement, misst das Ausmaß, in dem beschäftigte Personen aufgrund ihrer Gesundheitsprobleme und gesundheitlichen Einschränkungen am Arbeitsplatz erfahren. damit verbundener Produktivitätsverlust. 1 = immer (100 %), 2 = meistens, 3 = manchmal (ca. 50 %), 4 = wenig Zeit, 5 = nie (0 %), 6 = trifft nicht auf meinen Job zu. (Präsentismus). Die WLQ-Items bitten die Befragten, ihren Schwierigkeitsgrad oder ihre Fähigkeit zur Erfüllung bestimmter Arbeitsanforderungen zu bewerten. Die Skalenpunktzahl reicht von 0 (nicht die ganze Zeit begrenzt = besseres Ergebnis) bis 100 (die ganze Zeit begrenzt = schlechteres Ergebnis) und stellt die berichtete Zeit dar, in der die Befragten in den letzten zwei Wochen bei der Arbeit eingeschränkt waren.
Baseline, Monat 3, Monat 6 und alle 26 Wochen für bis zu 160 Wochen
Physician Global Assessment Score (PhGA) nach Besuch
Zeitfenster: Baseline, Monat 3, Monat 6 und alle 26 Wochen für bis zu 160 Wochen
Physician Global Assessment- Mean Score by Visit. Die PGA-Skala bittet den Arzt, den aktuellen Gesundheitszustand des Teilnehmers wie folgt zu bewerten: 1 = ausgezeichnet, 2 = sehr gut, 3 = gut, 4 = ausreichend und 5 = schlecht. Die Gesamtpunktzahl reicht von 1-5. Eine höhere Punktzahl bedeutet einen niedrigeren Gesundheitszustand, ein schlechteres Ergebnis; Ein niedrigerer Wert bedeutet einen besseren Gesundheitszustand und ein besseres Ergebnis.
Baseline, Monat 3, Monat 6 und alle 26 Wochen für bis zu 160 Wochen
Physician Global Assessment (PhGA): Kategorisch
Zeitfenster: Baseline, Monat 3, Monat 6 und alle 26 Wochen für bis zu 160 Wochen
Physician Global Assessment [PhGA] Score by Visit, Vom Arzt gemeldeter aktueller Gesundheitszustand nach Besuch. Die PhGA-Skala lautet wie folgt: 1 = ausgezeichnet, 2 = sehr gut, 3 = gut, 4 = ausreichend und 5 = schlecht. Die Gesamtpunktzahl reicht von 1-5. Eine höhere Punktzahl bedeutet einen schlechteren Gesundheitszustand, bedeutet ein schlechteres Ergebnis.
Baseline, Monat 3, Monat 6 und alle 26 Wochen für bis zu 160 Wochen
PMMSA-Einzelartikel
Zeitfenster: Baseline, Woche 13, 26, 52, 104, 156, Studienende (Woche 160)
Die PMMSA ist eine von Patienten berichtete Ergebnismessung, die das „schlimmste Gefühl“ eines Teilnehmers anhand von 10 Symptomen während der letzten 24 Stunden bewertet: Müdigkeit in Ruhe, Müdigkeit bei Aktivitäten, Muskelschwäche in Ruhe, Muskelschwäche bei Aktivitäten, Gleichgewicht, Sehvermögen, Bauchbeschwerden , Muskelschmerzen, Taubheitsgefühl und Kopfschmerzen anhand einer 4-Punkte-Skala: 1 = überhaupt nicht, 2 = leicht, 3 = mäßig und 4 = stark. Max. Punktzahl = 40 = schlechteres Ergebnis, Min. Punktzahl = 10 = besseres Ergebnis auf der Skala. PMMSA Individual Items zeigt die Anzahl der Teilnehmer mit leichten, mittelschweren, schweren oder überhaupt keinen Symptomen.
Baseline, Woche 13, 26, 52, 104, 156, Studienende (Woche 160)
Total Fatigue Score_Primary Mitochondrial Myopathy Symptom Assessment (PMMSA)
Zeitfenster: Baseline, Monat 3, Monat 6 und alle 26 Wochen für bis zu 160 Wochen
Änderung des Total Fatigue Score Primary Mitochondrial Myopathy Symptom Assessment (PMMSA) gegenüber dem Ausgangswert, bei dem die Teilnehmer ihr „schlimmstes Gefühl“ von 4 Symptomen angeben: Müdigkeit in Ruhe, Müdigkeit bei Aktivitäten, Muskelschwäche in Ruhe, Muskelschwäche bei Aktivitäten, am Ende von jede Behandlungsperiode. Der Gesamtermüdungswert ist die Summe von Q1 bis Q4 nur von PMMSA) und wird wie folgt bewertet: 1 = überhaupt nicht, 2 = leicht, 3 = mäßig und 4 = stark. Der Gesamtpunktzahlbereich beträgt 4-16; Ein niedrigerer Wert bedeutet weniger Ermüdung und ein besseres Ergebnis, ein höherer Wert bedeutet mehr Ermüdung und ein schlechteres Ergebnis. Rohwerte wurden in Prozentsätze umgewandelt: 0-100 %. Änderung gegenüber dem Ausgangswert: Je niedriger die Punktzahl, desto besser das Ergebnis, = weniger Ermüdung; Je höher die Punktzahl, desto schlechter das Ergebnis = mehr Ermüdung.
Baseline, Monat 3, Monat 6 und alle 26 Wochen für bis zu 160 Wochen
Gesamtermüdungswert während Aktivitäten_Symptombewertung der primären mitochondrialen Myopathie (PMMSA)
Zeitfenster: Baseline, Monat 3, Monat 6 und alle 26 Wochen für bis zu 160 Wochen
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Score „Total Fatigue during Activities“ Primäre Symptombewertung der mitochondrialen Myopathie (PMMSA), bei der die Teilnehmer ihr „schlimmstes Gefühl“ von 2 Symptomen angeben: Müdigkeit während Aktivitäten, Muskelschwäche während Aktivitäten, am Ende jeder Behandlungsperiode. Der Gesamtermüdungswert ist die Summe von nur Q2 und Q4 von PMMSA) und wird wie folgt bewertet: 1 = Überhaupt nicht, 2 = Leicht, 3 = Mäßig und 4 = Schwer. Der Gesamtpunktzahlbereich beträgt 2-8; Ein niedrigerer Wert bedeutet weniger Ermüdung und ein besseres Ergebnis, ein höherer Wert bedeutet mehr Ermüdung und ein schlechteres Ergebnis. Rohwerte wurden in Prozentsätze umgewandelt: 0-100 %. Änderung gegenüber dem Ausgangswert: Je niedriger die Punktzahl, desto besser das Ergebnis, = weniger Ermüdung; Je höher die Punktzahl, desto schlechter das Ergebnis = mehr Ermüdung.
Baseline, Monat 3, Monat 6 und alle 26 Wochen für bis zu 160 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Jim Carr, PharmD, Stealth BioTherapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

9. März 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

9. April 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. November 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. November 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

29. November 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Dezember 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. November 2021

Zuletzt verifiziert

1. November 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SPIMM-203

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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