Otevřená rozšiřující studie k charakterizaci dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti Elamipretidu u subjektů s geneticky potvrzenou primární mitochondriální myopatií (PMM)
19. listopadu 2021 aktualizováno: Stealth BioTherapeutics Inc.
Multicentrická otevřená rozšiřující studie fáze 2 k charakterizaci dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti subkutánního elamipretidu u subjektů s geneticky potvrzenou primární mitochondriální myopatií (PMM)
Toto je otevřená rozšířená studie fáze 2 k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti denních injekcí elamipretidu u pacientů s geneticky potvrzeným primárním mitochondriálním onemocněním, kteří se dříve účastnili klinické studie SPIMM-202
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Do této otevřené, nekomparativní, prodloužené studie budou zařazeni subjekty s geneticky potvrzeným PMD, kteří dokončili návštěvu na konci studie ve studii SPIMM-202.
Subjekty, které nepřeruší nebo neodstoupí ze studie, dostanou léčbu 40 mg SC elamipretidu po nejkratší z následujících období: 260 týdnů; regulační schválení a komerční dostupnost elamipretidu v příslušné zemi subjektu; nebo ukončení klinického vývoje elamipretidu u subjektů s PMD.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
28
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- University of California
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
- Akron Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Zkoušející určí, že subjekt může, a subjekt s tím souhlasí, dodržovat požadavky studie po dobu trvání studie, včetně samostatného podávání (subjektem nebo vyškoleným pečovatelem) studovaného léku
- Subjekt dokončil návštěvu na konci studie ve SPIMM-202
Kritéria vyloučení:
- Subjekt má jakýkoli předchozí nebo současný zdravotní stav, který by mu podle úsudku zkoušejícího bránil bezpečně se zúčastnit a/nebo splnit všechny požadavky studie
- Subjekt obdržel jakoukoli zkoumanou sloučeninu (kromě elamipretidu) a/nebo se účastnil jiného intervenčního klinického hodnocení během 30 dnů před základní návštěvou SPIMM-203 (kromě SPIMM-202) nebo je současně zařazen do jakéhokoli neintervenčního výzkumu jakéhokoli typu bylo posouzeno jako vědecky nebo lékařsky neslučitelné s hodnocením, jak se zkoušející po konzultaci se sponzorem domníval
- Subjekt zaznamenal nežádoucí reakci připisovanou studovanému léčivu, která vedla k trvalému přerušení léčby studovaným léčivem ve studii SPIMM-202.
- Ženy, které jsou těhotné, plánují otěhotnět nebo kojící
- Subjekt podstoupil hospitalizaci v nemocnici během 1 měsíce před základní návštěvou SPIMM-203
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: elamipretide
Otevřená subkutánní injekce 40 mg elamipretidu jednou denně
|
40 mg, subkutánní injekce (do břicha) denně po nejkratší z následujících: 260 týdnů; regulační schválení a komerční dostupnost elamipretidu v příslušné zemi subjektu; nebo ukončení klinického vývoje elamipretidu u subjektů s PMD.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Ušená vzdálenost při testu šestiminutové chůze
Časové okno: Výchozí stav, 3. měsíc, 6. měsíc a každých 26 týdnů po dobu až 160 týdnů
|
Změna od základní linie v ušlé vzdálenosti (v metrech) v testu šestiminutové chůze návštěvou
|
Výchozí stav, 3. měsíc, 6. měsíc a každých 26 týdnů po dobu až 160 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
EuroQol 5 Rozměry 5 úrovní (EQ-5D-5L)
Časové okno: Výchozí stav, 3. měsíc, 6. měsíc a každých 26 týdnů po dobu až 160 týdnů
|
EuroQol 5 rozměry 5 úrovní (EQ-5D-5L) návštěvou.
Počet účastníků na paži nebo úroveň závažnosti dimenze.
Měří 5 dimenzí: mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí, úzkost/deprese.
Každá dimenze má 5 úrovní: žádné problémy, mírné problémy, střední problémy, vážné problémy a extrémní problémy.
Skóre se pohybuje od 5 do 25 s nižším skóre = lepší výsledek a vyšší skóre znamená horší výsledek.
|
Výchozí stav, 3. měsíc, 6. měsíc a každých 26 týdnů po dobu až 160 týdnů
|
|
Vizuální analogová škála Euroquol
Časové okno: Výchozí stav, 3. měsíc, 6. měsíc a každých 26 týdnů po dobu až 160 týdnů
|
Vizuální analogová škála Euroquol (EQ VAS): Míra hlášená pacientem. Vizuální stupnice je číslována od 0 do 100, účastníci jsou vedeni následovně: „100 znamená nejlepší zdraví, jaké si dokážete představit, 0 znamená nejhorší zdraví, jaké si dokážete představit. Označte X na stupnici, abyste označili, jaké je vaše zdraví DNES." Vyšší skóre znamená lepší výsledek, nižší skóre znamená horší výsledek. |
Výchozí stav, 3. měsíc, 6. měsíc a každých 26 týdnů po dobu až 160 týdnů
|
|
Dotazník únavy NeuroQOL
Časové okno: Výchozí stav, 3. měsíc, 6. měsíc a každých 26 týdnů po dobu až 160 týdnů
|
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku NeuroQOL Fatigue Questionnaire návštěvou.
Dotazník se skládá z 8 otázek, které u účastníků měří výskyt únavy ovlivňující aktivity každodenního života.
Účastníci reagují výběrem jedné z následujících možností: 1=nikdy, 2=zřídka, 3=někdy, 4=často, 5=vždy, přičemž nižší skóre znamená lepší výsledek, únava na účastníka působí méně a vysoké skóre znamená horší výsledek , přičemž únava na účastníka působí více.
Celkové hrubé skóre se pohybuje od 8 do 40.
Skóre bylo převedeno na procenta: rozsah 0-100 %.
Změna od výchozího skóre: záporné číslo znamená zlepšení oproti výchozí hodnotě, kladné číslo znamená zhoršení ve srovnání s výchozí hodnotou.
|
Výchozí stav, 3. měsíc, 6. měsíc a každých 26 týdnů po dobu až 160 týdnů
|
|
Globální hodnocení pacienta: kategorické
Časové okno: Výchozí stav, 3. měsíc, 6. měsíc a každých 26 týdnů po dobu až 160 týdnů
|
Globální hodnocení pacienta [PGA] Skóre podle návštěvy, počet účastníků.
Pacient hlášený aktuální zdravotní stav návštěvou.
Stupnice PGA je následující: 1=Výborné, 2=Velmi dobré, 3=Dobré, 4=Slušné a 5=Špatné.
Celkové skóre se pohybuje od 1-5.
Vyšší skóre znamená horší zdravotní stav, znamená horší výsledek.
|
Výchozí stav, 3. měsíc, 6. měsíc a každých 26 týdnů po dobu až 160 týdnů
|
|
Globální hodnocení pacienta: Spojitá proměnná
Časové okno: Výchozí stav, 3. měsíc, 6. měsíc a každých 26 týdnů po dobu až 160 týdnů
|
Globální hodnocení pacienta [PGA] Skóre podle návštěvy, aktuální zdravotní stav hlášený pacientem podle návštěvy.
Stupnice PGA je následující: 1=Výborné, 2=Velmi dobré, 3=Dobré, 4=Slušné a 5=Špatné.
Celkové skóre se pohybuje od 1-5.
Vyšší skóre znamená horší zdravotní stav, nižší skóre znamená horší výsledek.
|
Výchozí stav, 3. měsíc, 6. měsíc a každých 26 týdnů po dobu až 160 týdnů
|
|
Dotazník pracovních omezení
Časové okno: Výchozí stav, 3. měsíc, 6. měsíc a každých 26 týdnů po dobu až 160 týdnů
|
Dotazník pracovních omezení při návštěvě.
Skládá se z 25 položek ve 4 kategoriích nebo požadavcích: mentální/interpersonální, výstupní úkoly, fyzické úkoly a řízení času, měřící míru, do jaké jsou zaměstnaní jedinci v zaměstnání omezeni kvůli svým zdravotním problémům a zdravotním problémům. související ztráta produktivity.
1= po celou dobu (100 %), 2= většinu času, 3=některý čas (asi 50 %), 4=krátký čas, 5=žádný čas (0 %), 6= se nevztahuje na mou práci.
(prezentativismus).
Položky WLQ žádají respondenty, aby ohodnotili svou úroveň obtížnosti nebo schopnosti vykonávat konkrétní požadavky na práci.
Rozsah skóre se pohybuje od 0 (omezený žádný čas = lepší výsledek) do 100 (po celou dobu omezený = horší výsledek) a představuje uváděnou dobu v předchozích dvou týdnech, kdy byli respondenti omezeni v zaměstnání.
|
Výchozí stav, 3. měsíc, 6. měsíc a každých 26 týdnů po dobu až 160 týdnů
|
|
Celkové skóre hodnocení lékaře (PhGA) podle návštěvy
Časové okno: Výchozí stav, 3. měsíc, 6. měsíc a každých 26 týdnů po dobu až 160 týdnů
|
Globální hodnocení lékaře – průměrné skóre podle návštěvy.
PGA Scale žádá lékaře, aby ohodnotil aktuální zdravotní stav účastníka následovně: 1=Výborný, 2=Velmi dobrý, 3=Dobrý, 4=Slušný a 5=Špatný.
Celkové skóre se pohybuje od 1-5.
Vyšší skóre znamená nižší zdravotní stav, horší výsledek; nižší skóre znamená lepší zdravotní stav, lepší výsledek.
|
Výchozí stav, 3. měsíc, 6. měsíc a každých 26 týdnů po dobu až 160 týdnů
|
|
Globální hodnocení lékaře (PhGA): Kategorické
Časové okno: Výchozí stav, 3. měsíc, 6. měsíc a každých 26 týdnů po dobu až 160 týdnů
|
Globální hodnocení lékaře [PhGA] Skóre podle návštěvy, aktuální zdravotní stav hlášený lékařem podle návštěvy.
Stupnice PhGA je následující: 1=Výborné, 2=Velmi dobré, 3=Dobré, 4=Slušné a 5=Špatné.
Celkové skóre se pohybuje od 1-5.
Vyšší skóre znamená horší zdravotní stav, znamená horší výsledek.
|
Výchozí stav, 3. měsíc, 6. měsíc a každých 26 týdnů po dobu až 160 týdnů
|
|
Jednotlivé položky PMMSA
Časové okno: Výchozí stav, týden 13, 26, 52, 104, 156, konec studie (160. týden)
|
PMMSA je pacientem hlášená výsledná míra, která hodnotí „nejhorší pocit“ účastníka z 10 příznaků během posledních 24 hodin: únava v klidu, únava během aktivit, svalová slabost v klidu, svalová slabost během aktivit, rovnováha, vidění, břišní diskomfort , bolest svalů, necitlivost a bolest hlavy pomocí 4bodové stupnice: 1=Vůbec ne, 2=Mírné, 3=Střední a 4=Závažné.
Maximální skóre = 40 = horší výsledek, Min skóre = 10 = lepší výsledek na stupnici.
Individuální položky PMMSA ukazují počet účastníků s mírnými, středními, závažnými nebo vůbec žádnými příznaky.
|
Výchozí stav, týden 13, 26, 52, 104, 156, konec studie (160. týden)
|
|
Celkové skóre únavy_Hodnocení příznaků primární mitochondriální myopatie (PMMSA)
Časové okno: Výchozí stav, 3. měsíc, 6. měsíc a každých 26 týdnů po dobu až 160 týdnů
|
Změna od výchozí hodnoty ve skóre celkové únavy Primární hodnocení symptomů mitochondriální myopatie (PMMSA), kde účastníci hlásí svůj „nejhorší pocit“ ze 4 symptomů: únava v klidu, únava během aktivit, svalová slabost v klidu, svalová slabost během aktivit, na konci každé léčebné období.
Celkové skóre únavy je součet Q1 až Q4 pouze PMMSA) a je hodnoceno následovně: 1=vůbec ne, 2=mírná, 3=střední a 4=závažná.
Celkový rozsah skóre je 4-16; nižší skóre znamená menší únavu a lepší výsledek, vyšší skóre znamená více únavy a horší výsledek.
Nezpracované skóre bylo převedeno na procenta: 0-100 %.
Změna od základní linie: čím nižší skóre, tím lepší výsledek = menší únava; čím vyšší skóre, tím horší výsledek = větší únava.
|
Výchozí stav, 3. měsíc, 6. měsíc a každých 26 týdnů po dobu až 160 týdnů
|
|
Celkové skóre únavy během činností_Hodnocení symptomů primární mitochondriální myopatie (PMMSA)
Časové okno: Výchozí stav, 3. měsíc, 6. měsíc a každých 26 týdnů po dobu až 160 týdnů
|
Změna od výchozí hodnoty ve skóre Total Fatigue during Activities Primární hodnocení symptomů mitochondriální myopatie (PMMSA), kde účastníci hlásí svůj „nejhorší pocit“ ze 2 symptomů: únava během aktivit, svalová slabost během aktivit, na konci každého léčebného období.
Celkové skóre únavy je součet Q2 a Q4 pouze PMMSA) a je hodnoceno následovně: 1=vůbec ne, 2=mírná, 3=střední a 4=závažná.
Celkový rozsah skóre je 2-8; nižší skóre znamená menší únavu a lepší výsledek, vyšší skóre znamená více únavy a horší výsledek.
Nezpracované skóre bylo převedeno na procenta: 0-100 %.
Změna od základní linie: čím nižší skóre, tím lepší výsledek = menší únava; čím vyšší skóre, tím horší výsledek = větší únava.
|
Výchozí stav, 3. měsíc, 6. měsíc a každých 26 týdnů po dobu až 160 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Jim Carr, PharmD, Stealth BioTherapeutics
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. prosince 2016
Primární dokončení (Aktuální)
9. března 2020
Dokončení studie (Aktuální)
9. dubna 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. listopadu 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. listopadu 2016
První zveřejněno (Odhad)
29. listopadu 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. prosince 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. listopadu 2021
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SPIMM-203
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .