Clorhidrato de melfalán libre de propilenglicol (Evomela) en pacientes con amiloidosis AL
22 de mayo de 2023 actualizado por: Boston Medical Center
Un estudio de fase II, abierto, de un solo centro, de seguridad y eficacia del clorhidrato de melfalán libre de propilenglicol (Evomela) en pacientes con amiloidosis AL que se someten a un trasplante autólogo de células madre
Este es un estudio abierto de un solo brazo diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia del clorhidrato de melfalán libre de propilenglicol en pacientes con amiloidosis AL.
El tratamiento consistirá en clorhidrato de melfalán libre de propilenglicol administrado por vía intravenosa a una dosis de 70-100 mg/m2/día los días -3 y -2 como acondicionamiento previo al trasplante autólogo de células madre.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio abierto de un solo brazo diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia del clorhidrato de melfalán libre de propilenglicol en pacientes con amiloidosis AL. El tratamiento consistirá en clorhidrato de melfalán libre de propilenglicol administrado por vía intravenosa a una dosis de 70-100 mg/m2/día los días -3 y -2 como acondicionamiento previo al trasplante autólogo de células madre.
Después de dar su consentimiento informado por escrito, se evaluará la elegibilidad de los sujetos para la inscripción en el estudio. Las evaluaciones de referencia se realizarán como se describe en la Sección 7. Los sujetos que cumplan con todos los criterios de inclusión y exclusión comenzarán con el fármaco del estudio. Los sujetos serán monitoreados desde el momento de la administración del medicamento hasta el alta del programa de trasplante por seguridad. La función de los órganos y el estado hematológico también se medirán en las visitas de seguimiento a los 6 y 12 meses.
Se utilizarán los criterios de respuesta estándar para la respuesta hematológica y orgánica de la amiloidosis AL. Se medirá la tasa de respuesta general y los participantes se clasificarán en respuesta completa, respuesta parcial muy buena, respuesta parcial y enfermedad progresiva. Se evaluará la supervivencia libre de progresión, la respuesta de los órganos y la seguridad y tolerabilidad del clorhidrato de melfalán libre de propilenglicol.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
27
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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-
Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston Medical Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- 18 años o más
- Estado de desempeño del Grupo de Oncología Cooperativa del Este 0-2
Diagnóstico histológico de amiloidosis sistémica primaria (AL) basado en:
- Deposición de material amiloide por tinción con rojo Congo que muestra la característica birrefringencia verde manzana Y
- Evidencia de una discrasia de células plasmáticas clonales con proteína monoclonal en el suero o la orina por electroforesis de inmunofijación Y/O análisis anormal de cadenas ligeras libres en suero Y/O células plasmáticas clonales en el examen de médula ósea demostrado por inmunohistoquímica, citometría de flujo o hibridación in situ Y
- Evidencia de afectación de órganos.
- Elegible para el tratamiento con dosis altas de melfalán y trasplante de células madre según las pautas institucionales
- Capacidad de comprensión y disposición para firmar el consentimiento informado
- Prueba de función pulmonar que demuestra una capacidad de difusión del monóxido de carbono del pulmón ≥ 50 %
- Fracción de eyección del ventrículo izquierdo ≥40%
- Presión arterial sistólica > 90 mm Hg (posición supina)
- Eastern Cooperative Oncology Group Estado funcional de 2 o mejor (a menos que al paciente se le diagnostique amiloidosis AL que involucre los sistemas nerviosos gastrointestinal y periférico/autónomo, entonces el estado funcional de 3 es aceptable)
Criterio de exclusión:
- Trasplante previo de células madre y melfalán en dosis altas
- Dosis acumulada total previa de melfalán oral > 300 mg
- Quimioterapia citotóxica en los 28 días anteriores
- Asociación del Corazón de Nueva York ≥3
- Insuficiencia cardiaca descompensada o no controlada
- Dependencia de oxígeno
- receptor del factor de crecimiento epidérmico < 30 ml/min
- Infección activa (es decir, VIH, hepatitis B o C)
- Embarazo o lactancia
- Exposición a otro fármaco en investigación dentro de las 3-4 semanas anteriores al inicio del tratamiento del estudio
- Adicción continua al alcohol o las drogas
- No puede o no quiere cumplir con el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Evomela
Clorhidrato de melfalán sin propilenglicol (Evomela) administrado por vía intravenosa a 70-100 mg/m2/día los días -3 y -2 antes del trasplante autólogo de células madre
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Clorhidrato de melfalán sin propilenglicol intravenoso
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con disfunción renal
Periodo de tiempo: 100 días
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Determinar el perfil de seguridad del clorhidrato de melfalán libre de propilenglicol en el régimen de acondicionamiento previo al trasplante autólogo de células madre en pacientes con amiloidosis AL, incluidos los eventos adversos relacionados con la disfunción renal (si la insuficiencia renal aguda se define como >/= 1 mg/ dL de aumento en la creatinina sérica o una duplicación de la creatinina sérica a >/=1,5 mg/dL durante al menos 2 días).
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100 días
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Número de participantes con disfunción cardíaca (arritmia nueva)
Periodo de tiempo: 100 días
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Determinar el perfil de seguridad del clorhidrato de melfalán libre de propilenglicol en el régimen de acondicionamiento previo al trasplante autólogo de células madre en pacientes con amiloidosis AL, incluidos los eventos adversos relacionados con la disfunción cardíaca (arritmia nueva).
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100 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Injerto de neutrófilos
Periodo de tiempo: 3 semanas
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tiempo hasta el injerto de neutrófilos
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3 semanas
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Injerto de plaquetas
Periodo de tiempo: 100 días
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Evaluar el tiempo hasta el injerto de plaquetas
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100 días
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Mortalidad relacionada con el tratamiento
Periodo de tiempo: 100 días
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Número de pacientes que fallecen dentro de los 100 días posteriores al trasplante
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100 días
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Tasa de respuesta global hematológica
Periodo de tiempo: 6 meses
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Número de pacientes con respuesta basada en los criterios de Gertz, Palladini (a continuación) Respuesta completa (RC): proporción normal de cadenas ligeras libres en suero, electroforesis de inmunofijación en suero y orina negativa Respuesta parcial muy buena (VGPR): diferencia en las cadenas ligeras libres en suero inferior a 40 mg/L Respuesta parcial (PR): >50% Reducción en la diferencia de cadenas ligeras libres en suero Enfermedad estable (SD): No cumple con los criterios para RC, VGPR, PR o PD
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6 meses
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Respuesta de órganos
Periodo de tiempo: 12 meses
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Número de pacientes con respuesta orgánica según los criterios de Gertz (abajo)
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12 meses
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Participantes con hospitalizaciones peritrasplante
Periodo de tiempo: 100 días
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Número de participantes con hospitalizaciones peritrasplante
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100 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: John M Sloan, MD, Attending physician
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de enero de 2018
Finalización primaria (Actual)
1 de julio de 2022
Finalización del estudio (Actual)
1 de julio de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de noviembre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de diciembre de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
16 de diciembre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de mayo de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de mayo de 2023
Última verificación
1 de mayo de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Trastornos linfoproliferativos
- Trastornos inmunoproliferativos
- Paraproteinemias
- Deficiencias de proteostasis
- Neoplasias De Células Plasmáticas
- Amiloidosis de cadena ligera de inmunoglobulina
- Amilosis
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Melfalán
Otros números de identificación del estudio
- H-35835
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
No hay planes para compartir datos de participantes individuales.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .