Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie rozszerzone mające na celu scharakteryzowanie długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji elamipretydu u pacjentów z genetycznie potwierdzoną pierwotną miopatią mitochondrialną (PMM)

19 listopada 2021 zaktualizowane przez: Stealth BioTherapeutics Inc.

Wieloośrodkowe, otwarte badanie rozszerzone fazy 2 mające na celu scharakteryzowanie długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji elamipretydu podawanego podskórnie u pacjentów z genetycznie potwierdzoną pierwotną miopatią mitochondrialną (PMM)

Jest to otwarte badanie rozszerzone fazy 2, mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji codziennych wstrzyknięć elamipretydu u pacjentów z genetycznie potwierdzoną pierwotną chorobą mitochondrialną, którzy wcześniej brali udział w badaniu klinicznym SPIMM-202

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To otwarte, nieporównawcze badanie rozszerzone obejmie osoby z potwierdzoną genetycznie PMD, które odbyły wizytę końcową badania w badaniu SPIMM-202. Osoby, które nie przerwają lub nie wycofają się z badania, otrzymają leczenie elamipretydem w dawce 40 mg podskórnie przez najkrótszy z następujących okresów: 260 tygodni; zatwierdzenie przez organy regulacyjne i dostępność komercyjna elamipretydu w odpowiednim kraju uczestnika; lub zakończenie badań klinicznych elamipretydu u pacjentów z PMD.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

28

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • University of California
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Badacz stwierdza, że ​​uczestnik może, a uczestnik zgadza się, przestrzegać wymagań badania dotyczących długości badania, w tym samodzielnego podawania (przez uczestnika lub przeszkolonego opiekuna) badanego leku
  • Podmiot ukończył wizytę końcową w badaniu SPIMM-202

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik ma jakikolwiek wcześniejszy lub aktualny stan zdrowia, który w ocenie Badacza uniemożliwiłby uczestnikowi bezpieczny udział i/lub spełnienie wszystkich wymagań badania
  • Uczestnik otrzymał jakikolwiek badany związek (z wyjątkiem elamipretydu) i/lub uczestniczył w innym interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni przed wizytą bazową SPIMM-203 (z wyjątkiem SPIMM-202) lub jest jednocześnie zapisany do jakichkolwiek nieinterwencyjnych badań dowolnego typu uznane za naukowo lub medycznie niezgodne z badaniem, zgodnie z oceną Badacza w porozumieniu ze Sponsorem
  • W badaniu SPIMM-202 u uczestnika wystąpiła reakcja niepożądana związana z badanym lekiem, która spowodowała trwałe odstawienie badanego leku.
  • Kobiety w ciąży, planujące zajście w ciążę lub karmiące piersią
  • Pacjent był hospitalizowany w szpitalu w ciągu 1 miesiąca przed wizytą wyjściową SPIMM-203

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: elamipretyd
Otwarte wstrzyknięcie podskórne 40 mg elamipretydu raz dziennie
Lek: elamipretyd
40 mg, wstrzyknięcia podskórne (w brzuch) codziennie przez najkrótszy z następujących okresów: 260 tygodni; zatwierdzenie przez organy regulacyjne i dostępność komercyjna elamipretydu w odpowiednim kraju uczestnika; lub zakończenie badań klinicznych elamipretydu u pacjentów z PMD.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dystans pokonany w sześciominutowym teście marszu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 3, miesiąc 6 i co 26 tygodni przez okres do 160 tygodni
Zmiana w stosunku do linii bazowej pokonanego dystansu (w metrach) w sześciominutowym teście marszu po wizycie
Wartość wyjściowa, miesiąc 3, miesiąc 6 i co 26 tygodni przez okres do 160 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
EuroQol 5 wymiarów 5 poziomów (EQ-5D-5L)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 3, miesiąc 6 i co 26 tygodni przez okres do 160 tygodni
EuroQol 5 wymiarów 5 poziomów (EQ-5D-5L) podczas wizyty. Liczba uczestników na ramię lub poziom istotności wymiaru. Mierzy 5 wymiarów: mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort, lęk/depresja. Każdy wymiar ma 5 poziomów: brak problemów, niewielkie problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy i ekstremalne problemy. Wynik waha się od 5-25, przy czym niższy wynik = lepszy wynik, a wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
Wartość wyjściowa, miesiąc 3, miesiąc 6 i co 26 tygodni przez okres do 160 tygodni
Wizualna skala analogowa Euroquol
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 3, miesiąc 6 i co 26 tygodni przez okres do 160 tygodni

Wizualna skala analogowa Euroquol (EQ VAS): Miara zgłaszana przez pacjentów. Skala wizualna jest ponumerowana od 0 do 100, uczestnicy są kierowani w następujący sposób:

„100 oznacza najlepsze zdrowie, jakie możesz sobie wyobrazić, 0 oznacza najgorsze zdrowie, jakie możesz sobie wyobrazić. Zaznacz X na skali, aby wskazać, jaki jest Twój stan zdrowia DZISIAJ”. Wyższe wyniki oznaczają lepszy wynik, niższe wyniki oznaczają gorszy wynik.
Wartość wyjściowa, miesiąc 3, miesiąc 6 i co 26 tygodni przez okres do 160 tygodni
Kwestionariusz zmęczenia NeuroQOL
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 3, miesiąc 6 i co 26 tygodni przez okres do 160 tygodni
Zmiana od wartości wyjściowej w Kwestionariuszu zmęczenia NeuroQOL po wizycie. Kwestionariusz składa się z 8 pytań mierzących częstość występowania zmęczenia wpływającego na codzienne czynności. Uczestnicy odpowiadają, wybierając jedną z następujących odpowiedzi: 1=nigdy, 2=rzadko, 3=czasami, 4=często, 5=zawsze, przy czym niższy wynik oznacza lepszy wynik, zmęczenie mniej wpływa na uczestnika, a wysoki wynik oznacza gorszy wynik , ze zmęczeniem bardziej wpływającym na uczestnika. Suma surowych wyników mieści się w zakresie od 8 do 40. Wyniki przeliczono na wartości procentowe: zakres 0-100%. Zmiana w stosunku do wyniku wyjściowego: liczba ujemna oznacza poprawę w stosunku do wartości wyjściowej, liczba dodatnia oznacza pogorszenie w porównaniu z wartością wyjściową.
Wartość wyjściowa, miesiąc 3, miesiąc 6 i co 26 tygodni przez okres do 160 tygodni
Ogólna ocena pacjenta: kategoryczna
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 3, miesiąc 6 i co 26 tygodni przez okres do 160 tygodni
Ogólna ocena pacjenta [PGA] Ocena według wizyty, liczba uczestników. Aktualny stan zdrowia zgłaszany przez pacjentów według wizyt. Skala PGA jest następująca: 1=doskonały, 2=bardzo dobry, 3=dobry, 4=dostateczny i 5=słaby. Suma punktów waha się od 1 do 5. Wyższy wynik oznacza gorszy stan zdrowia, oznacza gorszy wynik.
Wartość wyjściowa, miesiąc 3, miesiąc 6 i co 26 tygodni przez okres do 160 tygodni
Ogólna ocena pacjenta: ciągła zmienna
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 3, miesiąc 6 i co 26 tygodni przez okres do 160 tygodni
Ogólna ocena pacjenta [PGA] Wynik według wizyty, aktualny stan zdrowia zgłaszany przez pacjenta podczas wizyty. Skala PGA jest następująca: 1=doskonały, 2=bardzo dobry, 3=dobry, 4=dostateczny i 5=słaby. Suma punktów waha się od 1 do 5. Wyższy wynik oznacza gorszy stan zdrowia, niższy wynik oznacza gorszy wynik.
Wartość wyjściowa, miesiąc 3, miesiąc 6 i co 26 tygodni przez okres do 160 tygodni
Kwestionariusz ograniczeń pracy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 3, miesiąc 6 i co 26 tygodni przez okres do 160 tygodni
Kwestionariusz ograniczeń pracy podczas wizyty. Składa się z 25 pozycji w 4 kategoriach lub wymagań: Psychiczne/Interpersonalne, Zadania wyjściowe, Zadania fizyczne i Zarządzanie czasem, mierzące stopień, w jakim osoby zatrudnione doświadczają ograniczeń w pracy z powodu problemów zdrowotnych i problemów zdrowotnych związana z tym utrata produktywności. 1= cały czas (100%), 2= większość czasu, 3=część czasu (około 50%), 4=trochę czasu, 5=żadny czas (0%), 6= nie dotyczy mojej pracy. (prezenteizm). Pozycje WLQ proszą respondentów o ocenę poziomu trudności lub zdolności do wykonywania określonych wymagań zawodowych. Skala wyników mieści się w zakresie od 0 (brak ograniczeń w czasie = lepszy wynik) do 100 (ograniczenie przez cały czas = gorszy wynik) i reprezentuje zgłoszoną ilość czasu w ciągu ostatnich dwóch tygodni, w których respondenci byli ograniczeni w pracy.
Wartość wyjściowa, miesiąc 3, miesiąc 6 i co 26 tygodni przez okres do 160 tygodni
Lekarz Global Assessment Score (PhGA) według wizyty
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 3, miesiąc 6 i co 26 tygodni przez okres do 160 tygodni
Ogólna ocena lekarza — średni wynik na wizytę. Skala PGA prosi lekarza o ocenę aktualnego stanu zdrowia uczestnika w następujący sposób: 1=doskonały, 2=bardzo dobry, 3=dobry, 4=dostateczny i 5=zły. Suma punktów waha się od 1 do 5. Wyższy wynik oznacza niższy stan zdrowia, gorszy wynik; niższy wynik oznacza lepszy stan zdrowia, lepsze wyniki.
Wartość wyjściowa, miesiąc 3, miesiąc 6 i co 26 tygodni przez okres do 160 tygodni
Ogólna ocena lekarza (PhGA): kategoryczna
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 3, miesiąc 6 i co 26 tygodni przez okres do 160 tygodni
Ocena ogólna lekarza [PhGA] według wizyty, aktualny stan zdrowia zgłaszany przez lekarza podczas każdej wizyty. Skala PhGA jest następująca: 1 = doskonała, 2 = bardzo dobra, 3 = dobra, 4 = dostateczna i 5 = słaba. Suma punktów waha się od 1 do 5. Wyższy wynik oznacza gorszy stan zdrowia, oznacza gorszy wynik.
Wartość wyjściowa, miesiąc 3, miesiąc 6 i co 26 tygodni przez okres do 160 tygodni
Poszczególne elementy PMMSA
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13, 26, 52, 104, 156, koniec badania (tydzień 160)
PMMSA jest miarą wyników zgłaszaną przez pacjentów, oceniającą „najgorsze samopoczucie” uczestnika spośród 10 objawów w ciągu ostatnich 24 godzin: zmęczenie w spoczynku, zmęczenie podczas czynności, osłabienie mięśni w spoczynku, osłabienie mięśni podczas czynności, równowaga, widzenie, dyskomfort w jamie brzusznej , ból mięśni, drętwienie i ból głowy przy użyciu 4-punktowej skali: 1=wcale, 2=łagodne, 3=umiarkowane i 4=silne. Maksymalny wynik = 40 = gorszy wynik, Min wynik = 10 = lepszy wynik na skali. Indywidualne pozycje PMMSA pokazują liczbę uczestników z łagodnymi, umiarkowanymi, ciężkimi objawami lub bez żadnych objawów.
Wartość wyjściowa, tydzień 13, 26, 52, 104, 156, koniec badania (tydzień 160)
Całkowity wynik zmęczenia_pierwotna ocena objawów miopatii mitochondrialnej (PMMSA)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 3, miesiąc 6 i co 26 tygodni przez okres do 160 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali ogólnego zmęczenia Ocena objawów pierwotnej mitochondrialnej miopatii (PMSSA), w której uczestnicy zgłaszają swoje „najgorsze odczucie” spośród 4 objawów: Zmęczenie spoczynkowe, Zmęczenie podczas czynności, Osłabienie mięśni w spoczynku, Osłabienie mięśni podczas czynności, pod koniec każdym okresie leczenia. Całkowity wynik zmęczenia jest sumą Q1 do Q4 tylko PMMSA) i jest oceniany w następujący sposób: 1 = wcale, 2 = łagodne, 3 = umiarkowane i 4 = ciężkie. Całkowity zakres punktacji to 4-16; niższy wynik oznacza mniejsze zmęczenie i lepszy wynik, wyższy wynik oznacza większe zmęczenie i gorszy wynik. Surowe wyniki zostały przekształcone w wartości procentowe: 0-100%. Zmiana w stosunku do wartości początkowej: im niższy wynik, tym lepszy wynik, = mniejsze zmęczenie; im wyższy wynik, tym gorszy wynik = większe zmęczenie.
Wartość wyjściowa, miesiąc 3, miesiąc 6 i co 26 tygodni przez okres do 160 tygodni
Całkowity wynik zmęczenia podczas aktywności_pierwotna ocena objawów mitochondrialnej miopatii (PMMSA)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 3, miesiąc 6 i co 26 tygodni przez okres do 160 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wyniku oceny ogólnego zmęczenia podczas aktywności pierwotnej mitochondrialnej miopatii (PMSSA), w której uczestnicy zgłaszają swoje „najgorsze odczucie” 2 objawów: zmęczenie podczas czynności, osłabienie mięśni podczas czynności pod koniec każdego okresu leczenia. Całkowity wynik zmęczenia jest sumą Q2 i Q4 tylko PMMSA) i jest oceniany w następujący sposób: 1 = wcale, 2 = łagodne, 3 = umiarkowane i 4 = ciężkie. Całkowity zakres punktacji to 2-8; niższy wynik oznacza mniejsze zmęczenie i lepszy wynik, wyższy wynik oznacza większe zmęczenie i gorszy wynik. Surowe wyniki zostały przekształcone w wartości procentowe: 0-100%. Zmiana w stosunku do wartości początkowej: im niższy wynik, tym lepszy wynik, = mniejsze zmęczenie; im wyższy wynik, tym gorszy wynik = większe zmęczenie.
Wartość wyjściowa, miesiąc 3, miesiąc 6 i co 26 tygodni przez okres do 160 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Jim Carr, PharmD, Stealth BioTherapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 marca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 kwietnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 listopada 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 listopada 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

29 listopada 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 grudnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 listopada 2021

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SPIMM-203

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotna choroba mitochondrialna

Badania kliniczne na elamipretyd

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Angola

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj