Prova di estensione in aperto per caratterizzare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di elamipretide in soggetti con miopatia mitocondriale primaria (PMM) geneticamente confermata
19 novembre 2021 aggiornato da: Stealth BioTherapeutics Inc.
Uno studio multicentrico di estensione di fase 2 in aperto per caratterizzare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine dell'elamipretide sottocutaneo in soggetti con miopatia mitocondriale primaria (PMM) geneticamente confermata
Questo è uno studio di estensione in aperto di fase 2 per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine delle iniezioni giornaliere di elamipretide in pazienti con malattia mitocondriale primaria confermata geneticamente che hanno precedentemente partecipato allo studio clinico SPIMM-202
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio di estensione in aperto, non comparativo, arruolerà soggetti con PMD geneticamente confermato che hanno completato la visita di fine studio nello studio SPIMM-202.
I soggetti che non interrompono o si ritirano dallo studio riceveranno un trattamento con 40 mg di elamipretide SC per il periodo più breve tra i seguenti: 260 settimane; approvazione regolamentare e disponibilità commerciale di elamipretide nel rispettivo paese del soggetto; o cessazione dello sviluppo clinico per elamipretide in soggetti con PMD.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
28
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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San Diego, California, Stati Uniti, 92123
- University of California
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Ohio
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Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
- Akron Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
14 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Lo sperimentatore determina che il soggetto può, e il soggetto accetta, aderire ai requisiti dello studio per la durata dello studio, inclusa l'autosomministrazione (da parte del soggetto o di un assistente qualificato) del farmaco oggetto dello studio
- Il soggetto ha completato la visita di fine studio in SPIMM-202
Criteri di esclusione:
- Il soggetto ha qualsiasi condizione medica precedente o attuale che, a giudizio dello sperimentatore, impedirebbe al soggetto di partecipare in sicurezza e/o completare tutti i requisiti dello studio
- Il soggetto ha ricevuto qualsiasi composto sperimentale (escluso elamipretide) e/o ha partecipato a un altro studio clinico interventistico entro 30 giorni prima della visita di riferimento SPIMM-203 (escluso SPIMM-202) o è contemporaneamente arruolato in qualsiasi ricerca non interventistica di qualsiasi tipo giudicato scientificamente o dal punto di vista medico incompatibile con lo studio come ritenuto dallo Sperimentatore in consultazione con lo Sponsor
- Il soggetto ha manifestato una reazione avversa attribuita al farmaco in studio che ha comportato l'interruzione permanente del farmaco in studio nello studio SPIMM-202.
- Soggetti di sesso femminile in gravidanza, che stanno pianificando una gravidanza o che allattano
- Il soggetto ha subito un ricovero ospedaliero entro 1 mese prima della visita di riferimento SPIMM-203
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: elampretide
Iniezione sottocutanea in aperto una volta al giorno di 40 mg di elamipretide
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40 mg, iniezioni sottocutanee (nell'addome) al giorno per il periodo più breve tra i seguenti: 260 settimane; approvazione regolamentare e disponibilità commerciale di elamipretide nel rispettivo paese del soggetto; o cessazione dello sviluppo clinico per elamipretide in soggetti con PMD.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Distanza percorsa nel test del cammino in sei minuti
Lasso di tempo: Basale, Mese 3, Mese 6 e Ogni 26 settimane fino a 160 settimane
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Variazione rispetto al basale della distanza percorsa (metri) nel test del cammino di sei minuti per visita
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Basale, Mese 3, Mese 6 e Ogni 26 settimane fino a 160 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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EuroQol 5 Dimensioni 5 Livelli (EQ-5D-5L)
Lasso di tempo: Basale, Mese 3, Mese 6 e Ogni 26 settimane fino a 160 settimane
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EuroQol 5 dimensioni 5 livelli (EQ-5D-5L) per visita.
Conteggio dei partecipanti per braccio o livello di gravità della dimensione.
Misura 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio, ansia/depressione.
Ogni dimensione ha 5 livelli: nessun problema, problemi lievi, problemi moderati, problemi gravi e problemi estremi.
Il punteggio varia da 5 a 25 con un punteggio inferiore = risultato migliore e un punteggio più alto significa un risultato peggiore.
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Basale, Mese 3, Mese 6 e Ogni 26 settimane fino a 160 settimane
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Scala analogica visiva Euroquol
Lasso di tempo: Basale, Mese 3, Mese 6 e Ogni 26 settimane fino a 160 settimane
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Euroquol Visual Analog Scale (EQ VAS): una misura riportata dal paziente. La scala visiva è numerata da 0 a 100, i partecipanti sono indirizzati come segue: "100 indica la migliore salute che puoi immaginare, 0 indica la peggiore salute che puoi immaginare. Segna una X sulla bilancia per indicare com'è la tua salute OGGI." Punteggi più alti significano risultati migliori, punteggi più bassi significano risultati peggiori. |
Basale, Mese 3, Mese 6 e Ogni 26 settimane fino a 160 settimane
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Questionario sulla fatica NeuroQOL
Lasso di tempo: Basale, Mese 3, Mese 6 e Ogni 26 settimane fino a 160 settimane
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Variazione rispetto al basale nel questionario sull'affaticamento NeuroQOL per visita.
Il questionario è composto da 8 domande che misurano l'incidenza dell'affaticamento dei partecipanti sulle attività della vita quotidiana.
I partecipanti rispondono scegliendo una delle seguenti opzioni: 1=mai, 2=raramente, 3=qualche volta, 4=spesso, 5=sempre, con un punteggio più basso che indica un risultato migliore con la fatica che colpisce meno il partecipante e un punteggio alto che indica un risultato peggiore , con la fatica che colpisce maggiormente il partecipante.
I punteggi grezzi totali vanno da 8 a 40.
I punteggi sono stati convertiti in percentuali: range0-100%.
Variazione rispetto al punteggio basale: un numero negativo indica un miglioramento rispetto al basale, un numero positivo indica un peggioramento rispetto al basale.
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Basale, Mese 3, Mese 6 e Ogni 26 settimane fino a 160 settimane
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Valutazione globale del paziente: categorica
Lasso di tempo: Basale, Mese 3, Mese 6 e Ogni 26 settimane fino a 160 settimane
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Valutazione globale del paziente [PGA] Punteggio per visita, numero di partecipanti.
Stato di salute attuale riferito dal paziente per visita.
La scala PGA è la seguente: 1=Eccellente, 2=Molto buono, 3=Buono, 4=Discreto e 5=Scarso.
Il punteggio totale varia da 1 a 5.
Un punteggio più alto significa uno stato di salute peggiore, significa un risultato peggiore.
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Basale, Mese 3, Mese 6 e Ogni 26 settimane fino a 160 settimane
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Valutazione globale del paziente: variabile continua
Lasso di tempo: Basale, Mese 3, Mese 6 e Ogni 26 settimane fino a 160 settimane
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Valutazione globale del paziente [PGA] Punteggio per visita, stato di salute attuale riferito dal paziente per visita.
La scala PGA è la seguente: 1=Eccellente, 2=Molto buono, 3=Buono, 4=Discreto e 5=Scarso.
Il punteggio totale varia da 1 a 5.
Un punteggio più alto significa uno stato di salute peggiore, un punteggio più basso significa un risultato peggiore.
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Basale, Mese 3, Mese 6 e Ogni 26 settimane fino a 160 settimane
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Questionario sui limiti di lavoro
Lasso di tempo: Basale, Mese 3, Mese 6 e Ogni 26 settimane fino a 160 settimane
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Questionario sui limiti di lavoro per visita.
Composto da 25 elementi, in 4 categorie, o richieste: Mentale/Interpersonale, Compiti di output, Compiti fisici e Gestione del tempo, che misurano il grado in cui le persone impiegate stanno sperimentando limitazioni sul lavoro a causa dei loro problemi di salute e salute- relativa perdita di produttività.
1= Sempre (100%), 2= la maggior parte delle volte, 3=qualche volta (circa il 50%), 4=poco tempo, 5=nessuna volta (0%), 6= non si applica al mio lavoro.
(presenteismo).
Gli elementi WLQ chiedono agli intervistati di valutare il loro livello di difficoltà o capacità di eseguire specifiche richieste lavorative.
Il punteggio della scala varia da 0 (limitato per nessuna volta=risultato migliore) a 100 (limitato per tutto il tempo=risultato peggiore) e rappresenta la quantità di tempo riportata nelle due settimane precedenti in cui gli intervistati erano limitati sul posto di lavoro.
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Basale, Mese 3, Mese 6 e Ogni 26 settimane fino a 160 settimane
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Physician Global Assessment Score (PhGA) per visita
Lasso di tempo: Basale, Mese 3, Mese 6 e Ogni 26 settimane fino a 160 settimane
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Valutazione globale del medico - Punteggio medio per visita.
La scala PGA chiede al medico di valutare lo stato di salute attuale del partecipante come segue: 1=Eccellente, 2=Molto buono, 3=Buono, 4=Discreto e 5=Scarso.
Il punteggio totale varia da 1 a 5.
Punteggio più alto significa stato di salute inferiore, esito peggiore; un punteggio più basso significa uno stato di salute migliore, un risultato migliore.
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Basale, Mese 3, Mese 6 e Ogni 26 settimane fino a 160 settimane
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Physician Global Assessment (PhGA): categorico
Lasso di tempo: Basale, Mese 3, Mese 6 e Ogni 26 settimane fino a 160 settimane
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Physician Global Assessment [PhGA] Punteggio per visita, stato di salute attuale riferito dal medico per visita.
La scala PhGA è la seguente: 1=Eccellente, 2=Molto buono, 3=Buono, 4=Discreto e 5=Scarso.
Il punteggio totale varia da 1 a 5.
Un punteggio più alto significa uno stato di salute peggiore, significa un risultato peggiore.
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Basale, Mese 3, Mese 6 e Ogni 26 settimane fino a 160 settimane
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Articoli individuali PMMSA
Lasso di tempo: Basale, settimana 13, 26, 52, 104, 156, fine dello studio (settimana 160)
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Il PMMSA è una misura di esito riferita dal paziente, che valuta la "peggior sensazione" di un partecipante di 10 sintomi durante le ultime 24 ore: stanchezza a riposo, stanchezza durante le attività, debolezza muscolare a riposo, debolezza muscolare durante le attività, equilibrio, vista, fastidio addominale , dolore muscolare, intorpidimento e mal di testa utilizzando una scala a 4 punti: 1=per niente, 2=lieve, 3=moderato e 4=grave.
Punteggio massimo = 40 = risultato peggiore, punteggio minimo = 10 = risultato migliore su scala.
Gli elementi individuali PMMSA mostrano il numero di partecipanti con sintomi lievi, moderati, gravi o assenti.
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Basale, settimana 13, 26, 52, 104, 156, fine dello studio (settimana 160)
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Total Fatigue Score_Primary Mitochondrial Myopathy Symptom Assessment (PMMSA)
Lasso di tempo: Basale, Mese 3, Mese 6 e Ogni 26 settimane fino a 160 settimane
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Variazione rispetto al basale nel punteggio Total Fatigue Primary Mitochondrial Myopathy Symptom Assessment (PMMSA) in cui i partecipanti riportano la loro "peggior sensazione" di 4 sintomi: Stanchezza a riposo, Stanchezza durante le attività, Debolezza muscolare a riposo, Debolezza muscolare durante le attività, alla fine del ciascun periodo di trattamento.
Il punteggio di affaticamento totale è la somma di Q1 a Q4 solo di PMMSA) ed è valutato come segue: 1=Assolutamente, 2=Lie, 3=Moderato e 4=Grave.
L'intervallo di punteggio totale è 4-16; un punteggio più basso significa meno fatica e risultati migliori, un punteggio più alto significa più fatica e risultati peggiori.
I punteggi grezzi sono stati trasformati in percentuali: 0-100%.
Variazione rispetto al basale: più basso è il punteggio, migliore è il risultato,=minore fatica; più alto è il punteggio, significa un risultato peggiore = più fatica.
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Basale, Mese 3, Mese 6 e Ogni 26 settimane fino a 160 settimane
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Punteggio di affaticamento totale durante le attività_Valutazione dei sintomi della miopatia mitocondriale primaria (PMMSA)
Lasso di tempo: Basale, Mese 3, Mese 6 e Ogni 26 settimane fino a 160 settimane
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Variazione rispetto al basale nel punteggio Total Fatigue during Activities Primary Mitochondrial Myopathy Symptom Assessment (PMMSA) in cui i partecipanti riportano la loro "peggiore sensazione" di 2 sintomi: stanchezza durante le attività, debolezza muscolare durante le attività, alla fine di ogni periodo di trattamento.
Il punteggio di affaticamento totale è la somma di Q2 e Q4 solo di PMMSA) ed è valutato come segue: 1=Assolutamente no, 2=Lie, 3=Moderato e 4=Grave.
L'intervallo di punteggio totale è 2-8; un punteggio più basso significa meno fatica e risultati migliori, un punteggio più alto significa più fatica e risultati peggiori.
I punteggi grezzi sono stati trasformati in percentuali: 0-100%.
Variazione rispetto al basale: più basso è il punteggio, migliore è il risultato,=minore fatica; più alto è il punteggio, significa un risultato peggiore = più fatica.
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Basale, Mese 3, Mese 6 e Ogni 26 settimane fino a 160 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Jim Carr, PharmD, Stealth BioTherapeutics
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 dicembre 2016
Completamento primario (Effettivo)
9 marzo 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
9 aprile 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 novembre 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 novembre 2016
Primo Inserito (Stima)
29 novembre 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 dicembre 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 novembre 2021
Ultimo verificato
1 novembre 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SPIMM-203
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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