분산성 정제와 비교하여 데페라시록스 필름 코팅 정제에 대한 선호도를 평가하는 오픈 라벨, 다기관 연구 (Jupiter)

실험적: 데페라시록스 DT 후 데페라시록스 FCT

참가자들은 데페라시록스 DT에 이어 데페라시록스 FCT로 치료를 받았습니다(핵심 단계). 연장 단계에 들어간 사람들은 데페라시록스 FCT로 치료를 받았습니다.

의약품: 데페라시록스분산정(DT)

데페라시록스 DT는 경구용 125mg, 250mg, 500mg 분산성 정제로 제공되었습니다. 개별 국가에서 제공되는 강점은 다를 수 있으며 각 국가에서 상업적으로 이용 가능한 강점을 반영합니다.

철 킬레이트화 경험이 없는 참가자의 경우 기준일 1일의 시작 용량은 TDT에서 20mg/kg/일, NTDT에서 10mg/kg/일이었습니다.

철 킬레이트화(데페록사민 및/또는 데페리프론) 전처리 참가자의 경우, 시작 용량은 데페록사민을 투여한 용량(데페록사민 전처리 참가자의 경우)과 혈청 페리틴 수치(데페록사민 전처리 참가자의 경우)를 기준으로 했습니다. ).

참가자들은 데페라시록스 DT를 24주 동안 매일 1회 복용했습니다(핵심 단계). 필요한 수의 데페라시록스 DT 정제를 물 한 컵에 부드럽게 저으면서 분산시켰다.

의약품: 데페라시록스 필름코팅정(FCT)

데페라시록스 FCT는 90mg, 180mg, 360mg의 경구용 필름 코팅 정제로 제공되었습니다. 25주차에 FCT 시작 용량은 TDT에서 14mg/kg/일, NTDT에서 7mg/kg/일이었습니다.

참가자들은 데페라시록스 FCT를 핵심 단계에서 24주 동안, 연장 단계에서 최대 48주 동안 매일 1회 복용했습니다. 데페라시록스 FCT를 삼키기 어려운 환자의 경우 필름 코팅된 정제를 부수고 전체 용량을 부드러운 음식(예: 요구르트 또는 사과 퓨레)에 뿌려 연구 약물을 투여할 수 있었습니다.

48주차에 선호도 설문지를 기반으로 데페라시록스 FCT 또는 DT를 선호하는 참가자 수(항목 2)

48주차에 선호도 설문지(항목 2)로 측정한 데페라시록스 FCT 또는 DT를 선호하는 참가자 수. 선호도 설문지는 3문항 설문지였다. 48주차에 선호도 설문지의 두 번째 항목은 환자(또는 2세에서 9세 사이의 젊은 환자의 부모)에게 어떤 약이 환자에게 가장 "좋았는지" 물었습니다: "액체에 용해되는 정제"(=데페라시록스 DT), "필름코팅정"(=데페라시록스 FCT), "음식에 가루를 뿌리다"(=데페라시록스 FCT) 및 "모르겠습니다"(=해당 없음). 항목 2에 대한 각 응답 옵션을 선택한 참가자 수를 평가했습니다. 선호도 설문지 2번 항목에 응답한 참여자를 대상으로 분석을 수행하였다.

선호도 설문지(항목 2)를 기준으로 28주차에 데페라시록스 FCT, 데페라시록스 DT 또는 이전 철 킬레이트 요법을 선호하는 참가자 수

28주차에 선호도 설문지(항목 2)로 측정한 데페라시록스 FCT, 데페라시록스 DT 또는 이전 철 킬레이트 요법을 선호하는 참가자 수. 선호도 설문지는 3문항 설문지였다. 28주차에 이 설문지의 두 번째 항목은 환자(또는 2세에서 9세 사이의 어린 환자의 부모)에게 어떤 약이 환자에게 가장 "좋았는지" 물었습니다. 필름코팅정(1일 1회 복용)"(=데페라시록스FCT), "음식에 가루내어"(=데페라시록스FCT), "정제(1일 3회 복용)"(=이전 철 킬레이트 요법), "주사"( =이전 철 킬레이트 요법) 및 "모르겠습니다"(=해당 사항 없음). 항목 2에 대한 각 응답 옵션을 선택한 참가자 수를 평가했습니다. 이 분석은 연구에 등록하기 전에 철 킬레이트 요법을 받았고 선호도 설문 항목 2에 응답한 환자에 대해서만 수행되었습니다.

4주차와 24주차에 데페라시록스 DT 또는 이전 철 킬레이트 요법을 선호하는 참가자 수(항목 2)

4주차 및 24주차에 선호도 설문지(항목 2)로 측정한 데페라시록스 DT 또는 이전 철 킬레이트 요법을 선호하는 참가자 수. 선호도 설문지는 3문항 설문지였다. 4주차와 24주차에 선호도 설문지의 두 번째 항목은 환자(또는 2세에서 9세 사이의 어린 환자의 부모)에게 어떤 약이 환자에게 "가장 좋았는지" 물었습니다. ), "정제(하루 3회 복용)"(=이전 철 킬레이트 요법), "주사"(=이전 철 킬레이트 요법) 및 "모름"(=해당 사항 없음). 항목 2에 대한 각 응답 옵션을 선택한 참가자 수를 평가했습니다. 이 분석은 연구에 등록하기 전에 철 킬레이트 요법을 받았고 선호도 설문 항목 2에 응답한 환자에 대해서만 수행되었습니다.

28주차 및 48주차 선호도 질문서에 의해 평가된 치료 선호도에 대한 각 이유를 선택한 참가자 수

선호도 설문지는 3문항 설문지였다. 첫 번째 항목은 환자(또는 2세에서 9세 사이의 어린 환자의 부모)에게 어떤 약을 복용하고 있는지 물었습니다. 두 번째 항목은 환자가 "가장 좋아하는" 약이 무엇인지 물었습니다. 마지막으로 세 번째 항목은 환자에게 두 번째 항목에서 선택한 약을 선호하는 이유를 물었다. 항목 3에 대한 각 응답 옵션을 선택한 참가자 수를 평가했습니다. 참가자는 각 시점에서 치료 선호도에 대한 여러 이유를 선택할 수 있습니다.

데페라시록스 DT 및 데페라시록스 FCT 치료 기간 동안 소비된 정제 수의 백분율

소비된 정제 수의 백분율(순응)은 핵심 단계의 각 치료 기간에 대해 계산되었습니다: 데페라시록스 DT(기간 1) 및 데페라시록스 FCT(기간 2). 규정 준수는 소비된 총 정제 수를 처방된 총 정제 수로 나눈 다음 100을 곱한 것으로 정의되었습니다. 소비된 총 정제 수는 분배된 총 정제 수에서 분실/낭비 또는 반환된 총 정제 수를 뺀 값으로 계산되었습니다. 처방된 총 정제 수는 환자가 이 기간 동안 복용했어야 하는 정제 수로 계산되었습니다. 환자가 연구 약물을 반환하지 않은 경우 순응도가 계산되지 않았습니다.

기호성 설문지의 뒷맛 점수의 시간 경과에 따른 변화

기호성 설문지는 맛을 측정하는 3개 항목과 뒷맛을 측정하는 1개의 항목으로 총 4개의 항목으로 구성되었다. 뒷맛 항목은 응답 옵션으로 5점 응답 척도로 채점하였다: 매우 좋음 = 1, 좋음 = 2, 좋지도 나쁘지도 않음 = 3, 나쁨 = 4, 매우 나쁨 = 5. 이 항목은 "뒷맛 없음"이라는 추가 응답 옵션을 제공했습니다. 뒷맛 점수는 뒷맛이 있는 참가자들 사이에서 계산되었습니다. 더 높은 뒷맛 점수는 더 나쁜 뒷맛을 나타냈다.

10세 미만(<) 참가자의 경우 관찰자 기호성 설문지가 시행되었습니다. 항목 및 채점 알고리즘은 10세 이상(≥) 참가자와 동일하게 유지되었습니다.

시간 경과에 따른 뒷맛 점수의 변화를 평가했습니다.

기호성 설문지의 기호성 점수의 시간 경과에 따른 변화

기호성 설문지는 맛을 측정하는 3개 항목과 뒷맛을 측정하는 1개의 항목으로 총 4개의 항목으로 구성되었다. 맛 항목 중 첫 번째 항목은 5점 응답 척도에서 맛을 측정했습니다. 다른 두 항목은 약을 복용한 후 일어난 일과 약과 함께 섭취한 체액의 양을 측정했습니다. 이 3개 항목에 대한 응답을 결합하고 점수 매트릭스를 사용하여 단일 기호성 점수로 변환했습니다. 3개 항목 각각에 대한 응답의 각 조합은 미리 정의된 기호성 점수에 해당합니다. 예를 들어 참가자가 항목 1에 "나쁨", 항목 2에 "구토 <30분", 항목 3에 "충분하지 않음"으로 응답한 경우 할당된 기호성 점수는 0입니다. 이 점수의 범위는 0에서 11까지입니다. 더 높은 점수는 더 나은 기호성을 나타내었다. 10세 미만 참가자의 경우 관찰자 기호성 설문지가 시행되었습니다. 항목 및 채점 알고리즘은 10세 이상의 참가자와 동일했습니다. 시간 경과에 따른 기호도 점수의 변화를 평가했습니다.

MSICT(Modified Satisfaction With Iron Chelation) 질문지의 순응 영역 점수의 기준선에서 변경

mSICT 환자 보고 결과(PRO)는 준수, 선호 및 우려의 3개 도메인을 나타내는 15개 항목으로 구성되었습니다. 순응 영역 점수는 6개의 순응도 항목으로 구성되었으며 5점 응답 척도를 사용하여 측정되었습니다. 준수 점수는 이 6개 항목을 합산하여 계산했으며 점수 범위는 6에서 30까지입니다. 점수가 높을수록 순응도가 나빴음을 나타냅니다.

10세 미만 참가자의 경우 관찰자 버전(ObsRO)이 시행되었습니다. 준수 점수는 ≥10세 참가자와 동일하게 유지되었습니다.

MSICT(Modified Satisfaction With Iron Chelation) 설문지의 선호도 영역 점수의 기준선에서 변경

mSICT 환자 보고 결과(PRO)는 준수, 선호 및 우려의 3개 도메인을 나타내는 15개 항목으로 구성되었습니다.

선호도/만족 영역 점수는 2개의 선호도/만족 항목으로 구성되어 5점 응답 척도를 사용하여 측정하였다. 선호도 점수는 이 두 항목을 합산하여 계산했으며 점수 범위는 2에서 10까지입니다. 점수가 높을수록 만족도가 낮습니다.

10세 미만 참가자의 경우 관찰자 버전(ObsRO)이 시행되었습니다. 선호도 점수는 10세 이상의 참가자와 동일하게 유지되었습니다.

MSICT(Modified Satisfaction With Iron Chelation) 설문지의 우려 영역 점수 기준선에서 변경

mSICT 환자 보고 결과(PRO)는 준수, 선호 및 우려의 3개 도메인을 나타내는 15개 항목으로 구성되었습니다.

우려 영역 점수는 약물에 대한 우려 또는 걱정을 해결하기 위해 3개 항목으로 구성되었습니다. 3개 항목 모두 5점 응답 척도로 측정되었습니다. 우려 점수는 3~15점 범위의 3개 항목을 합산하여 계산했습니다. 점수가 높을수록 우려가 적음을 나타냅니다. 10세 미만 참가자의 경우 관찰자 버전(ObsRO)이 시행되었습니다. 우려 점수는 ≥ 10세 참가자와 동일하게 유지되었습니다.

GI 설문지를 기반으로 위장관(GI) 증상 점수의 기준선에서 변경

GI 증상 점수는 GI 설문지의 5개 질문에 대한 응답으로부터 계산되었으며, 각각 가능한 점수는 1~5이고 전체 가능한 점수 범위는 5~25입니다. 여기서 점수가 낮을수록 덜 심각한 GI 증상을 나타내고 더 높은 점수를 나타냅니다. 점수는 더 심각한 GI 증상을 나타냅니다.

관찰자 GI 증상 설문지는 10세 미만의 환자에게 시행되었습니다. 설문지는 참가자의 부모가 작성했습니다. 모든 항목과 채점 알고리즘은 ≥ 10세 참가자와 동일하게 유지되었습니다.

혈청 페리틴 수치의 기준선으로부터의 변화

혈청 페리틴 수치의 기준선에서 시간에 따른 절대 변화