AL アミロイドーシス患者におけるプロピレングリコールを含まない塩酸メルファラン (Evomela)
2023年5月22日 更新者：Boston Medical Center
自家幹細胞移植を受けるALアミロイドーシス患者におけるプロピレングリコールを含まないメルファラン塩酸塩（エボメラ）の第II相単一施設、非盲検、安全性および有効性研究
これは、AL アミロイドーシス患者におけるプロピレングリコールを含まない塩酸メルファランの安全性と有効性を評価するために設計された、単群の非盲検試験です。
治療は、自家幹細胞移植の前のコンディショニングとして、プロピレングリコールを含まないメルファラン塩酸塩を、3日目と2日目に70〜100 mg / m2 /日の用量で静脈内投与することで構成されます。
調査の概要
詳細な説明
これは、AL アミロイドーシス患者におけるプロピレングリコールを含まない塩酸メルファランの安全性と有効性を評価するために設計された、単群の非盲検試験です。 治療は、自家幹細胞移植の前のコンディショニングとして、プロピレングリコールを含まないメルファラン塩酸塩を、3日目と2日目に70〜100 mg / m2 /日の用量で静脈内投与することで構成されます。
書面によるインフォームドコンセントを与えた後、被験者は研究への登録の適格性について評価されます。 ベースライン評価は、セクション7で概説されているように実行されます。すべての包含および除外基準を満たす被験者は、治験薬を開始します。 被験者は、薬物投与時から安全のために移植プログラムから退院するまで監視されます。 臓器機能および血液学的状態も、6か月および12か月のフォローアップ訪問で測定されます。
ALアミロイドーシスの血液学的および臓器反応の標準的な反応基準が使用されます。 全体的な反応率が測定され、参加者は完全反応、非常に良好な部分反応、部分反応、進行性疾患に分類されます。 プロピレングリコールを含まないメルファラン塩酸塩の無増悪生存期間、臓器反応、および安全性と忍容性が評価されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
27
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
- Boston Medical Center
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 年齢 18歳以上
- 東部共同腫瘍学グループの業績状況 0-2
以下に基づく原発性全身性（AL）アミロイドーシスの組織学的診断：
- 特徴的なアップルグリーンの複屈折を示すコンゴレッド染色によるアミロイド物質の沈着
- -免疫固定電気泳動による血清または尿中のモノクローナルタンパク質を伴うクローン性形質細胞障害の証拠および/または異常な無血清軽鎖アッセイおよび/または免疫組織化学、フローサイトメトリー、または in situ ハイブリダイゼーションによって実証された骨髄検査におけるクローン性形質細胞および
- 臓器関与の証拠
- -施設のガイドラインに従って、高用量のメルファランおよび幹細胞移植による治療に適格
- -インフォームドコンセントを理解する能力と署名する意欲
- 一酸化炭素の肺の拡散能力が 50% 以上であることを示す肺機能検査
- 左心室駆出率≧40%
- 収縮期血圧 >90 mm Hg (仰臥位)
- -東部共同腫瘍学グループのパフォーマンスステータス2以上（患者が胃腸および末梢/自律神経系を含むALアミロイドーシスと診断されない限り、パフォーマンスステータス3は許容されます）
除外基準:
- 以前の高用量メルファランおよび幹細胞移植
- 経口メルファランの以前の総累積投与量 > 300 mg
- -過去28日以内の細胞毒性化学療法
- ニューヨーク心臓協会 ≥3
- 代償不全または制御不能な心不全
- 酸素依存
- 上皮成長因子受容体 < 30 ml/分
- -活動的な感染症（つまり、HIV、B型またはC型肝炎）
- 妊娠中または授乳中
- -研究治療開始前の3〜4週間以内の別の治験薬への曝露
- 進行中のアルコールまたは薬物中毒
- プロトコルに準拠できない、または準拠したくない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：エボメラ
プロピレングリコールを含まないメルファラン塩酸塩 (Evomela) を、自家幹細胞移植の -3 日目と -2 日目に 70-100 mg/m2/日で静脈内投与
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静脈内プロピレングリコールフリーメルファラン塩酸塩
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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腎機能障害のある参加者の数
時間枠：100日
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腎機能障害に関連する有害事象を含む、AL アミロイドーシス患者における自家幹細胞移植前の調整レジメンにおけるプロピレングリコールフリーの塩酸メルファランの安全性プロファイルを決定すること（急性腎不全は、>/=1 mg/ dL の血清クレアチニンの増加、または少なくとも 2 日間の血清クレアチニンの 2 倍化 >/=1.5 mg/dL。)。
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100日
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心機能障害（新性不整脈）のある参加者数
時間枠：100日
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心機能不全（新規不整脈）に関連する有害事象を含む、ALアミロイドーシス患者における自家幹細胞移植前の調整レジメンにおけるプロピレングリコールフリーの塩酸メルファランの安全性プロファイルを決定する。
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100日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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好中球の生着
時間枠：3週間
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好中球生着までの時間
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3週間
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血小板生着
時間枠：100日
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血小板生着までの時間を評価する
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100日
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治療に関連した死亡率
時間枠：100日
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移植後100日以内に死亡する患者の数
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100日
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血液学的全奏効率
時間枠：6ヵ月
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Gertz、Palladini の基準に基づく奏効のある患者数（下記） 完全奏効（CR）：血清遊離軽鎖比は正常、血清および尿の免疫固定電気泳動は陰性 非常に良好な部分奏効（VGPR）：血清遊離軽鎖の差が 40 未満mg/L 部分奏効 (PR): >50% の血清遊離軽鎖の差の減少 安定病変 (SD): CR、VGPR、PR、または PD のいずれの基準も満たさない
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6ヵ月
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臓器の反応
時間枠：12ヶ月
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Gertz 基準に基づく臓器反応のある患者の数 (下記)
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12ヶ月
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移植周縁期に入院した参加者
時間枠：100日
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移植前後に入院した参加者の数
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100日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：John M Sloan, MD、Attending physician
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年1月8日
一次修了 (実際)
2022年7月1日
研究の完了 (実際)
2022年7月1日
試験登録日
最初に提出
2016年11月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年12月13日
最初の投稿 (見積もり)
2016年12月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年5月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年5月22日
最終確認日
2023年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- H-35835
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
個々の参加者データを共有する予定はありません。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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