Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Propylenglykolfri melfalanhydroklorid (Evomela) hos patienter med AL-amyloidos

22 maj 2023 uppdaterad av: Boston Medical Center

En fas II singelcenter, öppen märkning, säkerhet och effektstudie av propylenglykolfri melfalanhydroklorid (Evomela) hos patienter med AL-amyloidos som genomgår autolog stamcellstransplantation

Detta är en enarms, öppen studie utformad för att utvärdera säkerheten och effekten av propylenglykolfri melfalanhydroklorid hos patienter med AL-amyloidos. Behandlingen kommer att bestå av propylenglykolfri melfalanhydroklorid administrerad intravenöst i en dos av 70-100 mg/m2/dag på dagarna -3 och -2 som konditionering före autolog stamcellstransplantation.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en enarms, öppen studie utformad för att utvärdera säkerheten och effekten av propylenglykolfri melfalanhydroklorid hos patienter med AL-amyloidos. Behandlingen kommer att bestå av propylenglykolfri melfalanhydroklorid administrerad intravenöst i en dos av 70-100 mg/m2/dag på dagarna -3 och -2 som konditionering före autolog stamcellstransplantation.

Efter att ha lämnat skriftligt informerat samtycke kommer försökspersonerna att utvärderas för behörighet att delta i studien. Baslinjeutvärderingar kommer att utföras enligt beskrivningen i avsnitt 7. Försökspersoner som uppfyller alla inklusions- och uteslutningskriterier kommer att påbörja studieläkemedlet. Försökspersonerna kommer att övervakas från tidpunkten för medicinadministreringen tills de lämnar transplantationsprogrammet för säkerhets skull. Organfunktion och hematologisk status kommer också att mätas vid 6 och 12 månaders uppföljningsbesök.

Standardresponskriterier för AL-amyloidos hematologiskt och organsvar kommer att användas. Den totala svarsfrekvensen kommer att mätas och deltagarna kommer att kategoriseras i fullständigt svar, mycket bra partiellt svar, partiellt svar och progressiv sjukdom. Progressionsfri överlevnad, organsvar och säkerhet och tolerabilitet för propylenglykolfri melfalanhydroklorid kommer att bedömas.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

27

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
        • Boston Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder 18 år eller äldre
  • Eastern Cooperative Oncology Group Prestationsstatus 0-2

  • Histologisk diagnos av primär systemisk (AL) amyloidos baserad på:

    • Avsättning av amyloidmaterial genom kongoröd fläck som visar karakteristisk äppelgrön dubbelbrytning OCH
    • Bevis på en klonal plasmacelldyskrasi med monoklonalt protein i serum eller urin genom immunfixationselektrofores OCH/ELLER onormal serumanalys av fria lätta kedjor OCH/ELLER klonala plasmaceller i benmärgsundersökningen påvisad genom immunhistokemi, flödescytometri eller in situ hybridisering OCH
    • Bevis på organinblandning
  • Kvalificerad för behandling med hög dos melfalan och stamcellstransplantation enligt institutionella riktlinjer
  • Förmåga att förstå och vilja att underteckna informerat samtycke
  • Lungfunktionstest som visar en diffusionskapacitet hos lungan för kolmonoxid ≥ 50 %
  • Vänster ventrikulär ejektionsfraktion ≥40 %
  • Systoliskt blodtryck >90 mm Hg (ryggläge)
  • Eastern Cooperative Oncology Group Prestationsstatus på 2 eller bättre (såvida inte patienten diagnostiseras med AL-amyloidos som involverar gastrointestinala och perifera/autonoma nervsystem, då är prestationsstatus på 3 acceptabelt)

Exklusions kriterier:

  • Tidigare högdos melfalan och stamcellstransplantation
  • Tidigare total kumulativ dos av oral melfalan > 300 mg
  • Cytotoxisk kemoterapi inom de senaste 28 dagarna
  • New York Heart Association ≥3
  • Dekompenserad eller okontrollerad hjärtsvikt
  • Syreberoende
  • epidermal tillväxtfaktorreceptor < 30 ml/min
  • Aktiv infektion (dvs HIV, Hepatit B eller C)
  • Graviditet eller amning
  • Exponering för ett annat prövningsläkemedel inom 3-4 veckor före start av studiebehandling
  • Pågående alkohol- eller drogberoende
  • Kan eller vill inte följa protokollet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Evomela
Propylenglykolfri melfalanhydroklorid (Evomela) administrerad intravenöst i 70-100 mg/m2/dag på dagarna -3 och -2 före autolog stamcellstransplantation
Läkemedel: Propylenglykolfri melfalanhydroklorid
Intravenös propylenglykolfri melfalanhydroklorid
Andra namn:
  • Evomela

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med nedsatt njurfunktion
Tidsram: 100 dagar
För att fastställa säkerhetsprofilen för propylenglykolfri melfalanhydroklorid i konditioneringsregimen före autolog stamcellstransplantation hos patienter med AL-amyloidos, inklusive biverkningar relaterade till njurdysfunktion (var akut njursvikt definieras som antingen >/=1 mg/ dL ökning av serumkreatinin eller en fördubbling av serumkreatinin till >/=1,5 mg/dL under minst 2 dagar.).
100 dagar
Antal deltagare med hjärtdysfunktion (ny arytmi)
Tidsram: 100 dagar
För att fastställa säkerhetsprofilen för propylenglykolfri melfalanhydroklorid i konditioneringsregimen före autolog stamcellstransplantation hos patienter med AL-amyloidos, inklusive biverkningar relaterade till hjärtdysfunktion (ny arytmi).
100 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Neutrofil Engraftment
Tidsram: 3 veckor
tid till neutrofilimplantering
3 veckor
Trombocytengraftment
Tidsram: 100 dagar
Bedöm tiden till trombocyttransplantation
100 dagar
Behandlingsrelaterad dödlighet
Tidsram: 100 dagar
Antal patienter som förfaller inom 100 dagar efter transplantationen
100 dagar
Hematologisk övergripande svarsfrekvens
Tidsram: 6 månader
Antal patienter med svar baserat på Gertz, Palladini-kriterier (nedan) Fullständigt svar (CR): Normalt förhållande mellan serumfria lätta kedjor, negativ serum- och urinimmunfixationselektrofores Mycket bra partiellt svar (VGPR): Skillnad i serumfria lätta kedjor mindre än 40 mg/L partiellt svar (PR): >50 % Reduktion av skillnaden i serumfria lätta kedjor Stabil sjukdom (SD): Uppfyller varken kriterierna för CR, VGPR, PR eller PD
6 månader
Organrespons
Tidsram: 12 månader

Antal patienter med organsvar baserat på Gertz-kriterier (nedan)

  • Njure: 50 % minskning av 24-timmars urinproteinutsöndring i frånvaro av progressiv njurinsufficiens (definierad som en 25 % ökning av serumkreatinin, så länge det är > till en absolut ökning på 0,5 mg/dL). I fallet med nefrotiskt syndrom: en minskning av proteinuri till < 1 g/24 timmar och en förbättring av en av två extrarenala egenskaper - normalisering av serumalbumin eller upplösning av ödem och/eller utsättande av diuretika som svar på förbättring av ödem.
  • Hjärta: ≥ 2 mm minskning av interventrikulär septum (IVS) tjocklek med ekokardiogram, förbättring av ejektionsfraktionen med ≥ 20 % (ekokardiogram måste utföras på samma institution), eller minskning i 2 NYHA-klasser utan ökat diuretikabehov.
12 månader
Deltagare med peritransplantation på sjukhus
Tidsram: 100 dagar
Antal deltagare med sjukhusinläggningar per transplantation
100 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Boston Medical Center

Samarbetspartners

Spectrum Pharmaceuticals, Inc

Utredare

  • Huvudutredare: John M Sloan, MD, Attending physician

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 januari 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2022

Avslutad studie (Faktisk)

1 juli 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 november 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 december 2016

Första postat (Uppskatta)

16 december 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 maj 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 maj 2023

Senast verifierad

1 maj 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • H-35835

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Det finns inga planer på att dela individuella deltagardata.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera