Estudio multicéntrico de etiqueta abierta que evalúa la preferencia por el comprimido recubierto con película de Deferasirox en comparación con el comprimido dispersable (Jupiter)

EXPERIMENTAL: Deferasirox DT seguido de deferasirox FCT

Los participantes fueron tratados con deferasirox DT seguido de deferasirox FCT (fase central). Los que entraron en fase de extensión fueron tratados con deferasirox FCT

Droga: Deferasirox comprimido dispersable (DT)

Deferasirox DT se proporcionó en comprimidos dispersables de 125 mg, 250 mg y 500 mg para uso oral. Las concentraciones proporcionadas en un país individual pueden diferir y reflejan las concentraciones disponibles comercialmente en cada país.

Para los participantes sin tratamiento previo con quelación de hierro, la dosis inicial en el día 1 inicial fue de 20 mg/kg/día en TDT y 10 mg/kg/día en NTDT.

Para los participantes tratados previamente con quelación de hierro (deferoxamina y/o deferiprona), la dosis inicial fue equivalente a la dosis de deferoxamina recibida (para los participantes tratados previamente con deferoxamina) y se basó en sus niveles de ferritina sérica (para los participantes tratados previamente con deferiprona). ).

Los participantes tomaron deferasirox DT una vez al día durante 24 semanas (fase central). El número requerido de tabletas de deferasirox DT se dispersaría con agitación suave en un vaso de agua.

Droga: Comprimido recubierto con película de deferasirox (FCT)

Deferasirox FCT se proporcionó en comprimidos recubiertos con película de 90 mg, 180 mg y 360 mg para uso oral. La dosis inicial de FCT en la semana 25 fue de 14 mg/kg/día en TDT y de 7 mg/kg/día en NTDT.

Los participantes tomaron deferasirox FCT una vez al día durante 24 semanas durante la fase central y hasta 48 semanas durante la fase de extensión. Para los pacientes con dificultades para tragar deferasirox FCT, se permitió triturar los comprimidos recubiertos con película y administrar el fármaco del estudio rociando la dosis completa sobre alimentos blandos (como yogur o puré de manzana).

Número de participantes que prefieren Deferasirox FCT o DT en la semana 48 según el cuestionario de preferencia (ítem 2)

Número de participantes que prefieren deferasirox FCT o DT según lo medido por el cuestionario de preferencia (elemento 2) en la semana 48. El cuestionario de preferencia era un cuestionario de 3 ítems. En la semana 48, el segundo ítem del cuestionario de preferencia preguntaba a los pacientes (o padres de pacientes jóvenes de 2 a 9 años) qué medicamento le "gustaba más" al paciente: "Comprimido para disolver en líquido" (= deferasirox DT), "Comprimido recubierto con película" (=deferasirox FCT), "Espolvorear polvo sobre los alimentos" (=deferasirox FCT) y "No sé" (=ninguno de los anteriores). Se evaluó el número de participantes que seleccionaron cada opción de respuesta del ítem 2. El análisis se realizó para los participantes que respondieron el ítem 2 del cuestionario de preferencia.

Número de participantes que prefieren Deferasirox FCT, Deferasirox DT o terapia previa de quelación de hierro en la semana 28 según el cuestionario de preferencia (Ítem 2)

Número de participantes que prefieren deferasirox FCT, deferasirox DT o terapia previa de quelación de hierro según lo medido por el cuestionario de preferencia (elemento 2) en la semana 28. El cuestionario de preferencia era un cuestionario de 3 ítems. En la semana 28, el segundo ítem de este cuestionario preguntaba a los pacientes (o padres de pacientes jóvenes de 2 a 9 años) qué medicamento le "gustaba más" al paciente: "Comprimido para disolver en líquido" (= deferasirox DT), " Comprimido recubierto con película (tomado una vez al día)" (=deferasirox FCT), "Espolvorear polvo sobre los alimentos" (=deferasirox FCT), "Comprimido (tomado 3 veces al día)" (=tratamiento previo de quelación de hierro), "Inyección" ( =terapia previa de quelación de hierro) y "No sé" (=ninguna de las anteriores). Se evaluó el número de participantes que seleccionaron cada opción de respuesta del ítem 2. Este análisis se realizó solo para pacientes que habían recibido terapia de quelación de hierro antes de inscribirse en el estudio y que respondieron el ítem 2 del cuestionario de preferencia.

Número de participantes que prefieren Deferasirox DT o terapia previa de quelación de hierro en la semana 4 y la semana 24 según el cuestionario de preferencia (Ítem 2)

Número de participantes que prefieren el deferasirox DT o la terapia de quelación de hierro anterior según lo medido por el cuestionario de preferencia (elemento 2) en las semanas 4 y 24. El cuestionario de preferencia era un cuestionario de 3 ítems. En la semana 4 y 24, el segundo ítem del cuestionario de preferencia preguntaba a los pacientes (o padres de pacientes jóvenes de 2 a 9 años) qué medicamento le "gustaba más" al paciente: "Comprimido para disolver en líquido" (= deferasirox DT ), "Comprimido (tomado 3 veces al día)" (=terapia de quelación de hierro anterior), "Inyección" (=terapia de quelación de hierro anterior) y "No sé" (=ninguna de las anteriores). Se evaluó el número de participantes que seleccionaron cada opción de respuesta del ítem 2. Este análisis se realizó solo para pacientes que habían recibido terapia de quelación de hierro antes de inscribirse en el estudio y que respondieron el ítem 2 del cuestionario de preferencia.

Número de participantes que seleccionaron cada motivo de preferencia de tratamiento según lo evaluado por el cuestionario de preferencia en la semana 28 y la semana 48

El cuestionario de preferencia era un cuestionario de 3 ítems. El primer ítem preguntaba a los pacientes (o padres de pacientes jóvenes de 2 a 9 años) qué medicamento estaban tomando. El segundo ítem preguntaba cuál de los medicamentos le "gustaba más" al paciente. Finalmente, el tercer ítem preguntaba al paciente por qué prefería el medicamento que eligió en el segundo ítem. Se evaluó el número de participantes que seleccionaron cada opción de respuesta del ítem 3. Los participantes podían seleccionar múltiples razones para la preferencia de tratamiento en cada punto de tiempo.

Porcentaje de recuentos de tabletas consumidas durante los períodos de tratamiento con Deferasirox DT y Deferasirox FCT

Se calculó el porcentaje de recuentos de tabletas consumidas (cumplimiento) para cada período de tratamiento en la fase central: deferasirox DT (período 1) y deferasirox FCT (período 2). El cumplimiento se definió como el recuento total de comprimidos consumidos dividido por el recuento total de comprimidos prescritos y multiplicado por 100. El recuento total de comprimidos consumidos se calculó como el número total de comprimidos dispensados ​​menos el número total de comprimidos perdidos/desperdiciados o devueltos. El recuento total de comprimidos prescritos se calculó como el número de comprimidos que el paciente debería haber tomado durante este período. Si un paciente no devolvía el fármaco del estudio, no se calculaba el cumplimiento.

Cambio a lo largo del tiempo en la puntuación del regusto del cuestionario de palatabilidad

El cuestionario de palatabilidad constaba de 4 ítems, tres ítems que miden el gusto y un ítem que mide el regusto. El ítem de regusto puntuó en una escala de respuesta de 5 puntos con la opción de respuesta: Muy bueno = 1, Bueno = 2, Ni bueno ni malo = 3, Malo = 4, Muy malo = 5. Este ítem ofrecía una opción de respuesta adicional de "sin regusto". La puntuación del regusto se calculó entre los participantes que tenían un regusto. Las puntuaciones de regusto más altas indicaron un regusto peor.

Para los participantes menores de (<) 10 años, se administró un cuestionario de palatabilidad del observador. Los ítems y el algoritmo de puntuación se mantuvieron igual que para los participantes mayores o iguales a (≥) 10 años.

Se evaluó el cambio en la puntuación del regusto a lo largo del tiempo

Cambio a lo largo del tiempo en la puntuación de palatabilidad del cuestionario de palatabilidad

El cuestionario de palatabilidad constaba de 4 ítems, tres ítems que miden el gusto y un ítem que mide el regusto. Entre los ítems de sabor, el primero midió el gusto en una escala de respuesta de 5 puntos. Los otros dos ítems midieron qué sucedió después de tomar el medicamento y cómo fue la cantidad percibida de líquido tomado con el medicamento. Las respuestas a estos 3 elementos se combinaron y convirtieron en una única puntuación de palatabilidad utilizando una matriz de puntuación: cada combinación de respuestas en cada uno de los 3 elementos correspondió a una puntuación de palatabilidad predefinida. P.ej. si un participante respondió "mal" al ítem 1, "vomitó <30 min" al ítem 2 y "no lo suficiente" al ítem 3, entonces la puntuación de palatabilidad asignada fue 0. Esta puntuación varió de 0 a 11; las puntuaciones más altas indicaron una mejor palatabilidad. Para los participantes <10 años, se administró un cuestionario de palatabilidad del observador. Los ítems y el algoritmo de puntuación fueron los mismos que para los participantes ≥10 años. Se evaluó el cambio en la puntuación de palatabilidad a lo largo del tiempo

Cambio desde el inicio en la puntuación del dominio de adherencia del cuestionario de satisfacción modificada con la quelación de hierro (mSICT)

El resultado informado por el paciente mSICT (PRO) constaba de 15 elementos que representaban 3 dominios: Adherencia, Preferencia e Inquietudes. La puntuación del dominio de adherencia constaba de 6 ítems de adherencia, medidos mediante una escala de respuesta de 5 puntos. La puntuación de adherencia se calculó sumando estos 6 ítems, con puntuaciones que oscilan entre 6 y 30. Las puntuaciones más altas indicaron una peor adherencia.

Para los participantes <10 años, se administró una versión de observador (ObsRO). La puntuación de adherencia se mantuvo igual que para los participantes ≥10 años.

Cambio desde el inicio en la puntuación del dominio de preferencia del cuestionario de satisfacción modificada con la quelación de hierro (mSICT)

El resultado informado por el paciente mSICT (PRO) constaba de 15 elementos que representaban 3 dominios: Adherencia, Preferencia e Inquietudes.

La puntuación del dominio de preferencia/satisfacción constaba de 2 elementos de preferencia/satisfacción, medidos mediante una escala de respuesta de 5 puntos. La puntuación de preferencia se calculó sumando estos 2 ítems, con puntuaciones que oscilaban entre 2 y 10. Las puntuaciones más altas indicaban una peor satisfacción.

Para los participantes < 10 años, se administró una versión de observador (ObsRO). La puntuación de preferencia se mantuvo igual que para los participantes ≥ 10 años.

Cambio desde el inicio en la puntuación del dominio de preocupaciones del cuestionario de satisfacción modificada con la quelación de hierro (mSICT)

El resultado informado por el paciente mSICT (PRO) constaba de 15 elementos que representaban 3 dominios: Adherencia, Preferencia e Inquietudes.

La puntuación del dominio de inquietudes constaba de 3 ítems para abordar cualquier inquietud o inquietud con respecto a la medicación. Los 3 elementos se midieron en una escala de respuesta de 5 puntos. La puntuación de las preocupaciones se calculó sumando los 3 ítems, con puntuaciones que oscilan entre 3 y 15. Las puntuaciones más altas indicaron menos preocupaciones. Para los participantes < 10 años, se administró una versión de observador (ObsRO). La puntuación de preocupaciones se mantuvo igual que para los participantes ≥ 10 años.

Cambio desde el inicio en la puntuación de síntomas gastrointestinales (GI) basada en el cuestionario GI

La puntuación de los síntomas GI se calculó a partir de las respuestas a 5 preguntas del cuestionario GI, cada una con una puntuación posible de 1 a 5, para un rango de puntuación posible general de 5 a 25, donde una puntuación más baja representa un síntoma GI menos grave y una puntuación más alta La puntuación representa un síntoma gastrointestinal más grave.

Se administró un cuestionario de síntomas GI del observador a aquellos pacientes que tenían < 10 años. El cuestionario fue completado por los padres de los participantes. Todos los ítems y el algoritmo de puntuación se mantuvieron igual que para los participantes ≥ 10 años.

Cambio desde el inicio en los niveles de ferritina sérica

Cambio absoluto desde el inicio a lo largo del tiempo en los niveles de ferritina sérica