Propyleeniglykoliton melfalaanihydrokloridi (Evomela) AL-amyloidoosipotilailla
maanantai 22. toukokuuta 2023 päivittänyt: Boston Medical Center
Vaiheen II yhden keskuksen, avoin, turvallisuus- ja tehokkuustutkimus propyleeniglykolittomasta melfalaanihydrokloridista (Evomela) AL-amyloidoosipotilailla, joille tehdään autologinen kantasolusiirto
Tämä on yksihaarainen, avoin tutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan propyleeniglykolittoman melfalaanihydrokloridin turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on AL-amyloidoosi.
Hoito koostuu propyleeniglykolista vapaasta melfalaanihydrokloridista, joka annetaan suonensisäisesti annoksena 70-100 mg/m2/vrk päivinä -3 ja -2 hoitona ennen autologista kantasolusiirtoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on yksihaarainen, avoin tutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan propyleeniglykolittoman melfalaanihydrokloridin turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on AL-amyloidoosi. Hoito koostuu propyleeniglykolista vapaasta melfalaanihydrokloridista, joka annetaan suonensisäisesti annoksena 70-100 mg/m2/vrk päivinä -3 ja -2 hoitona ennen autologista kantasolusiirtoa.
Kirjallisen tietoisen suostumuksen antamisen jälkeen koehenkilöiden kelpoisuus tutkimukseen ilmoittautumiseen arvioidaan. Perustason arvioinnit suoritetaan osiossa 7 kuvatulla tavalla. Koehenkilöt, jotka täyttävät kaikki sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit, aloittavat tutkimuslääkkeen. Koehenkilöitä seurataan lääkkeen antamisesta turvallisuussyistä siirto-ohjelmasta kotiuttamiseen saakka. Elinten toiminta ja hematologinen tila mitataan myös 6 ja 12 kuukauden seurantakäynneillä.
AL-amyloidoosin hematologisen ja elimen vasteen standardivastekriteereitä käytetään. Kokonaisvasteprosentti mitataan ja osallistujat luokitellaan täydelliseen vasteeseen, erittäin hyvään osittaiseen vasteeseen, osittaiseen vasteeseen ja etenevään sairauteen. Propyleeniglykolittoman melfalaanihydrokloridin etenemisvapaa eloonjääminen, elinten vaste sekä turvallisuus ja siedettävyys arvioidaan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
27
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Boston Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 18 vuotta tai vanhempi
- Itäisen osuuskunnan onkologiaryhmän suorituskyvyn tila 0-2
Primaarisen systeemisen (AL) amyloidoosin histologinen diagnoosi, joka perustuu:
- Amyloidimateriaalin kerrostuminen Kongon punaisella tahralla, joka osoittaa ominaista omenanvihreää kahtaistaitetta JA
- Todisteet klonaalisesta plasmasolujen dyskrasiasta, jossa on monoklonaalista proteiinia seerumissa tai virtsassa immunofiksaatioelektroforeesilla JA/TAI epänormaali seerumivapaa kevytketjumääritys JA/TAI klonaaliset plasmasolut luuydintutkimuksessa, osoitettu immunohistokemialla, virtaussytometrialla tai in situ -hybridisaatiolla JA
- Todisteet elinten osallistumisesta
- Soveltuva hoitoon suuriannoksisella melfalaani- ja kantasolusiirrolla laitoksen ohjeiden mukaan
- Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa tietoinen suostumus
- Keuhkojen toimintatesti, joka osoittaa keuhkojen diffuusiokapasiteetin hiilimonoksidille ≥ 50 %
- Vasemman kammion ejektiofraktio ≥40 %
- Systolinen verenpaine > 90 mm Hg (makuuasennossa)
- East Cooperative Oncology Group Suorituskyky on 2 tai parempi (ellei potilaalla ole diagnosoitu AL-amyloidoosia, joka koskee maha-suolikanavaa ja perifeeristä/autonomista hermostoa, suorituskykytila 3 on hyväksyttävä)
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi suuriannoksinen melfalaani- ja kantasolusiirto
- Aiempi kumulatiivinen oraalisen melfalaanin kokonaisannos > 300 mg
- Sytotoksinen kemoterapia edellisten 28 päivän aikana
- New York Heart Association ≥3
- Dekompensoitunut tai hallitsematon sydämen vajaatoiminta
- Happiriippuvuus
- epidermaalinen kasvutekijäreseptori < 30 ml/min
- Aktiivinen infektio (eli HIV, hepatiitti B tai C)
- Raskaus tai imetys
- Altistuminen toiselle tutkimuslääkkeelle 3-4 viikon sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista
- Jatkuva alkoholi- tai huumeriippuvuus
- Ei pysty tai halua noudattaa protokollaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Evomela
Propyleeniglykoliton melfalaanihydrokloridi (Evomela) annettuna laskimoon 70-100 mg/m2/vrk päivinä -3 ja -2 ennen autologista kantasolusiirtoa
|
Laskimonsisäinen propyleeniglykoliton melfalaanihydrokloridi
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Munuaisten vajaatoimintaa sairastavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 100 päivää
|
Propyleeniglykolittoman melfalaanihydrokloridin turvallisuusprofiilin määrittämiseksi hoito-ohjelmassa ennen autologista kantasolusiirtoa AL-amyloidoosipotilailla, mukaan lukien munuaisten vajaatoimintaan liittyvät haittatapahtumat (akuutti munuaisten vajaatoiminta määritellään joko >/=1 mg/ dL seerumin kreatiniinin nousu tai seerumin kreatiniinin kaksinkertaistuminen arvoon >/=1,5 mg/dl vähintään 2 päivän ajan).
|
100 päivää
|
|
Osallistujien määrä, joilla on sydämen toimintahäiriö (uusi rytmihäiriö)
Aikaikkuna: 100 päivää
|
Propyleeniglykolittoman melfalaanihydrokloridin turvallisuusprofiilin määrittäminen hoito-ohjelmassa ennen autologista kantasolusiirtoa AL-amyloidoosipotilailla, mukaan lukien sydämen vajaatoimintaan liittyvät haittatapahtumat (uusi rytmihäiriö).
|
100 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Neutrofiilien istutus
Aikaikkuna: 3 viikkoa
|
aika neutrofiilien istuttamiseen
|
3 viikkoa
|
|
Verihiutaleiden kiinnitys
Aikaikkuna: 100 päivää
|
Arvioi aika verihiutaleiden kiinnittymiseen
|
100 päivää
|
|
Hoitoon liittyvä kuolleisuus
Aikaikkuna: 100 päivää
|
Niiden potilaiden määrä, jotka vanhenevat 100 päivän sisällä siirrosta
|
100 päivää
|
|
Hematologinen kokonaisvasteprosentti
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Gertzin, Palladinin kriteereihin perustuvan vasteen saaneiden potilaiden lukumäärä (alla) Täydellinen vaste (CR): Normaali seerumivapaiden kevytketjujen suhde, negatiivinen seerumin ja virtsan immunofiksaatioelektroforeesi Erittäin hyvä osittainen vaste (VGPR): ero seerumittomissa kevytketjuissa alle 40 mg/l Osittainen vaste (PR): >50 % Seerumittomien kevytketjujen eron väheneminen Stabiili sairaus (SD): Ei täytä kumpaakaan CR-, VGPR-, PR- tai PD-kriteeriä
|
6 kuukautta
|
|
Elinvaste
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Potilaiden määrä, joilla on elinvaste Gertzin kriteerien perusteella (alla)
|
12 kuukautta
|
|
Osallistujat, joille on siirretty sairaalahoitoa
Aikaikkuna: 100 päivää
|
Niiden osallistujien määrä, jotka joutuivat sairaalahoitoon siirtoa edeltävänä aikana
|
100 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: John M Sloan, MD, Attending physician
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 8. tammikuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. heinäkuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. heinäkuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 18. marraskuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. joulukuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 16. joulukuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 24. toukokuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. toukokuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. toukokuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Lymfoproliferatiiviset häiriöt
- Immunoproliferatiiviset häiriöt
- Paraproteinemiat
- Proteostaasin puutteet
- Neoplasmat, plasmasolut
- Immunoglobuliini Kevytketjuinen amyloidoosi
- Amyloidoosi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Antineoplastiset aineet, alkyloiva
- Alkylointiaineet
- Myeloablatiiviset agonistit
- Melphalan
Muut tutkimustunnusnumerot
- H-35835
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksittäisten osallistujien tietoja ei ole tarkoitus jakaa.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .