Nyílt kiterjesztési kísérlet az elamipretid hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának jellemzésére genetikailag igazolt primer mitokondriális myopathiában (PMM) szenvedő betegeknél
2021. november 19. frissítette: Stealth BioTherapeutics Inc.
Többközpontú, nyílt, 2. fázisú kiterjesztési kísérlet a szubkután elamipretid hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának jellemzésére genetikailag igazolt primer mitokondriális myopathiában (PMM) szenvedő betegeknél
Ez egy 2. fázisú, nyílt, kiterjesztett vizsgálat, amely a napi elamipretid injekciók hosszú távú biztonságosságát és tolerálhatóságát értékeli olyan genetikailag igazolt primer mitokondriális betegségben szenvedő betegeknél, akik korábban részt vettek az SPIMM-202 klinikai vizsgálatban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a nyílt, nem összehasonlító, kiterjesztett vizsgálat olyan genetikailag igazolt PMD-vel rendelkező alanyokat von be, akik elvégezték a tanulmány végi látogatást az SPIMM-202 vizsgálatban.
Azok az alanyok, akik nem hagyják abba a vizsgálatot vagy vonják vissza a vizsgálatot, 40 mg SC elamipretid kezelést kapnak a következők közül a legrövidebb ideig: 260 hét; az elamipretid hatósági jóváhagyása és kereskedelmi elérhetősége az alany megfelelő országában; vagy az elamipretid klinikai fejlesztésének befejezése PMD-ben szenvedő betegeknél.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
28
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
- University of California
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
- Akron Children'S Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
14 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A vizsgáló megállapítja, hogy az alany képes betartani a vizsgálati követelményeket, és az alany beleegyezik abba a vizsgálat időtartamára, beleértve a vizsgálati gyógyszer önadagolását (alany vagy képzett gondozó által).
- Az alany befejezte a tanulmány végi látogatást a SPIMM-202-ben
Kizárási kritériumok:
- Az alanynak bármilyen olyan korábbi vagy jelenlegi egészségügyi állapota van, amely a vizsgáló megítélése szerint megakadályozná, hogy az alany biztonságosan részt vegyen és/vagy teljesítse az összes vizsgálati követelményt.
- Az alany kapott bármilyen vizsgálati vegyületet (kivéve az elamipretidet) és/vagy részt vett egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban az SPIMM-203 kiindulási vizit előtt 30 napon belül (kivéve az SPIMM-202-t), vagy egyidejűleg beiratkoztak bármilyen típusú, nem intervenciós kutatásba. tudományosan vagy orvosilag összeegyeztethetetlen a vizsgálattal, ahogyan azt a vizsgáló a szponzorral egyeztetve megállapította
- Az alany a vizsgált gyógyszernek tulajdonítható mellékhatást tapasztalt, ami a vizsgálati gyógyszer végleges leállítását eredményezte az SPIMM-202 vizsgálatban.
- Női alanyok, akik terhesek, terhességet terveznek vagy szoptatnak
- Az alany az SPIMM-203 alaplátogatás előtti 1 hónapon belül fekvőbeteg kórházi kezelésen esett át
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: elamipretid
Nyílt, napi egyszeri 40 mg elamipretid szubkután injekció
|
40 mg, szubkután injekciók (hasba) naponta az alábbiak közül a legrövidebb ideig: 260 hét; az elamipretid hatósági jóváhagyása és kereskedelmi elérhetősége az alany megfelelő országában; vagy az elamipretid klinikai fejlesztésének befejezése PMD-ben szenvedő betegeknél.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Megtett távolság hatperces séta teszten
Időkeret: Kiindulási állapot, 3. hónap, 6. hónap és 26 hetente, legfeljebb 160 héten keresztül
|
Változás az alapvonalhoz képest a megtett távolságban (méter) a hatperces sétateszten látogatás alapján
|
Kiindulási állapot, 3. hónap, 6. hónap és 26 hetente, legfeljebb 160 héten keresztül
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ-5D-5L)
Időkeret: Kiindulási állapot, 3. hónap, 6. hónap és 26 hetente, legfeljebb 160 héten keresztül
|
EuroQol 5 méret 5 szint (EQ-5D-5L) látogatással.
A résztvevők száma karonként, vagy a dimenzió súlyossági szintje.
5 dimenziót mér: mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom/kellemetlenség, szorongás/depresszió.
Minden dimenziónak 5 szintje van: nincs probléma, enyhe problémák, közepes problémák, súlyos problémák és extrém problémák.
A pontszám 5 és 25 között mozog, alacsonyabb pontszám = jobb eredmény esetén, és a magasabb pontszám rosszabb eredményt jelent.
|
Kiindulási állapot, 3. hónap, 6. hónap és 26 hetente, legfeljebb 160 héten keresztül
|
|
Euroquol vizuális analóg skála
Időkeret: Kiindulási állapot, 3. hónap, 6. hónap és 26 hetente, legfeljebb 160 héten keresztül
|
Euroquol Visual Analog Scale (EQ VAS): A betegek által jelentett mérték. A vizuális skála 0-tól 100-ig számozott, a résztvevőket a következőképpen irányítják: "A 100 az elképzelhető legjobb egészséget jelenti, a 0 pedig az elképzelhető legrosszabb egészséget. Jelölj X-et a skálán, hogy jelezd, milyen az egészséged MA." A magasabb pontszám jobb, az alacsonyabb pontszám rosszabb eredményt jelent. |
Kiindulási állapot, 3. hónap, 6. hónap és 26 hetente, legfeljebb 160 héten keresztül
|
|
NeuroQOL fáradtság kérdőív
Időkeret: Kiindulási állapot, 3. hónap, 6. hónap és 26 hetente, legfeljebb 160 héten keresztül
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a NeuroQOL fáradtság kérdőívben látogatással.
A kérdőív 8 kérdésből áll, amelyek a résztvevők mindennapi tevékenységeit befolyásoló fáradtság előfordulását mérik.
A résztvevők a következők egyikét választva válaszolnak: 1=soha, 2=ritkán, 3=néha, 4=gyakran, 5=mindig, az alacsonyabb pontszám jobb eredményt jelent, a fáradtság kevésbé érinti a résztvevőt, a magas pontszám pedig a rosszabb eredményt , a fáradtság jobban érinti a résztvevőt.
Az összes nyers pontszám 8-40 között mozog.
A pontszámok százalékra lettek konvertálva: 0-100%.
Változás az alapvonalhoz képest: a negatív szám azt jelenti, hogy javult a kiindulási értékhez képest, a pozitív szám azt jelenti, hogy romlott az alapvonalhoz képest.
|
Kiindulási állapot, 3. hónap, 6. hónap és 26 hetente, legfeljebb 160 héten keresztül
|
|
Beteg globális értékelése: Kategorikus
Időkeret: Kiindulási állapot, 3. hónap, 6. hónap és 26 hetente, legfeljebb 160 héten keresztül
|
Patient Global Assessment [PGA] Pontszám látogatásonként, résztvevők száma.
A páciens aktuális egészségi állapota látogatáson.
A PGA skála a következő: 1=kiváló, 2=nagyon jó, 3=jó, 4=megfelelő és 5=gyenge.
Az összpontszám 1-5 között mozog.
A magasabb pontszám rosszabb egészségi állapotot, rosszabb eredményt jelent.
|
Kiindulási állapot, 3. hónap, 6. hónap és 26 hetente, legfeljebb 160 héten keresztül
|
|
Patient Global Assessment: Continuous Variable
Időkeret: Kiindulási állapot, 3. hónap, 6. hónap és 26 hetente, legfeljebb 160 héten keresztül
|
Patient Global Assessment [PGA] Pontszám látogatásonként, A páciens által jelentett aktuális egészségi állapot látogatásonként.
A PGA skála a következő: 1=kiváló, 2=nagyon jó, 3=jó, 4=megfelelő és 5=gyenge.
Az összpontszám 1-5 között mozog.
A magasabb pontszám rosszabb egészségi állapotot, az alacsonyabb pontszám rosszabb eredményt jelent.
|
Kiindulási állapot, 3. hónap, 6. hónap és 26 hetente, legfeljebb 160 héten keresztül
|
|
Munkakorlátozási kérdőív
Időkeret: Kiindulási állapot, 3. hónap, 6. hónap és 26 hetente, legfeljebb 160 héten keresztül
|
Munkakorlátozási kérdőív látogatással.
25 elemből áll, 4 kategóriában vagy igényben: szellemi/interperszonális, kimeneti feladatok, fizikai feladatok és időgazdálkodás, amelyek azt mérik, hogy az alkalmazottak milyen mértékben tapasztalnak korlátokat a munkahelyükön egészségügyi problémáik miatt, és egészségügyi kapcsolódó termelékenységcsökkenés.
1 = minden alkalommal (100%), 2 = legtöbbször, 3 = néha (körülbelül 50%), 4 = kis ideig, 5 = soha (0%), 6 = nem vonatkozik a munkámra.
(Presenteeism).
A WLQ-elemek arra kérik a válaszadókat, hogy értékeljék nehézségi szintjüket vagy képességüket, hogy bizonyos munkaköri követelményeket teljesítsenek.
A skálapontszám 0-tól (egyik alkalommal nincs = jobb eredmény) és 100-ig (mindig korlátozottan = rosszabb eredmény) terjed, és azt jelzi, hogy az előző két hétben a válaszadók korlátozottan dolgoztak a munkahelyen.
|
Kiindulási állapot, 3. hónap, 6. hónap és 26 hetente, legfeljebb 160 héten keresztül
|
|
Physician Global Assessment Score (PhGA) a látogatás alapján
Időkeret: Kiindulási állapot, 3. hónap, 6. hónap és 26 hetente, legfeljebb 160 héten keresztül
|
Orvos globális értékelése – átlagos pontszám látogatásonként.
A PGA-skála arra kéri az orvost, hogy értékelje a résztvevő jelenlegi egészségi állapotát a következőképpen: 1=kiváló, 2=nagyon jó, 3=jó, 4=megfelelő és 5=gyenge.
Az összpontszám 1-5 között mozog.
A magasabb pontszám alacsonyabb egészségi állapotot, rosszabb eredményt jelent; alacsonyabb pontszám jobb egészségi állapotot, jobb eredményt jelent.
|
Kiindulási állapot, 3. hónap, 6. hónap és 26 hetente, legfeljebb 160 héten keresztül
|
|
Physician Global Assessment (PhGA): Kategorikus
Időkeret: Kiindulási állapot, 3. hónap, 6. hónap és 26 hetente, legfeljebb 160 héten keresztül
|
Physician Global Assessment [PhGA] Pontszám látogatásonként, Az orvos által jelentett aktuális egészségi állapot látogatásonként.
A PhGA skála a következő: 1=kiváló, 2=nagyon jó, 3=jó, 4=megfelelő és 5=gyenge.
Az összpontszám 1-5 között mozog.
A magasabb pontszám rosszabb egészségi állapotot, rosszabb eredményt jelent.
|
Kiindulási állapot, 3. hónap, 6. hónap és 26 hetente, legfeljebb 160 héten keresztül
|
|
PMMSA egyedi tételek
Időkeret: Kiindulási helyzet, 13., 26., 52., 104., 156. hét, a vizsgálat vége (160. hét)
|
A PMMSA egy páciens által jelentett eredménymérő, amely felméri a résztvevő „legrosszabb érzését” 10 tünet közül az elmúlt 24 órában: fáradtság nyugalomban, fáradtság tevékenység közben, izomgyengeség nyugalomban, izomgyengeség tevékenység közben, egyensúly, látás, hasi diszkomfort , izomfájdalom, zsibbadás és fejfájás egy 4 fokozatú skálán: 1=egyáltalán nem, 2=enyhe, 3=közepes és 4=súlyos.
Max Score = 40 = rosszabb eredmény, Minimális pontszám = 10 = jobb eredmény a skálán.
A PMMSA Egyedi tételek a résztvevők számát vagy számát mutatja enyhe, közepesen súlyos, súlyos vagy egyáltalán nem tünetekkel.
|
Kiindulási helyzet, 13., 26., 52., 104., 156. hét, a vizsgálat vége (160. hét)
|
|
Total Fatigue Score_Primary Mitochondrial Myopathy Symptom Assessment (PMMSA)
Időkeret: Kiindulási állapot, 3. hónap, 6. hónap és 26 hetente, legfeljebb 160 héten keresztül
|
Változás a kiindulási értékhez képest a teljes fáradtság pontszámban az elsődleges mitokondriális myopathia tünetértékelésben (PMMSA), ahol a résztvevők négy tünet közül a „legrosszabb érzésükről” számolnak be: fáradtság nyugalomban, fáradtság tevékenység közben, izomgyengeség nyugalomban, izomgyengeség tevékenység közben, az edzés végén. minden kezelési időszak.
A teljes fáradtság pontszáma csak a PMMSA Q1-től Q4-ig terjedő pontszáma) és a következőképpen értékelhető: 1=egyáltalán nem, 2=enyhe, 3=közepes és 4=súlyos.
Az összpontszám 4-16; az alacsonyabb pontszám kevesebb fáradtságot és jobb eredményt jelent, a magasabb pontszám nagyobb fáradtságot és rosszabb eredményt jelent.
A nyers pontszámokat százalékokká alakítottuk át: 0-100%.
Változás az alapvonalhoz képest: minél alacsonyabb a pontszám, annál jobb az eredmény, = kevesebb fáradtság; minél magasabb a pontszám, annál rosszabb az eredmény = nagyobb a fáradtság.
|
Kiindulási állapot, 3. hónap, 6. hónap és 26 hetente, legfeljebb 160 héten keresztül
|
|
Teljes fáradtság pontszám a tevékenységek során_Primary Mitochondrial Myopathy Symptom Assessment (PMMSA)
Időkeret: Kiindulási állapot, 3. hónap, 6. hónap és 26 hetente, legfeljebb 160 héten keresztül
|
Változás a kiindulási értékhez képest a teljes fáradtság tevékenység közben pontszámban. Elsődleges mitokondriális myopathia tünetértékelés (PMMSA), ahol a résztvevők két tünet közül számolnak be a „legrosszabb érzésükről”: Fáradtság tevékenységek közben, Izomgyengeség tevékenységek közben, minden kezelési időszak végén.
A teljes fáradtsági pontszám a PMMSA Q2 és Q4 összege), és a következőképpen értékelhető: 1=egyáltalán nem, 2=enyhe, 3=közepes és 4=súlyos.
Az összpontszám 2-8; az alacsonyabb pontszám kevesebb fáradtságot és jobb eredményt jelent, a magasabb pontszám nagyobb fáradtságot és rosszabb eredményt jelent.
A nyers pontszámokat százalékokká alakítottuk át: 0-100%.
Változás az alapvonalhoz képest: minél alacsonyabb a pontszám, annál jobb az eredmény, = kevesebb fáradtság; minél magasabb a pontszám, annál rosszabb az eredmény = nagyobb a fáradtság.
|
Kiindulási állapot, 3. hónap, 6. hónap és 26 hetente, legfeljebb 160 héten keresztül
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Jim Carr, PharmD, Stealth BioTherapeutics
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2016. december 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2020. március 9.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2020. április 9.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. november 18.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. november 23.
Első közzététel (Becslés)
2016. november 29.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. december 17.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. november 19.
Utolsó ellenőrzés
2021. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SPIMM-203
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .