AL 淀粉样变性患者的无丙二醇美法仑盐酸盐 (Evomela)
2023年5月22日 更新者：Boston Medical Center
无丙二醇美法仑盐酸盐 (Evomela) 在接受自体干细胞移植的 AL 淀粉样变性患者中的单中心、开放标签、安全性和有效性的 II 期研究
这是一项单臂、开放标签研究，旨在评估不含丙二醇的美法仑盐酸盐对 AL 淀粉样变性患者的安全性和有效性。
治疗将包括在第-3 天和第-2 天以 70-100 mg/m2/天的剂量静脉内施用不含丙二醇的美法仑盐酸盐作为自体干细胞移植前的调理。
研究概览
详细说明
这是一项单臂、开放标签研究，旨在评估不含丙二醇的美法仑盐酸盐对 AL 淀粉样变性患者的安全性和有效性。 治疗将包括在第-3 天和第-2 天以 70-100 mg/m2/天的剂量静脉内施用不含丙二醇的美法仑盐酸盐作为自体干细胞移植前的调理。
在给予书面知情同意后，将评估受试者是否有资格参加研究。 将按照第 7 节中的概述进行基线评估。满足所有纳入和排除标准的受试者将开始研究药物。 为了安全起见，将从给药时开始监测受试者直至从移植计划中出院。 还将在 6 个月和 12 个月的随访中测量器官功能和血液学状态。
将使用 AL 淀粉样变性血液学和器官反应的标准反应标准。 将测量总体反应率，并将参与者分为完全反应、非常好的部分反应、部分反应和进行性疾病。 将评估无丙二醇美法仑盐酸盐的无进展生存期、器官反应以及安全性和耐受性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
27
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02118
- Boston Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年满 18 岁
- Eastern Cooperative Oncology Group 绩效状态 0-2
原发性系统性 (AL) 淀粉样变性的组织学诊断基于：
- 刚果红染色沉积淀粉样物质显示出特征性的苹果绿双折射和
- 通过免疫固定电泳和/或血清游离轻链检测异常和/或通过免疫组织化学、流式细胞术或原位杂交证实骨髓检查中存在克隆性浆细胞并在血清或尿液中发现单克隆蛋白的克隆性浆细胞异常增生的证据和
- 器官受累的证据
- 根据机构指南，有资格接受高剂量美法仑和干细胞移植治疗
- 理解能力并愿意签署知情同意书
- 肺功能测试表明肺一氧化碳扩散能力 ≥ 50%
- 左心室射血分数≥40%
- 收缩压 >90 mm Hg（仰卧位）
- Eastern Cooperative Oncology Group 体能状态为 2 或更好（除非患者被诊断患有累及胃肠道和外周/自主神经系统的 AL 淀粉样变性，否则体能状态为 3 是可以接受的）
排除标准：
- 既往高剂量美法仑和干细胞移植
- 既往口服美法仑总累积剂量 > 300 mg
- 过去 28 天内接受过细胞毒性化疗
- 纽约心脏协会 ≥3
- 失代偿或不受控制的心力衰竭
- 氧气依赖
- 表皮生长因子受体 < 30 毫升/分钟
- 活动性感染（即 HIV、乙型或丙型肝炎）
- 怀孕或哺乳
- 在研究治疗开始前 3-4 周内接触过另一种研究药物
- 持续的酒精或药物成瘾
- 不能或不愿意遵守协议
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：埃沃梅拉
自体干细胞移植前第 -3 天和第 -2 天以 70-100 mg/m2/天静脉内给药不含丙二醇的美法仑盐酸盐 (Evomela)
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静脉注射不含丙二醇的美法仑盐酸盐
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肾功能不全的参与者人数
大体时间：100天
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确定无丙二醇美法仑盐酸盐在 AL 淀粉样变性患者自体干细胞移植前预处理方案中的安全性，包括与肾功能不全相关的不良事件（急性肾功能衰竭定义为 >/=1 mg/ dL 血清肌酐增加或血清肌酐加倍至 >/=1.5 mg/dL 至少 2 天。）
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100天
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心功能不全（新发心律失常）的参与者人数
大体时间：100天
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确定在 AL 淀粉样变性患者自体干细胞移植前预处理方案中不含丙二醇的美法仑盐酸盐的安全性，包括与心功能不全（新发心律失常）相关的不良事件。
|
100天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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中性粒细胞植入
大体时间：3周
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中性粒细胞植入时间
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3周
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血小板移植
大体时间：100天
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评估血小板植入的时间
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100天
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治疗相关死亡率
大体时间：100天
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移植后 100 天内死亡的患者人数
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100天
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血液学总缓解率
大体时间：6个月
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基于 Gertz、Palladini 标准的反应患者人数（下） 完全反应（CR）：正常血清游离轻链比率，阴性血清和尿液免疫固定电泳 非常好的部分反应（VGPR）：血清游离轻链差异小于 40 mg/L 部分反应 (PR)：血清游离轻链差异减少 >50% 疾病稳定 (SD)：既不符合 CR、VGPR、PR 或 PD 的标准
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6个月
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器官反应
大体时间：12个月
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根据 Gertz 标准出现器官反应的患者人数（下）
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12个月
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围移植住院的参与者
大体时间：100天
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围移植住院的参与者人数
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100天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：John M Sloan, MD、Attending physician
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年1月8日
初级完成 (实际的)
2022年7月1日
研究完成 (实际的)
2022年7月1日
研究注册日期
首次提交
2016年11月18日
首先提交符合 QC 标准的
2016年12月13日
首次发布 (估计)
2016年12月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年5月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年5月22日
最后验证
2023年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- H-35835
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
没有共享个人参与者数据的计划。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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