Offene, multizentrische Studie zur Bewertung der Bevorzugung von Deferasirox-Filmtabletten im Vergleich zu Tabletten zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen (Jupiter)
Offene, multizentrische, einarmige Phase-II-Studie zur Bewertung der Behandlungspräferenz der Patienten für die neue Deferasirox-Formulierung (Filmtablette) im Vergleich zur Referenzformulierung der Deferasirox-Tabletten zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen
Studienübersicht
Status
Detaillierte Beschreibung
Dies war eine offene, multizentrische, einarmige Phase-II-Studie mit dem Ziel, Daten zur Präferenz für eine Eisenchelattherapie bei Patienten mit transfusionsabhängiger Thalassämie (TDT) oder nicht transfusionsabhängiger Thalassämie (NTDT) während einer 48-wöchigen Behandlung zu sammeln Zeitraum. Teilnehmer, die entweder Chelator-naiv waren oder zuvor mindestens 6 Monate lang ununterbrochen mit Eisenchelatoren (ausgenommen Deferasirox) behandelt wurden, waren zur Teilnahme an dieser Studie berechtigt.
Die Studie war in 2 Phasen unterteilt:
Kernphase:
- Screening-Phase, die maximal 4 Wochen dauerte, um die Patienteneignung zu bestimmen, gefolgt von
- Zeitraum 1: Die Teilnehmer wurden von Tag 1 des Baseline-Besuchs bis Woche 24 mit Deferasirox DT behandelt
- Zeitraum 2: Die Teilnehmer wurden von Woche 25 bis Woche 48 mit Deferasirox FCT behandelt:
Nach Ermessen des Prüfarztes konnten die Patienten jederzeit während Periode 1 der Kernphase von Deferasirox DT auf Deferasirox FCT wechseln und umgekehrt jederzeit während Periode 2 der Kernphase von Deferasirox FCT auf Deferasirox DT. Ein erneuter Behandlungswechsel war innerhalb jedes Zeitraums nicht erlaubt.
- Verlängerungsphase:
Die Teilnehmer konnten die Deferasirox FCT-Formulierung gemäß dem Ermessen des Prüfarztes über eine Verlängerungsphase für maximal 48 Wochenmonate ab der letzten Deferasirox FCT-Dosis, die am Ende von Periode 2 in der Kernphase oder bis zu einem der Ende erhalten wurde, fortsetzen festgelegten Studienkriterien erfüllt ist, je nachdem, was zuerst eintrat. Die Teilnahme an der Verlängerungsphase war optional.
Als Studienende wurde das früheste Auftreten eines der folgenden Ereignisse definiert:
- Der Patient erreichte Woche 96 in der Verlängerungsphase.
- Deferasirox FCT wurde für diese Indikation vor Ort erstattet (gilt nur für die Verlängerungsphase)
- Eine andere klinische Studie oder ein Post-Trial-Access-Programm wurde verfügbar, das Deferasirox FCT in dieser Patientenpopulation weiterhin anbieten könnte, und alle laufenden Patienten waren für die Übertragung in diese klinische Studie geeignet.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Beirut
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Hazmiyeh, Beirut, Libanon, PO BOX 213
- Novartis Investigative Site
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Rabat, Marokko, 10102
- Novartis Investigative Site
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Jeddah, Saudi-Arabien, 21159
- Novartis Investigative Site
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Jeddah, Saudi-Arabien, 21589
- Novartis Investigative Site
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Riyadh, Saudi-Arabien, 11117
- Novartis Investigative Site
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SAU
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Al Ahsa, SAU, Saudi-Arabien
- Novartis Investigative Site
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Bangkok, Thailand, 10400
- Novartis Investigative Site
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Bangkok
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Bangkok noi, Bangkok, Thailand, 10700
- Novartis Investigative Site
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Bangkoknoi, Bangkok, Thailand, 10700
- Novartis Investigative Site
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Ankara, Truthahn, 06100
- Novartis Investigative Site
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Antalya, Truthahn, 07070
- Novartis Investigative Site
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Istanbul, Truthahn, 34093
- Novartis Investigative Site
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Hanoi, Vietnam
- Novartis Investigative Site
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Ho Chi Minh City, Vietnam, DISTRICT 1
- Novartis Investigative Site
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Alexandria, Ägypten, 21131
- Novartis Investigative Site
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Cairo, Ägypten, 11562
- Novartis Investigative Site
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Zagazig, Ägypten, 44519
- Novartis Investigative Site
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Vor der Durchführung von Screening-Verfahren muss eine schriftliche Einverständniserklärung/Zustimmung vorliegen. Bei pädiatrischen Patienten wurde die Zustimmung der Eltern oder des gesetzlichen Patientenvertreters eingeholt. Die Prüfärzte holten auch die Zustimmung der Patienten gemäß den lokalen, regionalen oder nationalen Richtlinien ein.
- Männlicher und weiblicher Patient im Alter von ≥ 2 Jahren
Deferasirox-naiver Patient oder Chelat-naiver Patient oder mindestens 6 Monate mit anderen Chelatbildnern behandelt, wie z. B.:
- Deferipron/DFP
- Deferoxamin/DFO
- Kombination (DFO + DFP)
- Der Proband war bereit, die aktuelle Eisenchelat-Therapie mindestens 5 Tage vor Studientag 1 und für die Dauer der Studie abzusetzen
- Patienten mit transfusionsabhängiger Thalassämie (unabhängig von der zugrunde liegenden Erkrankung) mit transfusionsbedingter Eisenüberladung, nachgewiesen durch einen Serumferritinspiegel von > 1000 ng/ml beim Screening und, falls verfügbar, LIC > 3 mg Fe/g dw innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening
- Patienten mit nicht transfusionsabhängiger Thalassämie mit Eisenüberladung, wie gezeigt durch einen Serumferritinspiegel von ≥ 800 ng/ml beim Screening und, falls verfügbar, LIC ≥ 5 mg Fe/g TG innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening
Ausschlusskriterien:
- Kreatinin-Clearance unterhalb der Kontraindikationsgrenze in den lokal zugelassenen Verschreibungsinformationen.
- Serumkreatininspiegel > 1,5 x ULN (Obergrenze des Normalwerts)
- AST (SGOT) / ALT (SGPT) > 5 x ULN, es sei denn, LIC wurde innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening-Besuch als > 10 mg Fe/TG bestätigt.
- Signifikante Proteinurie, angezeigt durch ein Protein/Kreatinin-Verhältnis im Urin > 0,5 mg/mg in einer Urinprobe, die nicht zum ersten Mal entleert wurde.
- Patienten mit erheblich eingeschränkter gastrointestinaler (GI) Funktion oder GI-Erkrankung, die die Resorption von oralem Deferasirox (z. Geschwürerkrankungen, unkontrollierte Übelkeit, Erbrechen, Durchfall, Malabsorptionssyndrom oder Dünndarmresektion).
- Klinischer oder Labornachweis einer aktiven Hepatitis B oder Hepatitis C (HBsAg in Abwesenheit von HBsAb ODER HCV-Ab-positiv mit HCV-RNA-positiv).
- Patienten mit psychiatrischen oder Suchterkrankungen, die sie daran hindern, ihre informierte Einwilligung zu geben oder sich einer der Behandlungsoptionen zu unterziehen, oder Patienten, die das Protokoll nicht einhalten wollen oder können
- Patienten mit bekannter HIV-Seropositivität in der Vorgeschichte (Elisa oder Western Blot).
- Anamnestische Malignität eines beliebigen Organsystems, behandelt oder unbehandelt, innerhalb der letzten 5 Jahre, unabhängig davon, ob es Hinweise auf ein lokales Rezidiv oder Metastasen gibt, mit Ausnahme von lokalisiertem Basalzellkarzinom der Haut.
- Patienten, die an einer anderen klinischen Studie teilnehmen oder ein Prüfpräparat erhalten. Patienten, die kürzlich eine Behandlung mit einem Prüfpräparat abgeschlossen haben, müssen diese Behandlung mindestens fünfmal so lang wie die Halbwertszeit des Prüfpräparats beendet haben.
- Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen eines der Studienmedikamente oder Hilfsstoffe.
- Signifikanter medizinischer Zustand, der die Fähigkeit zur Teilnahme an dieser Studie beeinträchtigt (z. systemischer unkontrollierter Bluthochdruck, instabile Herzerkrankung, die nicht durch medizinische Standardtherapie kontrolliert wird, systemische Erkrankung (kardiovaskulär, renal, hepatisch usw.).
- Frauen im gebärfähigen Alter, definiert als alle Frauen, die physiologisch in der Lage sind, schwanger zu werden, es sei denn, sie haben während der Dosierung des Studienmedikaments wirksame Verhütungsmethoden angewendet
- Frauen galten als postmenopausal und nicht gebärfähig, wenn sie 12 Monate lang eine natürliche (spontane) Amenorrhoe mit einem entsprechenden klinischen Profil (z. altersentsprechend, vasomotorische Symptome in der Vorgeschichte) oder vor mindestens sechs Wochen eine chirurgische bilaterale Ovarektomie (mit oder ohne Hysterektomie) oder eine Tubenligatur hatten. Im Falle einer alleinigen Ovarektomie gilt die Frau nur dann als nicht gebärfähig, wenn der Fortpflanzungsstatus der Frau durch eine nachfolgende Hormonspiegelbestimmung bestätigt wurde.
- Sexuell aktive Männer, es sei denn, sie haben während der Einnahme des Medikaments und für 28 Tage nach Beendigung der Studienmedikation beim Geschlechtsverkehr ein Kondom verwendet und sollten in diesem Zeitraum kein Kind zeugen. Ein Kondom musste auch von vasektomierten Männern verwendet werden, um die Abgabe des Medikaments über die Samenflüssigkeit zu verhindern.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: ANDERE
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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EXPERIMENTAL: Deferasirox DT gefolgt von Deferasirox FCT
Die Teilnehmer wurden mit Deferasirox DT behandelt, gefolgt von Deferasirox FCT (Kernphase).
Diejenigen, die in die Verlängerungsphase eintraten, wurden mit Deferasirox FCT behandelt
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Deferasirox DT wurde als 125 mg, 250 mg, 500 mg dispergierbare Tabletten zur oralen Anwendung bereitgestellt. Die in einem einzelnen Land bereitgestellten Stärken können unterschiedlich sein und spiegeln die kommerziell erhältlichen Stärken in jedem Land wider. Für Eisenchelat-naive Teilnehmer betrug die Anfangsdosis am Baseline-Tag 1 20 mg/kg/Tag bei TDT und 10 mg/kg/Tag bei NTDT. Bei mit Eisenchelat (Deferoxamin und/oder Deferipron) vorbehandelten Teilnehmern entsprach die Anfangsdosis der erhaltenen Deferoxamin-Dosis (bei mit Deferoxamin vorbehandelten Teilnehmern) und basierte auf ihrem Serum-Ferritinspiegel (bei mit Deferipron vorbehandelten Teilnehmern). ). Die Teilnehmer nahmen 24 Wochen lang einmal täglich Deferasirox DT ein (Kernphase). Die erforderliche Anzahl von Deferasirox DT-Tabletten sollte unter leichtem Rühren in einem Glas Wasser dispergiert werden. Deferasirox FCT wurde als 90 mg, 180 mg, 360 mg Filmtabletten zur oralen Anwendung bereitgestellt. Die FCT-Anfangsdosis in Woche 25 betrug 14 mg/kg/Tag bei TDT und 7 mg/kg/Tag bei NTDT. Die Teilnehmer nahmen Deferasirox FCT einmal täglich für 24 Wochen während der Kernphase und bis zu 48 Wochen während der Verlängerungsphase ein. Patienten mit Schluckbeschwerden bei Deferasirox FCT war es erlaubt, die Filmtabletten zu zerkleinern und das Studienmedikament zu verabreichen, indem die volle Dosis auf weiche Nahrung (wie Joghurt oder Apfelpüree) gestreut wurde. |
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer, die Deferasirox FCT oder DT in Woche 48 bevorzugen, basierend auf dem Präferenzfragebogen (Punkt 2)
Zeitfenster: Woche 48
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Anzahl der Teilnehmer, die Deferasirox FCT oder DT bevorzugen, gemessen anhand des Präferenzfragebogens (Punkt 2) in Woche 48.
Der Präferenzfragebogen war ein 3-Punkte-Fragebogen.
In Woche 48 wurden die Patienten (oder Eltern von jungen Patienten im Alter von 2 bis 9 Jahren) im zweiten Item des Präferenzfragebogens gefragt, welches Medikament dem Patienten „am besten gefällt“: „Tablette zum Auflösen in Flüssigkeit“ (= Deferasirox DT), „Filmtablette“ (= Deferasirox FCT), „Pulver über Lebensmittel streuen“ (= Deferasirox FCT) und „Ich weiß nicht“ (= keines der oben genannten).
Die Anzahl der Teilnehmer, die jede Antwortoption für Punkt 2 ausgewählt haben, wurde bewertet.
Die Analyse wurde für Teilnehmer durchgeführt, die Punkt 2 des Präferenzfragebogens beantworteten.
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Woche 48
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer, die Deferasirox FCT, Deferasirox DT oder eine frühere Eisenchelattherapie in Woche 28 bevorzugen, basierend auf dem Präferenzfragebogen (Punkt 2)
Zeitfenster: Woche 28
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Anzahl der Teilnehmer, die Deferasirox FCT, Deferasirox DT oder eine frühere Eisenchelattherapie bevorzugen, gemessen anhand des Präferenzfragebogens (Punkt 2) in Woche 28.
Der Präferenzfragebogen war ein 3-Punkte-Fragebogen.
In Woche 28 fragte das zweite Item dieses Fragebogens die Patienten (oder Eltern von jungen Patienten im Alter von 2 bis 9 Jahren), welches Medikament der Patient „am liebsten mochte“: „Tablette zum Auflösen in Flüssigkeit“ (= Deferasirox DT), „ Filmtablette (einmal täglich eingenommen)“ (=Deferasirox FCT), „Pulver über das Essen streuen“ (=Deferasirox FCT), „Tablette (3 mal täglich eingenommen)“ (=vorherige Eisenchelattherapie), „Injektion“ ( = frühere Eisenchelattherapie) und „weiß nicht“ (= keines der oben genannten).
Die Anzahl der Teilnehmer, die jede Antwortoption für Punkt 2 ausgewählt haben, wurde bewertet.
Diese Analyse wurde nur für Patienten durchgeführt, die vor Aufnahme in die Studie eine Eisenchelattherapie erhalten hatten und die Frage 2 des Präferenzfragebogens beantworteten.
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Woche 28
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Anzahl der Teilnehmer, die Deferasirox DT oder eine frühere Eisenchelat-Therapie in Woche 4 und Woche 24 bevorzugen, basierend auf dem Präferenzfragebogen (Punkt 2)
Zeitfenster: Woche 4 und Woche 24
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Anzahl der Teilnehmer, die Deferasirox DT oder eine frühere Eisenchelattherapie bevorzugen, gemessen anhand des Präferenzfragebogens (Punkt 2) in Woche 4 und 24.
Der Präferenzfragebogen war ein 3-Punkte-Fragebogen.
In Woche 4 und 24 wurden die Patienten (bzw. Eltern von jungen Patienten im Alter von 2 bis 9 Jahren) im zweiten Item des Präferenzfragebogens gefragt, welches Medikament dem Patienten „am besten geschmeckt“ hat: „Tablette zum Auflösen in Flüssigkeit“ (= Deferasirox DT ), „Tablette (3-mal täglich eingenommen)“ (=vorherige Eisenchelat-Therapie), „Injektion“ (=vorherige Eisenchelat-Therapie) und „weiß nicht“ (=keine der oben genannten).
Die Anzahl der Teilnehmer, die jede Antwortoption für Punkt 2 ausgewählt haben, wurde bewertet.
Diese Analyse wurde nur für Patienten durchgeführt, die vor Aufnahme in die Studie eine Eisenchelattherapie erhalten hatten und die Frage 2 des Präferenzfragebogens beantworteten.
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Woche 4 und Woche 24
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Anzahl der Teilnehmer, die jeden Grund für die Behandlungspräferenz ausgewählt haben, wie im Präferenzfragebogen in Woche 28 und Woche 48 bewertet
Zeitfenster: Woche 28 und Woche 48
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Der Präferenzfragebogen war ein 3-Punkte-Fragebogen.
Beim ersten Item wurden die Patienten (bzw. Eltern von jungen Patienten im Alter von 2 bis 9 Jahren) gefragt, welche Medikamente sie einnehmen.
Das zweite Item fragte, welches der Medikamente dem Patienten „am besten gefiel“.
Schließlich fragte das dritte Item den Patienten, warum er/sie das Medikament bevorzugte, das er/sie im zweiten Item gewählt hatte.
Die Anzahl der Teilnehmer, die jede Antwortoption für Punkt 3 ausgewählt haben, wurde bewertet.
Die Teilnehmer konnten zu jedem Zeitpunkt mehrere Gründe für die Behandlungspräferenz auswählen.
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Woche 28 und Woche 48
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Prozentsatz der eingenommenen Tablettenanzahl während der Behandlungszeiträume mit Deferasirox DT und Deferasirox FCT
Zeitfenster: Deferasirox DT: Von Baseline bis Woche 24. Deferasirox FCT: Von Woche 25 bis Woche 48
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Die prozentuale Anzahl der eingenommenen Tabletten (Compliance) wurde für jede Behandlungsperiode in der Kernphase berechnet: Deferasirox DT (Periode 1) und Deferasirox FCT (Periode 2).
Die Compliance wurde definiert als die insgesamt eingenommene Tablettenanzahl dividiert durch die verschriebene Gesamttablettenanzahl multipliziert mit 100.
Die insgesamt verbrauchte Tablettenzahl wurde als Gesamtzahl der abgegebenen Tabletten minus der Gesamtzahl der verlorenen/verschwendeten oder zurückgegebenen Tabletten berechnet.
Die verschriebene Gesamttablettenanzahl wurde als die Anzahl der Tabletten berechnet, die der Patient während dieses Zeitraums hätte einnehmen sollen.
Wenn ein Patient das Studienmedikament nicht zurückgab, wurde die Compliance nicht berechnet.
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Deferasirox DT: Von Baseline bis Woche 24. Deferasirox FCT: Von Woche 25 bis Woche 48
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Änderung im Laufe der Zeit in der Nachgeschmacksbewertung des Fragebogens zur Schmackhaftigkeit
Zeitfenster: Woche 4, 24, 28 und 48
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Der Schmackhaftigkeitsfragebogen bestand aus 4 Items, drei Items zur Messung des Geschmacks und ein Item zur Messung des Nachgeschmacks. Der Nachgeschmack wurde auf einer 5-Punkte-Antwortskala mit der Antwortoption bewertet: Sehr gut = 1, Gut = 2, Weder gut noch schlecht = 3, Schlecht = 4, Sehr schlecht = 5. Dieses Item bot als zusätzliche Antwortmöglichkeit „kein Nachgeschmack“. Die Nachgeschmackspunktzahl wurde unter Teilnehmern berechnet, die einen Nachgeschmack hatten. Höhere Nachgeschmacksbewertungen zeigten einen schlechteren Nachgeschmack an. Für Teilnehmer unter (<) 10 Jahren wurde ein Beobachterfragebogen zur Schmackhaftigkeit durchgeführt. Die Items und der Bewertungsalgorithmus blieben dieselben wie für Teilnehmer, die älter als oder gleich (≥) 10 Jahre alt waren. Die Änderung der Nachgeschmacksbewertung im Laufe der Zeit wurde bewertet |
Woche 4, 24, 28 und 48
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Änderung der Schmackhaftigkeitsbewertung des Schmackhaftigkeitsfragebogens im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Woche 4, 24, 28 und 48
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Der Schmackhaftigkeitsfragebogen bestand aus 4 Items, drei Items zur Messung des Geschmacks und ein Item zur Messung des Nachgeschmacks.
Unter den Geschmackselementen wurde zuerst der Geschmack auf einer 5-Punkte-Antwortskala gemessen.
Die anderen beiden Items maßen, was nach der Einnahme des Arzneimittels geschah und wie die wahrgenommene Flüssigkeitsmenge war, die mit dem Arzneimittel eingenommen wurde.
Die Antworten auf diese 3 Items wurden kombiniert und unter Verwendung einer Bewertungsmatrix in einen einzigen Schmackhaftigkeits-Score umgewandelt: Jede Kombination von Antworten zu jedem der 3 Items entsprach einem vordefinierten Schmackhaftigkeits-Score.
Z.B. Wenn ein Teilnehmer auf Punkt 1 „schlecht“ antwortete, auf Punkt 2 „< 30 Minuten erbrach“ und auf Punkt 3 „nicht genug“ antwortete, dann war die zugewiesene Schmackhaftigkeitspunktzahl 0. Diese Punktzahl reichte von 0 bis 11; höhere Punktzahlen zeigten eine bessere Schmackhaftigkeit an.
Für Teilnehmer unter 10 Jahren wurde ein Beobachterfragebogen zur Schmackhaftigkeit verabreicht.
Die Items und der Bewertungsalgorithmus waren die gleichen wie für Teilnehmer im Alter von ≥ 10 Jahren.
Die Änderung der Schmackhaftigkeitsbewertung im Laufe der Zeit wurde bewertet
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Woche 4, 24, 28 und 48
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Adherence Domain Score of Modified Satisfaction With Iron Chelation (mSICT)-Fragebogen
Zeitfenster: Baseline (Woche 2 oder, falls fehlend, Woche 3), Woche 24, 28 und 48
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Das vom mSICT-Patienten gemeldete Ergebnis (PRO) bestand aus 15 Elementen, die 3 Bereiche repräsentierten: Adhärenz, Präferenz und Bedenken. Der Adhärenzdomänen-Score bestand aus 6 Adhärenz-Items, gemessen unter Verwendung einer 5-Punkte-Antwortskala. Der Adhärenz-Score wurde durch Summieren dieser 6 Items berechnet, wobei die Scores von 6 bis 30 reichten. Höhere Werte zeigten eine schlechtere Adhärenz an. Für Teilnehmer unter 10 Jahren wurde eine Beobachterversion (ObsRO) verabreicht. Der Adhärenz-Score blieb derselbe wie bei den Teilnehmern ≥ 10 Jahre. |
Baseline (Woche 2 oder, falls fehlend, Woche 3), Woche 24, 28 und 48
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Preference Domain Score of Modified Satisfaction With Iron Chelation (mSICT)-Fragebogen
Zeitfenster: Baseline (Woche 2 oder, falls fehlend, Woche 3), Woche 24, 28 und 48
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Das vom mSICT-Patienten gemeldete Ergebnis (PRO) bestand aus 15 Elementen, die 3 Bereiche repräsentierten: Adhärenz, Präferenz und Bedenken. Der Präferenz-/Zufriedenheitsdomänenwert bestand aus 2 Präferenz-/Zufriedenheitselementen, gemessen unter Verwendung einer 5-Punkte-Antwortskala. Der Präferenzwert wurde durch Summieren dieser 2 Elemente berechnet, wobei die Werte von 2 bis 10 reichten. Höhere Werte zeigten eine schlechtere Zufriedenheit an. Für Teilnehmer < 10 Jahre wurde eine Beobachterversion (ObsRO) verabreicht. Der Präferenzwert blieb derselbe wie bei den Teilnehmern ≥ 10 Jahre. |
Baseline (Woche 2 oder, falls fehlend, Woche 3), Woche 24, 28 und 48
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Concerns Domain Score of Modified Satisfaction With Iron Chelation (mSICT)-Fragebogen
Zeitfenster: Baseline (Woche 2 oder, falls fehlend, Woche 3), Woche 24, 28 und 48
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Das vom mSICT-Patienten gemeldete Ergebnis (PRO) bestand aus 15 Elementen, die 3 Bereiche repräsentierten: Adhärenz, Präferenz und Bedenken. Der Concerns Domain Score bestand aus 3 Items, um alle Bedenken oder Sorgen in Bezug auf das Medikament anzusprechen. Alle 3 Items wurden auf einer 5-Punkte-Antwortskala gemessen. Die Besorgnis-Punktzahl wurde durch Summieren der 3 Punkte berechnet, wobei die Punktzahlen zwischen 3 und 15 lagen. Höhere Werte weisen auf weniger Bedenken hin. Für Teilnehmer < 10 Jahre wurde eine Beobachterversion (ObsRO) verabreicht. Der Concerns-Score blieb derselbe wie bei den Teilnehmern ≥ 10 Jahre. |
Baseline (Woche 2 oder, falls fehlend, Woche 3), Woche 24, 28 und 48
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Veränderung des gastrointestinalen (GI) Symptom-Scores gegenüber dem Ausgangswert basierend auf dem GI-Fragebogen
Zeitfenster: Baseline (Woche -1 oder, falls fehlend, Woche -2), Woche 24, 28 und 48
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Der GI-Symptom-Score wurde aus den Antworten auf 5 Fragen des GI-Fragebogens mit jeweils einer möglichen Punktzahl von 1 bis 5 für einen möglichen Gesamtpunktzahlbereich von 5 bis 25 berechnet, wobei eine niedrigere Punktzahl ein weniger schweres GI-Symptom und eine höhere darstellt Score repräsentiert ein schwereres GI-Symptom. Patienten, die < 10 Jahre alt waren, wurde ein Beobachter-Fragebogen zu GI-Symptomen verabreicht. Der Fragebogen wurde von den Eltern der Teilnehmer ausgefüllt. Alle Items und der Bewertungsalgorithmus blieben dieselben wie für Teilnehmer ≥ 10 Jahre. |
Baseline (Woche -1 oder, falls fehlend, Woche -2), Woche 24, 28 und 48
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Veränderung der Serum-Ferritin-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von Baseline (Tag 1) bis zu 96 Wochen
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Absolute Änderung der Serum-Ferritin-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
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Von Baseline (Tag 1) bis zu 96 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (TATSÄCHLICH)
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
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Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
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Andere Studien-ID-Nummern
- CICL670FIC05
- 2016-002282-61 (EUDRACT_NUMBER)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Beschreibung des IPD-Plans
Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.
Diese Studiendatenverfügbarkeit entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf www.clinicalstudydatarequest.com beschrieben sind
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Deferasirox-Tablette zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen (DT)
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Novartis PharmaceuticalsAbgeschlossenTransfusionsabhängige AnämieÄgypten, Ungarn, Truthahn, Vereinigte Staaten, Bulgarien, Italien, Belgien, Russische Föderation, Philippinen, Frankreich, Malaysia, Indien, Oman, Panama, Libanon, Thailand, Tunesien
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Novartis PharmaceuticalsAbgeschlossenMyelodysplastisches Syndrom mit niedrigem und Int-1-RisikoDeutschland, Kanada, Korea, Republik von, Schweden, Spanien, China, Argentinien, Italien, Vereinigtes Königreich, Algerien