Åpen utvidelsesforsøk for å karakterisere den langsiktige sikkerheten og toleransen til Elamipretid hos personer med genetisk bekreftet primær mitokondriell myopati (PMM)
19. november 2021 oppdatert av: Stealth BioTherapeutics Inc.
En multisenter, åpen fase 2-utvidelsesstudie for å karakterisere langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av subkutan elamipretid hos personer med genetisk bekreftet primær mitokondriell myopati (PMM)
Dette er en fase 2 åpen utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen av daglige elamipretid-injeksjoner hos pasienter med genetisk bekreftet primær mitokondriell sykdom som tidligere deltok i SPIMM-202 Clinical Trial
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne åpne, ikke-komparative forlengelsesstudien vil registrere personer med genetisk bekreftet PMD som har fullført slutten av studiebesøket i SPIMM-202-studien.
Pasienter som ikke avbryter eller trekker seg fra studien vil få behandling med 40 mg SC elamipretid i den korteste av følgende: 260 uker; regulatorisk godkjenning og kommersiell tilgjengelighet av elamipretid i individets respektive land; eller avslutning av den kliniske utviklingen for elamipretid hos personer med PMD.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
28
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
San Diego, California, Forente stater, 92123
- University of California
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Forente stater, 44308
- Akron Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Undersøkeren fastslår at forsøkspersonen kan, og forsøkspersonen samtykker i, overholde prøvekravene for varigheten av forsøket, inkludert selvadministrasjon (av forsøksperson eller utdannet omsorgsperson) av studiemedikamentet
- Emnet fullførte studiesluttbesøket i SPIMM-202
Ekskluderingskriterier:
- Forsøkspersonen har en tidligere eller nåværende medisinsk tilstand som, etter etterforskerens vurdering, ville hindre forsøkspersonen i å trygt delta i og/eller fullføre alle prøvekrav
- Forsøkspersonen har mottatt en undersøkelsesforbindelse (unntatt elamipretid) og/eller har deltatt i en annen intervensjonell klinisk studie innen 30 dager før SPIMM-203 baseline-besøket (unntatt SPIMM-202) eller er samtidig innrullert i enhver ikke-intervensjonell forskning av enhver type bedømt til å være vitenskapelig eller medisinsk uforenlig med rettssaken som vurderes av etterforskeren i samråd med sponsoren
- Forsøkspersonen opplevde en bivirkning som ble tilskrevet studiemedikamentet som resulterte i permanent seponering av studiemedikamentet i SPIMM-202-studien.
- Kvinnelige forsøkspersoner som er gravide, planlegger å bli gravide eller ammer
- Personen har gjennomgått en sykehusinnleggelse innen 1 måned før SPIMM-203 grunnlinjebesøket
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: elamipretid
Åpen subkutan injeksjon av 40 mg elamipretid én gang daglig
|
40 mg, subkutane injeksjoner (i magen) daglig i den korteste av følgende: 260 uker; regulatorisk godkjenning og kommersiell tilgjengelighet av elamipretid i individets respektive land; eller avslutning av den kliniske utviklingen for elamipretid hos personer med PMD.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gått avstand på seks minutters gangetest
Tidsramme: Baseline, måned 3, måned 6 og hver 26. uke i opptil 160 uker
|
Bytt fra baseline i gått avstand (meter) på seks-minutters gangtest ved besøk
|
Baseline, måned 3, måned 6 og hver 26. uke i opptil 160 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ-5D-5L)
Tidsramme: Baseline, måned 3, måned 6 og hver 26. uke i opptil 160 uker
|
EuroQol 5 dimensjoner 5 nivåer (EQ-5D-5L) ved besøk.
Antall deltakere per arm, eller alvorlighetsgrad av dimensjon.
Måler 5 dimensjoner: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depresjon.
Hver dimensjon har 5 nivåer: ingen problemer, små problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer.
Poengsummen varierer fra 5-25 med lavere poengsum=bedre resultat, og høyere poengsum betyr et dårligere resultat.
|
Baseline, måned 3, måned 6 og hver 26. uke i opptil 160 uker
|
|
Euroquol Visual Analog Scale
Tidsramme: Baseline, måned 3, måned 6 og hver 26. uke i opptil 160 uker
|
Euroquol Visual Analog Scale (EQ VAS): Et pasientrapportert mål. Den visuelle skalaen er nummerert fra 0 til 100, deltakerne ledes som følger: "100 betyr den beste helsen du kan forestille deg, 0 betyr den verste helsen du kan forestille deg. Merk et X på skalaen for å indikere hvordan helsen din er I DAG." Høyere score betyr bedre resultat, lavere score betyr dårligere resultat. |
Baseline, måned 3, måned 6 og hver 26. uke i opptil 160 uker
|
|
NeuroQOL Fatigue Spørreskjema
Tidsramme: Baseline, måned 3, måned 6 og hver 26. uke i opptil 160 uker
|
Endring fra baseline i NeuroQOL Fatigue Questionnaire ved besøk.
Spørreskjemaet består av 8 spørsmål som måler deltakernes forekomst av tretthet som påvirker dagliglivets aktiviteter.
Deltakerne svarer ved å velge ett av følgende: 1=aldri, 2=sjelden, 3=noen ganger, 4=ofte, 5=alltid, med en lavere score betyr et bedre resultat med tretthet som påvirker deltakeren mindre, og høy score betyr et dårligere resultat , med tretthet som påvirker deltakeren mer.
Totale råskårer varierer fra 8-40.
Poengsum ble konvertert til prosenter: område 0-100 %.
Endring fra baseline score: negativt tall betyr forbedret fra baseline, positivt tall betyr forverret sammenlignet med baseline.
|
Baseline, måned 3, måned 6 og hver 26. uke i opptil 160 uker
|
|
Pasientens globale vurdering: Kategorisk
Tidsramme: Baseline, måned 3, måned 6 og hver 26. uke i opptil 160 uker
|
Patient Global Assessment [PGA] Poeng etter besøk, antall deltakere.
Pasientrapportert gjeldende helsetilstand ved besøk.
PGA-skalaen er som følger: 1=Utmerket, 2=Veldig bra, 3=Bra, 4=Greit og 5=Dårlig.
Totalscore varierer fra 1-5.
Høyere score betyr dårligere helsestatus, betyr dårligere resultat.
|
Baseline, måned 3, måned 6 og hver 26. uke i opptil 160 uker
|
|
Pasientens globale vurdering: Kontinuerlig variabel
Tidsramme: Baseline, måned 3, måned 6 og hver 26. uke i opptil 160 uker
|
Patient Global Assessment [PGA] Score etter besøk, pasientrapportert gjeldende helsestatus etter besøk.
PGA-skalaen er som følger: 1=Utmerket, 2=Veldig bra, 3=Bra, 4=Greit og 5=Dårlig.
Totalscore varierer fra 1-5.
Høyere skår betyr dårligere helsestatus, lavere skår betyr dårligere resultat.
|
Baseline, måned 3, måned 6 og hver 26. uke i opptil 160 uker
|
|
Arbeidsbegrensninger spørreskjema
Tidsramme: Baseline, måned 3, måned 6 og hver 26. uke i opptil 160 uker
|
Arbeidsbegrensninger spørreskjema ved besøk.
Består av 25 elementer, i 4 kategorier, eller krav: Mental/mellommenneskelig, Output Tasks, Physical Tasks og Time Management, som måler i hvilken grad ansatte opplever begrensninger på jobben på grunn av helseproblemer, og helse- relatert produktivitetstap.
1= Hele tiden (100%), 2= mesteparten av tiden, 3=noe av tiden (ca. 50%), 4=litt tid, 5=ingen av tiden (0%), 6= gjelder ikke jobben min.
(Presenteeisme).
WLQ-elementene ber respondentene vurdere deres vanskelighetsgrad eller evne til å utføre spesifikke jobbkrav.
Skala poengsum varierer fra 0 (begrenset ingen av tiden = bedre utfall) til 100 (begrenset hele tiden = dårligere utfall) og representerer den rapporterte mengden tid i løpet av de to foregående ukene respondentene var begrenset på jobben.
|
Baseline, måned 3, måned 6 og hver 26. uke i opptil 160 uker
|
|
Physician Global Assessment Score (PhGA) etter besøk
Tidsramme: Baseline, måned 3, måned 6 og hver 26. uke i opptil 160 uker
|
Lege Global Assessment- Gjennomsnittlig poengsum ved besøk.
PGA Scale ber legen vurdere deltakerens nåværende helsestatus som følger: 1=Utmerket, 2=Veldig bra, 3=God, 4=Grei og 5=Dårlig.
Totalscore varierer fra 1-5.
Høyere poengsum betyr lavere helsestatus, dårligere resultat; lavere skår betyr bedre helsestatus, bedre resultat.
|
Baseline, måned 3, måned 6 og hver 26. uke i opptil 160 uker
|
|
Physician Global Assessment (PhGA): Kategorisk
Tidsramme: Baseline, måned 3, måned 6 og hver 26. uke i opptil 160 uker
|
Physician Global Assessment [PhGA] Score etter besøk, legerapportert gjeldende helsestatus ved besøk.
PhGA-skalaen er som følger: 1=Utmerket, 2=Veldig bra, 3=God, 4=Grei og 5=Dårlig.
Totalscore varierer fra 1-5.
Høyere score betyr dårligere helsestatus, betyr dårligere resultat.
|
Baseline, måned 3, måned 6 og hver 26. uke i opptil 160 uker
|
|
PMMSA individuelle elementer
Tidsramme: Grunnlinje, uke 13, 26, 52, 104, 156, studieslutt (uke 160)
|
PMMSA er et pasientrapportert resultatmål som vurderer en deltakers "verste følelse" av 10 symptomer i løpet av de siste 24 timene: tretthet i hvile, tretthet under aktiviteter, muskelsvakhet i hvile, muskelsvakhet under aktiviteter, balanse, syn, ubehag i magen. , muskelsmerter, nummenhet og hodepine ved å bruke en 4-punkts skala: 1=Ikke i det hele tatt, 2=Mild, 3=Moderat og 4=Alvorlig.
Maks poengsum =40= dårligere resultat, Min poengsum= 10= bedre resultat på skala.
PMMSA Individual Items viser antall eller deltakere med milde, moderate, alvorlige eller ingen symptomer i det hele tatt.
|
Grunnlinje, uke 13, 26, 52, 104, 156, studieslutt (uke 160)
|
|
Total Fatigue Score_Primær Mitokondriell Myopati Symptom Assessment (PMMSA)
Tidsramme: Baseline, måned 3, måned 6 og hver 26. uke i opptil 160 uker
|
Endring fra baseline i Total Fatigue score Primary Mitochondrial Myopathy Symptom Assessment (PMMSA) hvor deltakerne rapporterer sin "verste følelse" av 4 symptomer: Tretthet i hvile, Tretthet under aktiviteter, Muskelsvakhet i hvile, Muskelsvakhet under aktiviteter, ved slutten av hver behandlingsperiode.
Total utmattelsesscore er summen av Q1 til Q4 kun av PMMSA) og scores som følger: 1=Ikke i det hele tatt, 2=Litt, 3=Moderat og 4=Alvorlig.
Total poengsum er 4-16; lavere skår betyr mindre tretthet og bedre resultat, høyere skår betyr mer tretthet og dårligere resultat.
Råskårer ble omgjort til prosenter: 0-100 %.
Endring fra baseline: jo lavere poengsum, jo bedre resultat, = mindre tretthet; jo høyere poengsum, betyr dårligere resultat = mer tretthet.
|
Baseline, måned 3, måned 6 og hver 26. uke i opptil 160 uker
|
|
Total tretthetspoeng under aktiviteter_Primær mitokondriell myopati symptomvurdering (PMMSA)
Tidsramme: Baseline, måned 3, måned 6 og hver 26. uke i opptil 160 uker
|
Endring fra baseline i Total Fatigue under Activities-score Primær Mitokondriell Myopati Symptom Assessment (PMMSA) hvor deltakerne rapporterer sin "verste følelse" av 2 symptomer: Tretthet under aktiviteter, Muskelsvakhet under aktiviteter, ved slutten av hver behandlingsperiode.
Total utmattelsesscore er summen av Q2 og Q4 kun av PMMSA) og skåres som følger: 1=Ikke i det hele tatt, 2=Mild, 3=Moderat og 4=Alvorlig.
Total poengsum er 2-8; lavere skår betyr mindre tretthet og bedre resultat, høyere skår betyr mer tretthet og dårligere resultat.
Råskårer ble omgjort til prosenter: 0-100 %.
Endring fra baseline: jo lavere poengsum, jo bedre resultat, = mindre tretthet; jo høyere poengsum, betyr dårligere resultat = mer tretthet.
|
Baseline, måned 3, måned 6 og hver 26. uke i opptil 160 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Jim Carr, PharmD, Stealth BioTherapeutics
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. desember 2016
Primær fullføring (Faktiske)
9. mars 2020
Studiet fullført (Faktiske)
9. april 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. november 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. november 2016
Først lagt ut (Anslag)
29. november 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. desember 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. november 2021
Sist bekreftet
1. november 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SPIMM-203
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .