Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Propylenglykolfritt melfalanhydroklorid (Evomela) hos AL-amyloidosepasienter

22. mai 2023 oppdatert av: Boston Medical Center

En fase II enkeltsenter, åpen etikett, sikkerhet og effektivitetsstudie av propylenglykolfri melfalanhydroklorid (Evomela) hos AL-amyloidosepasienter som gjennomgår autolog stamcelletransplantasjon

Dette er en enkeltarms, åpen studie designet for å evaluere sikkerheten og effekten av propylenglykolfritt melfalanhydroklorid hos pasienter med AL-amyloidose. Behandlingen vil bestå av propylenglykolfritt melfalanhydroklorid administrert intravenøst ​​i en dose på 70-100 mg/m2/dag på dag -3 og -2 som kondisjonering før autolog stamcelletransplantasjon.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en enkeltarms, åpen studie designet for å evaluere sikkerheten og effekten av propylenglykolfritt melfalanhydroklorid hos pasienter med AL-amyloidose. Behandlingen vil bestå av propylenglykolfritt melfalanhydroklorid administrert intravenøst ​​i en dose på 70-100 mg/m2/dag på dag -3 og -2 som kondisjonering før autolog stamcelletransplantasjon.

Etter å ha gitt skriftlig informert samtykke, vil forsøkspersonene bli evaluert for å være kvalifisert for å melde seg på studiet. Baseline-evalueringer vil bli utført som skissert i seksjon 7. Forsøkspersoner som tilfredsstiller alle inklusjons- og eksklusjonskriterier vil begynne med studiemedisinen. Pasienter vil bli overvåket fra tidspunktet for medisinadministrering til utskrivning fra transplantasjonsprogrammet for sikkerhets skyld. Organfunksjon og hematologisk status vil også bli målt ved 6 og 12 måneders oppfølgingsbesøk.

Standard responskriterier for AL-amyloidose hematologisk og organrespons vil bli brukt. Samlet responsrate vil bli målt og deltakerne vil bli kategorisert i fullstendig respons, meget god delrespons, delrespons og progressiv sykdom. Progresjonsfri overlevelse, organrespons og sikkerhet og toleranse for propylenglykolfritt melfalanhydroklorid vil bli vurdert.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Boston Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 18 år eller eldre
  • Eastern Cooperative Oncology Group Resultatstatus 0-2

  • Histologisk diagnose av primær systemisk (AL) amyloidose basert på:

    • Avsetning av amyloidmateriale ved kongorød farge som viser karakteristisk eplegrønn dobbeltbrytning OG
    • Bevis på en klonal plasmacelledyskrasi med monoklonalt protein i serum eller urin ved immunfikseringselektroforese OG/ELLER unormal serumfri lettkjedeanalyse OG/ELLER klonale plasmaceller i benmargsundersøkelsen demonstrert ved immunhistokjemi, flowcytometri eller in situ hybridisering OG
    • Bevis på organinvolvering
  • Kvalifisert for behandling med høydose melfalan og stamcelletransplantasjon i henhold til institusjonelle retningslinjer
  • Evne til å forstå og vilje til å signere informert samtykke
  • Lungefunksjonstest som viser en diffusjonskapasitet i lungene for karbonmonoksid ≥ 50 %
  • Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon ≥40 %
  • Systolisk blodtrykk >90 mm Hg (ryggleie)
  • Eastern Cooperative Oncology Group Ytelsesstatus på 2 eller bedre (med mindre pasienten er diagnostisert med AL-amyloidose som involverer det gastrointestinale og perifere/autonome nervesystemet, er ytelsesstatus på 3 akseptabelt)

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere høydose melfalan og stamcelletransplantasjon
  • Tidligere total kumulativ dose av oral melfalan > 300 mg
  • Cytotoksisk kjemoterapi i løpet av de siste 28 dagene
  • New York Heart Association ≥3
  • Dekompensert eller ukontrollert hjertesvikt
  • Oksygenavhengighet
  • epidermal vekstfaktorreseptor < 30 ml/min
  • Aktiv infeksjon (dvs. HIV, hepatitt B eller C)
  • Graviditet eller amming
  • Eksponering for et annet undersøkelseslegemiddel innen 3-4 uker før start av studiebehandling
  • Pågående alkohol- eller narkotikaavhengighet
  • Kan ikke eller vil ikke overholde protokollen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Evomela
Propylenglykolfri melfalanhydroklorid (Evomela) administrert intravenøst ​​med 70-100 mg/m2/dag på dag -3 og -2 før autolog stamcelletransplantasjon
Legemiddel: Propylenglykolfri melfalanhydroklorid
Intravenøs propylenglykolfri melfalanhydroklorid
Andre navn:
  • Evomela

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med nedsatt nyrefunksjon
Tidsramme: 100 dager
For å bestemme sikkerhetsprofilen til propylenglykolfritt melfalanhydroklorid i kondisjoneringsregimet før autolog stamcelletransplantasjon hos AL-amyloidosepasienter, inkludert bivirkninger relatert til nyresvikt (var akutt nyresvikt definert som enten >/=1 mg/ dL økning i serumkreatinin eller en dobling av serumkreatinin til >/= 1,5 mg/dL i minst 2 dager.).
100 dager
Antall deltakere med hjertedysfunksjon (ny arytmi)
Tidsramme: 100 dager
For å bestemme sikkerhetsprofilen til propylenglykolfritt melfalanhydroklorid i kondisjoneringsregimet før autolog stamcelletransplantasjon hos AL-amyloidosepasienter, inkludert bivirkninger relatert til hjertedysfunksjon (ny arytmi).
100 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Nøytrofile engraftment
Tidsramme: 3 uker
tid til nøytrofil-engraftment
3 uker
Blodplateinnplanting
Tidsramme: 100 dager
Vurder tiden til blodplatetransplantasjon
100 dager
Behandlingsrelatert dødelighet
Tidsramme: 100 dager
Antall pasienter som utløper innen 100 dager etter transplantasjon
100 dager
Hematologisk total responsrate
Tidsramme: 6 måneder
Antall pasienter med respons basert på Gertz, Palladini-kriterier (nedenfor) Fullstendig respons (CR): Normal serumfri lettkjedeforhold,Negativ serum- og urinimmunofiksasjonselektroforese Meget god partiell respons (VGPR): Forskjell i serumfrie lette kjeder mindre enn 40 mg/L partiell respons (PR): >50 % Reduksjon i forskjellen i serumfrie lette kjeder Stabil sykdom (SD): Oppfyller verken kriteriene for CR, VGPR, PR eller PD
6 måneder
Organrespons
Tidsramme: 12 måneder

Antall pasienter med organrespons basert på Gertz-kriterier (nedenfor)

  • Nyre: 50 % reduksjon i 24-timers urinproteinutskillelse i fravær av progressiv nyresvikt (definert som en 25 % økning i serumkreatinin, så lenge det er > til en absolutt økning på 0,5 mg/dL). Ved nefrotisk syndrom: en reduksjon i proteinuri til < 1 g/24 timer og en forbedring av ett av 2 ekstrarenale funksjoner - normalisering av serumalbumin eller oppløsning av ødem og/eller seponering av diuretika som respons på bedring i ødem.
  • Hjerte: ≥ 2 mm reduksjon i interventrikulær septal (IVS) tykkelse ved ekkokardiogram, forbedring av ejeksjonsfraksjon med ≥ 20 % (ekkokardiogram må utføres ved samme institusjon), eller reduksjon i 2 NYHA-klasser uten økt diuretikabehov.
12 måneder
Deltakere med peritransplanterte sykehusinnleggelser
Tidsramme: 100 dager
Antall deltakere med peritransplanterte sykehusinnleggelser
100 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Boston Medical Center

Samarbeidspartnere

Spectrum Pharmaceuticals, Inc

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: John M Sloan, MD, Attending physician

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. januar 2018

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2022

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. november 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. desember 2016

Først lagt ut (Anslag)

16. desember 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. mai 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. mai 2023

Sist bekreftet

1. mai 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • H-35835

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Det er ingen planer om å dele individuelle deltakerdata.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere