Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label, multicenter onderzoek ter beoordeling van de voorkeur voor deferasirox filmomhulde tablet in vergelijking met dispergeerbare tablet (Jupiter)

6 september 2021 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Open-label, multicenter, eenarmige, fase II-studie ter beoordeling van de voorkeur van de patiënt voor de nieuwe formulering van deferasirox (filmomhulde tablet) in vergelijking met de referentieformulering van de deferasirox dispergeerbare tablet

Studie om de voorkeur van de patiënt voor deferasirox filmomhulde tablet (FCT) of deferasirox dispergeerbare tablet (DT) te evalueren bij patiënten met transfusieafhankelijke thalassemie of niet-transfusieafhankelijke thalassemie zoals gemeten met een voorkeursvragenlijst in week 48

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit was een open-label, multicenter, eenarmig, fase II-onderzoek gericht op het verzamelen van gegevens over de voorkeur voor ijzerchelatietherapie bij patiënten met transfusieafhankelijke thalassemie (TDT) of niet-transfusieafhankelijke thalassemie (NTDT) gedurende een behandeling van 48 weken. periode. Deelnemers die ofwel chelator-naïef waren, ofwel eerder behandeld waren met ijzerchelatoren (exclusief deferasirox) gedurende ten minste 6 maanden ononderbroken, kwamen in aanmerking voor deelname aan dit onderzoek.

Het onderzoek was opgedeeld in 2 fasen:

  1. Kernfase:

    • Screeningsfase die maximaal 4 weken duurde om te bepalen of de patiënt geschikt was, gevolgd door
    • Periode 1: deelnemers werden behandeld met deferasirox DT vanaf baselinebezoek dag 1 tot week 24
    • Periode 2: Deelnemers werden behandeld met deferasirox FCT van week 25 tot week 48:

    Naar goeddunken van de onderzoeker konden patiënten op elk moment tijdens periode 1 van de core-fase overstappen van deferasirox DT op deferasirox DT, en vice versa, van deferasirox FCT op deferasirox DT op elk moment tijdens periode 2 van de core-fase. Het was niet toegestaan ​​om binnen elke periode van behandeling te wisselen.

  2. Verlengingsfase:

Deelnemers konden de formulering van deferasirox FCT voortzetten volgens het oordeel van de onderzoeker, via een verlengingsfase gedurende maximaal 48 weken maanden vanaf de laatste dosis deferasirox FCT die werd ontvangen aan het einde van periode 2 in de kernfase of tot een van de einde van de aan de gedefinieerde studiecriteria is voldaan, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed. Deelname aan de verlengingsfase was facultatief.

Het einde van de studie werd gedefinieerd als het eerste optreden van een van de volgende:

  • De patiënt bereikte week 96 in de extensiefase.
  • Deferasirox FCT werd lokaal vergoed voor deze indicatie (enkel van toepassing voor de Verlengingsfase)
  • Er kwam een ​​ander klinisch onderzoek of een ander programma voor toegang tot het onderzoek beschikbaar waarmee deferasirox FCT aan deze patiëntenpopulatie kon worden toegediend en alle lopende patiënten kwamen in aanmerking om naar dat klinisch onderzoek te worden overgeplaatst.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

148

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Egypte
      • Alexandria, Egypte, 21131
        • Novartis Investigative Site
      • Cairo, Egypte, 11562
        • Novartis Investigative Site
      • Zagazig, Egypte, 44519
        • Novartis Investigative Site
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Antalya, Kalkoen, 07070
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Kalkoen, 34093
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Libanon, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Marokko
      • Rabat, Marokko, 10102
        • Novartis Investigative Site
  • Saoedi-Arabië
      • Jeddah, Saoedi-Arabië, 21159
        • Novartis Investigative Site
      • Jeddah, Saoedi-Arabië, 21589
        • Novartis Investigative Site
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 11117
        • Novartis Investigative Site
    • SAU
      • Al Ahsa, SAU, Saoedi-Arabië
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Novartis Investigative Site
    • Bangkok
      • Bangkok noi, Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkoknoi, Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • Novartis Investigative Site
      • Ho Chi Minh City, Vietnam, DISTRICT 1
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Voordat er screeningprocedures worden uitgevoerd, moet schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming worden verstrekt. Voor pediatrische patiënten werd toestemming verkregen van de ouder(s) of de wettelijke vertegenwoordiger van de patiënt. Onderzoekers verkregen ook toestemming van patiënten volgens lokale, regionale of nationale richtlijnen.
  2. Mannelijke en vrouwelijke patiënt van ≥ 2 jaar

  3. Deferasirox-naïeve patiënt of chelaat-naïeve patiënt of behandeld met andere chelatoren gedurende ten minste 6 maanden, zoals:

    1. Deferipron/DFP
    2. Deferoxamine/DFO
    3. Combinatie (DFO + DFP)
  4. Proefpersoon was bereid de huidige ijzerchelatietherapie te staken ten minste 5 dagen voorafgaand aan studiedag 1 en voor de duur van de studie
  5. Patiënten met transfusie-afhankelijke thalassemie (onafhankelijk van onderliggende aandoening) met transfusie-ijzerstapeling, zoals blijkt uit een serum-ferritinespiegel van > 1000 ng/ml bij screening en indien beschikbaar, LIC > 3 mg Fe/g dw binnen 6 maanden voorafgaand aan screening
  6. Patiënten met niet-transfusieafhankelijke thalassemie met ijzerstapeling zoals blijkt uit een serum-ferritinespiegel van ≥ 800 ng/ml bij screening en indien beschikbaar, LIC ≥ 5 mg Fe/g dw binnen 6 maanden voorafgaand aan screening

Uitsluitingscriteria:

  1. Creatinineklaring onder de contra-indicatiegrens in de lokaal goedgekeurde voorschrijfinformatie.
  2. Serumcreatininewaarde > 1,5 x ULN (bovengrens van normaal)
  3. ASAT (SGOT) /ALAT (SGPT) > 5 x ULN, tenzij LIC binnen 6 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek werd bevestigd als >10 mg Fe/dw.
  4. Significante proteïnurie zoals aangegeven door een urinaire eiwit/creatinine-ratio > 0,5 mg/mg in een niet-eerste lege urinemonster.
  5. Patiënten met een significante verminderde gastro-intestinale (GI) functie of gastro-intestinale aandoening die de absorptie van orale deferasirox significant kan veranderen (bijv. ulceratieve aandoeningen, ongecontroleerde misselijkheid, braken, diarree, malabsorptiesyndroom of resectie van de dunne darm).
  6. Klinisch of laboratoriumbewijs van actieve hepatitis B of hepatitis C (HBsAg bij afwezigheid van HBsAb OF HCV Ab positief met HCV RNA positief).
  7. Patiënten met psychiatrische of verslavingsstoornissen waardoor ze hun geïnformeerde toestemming niet kunnen geven of een van de behandelingsopties kunnen ondergaan of patiënten die het protocol niet willen of kunnen naleven
  8. Patiënten met een bekende voorgeschiedenis van HIV-seropositiviteit (Elisa of Western blot).
  9. Geschiedenis van maligniteit van een orgaansysteem, behandeld of onbehandeld, in de afgelopen 5 jaar, ongeacht of er aanwijzingen zijn voor lokaal recidief of metastasen, met uitzondering van gelokaliseerd basaalcelcarcinoom van de huid.
  10. Patiënten die deelnemen aan een ander klinisch onderzoek of een onderzoeksgeneesmiddel krijgen. Patiënten die onlangs de behandeling met een onderzoeksproduct hebben voltooid, moeten deze behandeling hebben gestaakt gedurende ten minste vijf keer de halfwaardetijd van het onderzoeksproduct.
  11. Voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor een van de onderzoeksgeneesmiddelen of hulpstoffen.
  12. Significante medische aandoening die het vermogen om deel te nemen aan dit onderzoek belemmert (bijv. systemische ongecontroleerde hypertensie, instabiele hartziekte die niet onder controle is met standaard medische therapie, systemische ziekte (cardiovasculair, nier, lever, etc.).
  13. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd, gedefinieerd als alle vrouwen die fysiologisch in staat zijn om zwanger te worden, tenzij ze effectieve anticonceptiemethoden gebruikten tijdens de dosering van de onderzoeksbehandeling
  14. Vrouwen werden als postmenopauzaal en niet vruchtbaar beschouwd als ze 12 maanden natuurlijke (spontane) amenorroe hadden gehad met een geschikt klinisch profiel (bijv. geschikt voor de leeftijd, voorgeschiedenis van vasomotorische symptomen) of ten minste zes weken geleden een chirurgische bilaterale ovariëctomie (met of zonder hysterectomie) of afbinden van de eileiders heeft ondergaan. Alleen in het geval van een ovariëctomie wordt de vrouw alleen beschouwd als niet vruchtbaar als de reproductieve status van de vrouw is bevestigd door een follow-up van de hormoonspiegel.
  15. Seksueel actieve mannen, tenzij ze een condoom hebben gebruikt tijdens geslachtsgemeenschap tijdens het gebruik van het geneesmiddel en gedurende 28 dagen na het stoppen van de studiemedicatie, en mogen in deze periode geen kind verwekken. Een condoom moest ook worden gebruikt door gesteriliseerde mannen om te voorkomen dat het medicijn via zaadvloeistof wordt toegediend.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: ANDER
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Deferasirox DT gevolgd door deferasirox FCT
Deelnemers werden behandeld met deferasirox DT gevolgd door deferasirox FCT (kernfase). Degenen die in de verlengingsfase kwamen, werden behandeld met deferasirox FCT
Geneesmiddel: Deferasirox dispergeerbare tablet (DT)

Deferasirox DT werd geleverd als 125 mg, 250 mg, 500 mg dispergeerbare tabletten voor oraal gebruik. De sterke punten die in een afzonderlijk land worden geboden, kunnen verschillen en weerspiegelen de sterke punten die in elk land commercieel beschikbaar zijn.

Voor ijzerchelatie-naïeve deelnemers was de startdosis op basislijndag 1 20 mg/kg/dag in TDT en 10 mg/kg/dag in NTDT.

Voor deelnemers die voorbehandeld waren met ijzerchelatie (deferoxamine en/of deferipron), was de startdosis gelijk aan de ontvangen dosis deferoxamine (voor deelnemers die voorbehandeld waren met deferoxamine) en gebaseerd op hun serum-ferritinespiegels (voor deelnemers die voorbehandeld waren met deferipron). ).

Deelnemers namen deferasirox DT eenmaal daags gedurende 24 weken (kernfase). Het vereiste aantal deferasirox DT-tabletten moest onder zacht roeren in een glas water worden gedispergeerd.

Geneesmiddel: Deferasirox filmomhulde tablet (FCT)

Deferasirox FCT werd geleverd als filmomhulde tabletten van 90 mg, 180 mg en 360 mg voor oraal gebruik. De FCT-startdosis in week 25 was 14 mg/kg/dag in TDT en 7 mg/kg/dag in NTDT.

Deelnemers namen deferasirox FCT eenmaal daags gedurende 24 weken tijdens de kernfase en tot 48 weken tijdens de verlengingsfase. Voor patiënten die moeite hadden met het slikken van deferasirox FCT, was het toegestaan ​​de filmomhulde tabletten fijn te maken en het onderzoeksgeneesmiddel toe te dienen door de volledige dosis op zacht voedsel (zoals yoghurt of appelmoes) te sprenkelen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat de voorkeur geeft aan Deferasirox FCT of DT in week 48 op basis van voorkeurenvragenlijst (item 2)
Tijdsspanne: Week 48
Aantal deelnemers dat de voorkeur geeft aan deferasirox FCT of DT zoals gemeten met de voorkeurenvragenlijst (item 2) in week 48. De voorkeurenvragenlijst was een vragenlijst met 3 items. In week 48 vroeg het tweede item van de voorkeurenvragenlijst aan de patiënten (of ouders van jonge patiënten van 2 tot 9 jaar oud) welk geneesmiddel de patiënt "het beste beviel": "Tablet om op te lossen in vloeistof" (=deferasirox DT), "Filmomhulde tablet" (=deferasirox FCT), "Strooi poeder op voedsel" (=deferasirox FCT) en "Ik weet het niet" (=geen van bovenstaande). Het aantal deelnemers dat elke antwoordoptie voor item 2 selecteerde, werd beoordeeld. De analyse werd uitgevoerd voor deelnemers die item 2 van de voorkeurenvragenlijst beantwoordden.
Week 48

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat de voorkeur geeft aan Deferasirox FCT, Deferasirox DT of eerdere ijzerchelatietherapie in week 28 op basis van voorkeurenvragenlijst (item 2)
Tijdsspanne: Week 28
Aantal deelnemers dat de voorkeur geeft aan deferasirox FCT, deferasirox DT of eerdere ijzerchelatietherapie zoals gemeten met de voorkeursvragenlijst (item 2) in week 28. De voorkeurenvragenlijst was een vragenlijst met 3 items. In week 28 vroeg het tweede item van deze vragenlijst aan de patiënten (of ouders van jonge patiënten van 2 tot 9 jaar oud) welk geneesmiddel de patiënt "het beste beviel": "Tablet om op te lossen in vloeistof" (=deferasirox DT), " Filmomhulde tablet (eenmaal daags ingenomen)" (=deferasirox FCT), "Strooi poeder op voedsel" (=deferasirox FCT), "Tablet (3 maal daags ingenomen)" (=eerdere ijzerchelatietherapie), "Injectie" ( =vorige ijzerchelatietherapie) en "Ik weet het niet" (=geen van bovenstaande). Het aantal deelnemers dat elke antwoordoptie voor item 2 selecteerde, werd beoordeeld. Deze analyse werd alleen uitgevoerd voor patiënten die ijzerchelatietherapie hadden gekregen voordat ze deelnamen aan het onderzoek en die item 2 van de voorkeurenvragenlijst beantwoordden.
Week 28
Aantal deelnemers dat de voorkeur geeft aan Deferasirox DT of eerdere ijzerchelatietherapie in week 4 en week 24 op basis van voorkeurenvragenlijst (item 2)
Tijdsspanne: Week 4 en Week 24
Aantal deelnemers dat de voorkeur geeft aan deferasirox DT of eerdere ijzerchelatietherapie zoals gemeten met voorkeurenvragenlijst (item 2) in week 4 en 24. De voorkeurenvragenlijst was een vragenlijst met 3 items. In week 4 en 24 vroeg het tweede item van de voorkeurenvragenlijst aan de patiënten (of ouders van jonge patiënten van 2 tot 9 jaar oud) welk geneesmiddel de patiënt "het beste beviel": "Tablet om op te lossen in vloeistof" (=deferasirox DT ), "Tablet (3 keer per dag ingenomen)" (=eerdere ijzerchelatietherapie), "Injectie" (=eerdere ijzerchelatietherapie) en "Ik weet het niet" (=geen van bovenstaande). Het aantal deelnemers dat elke antwoordoptie voor item 2 selecteerde, werd beoordeeld. Deze analyse werd alleen uitgevoerd voor patiënten die ijzerchelatietherapie hadden gekregen voordat ze deelnamen aan het onderzoek en die item 2 van de voorkeurenvragenlijst beantwoordden.
Week 4 en Week 24
Aantal deelnemers dat elke reden voor behandelingsvoorkeur selecteert, zoals beoordeeld door de voorkeurenvragenlijst in week 28 en week 48
Tijdsspanne: Week 28 en Week 48
De voorkeurenvragenlijst was een vragenlijst met 3 items. In het eerste item werd de patiënten (of ouders van jonge patiënten van 2 tot 9 jaar oud) gevraagd welk medicijn ze gebruikten. Bij het tweede item werd gevraagd welke van de medicijnen de patiënt "het beste beviel". Ten slotte werd de patiënt bij het derde item gevraagd waarom hij/zij de voorkeur gaf aan het geneesmiddel dat hij/zij in het tweede item had gekozen. Het aantal deelnemers dat elke antwoordoptie voor item 3 selecteerde, werd beoordeeld. Deelnemers konden op elk tijdstip meerdere redenen voor behandelingsvoorkeur selecteren.
Week 28 en Week 48
Percentage geconsumeerde tabletten tijdens behandelingsperioden met Deferasirox DT en Deferasirox FCT
Tijdsspanne: Deferasirox DT: vanaf baseline tot week 24. Deferasirox FCT: vanaf week 25 tot week 48
Het percentage geconsumeerde tabletten (compliance) werd berekend voor elke behandelingsperiode in de kernfase: deferasirox DT (periode 1) en deferasirox FCT (periode 2). Naleving werd gedefinieerd als het totale aantal geconsumeerde tabletten gedeeld door het totale aantal voorgeschreven tabletten en vermenigvuldigd met 100. Het totale aantal verbruikte tabletten werd berekend als het totale aantal verstrekte tabletten min het totale aantal verloren/verspilde of geretourneerde tabletten. Het totale aantal voorgeschreven tabletten werd berekend als het aantal tabletten dat de patiënt tijdens deze periode had moeten innemen. Als een patiënt het onderzoeksgeneesmiddel niet terugstuurde, werd de therapietrouw niet berekend.
Deferasirox DT: vanaf baseline tot week 24. Deferasirox FCT: vanaf week 25 tot week 48
Verandering in de loop van de tijd in de vragenlijst over de smaakscore van de nasmaak
Tijdsspanne: Week 4, 24, 28 en 48

De smakelijkheidsvragenlijst bestond uit 4 items, drie items die de smaak meten en één item dat de nasmaak meet. Het item nasmaak scoorde op een 5-puntsschaal met de antwoordmogelijkheid: zeer goed = 1, goed = 2, noch goed, noch slecht = 3, slecht = 4, zeer slecht = 5. Dit item bood een extra antwoordoptie van "geen nasmaak". De nasmaakscore werd berekend onder deelnemers die een nasmaak hadden. Hogere nasmaakscores duidden op een slechtere nasmaak.

Voor deelnemers jonger dan (<) 10 jaar oud werd een waarnemersvragenlijst afgenomen. Items en scorealgoritme bleven hetzelfde als voor deelnemers ouder dan of gelijk aan (≥) 10 jaar oud.

Verandering in nasmaakscore in de loop van de tijd werd beoordeeld
Week 4, 24, 28 en 48
Verandering in de tijd in smakelijkheidsscore van smakelijkheidsvragenlijst
Tijdsspanne: Week 4, 24, 28 en 48
De smakelijkheidsvragenlijst bestond uit 4 items, drie items die de smaak meten en één item dat de nasmaak meet. Van de smaakitems werd eerst de smaak gemeten op een 5-puntsschaal. De andere twee items maten wat er gebeurde na inname van het medicijn en hoe de waargenomen hoeveelheid vloeistof die met het medicijn werd ingenomen, was. Reacties op deze 3 items werden gecombineerd en omgezet in een enkele smakelijkheidsscore met behulp van een scorematrix: elke combinatie van antwoorden op elk van de 3 items kwam overeen met een vooraf gedefinieerde smakelijkheidsscore. Bijv. als een deelnemer "slecht" antwoordde op item 1, "brak <30 min" op item 2 en "niet genoeg" op item 3, dan was de toegekende smakelijkheidsscore 0. Deze score varieerde van 0 tot 11; hogere scores duidden op een betere smakelijkheid. Voor deelnemers <10 jaar oud werd een vragenlijst over de eetbaarheid van de waarnemer afgenomen. Items en scorealgoritme waren hetzelfde als voor deelnemers ≥10 jaar oud. Verandering in smakelijkheidsscore in de loop van de tijd werd beoordeeld
Week 4, 24, 28 en 48
Verandering ten opzichte van baseline in therapietrouwdomeinscore van gemodificeerde tevredenheid met ijzerchelatie (mSICT) vragenlijst
Tijdsspanne: Baseline (week 2 of, indien ontbreken, week 3), week 24, 28 en 48

De mSICT-patiëntgerapporteerde uitkomst (PRO) bestond uit 15 items die 3 domeinen vertegenwoordigden: therapietrouw, voorkeur en zorgen. De therapietrouwdomeinscore bestond uit 6 therapietrouwitems, gemeten met behulp van een 5-puntsschaal. De therapietrouwscore werd berekend door deze 6 items op te tellen, met scores variërend van 6 tot 30. Hogere scores duidden op slechtere therapietrouw.

Voor deelnemers <10 jaar oud werd een waarnemersversie (ObsRO) toegediend. De therapietrouwscore bleef hetzelfde als voor deelnemers ≥10 jaar oud.
Baseline (week 2 of, indien ontbreken, week 3), week 24, 28 en 48
Verandering ten opzichte van baseline in vragenlijst voor voorkeursdomeinscore van gewijzigde tevredenheid met ijzerchelatie (mSICT)
Tijdsspanne: Baseline (week 2 of, indien ontbreken, week 3), week 24, 28 en 48

De mSICT-patiëntgerapporteerde uitkomst (PRO) bestond uit 15 items die 3 domeinen vertegenwoordigden: therapietrouw, voorkeur en zorgen.

De domeinscore voorkeur/tevredenheid bestond uit 2 items voorkeur/tevredenheid, gemeten met behulp van een 5-punts antwoordschaal. De voorkeursscore werd berekend door deze 2 items op te tellen, met scores variërend van 2 tot 10. Hogere scores duidden op een slechtere tevredenheid.

Voor deelnemers < 10 jaar oud werd een waarnemersversie (ObsRO) afgenomen. De voorkeursscore bleef hetzelfde als voor deelnemers ≥ 10 jaar.
Baseline (week 2 of, indien ontbreken, week 3), week 24, 28 en 48
Verandering ten opzichte van baseline in domeinscore van gewijzigde tevredenheid met ijzerchelatie (mSICT)-vragenlijst
Tijdsspanne: Baseline (week 2 of, indien ontbreken, week 3), week 24, 28 en 48

De mSICT-patiëntgerapporteerde uitkomst (PRO) bestond uit 15 items die 3 domeinen vertegenwoordigden: therapietrouw, voorkeur en zorgen.

De domeinscore zorgen bestond uit 3 items om eventuele zorgen of zorgen over de medicatie aan te pakken. Alle 3 de items werden gemeten op een 5-puntsschaal. De bezorgdheidsscore werd berekend door de 3 items op te tellen, met scores variërend van 3 tot 15. Hogere scores duidden op minder zorgen. Voor deelnemers < 10 jaar oud werd een waarnemersversie (ObsRO) afgenomen. Zorgenscore bleef hetzelfde als voor deelnemers ≥ 10 jaar oud.
Baseline (week 2 of, indien ontbreken, week 3), week 24, 28 en 48
Verandering ten opzichte van baseline in gastro-intestinale (GI) symptoomscore op basis van GI-vragenlijst
Tijdsspanne: Baseline (week -1 of, indien ontbreken, week -2), week 24, 28 en 48

De GI-symptoomscore werd berekend op basis van antwoorden op 5 vragen van de GI-vragenlijst, elk met een mogelijke score van 1 tot 5, voor een algemeen mogelijk scorebereik van 5 tot 25, waarbij een lagere score een minder ernstig GI-symptoom vertegenwoordigt en een hoger score vertegenwoordigt een ernstiger GI-symptoom.

Een waarnemers-GI-symptoomvragenlijst werd afgenomen bij patiënten die < 10 jaar oud waren. De vragenlijst is ingevuld door de ouders van de deelnemers. Alle items en het scorealgoritme bleven hetzelfde als voor deelnemers ≥ 10 jaar oud.
Baseline (week -1 of, indien ontbreken, week -2), week 24, 28 en 48
Verandering van baseline in serumferritineniveaus
Tijdsspanne: Vanaf baseline (dag 1) tot 96 weken
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de loop van de tijd in serum-ferritinespiegels
Vanaf baseline (dag 1) tot 96 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

27 juli 2017

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

29 januari 2020

Studie voltooiing (WERKELIJK)

11 maart 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 november 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 december 2016

Eerst geplaatst (SCHATTING)

15 december 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

4 oktober 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 september 2021

Laatst geverifieerd

1 september 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CICL670FIC05
  • 2016-002282-61 (EUDRACT_NUMBER)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Niet-transfusie-afhankelijke thalassemie

Klinische onderzoeken op Deferasirox dispergeerbare tablet (DT)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Congo

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren