Открытое дополнительное исследование для характеристики долгосрочной безопасности и переносимости эламипретида у субъектов с генетически подтвержденной первичной митохондриальной миопатией (ПММ)
19 ноября 2021 г. обновлено: Stealth BioTherapeutics Inc.
Многоцентровое открытое расширенное исследование фазы 2 для характеристики долгосрочной безопасности и переносимости подкожного эламипретида у субъектов с генетически подтвержденной первичной митохондриальной миопатией (ПММ)
Это открытое дополнительное исследование фазы 2 для оценки долгосрочной безопасности и переносимости ежедневных инъекций эламипретида у пациентов с генетически подтвержденным первичным митохондриальным заболеванием, которые ранее участвовали в клиническом исследовании SPIMM-202.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В это открытое, несравнительное, расширенное исследование будут включены субъекты с генетически подтвержденным PMD, которые завершили визит в конце исследования в исследовании SPIMM-202.
Субъекты, которые не прекратят участие в исследовании или не выйдут из него, получат лечение 40 мг эламипретида подкожно в течение наименьшего из следующих сроков: 260 недель; одобрение регулирующих органов и коммерческая доступность эламипретида в соответствующей стране субъекта; или прекращение клинической разработки эламипретида у субъектов с ПМД.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
28
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- University of California
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
- Akron Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Исследователь определяет, что субъект может, и субъект соглашается соблюдать требования исследования в отношении продолжительности исследования, включая самостоятельный прием (субъектом или обученным опекуном) исследуемого препарата.
- Субъект завершил визит в конце исследования в SPIMM-202.
Критерий исключения:
- У субъекта есть какое-либо предшествующее или текущее заболевание, которое, по мнению исследователя, может помешать субъекту безопасно участвовать в испытании и/или выполнять все требования.
- Субъект получал какое-либо исследуемое соединение (за исключением эламипретида) и/или участвовал в другом интервенционном клиническом исследовании в течение 30 дней до базового визита SPIMM-203 (за исключением SPIMM-202) или одновременно участвовал в любом неинтервенционном исследовании любого типа. признаны несовместимыми с исследованием с научной или медицинской точки зрения, как это сочтет Исследователь после консультации со Спонсором
- Субъект испытывал побочную реакцию, связанную с исследуемым препаратом, что привело к постоянному прекращению приема исследуемого препарата в исследовании SPIMM-202.
- Субъекты женского пола, которые беременны, планируют забеременеть или кормят грудью
- Субъект прошел стационарную госпитализацию в течение 1 месяца до базового визита SPIMM-203.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: эламипретид
Открытая эффективная подкожная инъекция 40 мг эламипретида один раз в сутки.
|
40 мг, подкожные инъекции (в живот) ежедневно в течение самого короткого из следующих периодов: 260 недель; одобрение регулирующих органов и коммерческая доступность эламипретида в соответствующей стране субъекта; или прекращение клинической разработки эламипретида у субъектов с ПМД.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Расстояние, пройденное в тесте шестиминутной ходьбы
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 3, месяц 6 и каждые 26 недель до 160 недель
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем пройденного расстояния (метры) в тесте шестиминутной ходьбы за посещение
|
Исходный уровень, месяц 3, месяц 6 и каждые 26 недель до 160 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
EuroQol 5 Размеры 5 уровней (EQ-5D-5L)
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 3, месяц 6 и каждые 26 недель до 160 недель
|
EuroQol 5 измерений 5 уровней (EQ-5D-5L) при посещении.
Количество участников на группу или уровень серьезности измерения.
Измеряет 5 параметров: подвижность, уход за собой, обычная деятельность, боль/дискомфорт, тревога/депрессия.
Каждое измерение имеет 5 уровней: нет проблем, небольшие проблемы, умеренные проблемы, серьезные проблемы и экстремальные проблемы.
Оценка варьируется от 5 до 25, где более низкая оценка означает лучший результат, а более высокая оценка означает худший результат.
|
Исходный уровень, месяц 3, месяц 6 и каждые 26 недель до 160 недель
|
|
Визуально-аналоговая шкала Euroquol
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 3, месяц 6 и каждые 26 недель до 160 недель
|
Визуальная аналоговая шкала Euroquol (EQ VAS): показатель, сообщаемый пациентом. Визуальная шкала пронумерована от 0 до 100, участники направляются следующим образом: «100 означает лучшее здоровье, которое вы можете себе представить, 0 означает худшее здоровье, которое вы можете себе представить. Отметьте X на шкале, чтобы указать, каково ваше здоровье СЕГОДНЯ». Более высокие баллы означают лучший результат, более низкие баллы означают худший результат. |
Исходный уровень, месяц 3, месяц 6 и каждые 26 недель до 160 недель
|
|
Опросник оценки усталости NeuroQOL
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 3, месяц 6 и каждые 26 недель до 160 недель
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в опроснике NeuroQOL Fatigue Questionnaire за посещение.
Анкета состоит из 8 вопросов, измеряющих уровень усталости участников, влияющий на повседневную деятельность.
Участники отвечают, выбирая один из следующих вариантов: 1=никогда, 2=редко, 3=иногда, 4=часто, 5=всегда, при этом более низкий балл означает лучший результат, усталость меньше влияет на участника, а высокий балл означает худший результат. , с усталостью, влияющей на участника больше.
Общий исходный балл варьируется от 8 до 40.
Баллы были преобразованы в проценты: диапазон 0-100%.
Изменение по сравнению с исходным показателем: отрицательное число означает улучшение по сравнению с исходным уровнем, положительное число означает ухудшение по сравнению с исходным уровнем.
|
Исходный уровень, месяц 3, месяц 6 и каждые 26 недель до 160 недель
|
|
Общая оценка пациента: Категориальная
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 3, месяц 6 и каждые 26 недель до 160 недель
|
Общая оценка пациента [PGA] Балл за посещение, количество участников.
Текущее состояние здоровья, сообщаемое пациентом при посещении.
Шкала PGA выглядит следующим образом: 1=отлично, 2=очень хорошо, 3=хорошо, 4=удовлетворительно и 5=плохо.
Общий балл колеблется от 1 до 5.
Более высокий балл означает худшее состояние здоровья, означает худший результат.
|
Исходный уровень, месяц 3, месяц 6 и каждые 26 недель до 160 недель
|
|
Общая оценка пациента: непрерывная переменная
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 3, месяц 6 и каждые 26 недель до 160 недель
|
Общая оценка пациента [PGA] Оценка за посещение, текущее состояние здоровья, сообщаемое пациентом за посещение.
Шкала PGA выглядит следующим образом: 1=отлично, 2=очень хорошо, 3=хорошо, 4=удовлетворительно и 5=плохо.
Общий балл колеблется от 1 до 5.
Более высокий балл означает худшее состояние здоровья, более низкий балл означает худший результат.
|
Исходный уровень, месяц 3, месяц 6 и каждые 26 недель до 160 недель
|
|
Опросник ограничений работы
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 3, месяц 6 и каждые 26 недель до 160 недель
|
Анкета ограничений работы при посещении.
Состоит из 25 пунктов в 4 категориях или требованиях: умственные/межличностные, выходные задачи, физические задачи и управление временем, измеряя степень, в которой работающие люди испытывают ограничения на работе из-за проблем со здоровьем и здоровьем. связанные с этим потери производительности.
1= все время (100%), 2= большую часть времени, 3=некоторое время (около 50%), 4=немного времени, 5=никогда (0%), 6= не относится к моей работе.
(Презентизм).
Вопросы WLQ просят респондентов оценить их уровень сложности или способности выполнять определенные требования работы.
Шкала оценивается в диапазоне от 0 (ограничение ни разу = лучший результат) до 100 (ограничение все время = худший результат) и представляет собой указанное количество времени в течение предыдущих двух недель, в течение которого респонденты были ограничены на работе.
|
Исходный уровень, месяц 3, месяц 6 и каждые 26 недель до 160 недель
|
|
Общая оценка врачей (PhGA) по посещениям
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 3, месяц 6 и каждые 26 недель до 160 недель
|
Общая оценка врачом – средний балл за визит.
Шкала PGA просит врача оценить текущее состояние здоровья участника следующим образом: 1 = отличное, 2 = очень хорошее, 3 = хорошее, 4 = удовлетворительное и 5 = плохое.
Общий балл колеблется от 1 до 5.
Более высокий балл означает более низкое состояние здоровья, худший исход; более низкий балл означает лучшее состояние здоровья, лучший результат.
|
Исходный уровень, месяц 3, месяц 6 и каждые 26 недель до 160 недель
|
|
Глобальная оценка врача (PhGA): Категориальная
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 3, месяц 6 и каждые 26 недель до 160 недель
|
Глобальная оценка врача [PhGA] Оценка за посещение, текущее состояние здоровья, сообщаемое врачом за посещение.
Шкала PhGA выглядит следующим образом: 1=отлично, 2=очень хорошо, 3=хорошо, 4=удовлетворительно и 5=плохо.
Общий балл колеблется от 1 до 5.
Более высокий балл означает худшее состояние здоровья, означает худший результат.
|
Исходный уровень, месяц 3, месяц 6 и каждые 26 недель до 160 недель
|
|
Отдельные предметы PMMSA
Временное ограничение: Исходный уровень, 13, 26, 52, 104, 156 неделя, конец исследования (160 неделя)
|
PMMSA — это сообщаемый пациентом показатель исхода, оценивающий «наихудшее самочувствие» участника из 10 симптомов в течение последних 24 часов: усталость в покое, усталость во время занятий, мышечная слабость в покое, мышечная слабость во время занятий, нарушение равновесия, зрение, дискомфорт в животе. , мышечная боль, онемение и головная боль по 4-балльной шкале: 1 = совсем нет, 2 = легкая, 3 = умеренная и 4 = сильная.
Максимальный балл = 40 = худший результат, минимальный балл = 10 = лучший результат по шкале.
Отдельные элементы PMMSA показывают количество или участников с легкими, умеренными, тяжелыми симптомами или вообще без симптомов.
|
Исходный уровень, 13, 26, 52, 104, 156 неделя, конец исследования (160 неделя)
|
|
Общая оценка утомляемости_Оценка симптомов первичной митохондриальной миопатии (PMMSA)
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 3, месяц 6 и каждые 26 недель до 160 недель
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем общей оценки утомляемости Оценка симптомов первичной митохондриальной миопатии (PMMSA), когда участники сообщают о своих «наихудших ощущениях» из 4 симптомов: усталость в состоянии покоя, усталость во время занятий, мышечная слабость в покое, мышечная слабость во время занятий, в конце тренировки. каждый период лечения.
Общая оценка утомляемости представляет собой сумму от Q1 до Q4 только PMMSA) и оценивается следующим образом: 1 = совсем нет, 2 = легкая, 3 = умеренная и 4 = сильная.
Общий диапазон баллов 4-16; более низкий балл означает меньшую усталость и лучший результат, более высокий балл означает большую усталость и худший результат.
Необработанные баллы были преобразованы в проценты: 0-100%.
Изменение по сравнению с исходным уровнем: чем ниже оценка, тем лучше результат = меньше усталости; чем выше балл, тем хуже результат = больше усталости.
|
Исходный уровень, месяц 3, месяц 6 и каждые 26 недель до 160 недель
|
|
Общая оценка утомляемости во время активности_Оценка симптомов первичной митохондриальной миопатии (PMMSA)
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 3, месяц 6 и каждые 26 недель до 160 недель
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем общего показателя усталости во время активности. Оценка симптомов первичной митохондриальной миопатии (PMMSA), когда участники сообщают о своих «наихудших ощущениях» из 2 симптомов: усталости во время занятий, мышечной слабости во время занятий в конце каждого периода лечения.
Общая оценка утомляемости представляет собой сумму Q2 и Q4 только PMMSA) и оценивается следующим образом: 1 = совсем нет, 2 = легкая, 3 = умеренная и 4 = сильная.
Общий диапазон баллов 2-8; более низкий балл означает меньшую усталость и лучший результат, более высокий балл означает большую усталость и худший результат.
Необработанные баллы были преобразованы в проценты: 0-100%.
Изменение по сравнению с исходным уровнем: чем ниже оценка, тем лучше результат = меньше усталости; чем выше балл, тем хуже результат = больше усталости.
|
Исходный уровень, месяц 3, месяц 6 и каждые 26 недель до 160 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Jim Carr, PharmD, Stealth BioTherapeutics
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 декабря 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
9 марта 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
9 апреля 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
18 ноября 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 ноября 2016 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
29 ноября 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 декабря 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 ноября 2021 г.
Последняя проверка
1 ноября 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- SPIMM-203
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .