Ensayo de extensión abierto para caracterizar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de la elamipretida en sujetos con miopatía mitocondrial primaria confirmada genéticamente (PMM)
19 de noviembre de 2021 actualizado por: Stealth BioTherapeutics Inc.
Un ensayo de extensión de fase 2 abierto y multicéntrico para caracterizar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de la elamipretida subcutánea en sujetos con miopatía mitocondrial primaria confirmada genéticamente (PMM)
Este es un estudio de extensión abierto de fase 2 para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de las inyecciones diarias de elamipretida en pacientes con enfermedad mitocondrial primaria confirmada genéticamente que participaron previamente en el ensayo clínico SPIMM-202.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este ensayo de extensión abierto, no comparativo, inscribirá a sujetos con síndrome premenstrual genéticamente confirmado que hayan completado la visita de fin de estudio en el ensayo SPIMM-202.
Los sujetos que no interrumpan o se retiren del ensayo recibirán tratamiento con 40 mg de elamipretida SC durante el período más corto de los siguientes: 260 semanas; aprobación regulatoria y disponibilidad comercial de elamipretide en el país respectivo del sujeto; o terminación del desarrollo clínico de elamipretide en sujetos con PMD.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
28
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- University of California
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Ohio
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Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Akron Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- El investigador determina que el sujeto puede, y el sujeto acepta, adherirse a los requisitos del ensayo durante la duración del ensayo, incluida la autoadministración (por parte del sujeto o del cuidador capacitado) del fármaco del estudio.
- El sujeto completó la Visita de Fin de Estudios en SPIMM-202
Criterio de exclusión:
- El sujeto tiene alguna afección médica anterior o actual que, a juicio del investigador, impediría que el sujeto participe de forma segura y/o complete todos los requisitos del ensayo.
- El sujeto ha recibido cualquier compuesto en investigación (excluyendo elamipretide) y/o ha participado en otro ensayo clínico intervencionista dentro de los 30 días anteriores a la visita inicial SPIMM-203 (excluyendo SPIMM-202) o está inscrito simultáneamente en cualquier investigación no intervencionista de cualquier tipo considerado científica o médicamente incompatible con el ensayo según lo considere el Investigador en consulta con el Patrocinador
- El sujeto experimentó una reacción adversa atribuida al fármaco del estudio que provocó la interrupción permanente del fármaco del estudio en el ensayo SPIMM-202.
- Sujetos femeninos que están embarazadas, planean quedar embarazadas o están amamantando
- El sujeto ha sido hospitalizado como paciente hospitalizado en el mes anterior a la visita inicial SPIMM-203
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: elamipretida
Inyección subcutánea de etiqueta abierta una vez al día de 40 mg de elamipretida
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40 mg, inyecciones subcutáneas (en el abdomen) diariamente durante el período más corto de los siguientes: 260 semanas; aprobación regulatoria y disponibilidad comercial de elamipretide en el país respectivo del sujeto; o terminación del desarrollo clínico de elamipretide en sujetos con PMD.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Distancia recorrida en la prueba de caminata de seis minutos
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 3, Mes 6 y Cada 26 semanas hasta 160 semanas
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Cambio desde el inicio en la distancia recorrida (metros) en la prueba de caminata de seis minutos por visita
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Línea de base, Mes 3, Mes 6 y Cada 26 semanas hasta 160 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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EuroQol 5 Dimensiones 5 Niveles (EQ-5D-5L)
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 3, Mes 6 y Cada 26 semanas hasta 160 semanas
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EuroQol 5 dimensiones 5 niveles (EQ-5D-5L) por visita.
Recuento de participantes por brazo o nivel de gravedad de la dimensión.
Mide 5 dimensiones: movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar, ansiedad/depresión.
Cada dimensión tiene 5 niveles: sin problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas severos y problemas extremos.
La puntuación varía de 5 a 25, con una puntuación más baja = mejor resultado y una puntuación más alta significa un peor resultado.
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Línea de base, Mes 3, Mes 6 y Cada 26 semanas hasta 160 semanas
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Escala analógica visual Euroquol
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 3, Mes 6 y Cada 26 semanas hasta 160 semanas
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Escala analógica visual Euroquol (EQ VAS): una medida informada por el paciente. La escala visual está numerada del 0 al 100, los participantes son dirigidos de la siguiente manera: "100 significa la mejor salud que puedas imaginar, 0 significa la peor salud que puedas imaginar. Marque una X en la escala para indicar cómo está su salud HOY". Las puntuaciones más altas significan un mejor resultado, las puntuaciones más bajas significan un peor resultado. |
Línea de base, Mes 3, Mes 6 y Cada 26 semanas hasta 160 semanas
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Cuestionario de fatiga NeuroQOL
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 3, Mes 6 y Cada 26 semanas hasta 160 semanas
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Cambio desde el inicio en el Cuestionario de Fatiga NeuroQOL por visita.
El cuestionario consta de 8 preguntas que miden la incidencia de la fatiga de los participantes en las actividades de la vida diaria.
Los participantes responden eligiendo uno de los siguientes: 1 = nunca, 2 = rara vez, 3 = a veces, 4 = a menudo, 5 = siempre, con una puntuación más baja que significa un mejor resultado con fatiga que afecta menos al participante y una puntuación alta que significa un peor resultado , afectando más la fatiga al participante.
Las puntuaciones brutas totales oscilan entre 8 y 40.
Las puntuaciones se convirtieron en porcentajes: rango 0-100%.
Cambio desde la puntuación inicial: el número negativo significa que ha mejorado desde el inicio, el número positivo significa que ha empeorado en comparación con el inicio.
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Línea de base, Mes 3, Mes 6 y Cada 26 semanas hasta 160 semanas
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Evaluación global del paciente: categórica
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 3, Mes 6 y Cada 26 semanas hasta 160 semanas
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Valoración global del paciente [PGA] Puntuación por visita, recuento de participantes.
Estado de salud actual informado por el paciente por visita.
La escala PGA es la siguiente: 1=Excelente, 2=Muy bueno, 3=Bueno, 4=Regular y 5=Deficiente.
La puntuación total oscila entre 1 y 5.
Una puntuación más alta significa peor estado de salud, peor resultado.
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Línea de base, Mes 3, Mes 6 y Cada 26 semanas hasta 160 semanas
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Evaluación global del paciente: variable continua
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 3, Mes 6 y Cada 26 semanas hasta 160 semanas
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Puntuación de la evaluación global del paciente [PGA] por visita, estado de salud actual informado por el paciente por visita.
La escala PGA es la siguiente: 1=Excelente, 2=Muy bueno, 3=Bueno, 4=Regular y 5=Deficiente.
La puntuación total oscila entre 1 y 5.
Una puntuación más alta significa un peor estado de salud, una puntuación más baja significa un peor resultado.
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Línea de base, Mes 3, Mes 6 y Cada 26 semanas hasta 160 semanas
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Cuestionario de limitaciones laborales
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 3, Mes 6 y Cada 26 semanas hasta 160 semanas
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Cuestionario de Limitaciones Laborales por visita.
Compuesto por 25 ítems, en 4 categorías o demandas: Mental/Interpersonal, Tareas de rendimiento, Tareas físicas y Gestión del tiempo, que mide el grado en que las personas empleadas experimentan limitaciones en el trabajo debido a sus problemas de salud y salud. pérdida de productividad relacionada.
1= todo el tiempo (100%), 2= la mayor parte del tiempo, 3=algunas veces (alrededor del 50%), 4=pocas veces, 5=ninguna vez (0%), 6= no se aplica a mi trabajo.
(Presentismo).
Los ítems de WLQ piden a los encuestados que califiquen su nivel de dificultad o capacidad para realizar demandas laborales específicas.
La puntuación de la escala varía de 0 (limitado nunca = mejor resultado) a 100 (limitado todo el tiempo = peor resultado) y representa la cantidad de tiempo informada en las dos semanas anteriores que los encuestados estuvieron limitados en el trabajo.
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Línea de base, Mes 3, Mes 6 y Cada 26 semanas hasta 160 semanas
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Puntuación de evaluación global del médico (PhGA) por visita
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 3, Mes 6 y Cada 26 semanas hasta 160 semanas
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Evaluación global del médico: puntuación media por visita.
La Escala PGA le pide al médico que califique el estado de salud actual del participante de la siguiente manera: 1=Excelente, 2=Muy bueno, 3=Bueno, 4=Regular y 5=Deficiente.
La puntuación total oscila entre 1 y 5.
Una puntuación más alta significa un estado de salud más bajo, peor resultado; una puntuación más baja significa un mejor estado de salud, un mejor resultado.
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Línea de base, Mes 3, Mes 6 y Cada 26 semanas hasta 160 semanas
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Evaluación global del médico (PhGA): categórica
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 3, Mes 6 y Cada 26 semanas hasta 160 semanas
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Evaluación global del médico [PhGA] Puntuación por visita, estado de salud actual informado por el médico por visita.
La escala PhGA es la siguiente: 1=Excelente, 2=Muy bueno, 3=Bueno, 4=Regular y 5=Deficiente.
La puntuación total oscila entre 1 y 5.
Una puntuación más alta significa peor estado de salud, peor resultado.
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Línea de base, Mes 3, Mes 6 y Cada 26 semanas hasta 160 semanas
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Artículos individuales de PMMSA
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 13, 26, 52, 104, 156, fin del estudio (semana 160)
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El PMMSA es una medida de resultado informada por el paciente, que evalúa el "peor sentimiento" de un participante de 10 síntomas durante las últimas 24 horas: cansancio en reposo, cansancio durante las actividades, debilidad muscular en reposo, debilidad muscular durante las actividades, equilibrio, visión, malestar abdominal , dolor muscular, entumecimiento y dolor de cabeza usando una escala de 4 puntos: 1=Nada, 2=Leve, 3=Moderado y 4=Severo.
Puntuación máxima = 40 = peor resultado, puntuación mínima = 10 = mejor resultado en la escala.
Los elementos individuales de PMMSA muestran el número de participantes con síntomas leves, moderados, graves o sin ningún síntoma.
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Línea de base, semana 13, 26, 52, 104, 156, fin del estudio (semana 160)
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Puntuación total de fatiga_Evaluación primaria de síntomas de miopatía mitocondrial (PMMSA)
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 3, Mes 6 y Cada 26 semanas hasta 160 semanas
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Cambio desde el inicio en la puntuación de fatiga total Evaluación de síntomas de miopatía mitocondrial primaria (PMMSA), donde los participantes informan su "peor sensación" de 4 síntomas: cansancio en reposo, cansancio durante las actividades, debilidad muscular en reposo, debilidad muscular durante las actividades, al final de cada período de tratamiento.
La puntuación de fatiga total es la suma de Q1 a Q4 solo de PMMSA) y se puntúa de la siguiente manera: 1=Nada, 2=Leve, 3=Moderada y 4=Severa.
El rango de puntaje total es 4-16; una puntuación más baja significa menos fatiga y un mejor resultado, una puntuación más alta significa más fatiga y un peor resultado.
Las puntuaciones brutas se transformaron en porcentajes: 0-100%.
Cambio desde el inicio: cuanto menor sea la puntuación, mejor será el resultado, = menos fatiga; cuanto mayor sea la puntuación, significa peor resultado = más fatiga.
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Línea de base, Mes 3, Mes 6 y Cada 26 semanas hasta 160 semanas
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Puntuación total de fatiga durante las actividades_Evaluación primaria de síntomas de miopatía mitocondrial (PMMSA)
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 3, Mes 6 y Cada 26 semanas hasta 160 semanas
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Cambio desde el inicio en la puntuación de Fatiga total durante las actividades Evaluación primaria de síntomas de miopatía mitocondrial (PMMSA), donde los participantes informan su "peor sensación" de 2 síntomas: cansancio durante las actividades, debilidad muscular durante las actividades, al final de cada período de tratamiento.
La puntuación de fatiga total es la suma de Q2 y Q4 solo de PMMSA) y se puntúa de la siguiente manera: 1=Nada, 2=Leve, 3=Moderada y 4=Severa.
El rango de puntaje total es 2-8; una puntuación más baja significa menos fatiga y un mejor resultado, una puntuación más alta significa más fatiga y un peor resultado.
Las puntuaciones brutas se transformaron en porcentajes: 0-100%.
Cambio desde el inicio: cuanto menor sea la puntuación, mejor será el resultado, = menos fatiga; cuanto mayor sea la puntuación, significa peor resultado = más fatiga.
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Línea de base, Mes 3, Mes 6 y Cada 26 semanas hasta 160 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Jim Carr, PharmD, Stealth BioTherapeutics
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2016
Finalización primaria (Actual)
9 de marzo de 2020
Finalización del estudio (Actual)
9 de abril de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de noviembre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de noviembre de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
29 de noviembre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de diciembre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de noviembre de 2021
Última verificación
1 de noviembre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- SPIMM-203
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .