Open-label forlængelsesforsøg for at karakterisere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af elamipretid hos forsøgspersoner med genetisk bekræftet primær mitokondriel myopati (PMM)
19. november 2021 opdateret af: Stealth BioTherapeutics Inc.
Et multicenter, open-label fase 2 forlængelsesforsøg for at karakterisere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af subkutan elamipretid hos forsøgspersoner med genetisk bekræftet primær mitokondriel myopati (PMM)
Dette er et fase 2 Open-Label forlængelsesstudie for at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af daglige elamipretid-injektioner hos patienter med genetisk bekræftet primær mitokondriel sygdom, som tidligere har deltaget i SPIMM-202 kliniske forsøg.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette åbne, ikke-komparative forlængelsesforsøg vil optage forsøgspersoner med genetisk bekræftet PMD, som har gennemført End-of-Study-besøget i SPIMM-202-studiet.
Forsøgspersoner, der ikke stopper eller trækker sig fra forsøget, vil modtage behandling med 40 mg SC elamipretid i den korteste af følgende: 260 uger; regulatorisk godkendelse og kommerciel tilgængelighed af elamipretid i individets respektive land; eller afbrydelse af den kliniske udvikling for elamipretid hos personer med PMD.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
28
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
San Diego, California, Forenede Stater, 92123
- University of California
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
- Akron Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Efterforskeren fastslår, at forsøgspersonen kan, og forsøgspersonen indvilliger i, overholde forsøgskravene for forsøgets længde, herunder selvadministration (af forsøgsperson eller uddannet plejer) af undersøgelseslægemidlet
- Forsøgspersonen gennemførte afslutningsbesøget i SPIMM-202
Ekskluderingskriterier:
- Forsøgspersonen har en tidligere eller aktuel medicinsk tilstand, der efter efterforskerens vurdering ville forhindre forsøgspersonen i sikkert at deltage i og/eller fuldføre alle forsøgskrav
- Forsøgspersonen har modtaget en hvilken som helst undersøgelsesforbindelse (ekskl. elamipretid) og/eller har deltaget i et andet interventionelt klinisk forsøg inden for 30 dage før SPIMM-203-baselinebesøget (ekskl. SPIMM-202) eller er samtidig optaget i enhver ikke-interventionel forskning af enhver type vurderes at være videnskabeligt eller medicinsk uforenelig med forsøget som vurderet af efterforskeren i samråd med sponsoren
- Forsøgspersonen oplevede en bivirkning, der blev tilskrevet undersøgelseslægemidlet, hvilket resulterede i permanent seponering af undersøgelseslægemidlet i SPIMM-202-studiet.
- Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide, planlægger at blive gravide eller ammer
- Forsøgspersonen har gennemgået en indlæggelse inden for 1 måned forud for SPIMM-203-baselinebesøget
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: elamipretid
Åbent en gang daglig subkutan injektion af 40 mg elamipretid
|
40 mg, subkutane injektioner (i maven) dagligt i den korteste af følgende: 260 uger; regulatorisk godkendelse og kommerciel tilgængelighed af elamipretid i individets respektive land; eller afbrydelse af den kliniske udvikling for elamipretid hos personer med PMD.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gået distance på seks minutters gangtest
Tidsramme: Baseline, 3. måned, 6. måned og hver 26. uge i op til 160 uger
|
Skift fra baseline i gået afstand (meter) på seks minutters gangtest ved besøg
|
Baseline, 3. måned, 6. måned og hver 26. uge i op til 160 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ-5D-5L)
Tidsramme: Baseline, 3. måned, 6. måned og hver 26. uge i op til 160 uger
|
EuroQol 5 dimensioner 5 niveauer (EQ-5D-5L) ved besøg.
Antal deltagere pr. arm eller dimensionens sværhedsgrad.
Måler 5 dimensioner: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerter/ubehag, angst/depression.
Hver dimension har 5 niveauer: ingen problemer, små problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer.
Score varierer fra 5-25 med lavere score=bedre resultat, og højere score betyder et dårligere resultat.
|
Baseline, 3. måned, 6. måned og hver 26. uge i op til 160 uger
|
|
Euroquol Visual Analog Scale
Tidsramme: Baseline, 3. måned, 6. måned og hver 26. uge i op til 160 uger
|
Euroquol Visual Analog Scale (EQ VAS): Et patientrapporteret mål. Den visuelle skala er nummereret fra 0 til 100, deltagerne ledes som følger: "100 betyder det bedste helbred, du kan forestille dig, 0 betyder det værste helbred, du kan forestille dig. Marker et X på skalaen for at indikere, hvordan dit helbred er I DAG." Højere score betyder bedre resultat, lavere score betyder dårligere resultat. |
Baseline, 3. måned, 6. måned og hver 26. uge i op til 160 uger
|
|
NeuroQOL Fatigue Spørgeskema
Tidsramme: Baseline, 3. måned, 6. måned og hver 26. uge i op til 160 uger
|
Ændring fra baseline i NeuroQOL Fatigue Questionnaire ved besøg.
Spørgeskemaet består af 8 spørgsmål, der måler deltagernes forekomst af træthed, der påvirker dagligdagens aktiviteter.
Deltagerne svarer ved at vælge en af følgende: 1=aldrig, 2=sjældent, 3=nogle gange, 4=ofte, 5=altid, med en lavere score betyder et bedre resultat med træthed påvirker deltageren mindre, og høj score betyder et dårligere resultat , hvor træthed påvirker deltageren mere.
Samlede råscores varierer fra 8-40.
Score blev konverteret til procenter: interval 0-100 %.
Ændring fra baseline score: negativt tal betyder forbedret fra baseline, positivt tal betyder forværret sammenlignet med baseline.
|
Baseline, 3. måned, 6. måned og hver 26. uge i op til 160 uger
|
|
Patient Global Assessment: Kategorisk
Tidsramme: Baseline, 3. måned, 6. måned og hver 26. uge i op til 160 uger
|
Patient Global Assessment [PGA] Score efter besøg, antal deltagere.
Patientrapporteret aktuel helbredstilstand ved besøg.
PGA-skalaen er som følger: 1=Fremragende, 2=Meget god, 3=God, 4=Retfærdig og 5=Dårlig.
Samlet score spænder fra 1-5.
Højere score betyder dårligere helbredstilstand, betyder dårligere resultat.
|
Baseline, 3. måned, 6. måned og hver 26. uge i op til 160 uger
|
|
Patient Global Assessment: Kontinuerlig Variabel
Tidsramme: Baseline, 3. måned, 6. måned og hver 26. uge i op til 160 uger
|
Patient Global Assessment [PGA] Score efter besøg, patientrapporteret aktuel helbredsstatus efter besøg.
PGA-skalaen er som følger: 1=Fremragende, 2=Meget god, 3=God, 4=Retfærdig og 5=Dårlig.
Samlet score spænder fra 1-5.
Højere score betyder dårligere helbredstilstand, lavere score betyder dårligere resultat.
|
Baseline, 3. måned, 6. måned og hver 26. uge i op til 160 uger
|
|
Arbejdsbegrænsninger spørgeskema
Tidsramme: Baseline, 3. måned, 6. måned og hver 26. uge i op til 160 uger
|
Arbejdsbegrænsningsspørgeskema ved besøg.
Består af 25 emner, i 4 kategorier, eller krav: Psykiske/interpersonelle, outputopgaver, fysiske opgaver og tidsstyring, der måler i hvilken grad beskæftigede personer oplever begrænsninger på jobbet på grund af deres helbredsproblemer, og sundheds- relateret produktivitetstab.
1= Hele tiden (100%), 2= det meste af tiden, 3=noget af tiden (ca. 50%), 4=en lille smule tid, 5=ingen af tiden (0%), 6= gælder ikke mit job.
(Presenteeisme).
WLQ-emnerne beder respondenterne vurdere deres sværhedsgrad eller evne til at udføre specifikke jobkrav.
Skalaens score går fra 0 (begrænset ingen af tiden = bedre resultat) til 100 (begrænset hele tiden = dårligere resultat) og repræsenterer den rapporterede mængde tid i de foregående to uger, hvor respondenterne var begrænset på jobbet.
|
Baseline, 3. måned, 6. måned og hver 26. uge i op til 160 uger
|
|
Physician Global Assessment Score (PhGA) ved besøg
Tidsramme: Baseline, 3. måned, 6. måned og hver 26. uge i op til 160 uger
|
Læge Global Assessment - Gennemsnitlig score ved besøg.
PGA-skalaen beder lægen om at vurdere deltagerens aktuelle helbredsstatus som følger: 1=Fremragende, 2=Meget god, 3=God, 4=Retfærdig og 5=Dårlig.
Samlet score spænder fra 1-5.
Højere score betyder lavere sundhedsstatus, dårligere resultat; lavere score betyder bedre helbredstilstand, bedre resultat.
|
Baseline, 3. måned, 6. måned og hver 26. uge i op til 160 uger
|
|
Læge Global Assessment (PhGA): Kategorisk
Tidsramme: Baseline, 3. måned, 6. måned og hver 26. uge i op til 160 uger
|
Læge Global Assessment [PhGA] Score efter besøg, lægerapporteret aktuel helbredsstatus efter besøg.
PhGA-skalaen er som følger: 1=Fremragende, 2=Meget god, 3=God, 4=Retfærdig og 5=Dårlig.
Samlet score spænder fra 1-5.
Højere score betyder dårligere helbredstilstand, betyder dårligere resultat.
|
Baseline, 3. måned, 6. måned og hver 26. uge i op til 160 uger
|
|
PMMSA individuelle varer
Tidsramme: Baseline, uge 13, 26, 52, 104, 156, slutningen af undersøgelsen (uge 160)
|
PMMSA er et patientrapporteret resultatmål, der vurderer en deltagers "værste følelse" af 10 symptomer i løbet af de sidste 24 timer: træthed i hvile, træthed under aktiviteter, muskelsvaghed i hvile, muskelsvaghed under aktiviteter, balance, syn, ubehag i maven. , muskelsmerter, følelsesløshed og hovedpine ved hjælp af en 4-punkts skala: 1=Slet ikke, 2=Mild, 3=Moderat og 4=Svær.
Max score =40= dårligere resultat, min score= 10= bedre resultat på skalaen.
PMMSA Individual Items viser antal eller deltagere med milde, moderate, svære eller slet ingen symptomer.
|
Baseline, uge 13, 26, 52, 104, 156, slutningen af undersøgelsen (uge 160)
|
|
Total Fatigue Score_Primær Mitokondriel Myopati Symptom Assessment (PMMSA)
Tidsramme: Baseline, 3. måned, 6. måned og hver 26. uge i op til 160 uger
|
Ændring fra baseline i Total Fatigue score Primær Mitochondrial Myopati Symptom Assessment (PMMSA), hvor deltagerne rapporterer deres "værste følelse" af 4 symptomer: Træthed i hvile, Træthed under aktiviteter, Muskelsvaghed i hvile, Muskelsvaghed under aktiviteter, i slutningen af hver behandlingsperiode.
Total træthedsscore er summen af Q1 til Q4 kun af PMMSA) og scores som følger: 1=Slet ikke, 2=Mild, 3=Moderat og 4=Svær.
Samlet scoreområde er 4-16; lavere score betyder mindre træthed og bedre resultat, højere score betyder mere træthed og dårligere resultat.
Rå score blev omdannet til procenter: 0-100%.
Ændring fra baseline: jo lavere score, jo bedre resultat, = mindre træthed; jo højere score, betyder dårligere resultat = mere træthed.
|
Baseline, 3. måned, 6. måned og hver 26. uge i op til 160 uger
|
|
Total træthedsscore under aktiviteter_Primær mitokondriel myopati Symptom Assessment (PMMSA)
Tidsramme: Baseline, 3. måned, 6. måned og hver 26. uge i op til 160 uger
|
Ændring fra baseline i Total Fatigue under Activities score Primær Mitokondriel Myopati Symptom Assessment (PMMSA), hvor deltagerne rapporterer deres "værste følelse" af 2 symptomer: Træthed under aktiviteter, Muskelsvaghed under aktiviteter, ved slutningen af hver behandlingsperiode.
Total træthedsscore er summen af Q2 og Q4 kun af PMMSA) og scores som følger: 1=Slet ikke, 2=Mild, 3=Moderat og 4=Svær.
Samlet scoreområde er 2-8; lavere score betyder mindre træthed og bedre resultat, højere score betyder mere træthed og dårligere resultat.
Rå score blev omdannet til procenter: 0-100%.
Ændring fra baseline: jo lavere score, jo bedre resultat, = mindre træthed; jo højere score, betyder dårligere resultat = mere træthed.
|
Baseline, 3. måned, 6. måned og hver 26. uge i op til 160 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Jim Carr, PharmD, Stealth BioTherapeutics
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. december 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
9. marts 2020
Studieafslutning (Faktiske)
9. april 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
18. november 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
23. november 2016
Først opslået (Skøn)
29. november 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
17. december 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
19. november 2021
Sidst verificeret
1. november 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- SPIMM-203
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .