开放标签、多中心研究评估地拉罗司薄膜包衣片与分散片相比的偏好 (Jupiter)

实验性的：地拉罗司 DT 随后进行地拉罗司 FCT

参与者先接受地拉罗司 DT 治疗，然后接受地拉罗司 FCT（核心阶段）。 进入延长期者接受地拉罗司FCT治疗

药品：地拉罗司分散片（DT）

地拉罗司 DT 以 125 mg、250 mg、500 mg 口服分散片的形式提供。 个别国家提供的优势可能不同，反映了每个国家商业上可用的优势。

对于未接受过铁螯合剂治疗的参与者，基线第 1 天的起始剂量在 TDT 中为 20 mg/kg/天，在 NTDT 中为 10 mg/kg/天。

对于铁螯合剂（去铁胺和/或去铁酮）预处理的参与者，起始剂量等于接受的去铁胺剂量（对于用去铁胺预处理的参与者）并基于他们的血清铁蛋白水平（对于用去铁酮预处理的参与者） ).

参与者每天服用一次地拉罗司 DT，持续 24 周（核心阶段）。 将所需数量的地拉罗司 DT 片剂轻轻搅拌分散在一杯水中。

药品：地拉罗司薄膜包衣片（FCT）

地拉罗司 FCT 以 90 mg、180 mg、360 mg 薄膜包衣片的形式提供，供口服使用。 第 25 周的 FCT 起始剂量在 TDT 中为 14 mg/kg/天，在 NTDT 中为 7 mg/kg/天。

参与者在核心阶段每天服用一次地拉罗司 FCT，持续 24 周，在扩展阶段长达 48 周。 对于吞咽地拉罗司 FCT 有困难的患者，允许将薄膜包衣片压碎并通过将全剂量洒在软食物（如酸奶或苹果泥）上来给药研究药物。

第 48 周时根据偏好问卷（第 2 项）选择地拉罗司 FCT 或 DT 的参与者人数

第 48 周时通过偏好问卷（第 2 项）测量的偏好地拉罗司 FCT 或 DT 的参与者人数。 偏好问卷是一个包含 3 个项目的问卷。 在第 48 周，偏好问卷的第二项询问患者（或 2 至 9 岁年轻患者的父母）患者“最喜欢”哪种药物：“溶解在液体中的片剂”（= deferasirox DT）， “薄膜包衣片剂”（=地拉罗司 FCT）、“在食物上撒粉”（=地拉罗司 FCT）和“我不知道”（=以上都不是）。 评估了为项目 2 选择每个响应选项的参与者人数。 对回答偏好问卷第 2 项的参与者进行了分析。

第 28 周时根据偏好问卷（第 2 项）选择地拉罗司 FCT、地拉罗司 DT 或先前铁螯合疗法的参与者人数

在第 28 周通过偏好问卷（第 2 项）测量的偏爱地拉罗司 FCT、地拉罗司 DT 或既往铁螯合疗法的参与者人数。 偏好问卷是一个包含 3 个项目的问卷。 在第 28 周，该问卷的第二项询问患者（或 2 至 9 岁年轻患者的父母）患者“最喜欢”哪种药物：“溶解在液体中的片剂”（= deferasirox DT），“薄膜包衣片剂（每天服用一次）”（=地拉罗司 FCT）、“在食物上撒粉”（=地拉罗司 FCT）、“片剂（每天服用 3 次）”（=以前的铁螯合疗法）、“注射剂”（ =以前的铁螯合疗法）和“我不知道”（=以上都不是）。 评估了为项目 2 选择每个响应选项的参与者人数。 该分析仅针对在参加研究之前接受过铁螯合疗法并且回答了偏好问卷第 2 项的患者。

根据偏好调查问卷（第 2 项），在第 4 周和第 24 周时更喜欢地拉罗司 DT 或以前的铁螯合疗法的参与者人数

在第 4 周和第 24 周时通过偏好问卷（第 2 项）测量的更喜欢地拉罗司 DT 或之前的铁螯合疗法的参与者人数。 偏好问卷是一个包含 3 个项目的问卷。 在第 4 周和第 24 周，偏好问卷的第二项询问患者（或 2 至 9 岁年轻患者的父母）患者“最喜欢”哪种药物：“溶解在液体中的片剂”（=地拉罗司 DT） )、“片剂（每天服用 3 次）”（=以前的铁螯合疗法）、“注射剂”（=以前的铁螯合疗法）和“我不知道”（=以上都不是）。 评估了为项目 2 选择每个响应选项的参与者人数。 该分析仅针对在参加研究之前接受过铁螯合疗法并且回答了偏好问卷第 2 项的患者。

根据第 28 周和第 48 周的偏好问卷评估，选择每个治疗偏好原因的参与者人数

偏好问卷是一个包含 3 个项目的问卷。 第一项询问患者（或 2 至 9 岁的年轻患者的父母）他们正在服用哪种药物。 第二项询问患者“最喜欢”哪种药物。 最后，第三项询问患者为什么他/她更喜欢他们在第二项中选择的药物。 评估了为项目 3 选择每个响应选项的参与者人数。 参与者可以在每个时间点选择多个治疗偏好原因。

在地拉罗司 DT 和地拉罗司 FCT 治疗期间消耗的药片计数百分比

计算核心阶段每个治疗期的消耗药片计数百分比（依从性）：地拉罗司 DT（第 1 期）和地拉罗司 FCT（第 2 期）。 合规性定义为消耗的总药片数除以处方药片总数再乘以 100。 消耗的药片总数计算为分配的药片总数减去丢失/浪费或返回的药片总数。 规定的总药片数计算为患者在此期间应服用的药片数。 如果患者没有退回研究药物，则不计算依从性。

适口性问卷余味评分随时间的变化

适口性问卷由4个项目组成，3个项目测量味觉，1个项目测量余味。 回味项目采用 5 分制评分，反应选项为：非常好 = 1，好 = 2，不好不坏 = 3，不好 = 4，非常坏 = 5。 此项目提供了“没有回味”的附加响应选项。 余味分数是在有余味的参与者中计算得出的。 较高的余味分数表示较差的余味。

对于小于 (<) 10 岁的参与者，进行了观察者适口性调查问卷。 项目和评分算法与大于或等于（≥）10 岁的参与者相同。

评估了余味分数随时间的变化

适口性问卷适口性得分随时间的变化

适口性问卷由4个项目组成，3个项目测量味觉，1个项目测量余味。 在味觉项目中，第一个在 5 分反应量表上测量味觉。 其他两项测量服药后发生的情况以及服药时所感知的液体量。 将对这 3 个项目的反应组合起来，并使用评分矩阵将其转化为一个单一的适口性评分：对 3 个项目中每一个的每个反应组合都对应于一个预定义的适口性评分。 例如。如果参与者对第 1 项回答“不好”，对第 2 项回答“呕吐 <30 分钟”，对第 3 项回答“不够”，则分配的适口性分数为 0。该分数范围为 0 到 11；分数越高表明适口性越好。 对于 10 岁以下的参与者，进行了观察者适口性调查问卷。 项目和评分算法与≥10 岁的参与者相同。 评估了适口性评分随时间的变化

改进的铁螯合满意度 (mSICT) 问卷的粘附域分数相对于基线的变化

mSICT 患者报告的结果 (PRO) 由代表 3 个领域的 15 个项目组成：依从性、偏好和关注。 依从性领域得分由 6 个依从性项目组成，使用 5 点反应量表进行测量。 将这 6 个项目相加计算依从性分数，分数范围为 6 至 30。 分数越高表示依从性越差。

对于 10 岁以下的参与者，实施了观察者版本 (ObsRO)。 依从性评分与≥10 岁的参与者相同。

修改后的铁螯合满意度 (mSICT) 问卷偏好域得分相对于基线的变化

mSICT 患者报告的结果 (PRO) 由代表 3 个领域的 15 个项目组成：依从性、偏好和关注。

偏好/满意度领域得分由 2 个偏好/满意度项目组成，使用 5 点响应量表进行测量。 偏好分数是通过将这两个项目相加得出的，分数范围从2到10。分数越高表示满意度越差。

对于 10 岁以下的参与者，实施了观察者版本 (ObsRO)。 偏好分数与 ≥ 10 岁的参与者相同。

对铁螯合 (mSICT) 问卷的修正满意度评分从基线的变化

mSICT 患者报告的结果 (PRO) 由代表 3 个领域的 15 个项目组成：依从性、偏好和关注。

关注域评分由 3 个项目组成，以解决对药物的任何关注或担忧。 所有 3 个项目均采用 5 点反应量表进行测量。 关注度得分是通过将 3 个项目相加得出的，得分范围为 3 至 15。 分数越高表示关注越少。 对于 10 岁以下的参与者，实施了观察者版本 (ObsRO)。 关注分数与 ≥ 10 岁的参与者相同。

基于 GI 问卷的胃肠道 (GI) 症状评分相对于基线的变化

GI 症状评分是根据对 GI 问卷的 5 个问题的回答计算的，每个问题的可能评分为 1 至 5，总可能评分范围为 5 至 25，其中较低的分数表示较不严重的 GI 症状，较高的分数分数代表更严重的 GI 症状。

对 10 岁以下的患者进行了观察者 GI 症状问卷调查。 问卷由参与者的父母完成。 所有项目和评分算法与 ≥ 10 岁的参与者相同。

血清铁蛋白水平相对于基线的变化

血清铁蛋白水平相对于基线随时间的绝对变化