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Chlorhydrate de melphalan sans propylène glycol (Evomela) chez les patients atteints d'amylose AL

22 mai 2023 mis à jour par: Boston Medical Center

Une étude de phase II monocentrique, ouverte, d'innocuité et d'efficacité du chlorhydrate de melphalan sans propylène glycol (Evomela) chez des patients atteints d'amylose AL subissant une greffe de cellules souches autologues

Il s'agit d'une étude ouverte à un seul bras conçue pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du chlorhydrate de melphalan sans propylène glycol chez les patients atteints d'amylose AL. Le traitement comprendra du chlorhydrate de melphalan sans propylène glycol administré par voie intraveineuse à une dose de 70 à 100 mg/m2/jour les jours -3 et -2 comme conditionnement avant la greffe autologue de cellules souches.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude ouverte à un seul bras conçue pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du chlorhydrate de melphalan sans propylène glycol chez les patients atteints d'amylose AL. Le traitement comprendra du chlorhydrate de melphalan sans propylène glycol administré par voie intraveineuse à une dose de 70 à 100 mg/m2/jour les jours -3 et -2 comme conditionnement avant la greffe autologue de cellules souches.

Après avoir donné leur consentement éclairé par écrit, les sujets seront évalués pour déterminer leur admissibilité à l'inscription à l'étude. Les évaluations de base seront effectuées comme indiqué dans la section 7. Les sujets qui satisfont à tous les critères d'inclusion et d'exclusion commenceront le médicament à l'étude. Les sujets seront surveillés depuis le moment de l'administration du médicament jusqu'à la sortie du programme de transplantation pour des raisons de sécurité. La fonction des organes et l'état hématologique seront également mesurés lors des visites de suivi à 6 et 12 mois.

Les critères de réponse standard pour la réponse hématologique et organique de l'amylose AL seront utilisés. Le taux de réponse global sera mesuré et les participants seront classés en réponse complète, très bonne réponse partielle, réponse partielle et maladie évolutive. La survie sans progression, la réponse des organes ainsi que l'innocuité et la tolérabilité du chlorhydrate de melphalan sans propylène glycol seront évaluées.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

27

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
        • Boston Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • 18 ans ou plus
  • Statut de performance du groupe d'oncologie coopérative de l'Est 0-2

  • Diagnostic histologique de l'amylose systémique primaire (AL) basé sur :

    • Dépôt de matière amyloïde par la coloration rouge Congo montrant une biréfringence vert pomme caractéristique ET
    • Preuve d'une dyscrasie plasmocytaire clonale avec protéine monoclonale dans le sérum ou l'urine par électrophorèse d'immunofixation ET/OU dosage anormal des chaînes légères libres sériques ET/OU plasmocytes clonaux dans l'examen de la moelle osseuse démontré par immunohistochimie, cytométrie en flux ou hybridation in situ ET
    • Preuve d'atteinte d'organes
  • Éligible pour un traitement avec une dose élevée de melphalan et une greffe de cellules souches selon les directives institutionnelles
  • Capacité à comprendre et volonté de signer un consentement éclairé
  • Test de la fonction pulmonaire démontrant une capacité de diffusion pulmonaire pour le monoxyde de carbone ≥ 50 %
  • Fraction d'éjection ventriculaire gauche ≥40%
  • Pression artérielle systolique > 90 mm Hg (position couchée)
  • Eastern Cooperative Oncology Group Statut de performance de 2 ou mieux (à moins que le patient ne reçoive un diagnostic d'amylose AL impliquant les systèmes nerveux gastro-intestinal et périphérique / autonome, alors un statut de performance de 3 est acceptable)

Critère d'exclusion:

  • Antécédents de greffe de melphalan à haute dose et de cellules souches
  • Dose cumulée totale antérieure de melphalan oral > 300 mg
  • Chimiothérapie cytotoxique dans les 28 jours précédents
  • Association cardiaque de New York ≥3
  • Insuffisance cardiaque décompensée ou non contrôlée
  • Dépendance à l'oxygène
  • récepteur du facteur de croissance épidermique < 30 ml/min
  • Infection active (c.-à-d. VIH, hépatite B ou C)
  • Grossesse ou allaitement
  • Exposition à un autre médicament expérimental dans les 3 à 4 semaines précédant le début du traitement à l'étude
  • Dépendance persistante à l'alcool ou à la drogue
  • Incapable ou refusant de se conformer au protocole

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Évoméla
Chlorhydrate de melphalan sans propylène glycol (Evomela) administré par voie intraveineuse à 70-100 mg/m2/jour les jours -3 et -2 avant la greffe autologue de cellules souches
Médicament: Chlorhydrate de melphalan sans propylène glycol
Chlorhydrate de melphalan sans propylène glycol intraveineux
Autres noms:
  • Évoméla

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants atteints de dysfonction rénale
Délai: 100 jours
Déterminer le profil d'innocuité du chlorhydrate de melphalan sans propylène glycol dans le schéma de conditionnement avant la greffe autologue de cellules souches chez les patients atteints d'amylose AL, y compris les événements indésirables liés à la dysfonction rénale (si l'insuffisance rénale aiguë est définie comme étant >/= 1 mg/ augmentation dL de la créatinine sérique ou doublement de la créatinine sérique à >/= 1,5 mg/dL pendant au moins 2 jours.).
100 jours
Nombre de participants souffrant de dysfonction cardiaque (nouvelle arythmie)
Délai: 100 jours
Déterminer le profil d'innocuité du chlorhydrate de melphalan sans propylène glycol dans le régime de conditionnement avant la greffe autologue de cellules souches chez les patients atteints d'amylose AL, y compris les événements indésirables liés au dysfonctionnement cardiaque (nouvelle arythmie).
100 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Greffe de neutrophiles
Délai: 3 semaines
délai de prise de greffe de neutrophiles
3 semaines
Greffe de plaquettes
Délai: 100 jours
Évaluer le délai de greffe plaquettaire
100 jours
Mortalité liée au traitement
Délai: 100 jours
Nombre de patients décédés dans les 100 jours suivant la greffe
100 jours
Taux de réponse globale hématologique
Délai: 6 mois
Nombre de patients avec une réponse basée sur les critères de Gertz, Palladini (ci-dessous) Réponse complète (RC) : Rapport de chaînes légères libres sériques normal, Électrophorèse d'immunofixation sérique et urinaire négative Très bonne réponse partielle (VGPR) : Différence de chaînes légères libres sériques inférieure à 40 mg/L Réponse partielle (RP) : > 50 % Réduction de la différence des chaînes légères libres sériques Maladie stable (SD) : Ne répond à aucun des critères de CR, VGPR, PR ou PD
6 mois
Réponse des organes
Délai: 12 mois

Nombre de patients avec une réponse organique basée sur les critères de Gertz (ci-dessous)

  • Rein : réduction de 50 % de l'excrétion de protéines urinaires sur 24 heures en l'absence d'insuffisance rénale progressive (définie comme une augmentation de 25 % de la créatinine sérique, à condition qu'elle soit > à une augmentation absolue de 0,5 mg/dL). En cas de syndrome néphrotique : diminution de la protéinurie à < 1g/24h et amélioration de l'un des 2 signes extrarénaux - normalisation de l'albumine sérique ou résolution de l'œdème et/ou arrêt des diurétiques en réponse à l'amélioration de l'œdème.
  • Cœur : réduction ≥ 2 mm de l'épaisseur du septum interventriculaire (IVS) par échocardiogramme, amélioration de la fraction d'éjection de ≥ 20 % (l'échocardiogramme doit être réalisé dans le même établissement) ou diminution dans 2 classes NYHA sans augmentation du besoin en diurétique.
12 mois
Participants avec des hospitalisations péri-transplantation
Délai: 100 jours
Nombre de participants avec des hospitalisations péri-transplantation
100 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Boston Medical Center

Collaborateurs

Spectrum Pharmaceuticals, Inc

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: John M Sloan, MD, Attending physician

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 janvier 2018

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juillet 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 novembre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 décembre 2016

Première publication (Estimation)

16 décembre 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 mai 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 mai 2023

Dernière vérification

1 mai 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • H-35835

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Il n'est pas prévu de partager les données individuelles des participants.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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