Avoin, monikeskustutkimus, jossa arvioitiin Deferasirox-kalvopäällysteisen tabletin etusija dispergoituvaan tablettiin verrattuna (Jupiter)
Avoin, monikeskus, yksihaarainen, faasi II -tutkimus, jossa arvioidaan potilaiden hoidon etusijaa uudella deferasirox-formulaatiolla (kalvopäällysteinen tabletti) verrattuna vertailuvalmisteeseen Deferasirox dispergoituvaan tablettiformulaatioon
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä oli avoin, monikeskus, yksihaarainen, vaiheen II tutkimus, jonka tarkoituksena oli kerätä tietoja rautakelaatiohoidon suosimisesta potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen talassemia (TDT) tai verensiirrosta riippumaton talassemia (NTDT) 48 viikon hoidon aikana. ajanjaksoa. Osallistujat, jotka eivät olleet aikaisemmin kelaattoreita tai joita oli aiemmin hoidettu rautakelaattoreilla (paitsi deferasiroksilla) vähintään 6 kuukauden ajan yhtäjaksoisesti, voivat osallistua tähän tutkimukseen.
Tutkimus jaettiin 2 vaiheeseen:
Ydinvaihe:
- Seulontavaihe, joka kesti enintään 4 viikkoa potilaan kelpoisuuden määrittämiseksi, jota seurasi
- Jakso 1: Osallistujia hoidettiin deferasirox DT:llä peruskäynnin päivästä 1 viikkoon 24
- Jakso 2: Osallistujia hoidettiin deferasiroksi FCT:llä viikosta 25 viikolle 48:
Tutkijan harkinnan mukaan potilaat voivat vaihtaa deferasirox DT:stä deferasirox FCT:hen milloin tahansa Core-vaiheen jakson 1 aikana ja päinvastoin deferasirox FCT:stä deferasirox DT:hen milloin tahansa Core-vaiheen jakson 2 aikana. Hoitojen vaihtaminen uudelleen ei ollut sallittua jokaisen jakson aikana.
- Laajennusvaihe:
Osallistujat voivat jatkaa deferasirox FCT -formulaatiota tutkijan harkinnan mukaisesti jatkovaiheen kautta enintään 48 viikon ajan viimeisestä deferasirox FCT -annoksesta, joka oli saatu 2. jakson lopussa perusvaiheessa tai johonkin määritellyt opiskelukriteerit täyttyvät sen mukaan, kumpi tuli ensin. Laajennusvaiheeseen osallistuminen oli vapaaehtoista.
Tutkimuksen lopuksi määriteltiin aikaisintaan jokin seuraavista:
- Potilas saavutti viikon 96 pidennysvaiheessa.
- Deferasirox FCT korvattiin paikallisesti tästä käyttöaiheesta (koskee vain jatkovaihetta)
- Saatavilla oli toinen kliininen tutkimus tai tutkimuksen jälkeinen pääsyohjelma, joka saattoi jatkaa deferasiroksi FCT:n antamista tälle potilasryhmälle, ja kaikki käynnissä olevat potilaat voitiin siirtää kyseiseen kliiniseen tutkimukseen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Alexandria, Egypti, 21131
- Novartis Investigative Site
-
Cairo, Egypti, 11562
- Novartis Investigative Site
-
Zagazig, Egypti, 44519
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Beirut
-
Hazmiyeh, Beirut, Libanon, PO BOX 213
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Rabat, Marokko, 10102
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Jeddah, Saudi-Arabia, 21159
- Novartis Investigative Site
-
Jeddah, Saudi-Arabia, 21589
- Novartis Investigative Site
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 11117
- Novartis Investigative Site
-
-
SAU
-
Al Ahsa, SAU, Saudi-Arabia
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaimaa, 10400
- Novartis Investigative Site
-
-
Bangkok
-
Bangkok noi, Bangkok, Thaimaa, 10700
- Novartis Investigative Site
-
Bangkoknoi, Bangkok, Thaimaa, 10700
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki, 06100
- Novartis Investigative Site
-
Antalya, Turkki, 07070
- Novartis Investigative Site
-
Istanbul, Turkki, 34093
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Hanoi, Vietnam
- Novartis Investigative Site
-
Ho Chi Minh City, Vietnam, DISTRICT 1
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ennen seulontatoimenpiteitä on annettava kirjallinen tietoinen suostumus/suostumus. Lapsipotilaiden suostumus hankittiin vanhemmilta tai laillisilta potilaan edustajalta. Tutkijat saivat myös potilaiden suostumuksen paikallisten, alueellisten tai kansallisten ohjeiden mukaisesti.
- Mies- ja naispotilaat, joiden ikä on ≥ 2 vuotta
Potilas, joka ei ole aiemmin saanut deferasiroksia tai potilas, joka ei ole aiemmin saanut kelatoitua tai jota muut kelaatit ovat hoitaneet vähintään 6 kuukauden ajan, kuten:
- Deferiprone/DFP
- Deferoksamiini/DFO
- Yhdistelmä (DFO + DFP)
- Tutkittava oli valmis lopettamaan nykyisen rautakelaatiohoidon vähintään 5 päivää ennen tutkimuspäivää 1 ja tutkimuksen ajaksi
- Potilaat, joilla on verensiirrosta riippuvainen talassemia (perussairasta riippumatta), joilla on verensiirron aiheuttama raudan ylikuormitus, kuten seerumin ferritiinitaso on > 1000 ng/ml seulonnassa ja jos saatavilla, LIC > 3 mg Fe/g dw 6 kuukauden aikana ennen seulontaa
- Potilaat, joilla on verensiirrosta riippumaton talassemia, johon liittyy raudan ylikuormitus, kuten seerumin ferritiinitaso on ≥ 800 ng/ml seulonnassa ja jos saatavilla, LIC ≥ 5 mg Fe/g dw 6 kuukauden aikana ennen seulontaa
Poissulkemiskriteerit:
- Kreatiniinin puhdistuma alle paikallisesti hyväksytyissä lääkemääräystiedoissa olevan kontraindikaatiorajan.
- Seerumin kreatiniinitaso > 1,5 x ULN (normaalin yläraja)
- AST (SGOT) / ALT (SGPT) > 5 x ULN, ellei LIC ole vahvistettu > 10 mg Fe/dw 6 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Merkittävä proteinuria, jonka osoittaa virtsan proteiini/kreatiniini-suhde > 0,5 mg/mg ei-ensimmäisessä tyhjässä virtsanäytteessä.
- Potilaat, joilla on merkittävä maha-suolikanavan (GI) vajaatoiminta tai GI-sairaus, joka saattaa merkittävästi muuttaa suun kautta annetun deferasiroksin imeytymistä (esim. haavaiset sairaudet, hallitsematon pahoinvointi, oksentelu, ripuli, imeytymishäiriö tai ohutsuolen resektio).
- Kliiniset tai laboratoriotodisteet aktiivisesta hepatiitti B:stä tai hepatiitti C:stä (HBsAg HBsAb:n puuttuessa TAI HCV Ab positiivinen ja HCV RNA positiivinen).
- Potilaat, joilla on psykiatrisia tai riippuvuushäiriöitä, jotka estävät heitä antamasta tietoon perustuvaa suostumustaan tai joutuvat saamaan jotakin hoitovaihtoehtoa tai potilaat, jotka eivät halua tai pysty noudattamaan protokollaa
- Potilaat, joilla on tunnettu HIV-seropositiivisuus (Elisa tai Western blot).
- Minkä tahansa elinjärjestelmän pahanlaatuinen kasvain, hoidettu tai hoitamaton, viimeisen 5 vuoden aikana riippumatta siitä, onko merkkejä paikallisesta uusiutumisesta tai etäpesäkkeistä, paitsi paikallinen ihon tyvisolusyöpä.
- Potilaat, jotka osallistuvat toiseen kliiniseen tutkimukseen tai saavat tutkimuslääkettä. Potilaiden, jotka ovat äskettäin saaneet hoidon tutkimusvalmisteella päätökseen, on täytynyt lopettaa tämä hoito vähintään viisi kertaa tutkimustuotteen puoliintumisajan ajaksi.
- Yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeelle tai apuaineille.
- Merkittävä sairaus, joka häiritsee kykyä osallistua tähän tutkimukseen (esim. systeeminen hallitsematon verenpainetauti, epästabiili sydänsairaus, joka ei ole hallinnassa tavanomaisella lääkehoidolla, systeeminen sairaus (sydän- ja verisuonitauti, munuaiset, maksa jne.).
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka määritellään kaikille naisiksi, jotka fysiologisesti voivat tulla raskaaksi, elleivät he käyttäneet tehokkaita ehkäisymenetelmiä tutkimushoidon aikana
- Naisia pidettiin postmenopausaaleina, eivätkä he olleet hedelmällisessä iässä, jos heillä oli ollut 12 kuukautta luonnollista (spontaania) kuukautisia, jolla oli asianmukainen kliininen profiili (esim. ikään sopiva, vasomotorisia oireita anamneesissa) tai hänelle on tehty kirurginen molemminpuolinen munanpoisto (kohdunpoiston kanssa tai ilman) tai munanjohdinsidonta vähintään kuusi viikkoa sitten. Pelkän munanpoiston tapauksessa vain, kun naisen lisääntymistila on varmistettu seurantahormonitason arvioinnilla, hänen katsotaan olevan hedelmällistä.
- Seksuaalisesti aktiiviset miehet, elleivät he ole käyttäneet kondomia yhdynnän aikana lääkkeen käytön aikana ja 28 päivää tutkimuslääkityksen lopettamisen jälkeen, eivätkä he saa siittää lasta tänä aikana. Kondomia edellytettiin myös vasektomoiduille miehille, jotta lääkkeen kulkeutuminen siemennesteen kautta estyisi.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: MUUTA
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Deferasirox DT ja sen jälkeen deferasirox FCT
Osallistujia hoidettiin deferasirox DT:llä, jota seurasi deferasiroksi FCT (ydinvaihe).
Jatkovaiheeseen tulleita hoidettiin deferasiroksi FCT:llä
|
Deferasirox DT toimitettiin 125 mg, 250 mg, 500 mg dispergoituvina tabletteina oraaliseen käyttöön. Yksittäisen maan vahvuudet voivat vaihdella ja heijastaa kunkin maan kaupallisesti saatavilla olevia vahvuuksia. Osallistujille, jotka eivät olleet aiemmin saaneet rautakelaatiota, aloitusannos lähtötasona 1. päivänä oli 20 mg/kg/vrk TDT:ssä ja 10 mg/kg/vrk NTDT:ssä. Rautakelaatiolla (deferoksamiinilla ja/tai deferipronilla) esikäsiteltyjen osallistujien aloitusannos vastasi saatua deferoksamiiniannosta (deferoksamiinilla esikäsitellyille osallistujille) ja perustui heidän seerumin ferritiinitasoon (osallistujille, joita oli esikäsitelty deferipronilla ). Osallistujat ottivat deferasirox DT:tä kerran päivässä 24 viikon ajan (ydinvaihe). Tarvittava määrä deferasirox DT -tabletteja dispergoitiin varovasti sekoittaen lasilliseen vettä. Deferasirox FCT toimitettiin 90 mg, 180 mg, 360 mg kalvopäällysteisinä tabletteina suun kautta käytettäväksi. FCT-aloitusannos viikolla 25 oli 14 mg/kg/vrk TDT:ssä ja 7 mg/kg/vrk NTDT:ssä. Osallistujat ottivat deferasiroksi FCT:tä kerran päivässä 24 viikon ajan ydinvaiheen aikana ja enintään 48 viikon ajan jatkovaiheen aikana. Potilaiden, joilla oli vaikeuksia niellä deferasiroksi FCT:tä, annettiin murskata kalvopäällysteiset tabletit ja antaa tutkimuslääke ripottelemalla koko annos pehmeälle ruoalle (kuten jogurttiin tai omenasoseeseen). |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, jotka suosivat Deferasirox FCT:tä tai DT:tä viikolla 48, etuoikeuskyselyn perusteella (kohta 2)
Aikaikkuna: Viikko 48
|
Deferasirox FCT:tä tai DT:tä suosivien osallistujien määrä mitattuna mieltymyskyselyllä (kohta 2) viikolla 48.
Suosituskyselylomake oli 3 kohdan kyselylomake.
Viikolla 48 suosituskyselyn toisessa kohdassa kysyttiin potilailta (tai 2–9-vuotiaiden nuorten potilaiden vanhemmilta), mikä lääke potilas "pisi parhaiten": "Nesteeseen liukeneva tabletti" (=deferasirox DT), "Kalvopäällysteinen tabletti" (=deferasirox FCT), "Ripottele jauhetta ruokaan" (=deferasirox FCT) ja "En tiedä" (=ei mikään yllä olevista).
Arvioitiin niiden osallistujien lukumäärä, jotka valitsivat kunkin vastausvaihtoehdon kohtaan 2.
Analyysi suoritettiin osallistujille, jotka vastasivat mieltymyskyselyn kohtaan 2.
|
Viikko 48
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, jotka suosivat Deferasirox FCT:tä, Deferasirox DT:tä tai aiempaa rautakelaatiohoitoa viikolla 28, suosituskyselyn perusteella (kohta 2)
Aikaikkuna: Viikko 28
|
Osallistujien määrä, jotka suosivat deferasirox FCT:tä, deferasirox DT:tä tai aikaisempaa rautakelaatiohoitoa, mitattuna preferenssikyselyllä (kohta 2) viikolla 28.
Suosituskyselylomake oli 3 kohdan kyselylomake.
Viikolla 28 tämän kyselyn toisessa kohdassa kysyttiin potilailta (tai 2–9-vuotiaiden nuorten potilaiden vanhemmilta), mikä lääke potilaalle "pihti parhaiten": "Nesteeseen liukeneva tabletti" (=deferasirox DT), " Kalvopäällysteinen tabletti (otettu kerran päivässä)" (=deferasirox FCT), "Ripottele jauhetta ruoan päälle" (=deferasirox FCT), "Tabletti (3 kertaa päivässä)" (=aiempi rautakelaatiohoito), "Injektio" ( =aiempi rautakelaatiohoito) ja "en tiedä" (=ei mikään yllä olevista).
Arvioitiin niiden osallistujien lukumäärä, jotka valitsivat kunkin vastausvaihtoehdon kohtaan 2.
Tämä analyysi tehtiin vain potilaille, jotka olivat saaneet rautakelaatiohoitoa ennen tutkimukseen ilmoittautumista ja jotka vastasivat mieltymyskyselyn kohtaan 2.
|
Viikko 28
|
|
Osallistujien määrä, jotka suosivat Deferasirox DT:tä tai aiempaa rautakelaatioterapiaa viikolla 4 ja 24, suosituskyselyn perusteella (kohta 2)
Aikaikkuna: Viikko 4 ja viikko 24
|
Osallistujien määrä, jotka suosivat deferasirox DT:tä tai aikaisempaa rautakelaatiohoitoa, mitattuna mieltymyskyselyllä (kohta 2) viikolla 4 ja 24.
Suosituskyselylomake oli 3 kohdan kyselylomake.
Viikoilla 4 ja 24 suosituskyselyn toisessa kohdassa kysyttiin potilailta (tai 2–9-vuotiaiden nuorten potilaiden vanhemmilta), mikä lääke potilas "pisi parhaiten": "Nesteeseen liukeneva tabletti" (=deferasirox DT) ), "Tabletti (3 kertaa päivässä)" (=aiempi rautakelaatiohoito), "Injektio" (=aiempi rautakelaatiohoito) ja "En tiedä" (=ei mikään yllä olevista).
Arvioitiin niiden osallistujien lukumäärä, jotka valitsivat kunkin vastausvaihtoehdon kohtaan 2.
Tämä analyysi tehtiin vain potilaille, jotka olivat saaneet rautakelaatiohoitoa ennen tutkimukseen ilmoittautumista ja jotka vastasivat kyselylomakkeen kohtaan 2.
|
Viikko 4 ja viikko 24
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka valitsivat kunkin syyn hoitotoivomukseen perustuen kyselylomakkeella arvioituna viikolla 28 ja 48
Aikaikkuna: Viikko 28 ja viikko 48
|
Suosituskyselylomake oli 3 kohdan kyselylomake.
Ensimmäinen kysymys kysyi potilailta (tai 2–9-vuotiaiden nuorten potilaiden vanhemmilta), mitä lääkettä he ottavat.
Toisessa kohdassa kysyttiin, mikä lääkkeistä piti potilasta "paras".
Lopuksi kolmas kohta kysyi potilaalta, miksi hän piti parempana toisessa kohdassa valitsemansa lääkettä.
Arvioitiin niiden osallistujien lukumäärä, jotka valitsivat kunkin vastausvaihtoehdon kohtaan 3.
Osallistujat saattoivat valita useita syitä hoidon mieltymykseen kullakin aikapisteellä.
|
Viikko 28 ja viikko 48
|
|
Kulutettujen tablettien prosenttiosuus Deferasirox DT- ja Deferasirox FCT -hoitojaksojen aikana
Aikaikkuna: Deferasirox DT: lähtötilanteesta viikkoon 24 asti. Deferasirox FCT: viikosta 25 viikkoon 48 asti
|
Kuluneiden tablettien määrä (yhdenmukaisuus) laskettiin kullekin hoitojaksolle ydinvaiheessa: deferasirox DT (jakso 1) ja deferasirox FCT (jakso 2).
Vaatimustenmukaisuus määriteltiin kulutettujen tablettien kokonaismääränä jaettuna määrättyjen tablettien kokonaismäärällä ja kerrottuna 100:lla.
Käytettyjen tablettien kokonaismäärä laskettiin annosteltujen tablettien kokonaismääränä vähennettynä kadonneiden/hukkaan tai palautettujen tablettien kokonaismäärällä.
Määrättyjen tablettien kokonaismäärä laskettiin niiden tablettien lukumääränä, jotka potilaan olisi pitänyt ottaa tänä aikana.
Jos potilas ei palauttanut tutkimuslääkettä, suostumusta ei laskettu.
|
Deferasirox DT: lähtötilanteesta viikkoon 24 asti. Deferasirox FCT: viikosta 25 viikkoon 48 asti
|
|
Muutos ajan myötä Maun jälkimakukyselyssä
Aikaikkuna: Viikot 4, 24, 28 ja 48
|
Makukysely koostui 4 osasta, joista kolme mittasi makua ja yksi jälkimakua mittaava kohta. Jälkimakupiste pisteytettiin 5 pisteen vastausasteikolla vastausvaihtoehdolla: Erittäin hyvä = 1, Hyvä = 2, Ei hyvä eikä huono = 3, Huono = 4, Erittäin huono = 5. Tämä tuote tarjosi lisävastausvaihtoehdon "ei jälkimakua". Jälkimakupisteet laskettiin osallistujilta, joilla oli jälkimaku. Korkeammat jälkimakupisteet osoittivat huonompaa jälkimakua. Alle (<) 10-vuotiaille osallistujille annettiin tarkkailijan makukyselylomake. Kohteet ja pisteytysalgoritmi pysyivät samoina kuin osallistujille, jotka olivat vähintään (≥) 10-vuotiaita. Jälkimakupisteiden muutos ajan myötä arvioitiin |
Viikot 4, 24, 28 ja 48
|
|
Muutos ajan myötä Makukyselylomakkeen maustavuuspisteissä
Aikaikkuna: Viikot 4, 24, 28 ja 48
|
Makukysely koostui 4 osasta, joista kolme mittasi makua ja yksi jälkimakua mittaava kohta.
Makukohteista ensimmäinen mittasi makua 5 pisteen vasteasteikolla.
Kahdessa muussa mittarissa mitattiin, mitä tapahtui lääkkeen ottamisen jälkeen ja kuinka havaittiin lääkkeen mukana otetun nesteen määrä.
Näiden kolmen kohteen vastaukset yhdistettiin ja muunnettiin yhdeksi makupisteeksi käyttämällä pisteytysmatriisia: jokainen vastausyhdistelmä jokaisessa 3 kohdassa vastasi ennalta määritettyä makuarvostusta.
Esim. jos osallistuja vastasi "huonosti" kohtaan 1, "oksensi <30 min" kohtaan 2 ja "ei tarpeeksi" kohtaan 3, annettu makuarvosana oli 0. Tämä pistemäärä vaihteli 0 - 11; korkeammat pisteet osoittivat paremman maun.
Alle 10-vuotiaille osallistujille annettiin tarkkailijan makukyselylomake.
Kohteet ja pisteytysalgoritmi olivat samat kuin ≥10-vuotiailla osallistujilla.
Makupisteiden muutos ajan myötä arvioitiin
|
Viikot 4, 24, 28 ja 48
|
|
Muutos lähtötasosta sitoutumisverkkotunnuksen muutetun rautakelaatioon (mSICT) -kyselylomakkeen pistemäärän
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 2 tai, jos puuttuu, viikko 3), viikko 24, 28 ja 48
|
mSICT-potilaan raportoitu tulos (PRO) koostui 15 kohdasta, jotka edustivat kolmea aluetta: sitoutuminen, mieltymys ja huolenaiheet. Kiinnittyvyysalueen pistemäärä koostui 6 sitoutumiskohdasta, jotka mitattiin 5-pisteen vasteasteikolla. Sitoutumispisteet laskettiin summaamalla nämä 6 kohdetta, ja pisteet vaihtelivat välillä 6-30. Korkeammat pisteet osoittivat huonompaa sitoutumista. Alle 10-vuotiaille osallistujille annettiin tarkkailijaversio (ObsRO). Sitoutumispisteet pysyivät samana kuin ≥10-vuotiailla osallistujilla. |
Lähtötilanne (viikko 2 tai, jos puuttuu, viikko 3), viikko 24, 28 ja 48
|
|
Muutos lähtötasosta ensisijaisen verkkotunnuksen muokatun tyytyväisyyden rautakelaatioon (mSICT) kyselylomakkeessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 2 tai, jos puuttuu, viikko 3), viikko 24, 28 ja 48
|
mSICT-potilaan raportoitu tulos (PRO) koostui 15 kohdasta, jotka edustivat kolmea aluetta: sitoutuminen, mieltymys ja huolenaiheet. Mielipide/tyytyväisyysalueen pisteet koostuivat kahdesta mieltymys/tyytyväisyyskohdasta, jotka mitattiin 5-pisteen vastausasteikolla. Ensisijaisuuspisteet laskettiin summaamalla nämä 2 kohdetta pisteillä 2-10. Korkeammat pisteet osoittivat huonompaa tyytyväisyyttä. Alle 10-vuotiaille osallistujille annettiin tarkkailijaversio (ObsRO). Suosituspisteet pysyivät samana kuin ≥ 10-vuotiailla osallistujilla. |
Lähtötilanne (viikko 2 tai, jos puuttuu, viikko 3), viikko 24, 28 ja 48
|
|
Muutos lähtötasosta huolenaiheissa Domain Score of Modified Satfaction with Iron Chelation (mSICT) -kyselylomake
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 2 tai, jos puuttuu, viikko 3), viikko 24, 28 ja 48
|
mSICT-potilaan raportoitu tulos (PRO) koostui 15 kohdasta, jotka edustivat kolmea aluetta: sitoutuminen, mieltymys ja huolenaiheet. Huolialueen pisteet koostuivat kolmesta kohdasta, jotka käsittelivät lääkkeeseen liittyviä huolenaiheita tai huolenaiheita. Kaikki 3 kohdetta mitattiin 5 pisteen vasteasteikolla. Huolipisteet laskettiin laskemalla yhteen kolme kohtaa, ja pisteet vaihtelivat välillä 3-15. Korkeammat pisteet osoittivat vähemmän huolta. Alle 10-vuotiaille osallistujille annettiin tarkkailijaversio (ObsRO). Huolipisteet pysyivät samana kuin ≥ 10-vuotiailla osallistujilla. |
Lähtötilanne (viikko 2 tai, jos puuttuu, viikko 3), viikko 24, 28 ja 48
|
|
Muutos lähtötasosta maha-suolikanavan (GI) oirepisteissä GI-kyselyn perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko -1 tai, jos puuttuu, viikko -2), viikko 24, 28 ja 48
|
GI-oireiden pisteet laskettiin vastauksista GI-kyselyn 5 kysymykseen, joista jokaisen mahdollinen pistemäärä on 1-5, ja kokonaispistemäärä on 5-25, jossa pienempi pistemäärä edustaa lievempää GI-oiretta ja korkeampaa. pisteet edustavat vakavampaa GI-oiretta. Alle 10-vuotiaille potilaille annettiin tarkkailijan GI-oireiden kyselylomake. Kyselyyn vastasivat osallistujien vanhemmat. Kaikki kohteet ja pisteytysalgoritmi säilyivät samoina kuin ≥ 10-vuotiaille osallistujille. |
Lähtötilanne (viikko -1 tai, jos puuttuu, viikko -2), viikko 24, 28 ja 48
|
|
Muutos lähtötasosta seerumin ferritiinitasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) 96 viikkoon asti
|
Absoluuttinen muutos lähtötasosta ajan myötä seerumin ferritiinitasoissa
|
Lähtötilanteesta (päivä 1) 96 viikkoon asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CICL670FIC05
- 2016-002282-61 (EUDRACT_NUMBER)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .