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分散性錠剤と比較したデフェラシロックス フィルムコーティング錠の選好性を評価する非盲検多施設試験 (Jupiter)

2021年9月6日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

参照デフェラシロクス分散錠製剤と比較して、新しいデフェラシロクス製剤（フィルムコーティング錠）に対する治療患者の好みを評価する非盲検、多施設共同、単群、第 II 相試験

輸血依存性サラセミアまたは輸血非依存性サラセミアの患者におけるデフェラシロクスフィルムコーティング錠（FCT）またはデフェラシロクス分散錠（DT）の患者の好みを評価するための研究。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、輸血依存性サラセミア (TDT) または輸血非依存性サラセミア (NTDT) 患者における鉄キレート療法の選好に関するデータを収集することを目的とした、非盲検、多施設、単群、第 II 相試験であり、48 週間の治療期間を通じて行われました。期間。 キレート剤未使用の参加者、または以前に鉄キレート剤（デフェラシロクスを除く）で少なくとも6か月間連続して治療された参加者は、この研究に参加する資格がありました。

調査は 2 つのフェーズに分けられました。

  1. コア フェーズ:

    • 患者の適格性を判断するために最大 4 週間続いたスクリーニング段階と、その後の
    • 期間 1: 参加者は、ベースライン訪問の 1 日目から 24 週目まで、デフェラシロクス DT で治療されました。
    • 期間 2: 参加者は 25 週から 48 週までデフェラシロクス FCT で治療されました。

    治験責任医師の裁量により、患者はコア期の期間 1 のいつでもデフェラシロクス DT からデフェラシロクス FCT に切り替えることができ、コア期の期間 2 のいつでもデフェラシロクス FCT からデフェラシロクス DT に切り替えることができます。 各期間内での治療の再切り替えは許可されませんでした。

  2. 延長フェーズ:

参加者は、治験責任医師の判断に従って、デフェラシロクス FCT 製剤を、コアフェーズのピリオド 2 の終わりに受けたデフェラシロクス FCT の最後の投与から最大 48 週間の延長フェーズを通じて継続することができます。定義された研究基準が満たされているか、どちらか早い方。 延長フェーズへの参加は任意でした。

研究の終了は、次のいずれかの最も早い発生として定義されました。

  • 患者は延長期で 96 週に達した。
  • Deferasirox FCT は、この適応症に対して現地で払い戻されました (延長フェーズにのみ適用されます)。
  • この患者集団にデフェラシロクス FCT を提供し続けることができる別の臨床試験または治験後のアクセス プログラムが利用可能になり、進行中のすべての患者はその臨床試験に移管する資格がありました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

148

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • エジプト
      • Alexandria、エジプト、21131
        • Novartis Investigative Site
      • Cairo、エジプト、11562
        • Novartis Investigative Site
      • Zagazig、エジプト、44519
        • Novartis Investigative Site
  • サウジアラビア
      • Jeddah、サウジアラビア、21159
        • Novartis Investigative Site
      • Jeddah、サウジアラビア、21589
        • Novartis Investigative Site
      • Riyadh、サウジアラビア、11117
        • Novartis Investigative Site
    • SAU
      • Al Ahsa、SAU、サウジアラビア
        • Novartis Investigative Site
  • タイ
      • Bangkok、タイ、10400
        • Novartis Investigative Site
    • Bangkok
      • Bangkok noi、Bangkok、タイ、10700
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkoknoi、Bangkok、タイ、10700
        • Novartis Investigative Site
  • ベトナム
      • Hanoi、ベトナム
        • Novartis Investigative Site
      • Ho Chi Minh City、ベトナム、DISTRICT 1
        • Novartis Investigative Site
  • モロッコ
      • Rabat、モロッコ、10102
        • Novartis Investigative Site
  • レバノン
    • Beirut
      • Hazmiyeh、Beirut、レバノン、PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • 七面鳥
      • Ankara、七面鳥、06100
        • Novartis Investigative Site
      • Antalya、七面鳥、07070
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul、七面鳥、34093
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. スクリーニング手順が実行される前に、書面によるインフォームドコンセント/同意を提供する必要があります。 小児患者については、両親または法的な患者の代理人から同意を得た。 治験責任医師はまた、地域、地域、または国のガイドラインに従って患者の同意を得ました。
  2. -2歳以上の男性および女性の患者

  3. -デフェラシロクスナイーブ患者またはキレートナイーブ患者、または少なくとも6か月間他のキレート剤で治療されている：

    1. デフェリプロン・DFP
    2. デフェロキサミン/DFO
    3. 組み合わせ (DFO + DFP)
  4. -被験者は、現在の鉄キレート療法を中止する意思があった 研究1日目の少なくとも5日前および研究期間中
  5. -輸血依存性サラセミア（基礎疾患とは無関係）の患者 スクリーニング時の血清フェリチンレベル> 1000 ng / mlで示される輸血鉄過剰症および利用可能な場合、スクリーニング前の6か月以内のLIC > 3 mg Fe / g dw
  6. -鉄過剰症を伴う非輸血依存性サラセミアの患者 スクリーニング時の血清フェリチンレベルが800 ng / ml以上であることが示され、利用可能な場合、スクリーニング前6か月以内のLICが5 mg Fe / g dw以上

除外基準:

  1. -現地で承認された処方情報の禁忌限界を下回るクレアチニンクリアランス。
  2. -血清クレアチニンレベル> 1.5 x ULN（正常の上限）
  3. -AST（SGOT）/ALT（SGPT）> 5 x ULN、スクリーニング訪問前の6か月以内にLICが> 10 mg Fe / dwと確認された場合を除きます。
  4. -尿タンパク/クレアチニン比> 0.5 mg / mgで示される重大なタンパク尿 最初の排尿以外の尿サンプル。
  5. -経口デフェラシロクスの吸収を著しく変化させる可能性のある重大な胃腸（GI）機能障害またはGI疾患（例： 潰瘍性疾患、制御不能な吐き気、嘔吐、下痢、吸収不良症候群、小腸切除など）。
  6. -活動性のB型肝炎またはC型肝炎の臨床的または検査的証拠（HBsAbの非存在下でのHBsAgまたはHCV RNA陽性のHCV Ab陽性）。
  7. -インフォームドコンセントを与えること、またはいずれかの治療オプションを受けることを妨げる精神障害または中毒性障害の患者、またはプロトコルを遵守したくない、または遵守できない患者
  8. -HIV血清陽性の既知の病歴を持つ患者（Elisaまたはウェスタンブロット）。
  9. -局所再発または転移の証拠があるかどうかにかかわらず、過去5年以内に治療または未治療の臓器系の悪性腫瘍の病歴 皮膚の限局性基底細胞癌を除く。
  10. -別の臨床試験に参加している、または治験薬を受けている患者。 治験薬による治療を最近完了した患者は、治験薬の半減期の少なくとも 5 倍の期間、この治療を中止している必要があります。
  11. -治験薬または賦形剤のいずれかに対する過敏症の病歴。
  12. -この研究に参加する能力を妨げる重大な病状（例： コントロールされていない全身性高血圧症、標準的な医学療法ではコントロールできない不安定な心疾患、全身性疾患（心臓血管、腎臓、肝臓など）。
  13. -出産の可能性のある女性は、研究治療の投薬中に効果的な避妊方法を使用していない限り、生理学的に妊娠することができるすべての女性として定義されます
  14. 女性は閉経後と見なされ、適切な臨床プロファイル（例： 適切な年齢、血管運動症状の病歴）、または少なくとも6週間前に両側卵巣摘出術（子宮摘出術の有無にかかわらず）または卵管結紮術を受けた。 卵巣摘出術のみの場合、フォローアップのホルモンレベル評価によって女性の生殖状態が確認された場合にのみ、女性は出産の可能性がないと見なされます。
  15. 性的に活発な男性は、薬を服用している間、および治験薬を中止してから 28 日間性交中にコンドームを使用した場合を除き、この期間中に子供をもうけるべきではありません。 精液を介した薬物の送達を防ぐために、精管切除された男性もコンドームを使用する必要がありました.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：他の
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：デフェラシロクス DT に続いてデフェラシロクス FCT
参加者は、デフェラシロクス DT に続いてデフェラシロクス FCT で治療されました (コア期)。 延長期に入った人はデフェラシロクスFCTで治療されました
薬：デフェラシロックス分散錠（DT）

デフェラシロックス DT は、経口使用のための 125 mg、250 mg、500 mg 分散錠として提供されました。 個々の国で提供される強みは異なる可能性があり、各国で商業的に利用可能な強みを反映しています。

鉄キレート未経験の参加者の場合、ベースライン 1 日目の開始用量は、TDT で 20 mg/kg/日、NTDT で 10 mg/kg/日でした。

鉄キレート化（デフェロキサミンおよび/またはデフェリプロン）で前処理された参加者の場合、開始用量は（デフェロキサミンで前処理された参加者の場合）受けたデフェロキサミンの用量と同等であり、血清フェリチンレベル（デフェリプロンで前処理された参加者の場合）に基づいていました）。

参加者は、デフェラシロクス DT を 1 日 1 回、24 週間（コア期）服用しました。 必要な数のデフェラシロクス DT 錠剤を、コップ 1 杯の水に穏やかに攪拌しながら分散させました。

薬：デフェラシロクスフィルムコーティング錠（FCT）

デフェラシロクス FCT は、経口用の 90 mg、180 mg、360 mg のフィルム コーティング錠として提供されました。 25 週目の FCT 開始用量は、TDT で 14 mg/kg/日、NTDT で 7 mg/kg/日でした。

参加者は、コアフェーズでは 24 週間、延長フェーズでは最大 48 週間、デフェラシロクス FCT を 1 日 1 回服用しました。 デフェラシロクス FCT を嚥下困難な患者には、フィルムコーティング錠を粉砕し、全量を柔らかい食品 (ヨーグルトやリンゴのピューレなど) にふりかけて投与することが許可されました。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
選好アンケートに基づいて、48週目にデフェラシロックスFCTまたはDTを好む参加者の数（項目2）
時間枠：48週目
48週目に嗜好アンケート（項目2）で測定された、デフェラシロクスFCTまたはDTを好む参加者の数。 嗜好アンケートは 3 項目のアンケートである。 48 週目に、嗜好アンケートの 2 番目の項目で、患者 (または 2 歳から 9 歳までの若い患者の親) に、どの薬が患者に「一番気に入った」かを尋ねました。 「フィルムコーティング錠」（＝デフェラシロクス FCT）、「食品に粉末をふりかける」（＝デフェラシロクス FCT）、「わからない」（＝上記のいずれでもない）。 項目 2 の各回答オプションを選択した参加者の数が評価されました。 分析は、嗜好アンケートの項目 2 に回答した参加者に対して実行されました。
48週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
選好アンケートに基づいて、28週目にデフェラシロクスFCT、デフェラシロクスDT、または以前の鉄キレート療法を好む参加者の数（項目2）
時間枠：28週目
28週目に嗜好アンケート（項目2）によって測定された、デフェラシロクスFCT、デフェラシロクスDT、または以前の鉄キレート療法を好む参加者の数。 嗜好アンケートは 3 項目のアンケートである。 28 週目に、このアンケートの 2 番目の項目では、患者 (または 2 歳から 9 歳までの若い患者の親) に、どの薬が患者に「最も効果があったか」を尋ねました。フィルムコーティング錠（1日1回服用）」（＝デフェラシロクスFCT）、「食事にふりかける」（＝デフェラシロクスFCT）、「錠剤（1日3回服用）」（＝以前の鉄キレート療法）、「注射」（ =以前の鉄キレート療法）および「わからない」（=上記のいずれでもない）。 項目 2 の各回答オプションを選択した参加者の数が評価されました。 この分析は、研究に登録する前に鉄キレート療法を受け、好みの質問票の項目 2 に回答した患者に対してのみ実行されました。
28週目
選好アンケートに基づく4週目および24週目のデフェラシロクスDTまたは以前の鉄キレート療法を好む参加者の数（項目2）
時間枠：4週目と24週目
4 週目および 24 週目に好みの質問票 (項目 2) で測定された、デフェラシロクス DT または以前の鉄キレート療法を好む参加者の数。 嗜好アンケートは 3 項目のアンケートである。 4 週目と 24 週目に、嗜好アンケートの 2 番目の項目で、患者 (または 2 歳から 9 歳までの若い患者の親) に、どの薬が患者に「一番気に入った」かを尋ねました。 ）、「錠剤（1日3回服用）」（＝鉄キレート治療歴あり）、「注射」（＝鉄キレート治療歴あり）、「わからない」（＝上記のいずれでもない）。 項目 2 の各回答オプションを選択した参加者の数が評価されました。 この分析は、研究に登録する前に鉄キレート療法を受け、好みの質問票の項目 2 に回答した患者に対してのみ実行されました。
4週目と24週目
28週目および48週目の選好アンケートによって評価された治療選好の各理由を選択した参加者の数
時間枠：28週目と48週目
嗜好アンケートは 3 項目アンケートとした。 最初の項目では、患者 (または 2 歳から 9 歳までの若い患者の親) に、どの薬を服用しているかを尋ねました。 2 番目の項目では、どの薬が患者に「最も効果があったか」を尋ねました。 最後に、3 番目の項目では、2 番目の項目で選択した薬をなぜ好んだかを患者に尋ねました。 項目 3 の各回答オプションを選択した参加者の数が評価されました。 参加者は、各時点で治療を好む理由を複数選択できます。
28週目と48週目
デフェラシロクス DT およびデフェラシロクス FCT 治療期間中の消費錠剤数の割合
時間枠：デフェラシロクス DT: ベースラインから 24 週目まで デフェラシロクス FCT: 25 週目から 48 週目まで
コアフェーズの各治療期間（デフェラシロクス DT（期間 1）およびデフェラシロクス FCT（期間 2））について、消費された錠剤数のパーセンテージ（コンプライアンス）が計算されました。 コンプライアンスは、消費された錠剤の総数を処方された錠剤の総数で割り、100 を掛けたものとして定義されました。 消費された錠剤の総数は、分配された錠剤の総数から紛失/廃棄または返品された錠剤の総数を差し引いて計算されました。 処方された錠剤の総数は、患者がこの期間中に摂取すべき錠剤の数として計算されました。 患者が治験薬を返却しなかった場合、コンプライアンスは計算されませんでした。
デフェラシロクス DT: ベースラインから 24 週目まで デフェラシロクス FCT: 25 週目から 48 週目まで
嗜好性アンケートの後味スコアの経時変化
時間枠：4週目、24週目、28週目、48週目

嗜好性アンケートは、味を測定する３項目、後味を測定する１項目の４項目で構成された。 後味項目は、応答オプションを使用して 5 段階の応答尺度で採点されました: 非常に良い = 1、良い = 2、どちらでもない = 3、悪い = 4、非常に悪い = 5。 この項目には、「後味がない」という追加の回答オプションがありました。 後味のある参加者を対象に、後味スコアを計算しました。 後味スコアが高いほど、後味が悪いことを示した。

10歳未満（<）の参加者には、オブザーバーの嗜好性アンケートが実施されました。 項目と採点アルゴリズムは、10 歳以上 (≥) の参加者と同じままでした。

経時的な後味スコアの変化を評価
4週目、24週目、28週目、48週目
嗜好性アンケートの嗜好性スコアの経時変化
時間枠：4週目、24週目、28週目、48週目
嗜好性アンケートは、味を測定する３項目、後味を測定する１項目の４項目で構成された。 味の項目のうち、最初の 1 つは 5 段階の応答スケールで味を測定しました。 残りの 2 つの項目は、薬を服用した後に何が起こったか、および薬と一緒に摂取した液体の知覚量がどのようであったかを測定しました。 これら 3 項目への回答を組み合わせ、スコアリング マトリックスを使用して単一の嗜好性スコアに変換しました。3 項目のそれぞれに対する回答の各組み合わせは、事前定義された嗜好性スコアに対応していました。 例えば。参加者が項目 1 に「悪い」、項目 2 に「30 分未満で嘔吐」、項目 3 に「十分ではない」と回答した場合、割り当てられた嗜好性スコアは 0 でした。このスコアは 0 から 11 の範囲でした。スコアが高いほど、嗜好性が良好であることを示します。 10歳未満の参加者には、オブザーバーの嗜好性アンケートが実施されました。 項目と採点アルゴリズムは、10 歳以上の参加者と同じでした。 経時的な嗜好性スコアの変化が評価されました
4週目、24週目、28週目、48週目
鉄キレート化（mSICT）アンケートの修正満足度アドヒアランス ドメイン スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (第 2 週、欠落している場合は第 3 週)、第 24、28、および 48 週

mSICT 患者報告アウトカム (PRO) は、3 つのドメインを表す 15 項目で構成されていました: 遵守、優先、および懸念。 アドヒアランス ドメイン スコアは、5 点応答スケールを使用して測定された 6 つのアドヒアランス項目で構成されていました。 アドヒアランス スコアは、これら 6 項目を合計することで計算され、スコアは 6 から 30 の範囲です。 スコアが高いほど、アドヒアランスが悪いことを示します。

10 歳未満の参加者には、オブザーバー バージョン (ObsRO) が投与されました。 アドヒアランス スコアは、10 歳以上の参加者と同じままでした。
ベースライン (第 2 週、欠落している場合は第 3 週)、第 24、28、および 48 週
鉄キレート化（mSICT）質問票による修正満足度の優先ドメインスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (第 2 週、欠落している場合は第 3 週)、第 24、28、および 48 週

mSICT 患者報告アウトカム (PRO) は、3 つのドメインを表す 15 項目で構成されていました: 遵守、優先、および懸念。

好み/満足度ドメイン スコアは、5 点の応答スケールを使用して測定された 2 つの好み/満足度項目で構成されていました。 嗜好スコアは、これら 2 つの項目を合計することによって計算され、スコアは 2 から 10 までの範囲でした。スコアが高いほど、満足度が低いことを示します。

10 歳未満の参加者には、オブザーバー バージョン (ObsRO) が投与されました。 選好スコアは、10 歳以上の参加者と同じままでした。
ベースライン (第 2 週、欠落している場合は第 3 週)、第 24、28、および 48 週
懸念事項のベースラインからの変化 鉄キレート化 (mSICT) 質問票に対する修正満足度のドメイン スコア
時間枠：ベースライン (第 2 週、欠落している場合は第 3 週)、第 24、28、および 48 週

mSICT 患者報告アウトカム (PRO) は、3 つのドメインを表す 15 項目で構成されていました: 遵守、優先、および懸念。

懸念領域スコアは、投薬に関する懸念や懸念に対処するための 3 つの項目で構成されていました。 3 項目すべてが 5 段階の回答スケールで測定されました。 懸念スコアは、3 項目を合計して計算され、スコアは 3 から 15 の範囲です。 スコアが高いほど、懸念が少ないことを示しています。 10 歳未満の参加者には、オブザーバー バージョン (ObsRO) が投与されました。 懸念スコアは、10 歳以上の参加者と同じままでした。
ベースライン (第 2 週、欠落している場合は第 3 週)、第 24、28、および 48 週
消化管アンケートに基づく胃腸（GI）症状スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (-1 週、または欠落している場合は -2 週)、24、28、および 48 週

GI 症状スコアは、GI 質問票の 5 つの質問への回答から計算され、それぞれのスコアは 1 から 5 で、スコア範囲は 5 から 25 であり、スコアが低いほど GI 症状が軽度であり、高いほど高いスコアは、より深刻な GI 症状を表します。

オブザーバー GI 症状アンケートは、10 歳未満の患者に実施されました。 アンケートは参加者の保護者が記入した。 すべての項目と採点アルゴリズムは、10 歳以上の参加者と同じままでした。
ベースライン (-1 週、または欠落している場合は -2 週)、24、28、および 48 週
血清フェリチンレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目) から 96 週間まで
血清フェリチン値の経時的なベースラインからの絶対変化
ベースライン (1 日目) から 96 週間まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年7月27日

一次修了 (実際)

2020年1月29日

研究の完了 (実際)

2021年3月11日

試験登録日

最初に提出

2016年11月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年12月12日

最初の投稿 (見積もり)

2016年12月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年10月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年9月6日

最終確認日

2021年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CICL670FIC05
  • 2016-002282-61 (EUDRACT_NUMBER)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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