Otevřená, multicentrická studie hodnotící preference pro deferasirox filmem potahovanou tabletu ve srovnání s dispergovatelnou tabletou (Jupiter)

Kritéria pro zařazení:

1. Před provedením jakýchkoliv screeningových postupů musí být poskytnut písemný informovaný souhlas/souhlas. U dětských pacientů byl souhlas získán od rodiče (rodičů) nebo zákonného zástupce pacienta. Vyšetřovatelé také získali souhlas pacientů podle místních, regionálních nebo národních pokynů.
2. Muž a žena ve věku ≥ 2 roky

3. Pacient dosud neléčený deferasiroxem nebo dosud neléčený pacient s chelátem nebo léčený jinými chelátory po dobu alespoň 6 měsíců, jako jsou:

   1. Deferipron/DFP
   2. Deferoxamin/DFO
   3. Kombinace (DFO + DFP)
4. Subjekt byl ochoten přerušit současnou chelatační terapii železem alespoň 5 dní před 1. dnem studie a po dobu trvání studie
5. Pacienti s talasémií závislou na transfuzi (nezávisle na základním stavu) s přetížením železem po transfuzi, jak bylo prokázáno sérovou hladinou feritinu > 1000 ng/ml při screeningu, a pokud je k dispozici, LIC > 3 mg Fe/g dw během 6 měsíců před screeningem
6. Pacienti s talasémií nezávislou na transfuzi s přetížením železem, jak je prokázáno sérovou hladinou feritinu ≥ 800 ng/ml při screeningu, a pokud je k dispozici, LIC ≥ 5 mg Fe/g dw během 6 měsíců před screeningem

Kritéria vyloučení:

1. Clearance kreatininu pod limitem kontraindikací v lokálně schválených informacích o předepisování.
2. Hladina kreatininu v séru > 1,5 x ULN (horní hranice normálu)
3. AST (SGOT)/ALT (SGPT) > 5 x ULN, pokud LIC není potvrzeno jako > 10 mg Fe/dw během 6 měsíců před screeningovou návštěvou.
4. Signifikantní proteinurie indikovaná poměrem protein/kreatinin v moči > 0,5 mg/mg ve vzorku moči bez prvního vyprázdnění.
5. Pacienti s významnou poruchou gastrointestinální (GI) funkce nebo GI onemocněním, které by mohlo významně změnit absorpci perorálního deferasiroxu (např. ulcerózní onemocnění, nekontrolovaná nauzea, zvracení, průjem, malabsorpční syndrom nebo resekce tenkého střeva).
6. Klinický nebo laboratorní důkaz aktivní hepatitidy B nebo hepatitidy C (HBsAg v nepřítomnosti HBsAb NEBO HCV Ab pozitivní s HCV RNA pozitivní).
7. Pacienti s psychiatrickými nebo návykovými poruchami, které jim brání udělit informovaný souhlas nebo podstoupit některou z možností léčby, nebo pacienti, kteří nechtějí nebo nemohou dodržovat protokol
8. Pacienti se známou séropozitivitou HIV v anamnéze (Elisa nebo Western blot).
9. Anamnéza malignity jakéhokoli orgánového systému, léčeného nebo neléčeného, ​​během posledních 5 let, bez ohledu na to, zda existují známky lokální recidivy nebo metastáz, s výjimkou lokalizovaného bazaliomu kůže.
10. Pacienti účastnící se jiné klinické studie nebo užívající hodnocený lék. Pacienti, kteří nedávno dokončili léčbu hodnoceným přípravkem, musí tuto léčbu přerušit alespoň na pětinásobek poločasu hodnoceného přípravku.
11. Anamnéza přecitlivělosti na kterýkoli ze studovaných léků nebo pomocných látek.
12. Významný zdravotní stav narušující schopnost zúčastnit se této studie (např. systémová nekontrolovaná hypertenze, nestabilní srdeční onemocnění nekontrolované standardní lékařskou terapií, systémové onemocnění (kardiovaskulární, ledvinové, jaterní atd.).
13. Ženy ve fertilním věku, definované jako všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět, pokud nepoužívaly účinné metody antikoncepce během dávkování studijní léčby
14. Ženy byly považovány za postmenopauzální a bez potenciálu otěhotnět, pokud měly 12 měsíců přirozenou (spontánní) amenoreu s vhodným klinickým profilem (např. věk odpovídající, vazomotorické symptomy v anamnéze) nebo měl chirurgickou bilaterální ooforektomii (s hysterektomií nebo bez ní) nebo podvázání vejcovodů alespoň před šesti týdny. V případě samotné ooforektomie, pouze pokud byl reprodukční stav ženy potvrzen kontrolním vyšetřením hormonální hladiny, je žena považována za ženu, která nemůže otěhotnět.
15. Sexuálně aktivní muži, pokud nepoužili kondom během pohlavního styku při užívání drogy a 28 dní po ukončení studijní medikace, a neměli by v tomto období zplodit dítě. Kondom museli používat i muži po vazektomii, aby se zabránilo dodávání drogy semennou tekutinou.