Chlorowodorek melfalanu bez glikolu propylenowego (Evomela) u pacjentów z amyloidozą AL
22 maja 2023 zaktualizowane przez: Boston Medical Center
Jednoośrodkowe, otwarte badanie fazy II dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności chlorowodorku melfalanu bez glikolu propylenowego (Evomela) u pacjentów z amyloidozą AL poddawanych autologicznemu przeszczepieniu komórek macierzystych
Jest to jednoramienne, otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności chlorowodorku melfalanu niezawierającego glikolu propylenowego u pacjentów z amyloidozą AL.
Leczenie będzie obejmować chlorowodorek melfalanu niezawierający glikolu propylenowego podawany dożylnie w dawce 70-100 mg/m2/dobę w dniach -3 i -2 jako kondycjonowanie przed autologicznym przeszczepem komórek macierzystych.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to jednoramienne, otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności chlorowodorku melfalanu niezawierającego glikolu propylenowego u pacjentów z amyloidozą AL. Leczenie będzie obejmować chlorowodorek melfalanu niezawierający glikolu propylenowego podawany dożylnie w dawce 70-100 mg/m2/dobę w dniach -3 i -2 jako kondycjonowanie przed autologicznym przeszczepem komórek macierzystych.
Po udzieleniu pisemnej świadomej zgody uczestnicy zostaną poddani ocenie pod kątem kwalifikowalności do włączenia do badania. Oceny stanu wyjściowego zostaną przeprowadzone zgodnie z opisem w części 7. Pacjenci, którzy spełnią wszystkie kryteria włączenia i wyłączenia, rozpoczną przyjmowanie badanego leku. Pacjenci będą monitorowani od momentu podania leku do wypisu z programu przeszczepów dla bezpieczeństwa. Czynność narządów i stan hematologiczny będą również mierzone podczas wizyt kontrolnych po 6 i 12 miesiącach.
Zastosowane zostaną standardowe kryteria odpowiedzi dla odpowiedzi hematologicznej i narządowej amyloidozy AL. Ogólny wskaźnik odpowiedzi zostanie zmierzony, a uczestnicy zostaną podzieleni na całkowitą odpowiedź, bardzo dobrą częściową odpowiedź, częściową odpowiedź i postępującą chorobę. Ocenione zostanie przeżycie wolne od progresji choroby, reakcja narządów oraz bezpieczeństwo i tolerancja chlorowodorku melfalanu niezawierającego glikolu propylenowego.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
27
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
- Boston Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek 18 lat lub więcej
- Stan wydajności Wschodniej Spółdzielczej Grupy Onkologicznej 0-2
Rozpoznanie histologiczne pierwotnej amyloidozy układowej (AL) na podstawie:
- Odkładanie materiału amyloidowego przez barwienie czerwienią Kongo wykazujące charakterystyczną dwójłomność zielonego jabłka ORAZ
- Dowód na dyskrazję klonalnych komórek plazmatycznych z białkiem monoklonalnym w surowicy lub moczu wykryty przez elektroforezę immunofiksacyjną ORAZ/LUB nieprawidłowy test wolnych łańcuchów lekkich w surowicy ORAZ/LUB klonalne komórki plazmatyczne w badaniu szpiku kostnego wykazane za pomocą immunohistochemii, cytometrii przepływowej lub hybrydyzacji in situ ORAZ
- Dowody zajęcia narządów
- Kwalifikuje się do leczenia wysokimi dawkami melfalanu i przeszczepu komórek macierzystych zgodnie z wytycznymi instytucji
- Zdolność rozumienia i chęć podpisania świadomej zgody
- Test czynnościowy płuc wykazujący zdolność dyfuzyjną płuc dla tlenku węgla ≥ 50%
- Frakcja wyrzutowa lewej komory ≥40%
- Skurczowe ciśnienie krwi >90 mm Hg (pozycja leżąca)
- Grupa Eastern Cooperative Oncology Stan sprawności 2 lub lepszy (chyba że u pacjenta zdiagnozowano amyloidozę AL obejmującą przewód pokarmowy i obwodowy/autonomiczny układ nerwowy, wtedy stan sprawności 3 jest akceptowalny)
Kryteria wyłączenia:
- Wcześniejszy przeszczep dużych dawek melfalanu i komórek macierzystych
- Poprzednia całkowita skumulowana dawka doustnego melfalanu > 300 mg
- Chemioterapia cytotoksyczna w ciągu ostatnich 28 dni
- Nowojorskie Towarzystwo Kardiologiczne ≥3
- Zdekompensowana lub niekontrolowana niewydolność serca
- Uzależnienie od tlenu
- receptor naskórkowego czynnika wzrostu < 30 ml/min
- Aktywna infekcja (tj. HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C)
- Ciąża lub karmienie piersią
- Ekspozycja na inny badany lek w ciągu 3-4 tygodni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
- Ciągłe uzależnienie od alkoholu lub narkotyków
- Niezdolność lub niechęć do przestrzegania protokołu
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Evomela
Chlorowodorek melfalanu bez glikolu propylenowego (Evomela) podawany dożylnie w dawce 70-100 mg/m2 pc./dobę w dniach -3 i -2 przed autologicznym przeszczepem komórek macierzystych
|
Dożylny chlorowodorek melfalanu wolny od glikolu propylenowego
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z zaburzeniami czynności nerek
Ramy czasowe: 100 dni
|
Określenie profilu bezpieczeństwa chlorowodorku melfalanu bez glikolu propylenowego w schemacie kondycjonującym przed autologicznym przeszczepem komórek macierzystych u pacjentów z amyloidozą AL, w tym zdarzeń niepożądanych związanych z zaburzeniami czynności nerek (czy ostra niewydolność nerek jest definiowana jako >/= 1 mg/ dl zwiększenie stężenia kreatyniny w surowicy lub podwojenie stężenia kreatyniny w surowicy do >/=1,5 mg/dl przez co najmniej 2 dni.).
|
100 dni
|
|
Liczba uczestników z dysfunkcją serca (nowa arytmia)
Ramy czasowe: 100 dni
|
Określenie profilu bezpieczeństwa chlorowodorku melfalanu bez glikolu propylenowego w schemacie kondycjonującym przed autologicznym przeszczepem komórek macierzystych u pacjentów z amyloidozą AL, w tym zdarzeń niepożądanych związanych z dysfunkcją serca (nowa arytmia).
|
100 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wszczepienie neutrofili
Ramy czasowe: 3 tygodnie
|
czas do wszczepienia neutrofili
|
3 tygodnie
|
|
Wszczepienie płytek krwi
Ramy czasowe: 100 dni
|
Ocenić czas do wszczepienia płytek krwi
|
100 dni
|
|
Śmiertelność związana z leczeniem
Ramy czasowe: 100 dni
|
Liczba pacjentów, którzy wygasają w ciągu 100 dni od przeszczepu
|
100 dni
|
|
Ogólny odsetek odpowiedzi hematologicznych
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Liczba pacjentów z odpowiedzią na podstawie kryteriów Gertza i Palladiniego (poniżej) Odpowiedź całkowita (CR): prawidłowy stosunek wolnych łańcuchów lekkich w surowicy, ujemny wynik elektroforezy immunofiksacji w surowicy i moczu Bardzo dobra odpowiedź częściowa (VGPR): różnica w wolnych łańcuchach lekkich w surowicy mniejsza niż 40 mg/l Częściowa odpowiedź (PR): >50% Zmniejszenie różnicy w wolnych łańcuchach lekkich w surowicy Stabilna choroba (SD): Nie spełnia kryteriów CR, VGPR, PR lub PD
|
6 miesięcy
|
|
Odpowiedź narządu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Liczba pacjentów z odpowiedzią narządową w oparciu o kryteria Gertza (poniżej)
|
12 miesięcy
|
|
Uczestnicy z hospitalizacjami okołoprzeszczepowymi
Ramy czasowe: 100 dni
|
Liczba uczestników z hospitalizacjami okołotransplantacyjnymi
|
100 dni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: John M Sloan, MD, Attending physician
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
8 stycznia 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 lipca 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 lipca 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 listopada 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 grudnia 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
16 grudnia 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
24 maja 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
22 maja 2023
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby układu odpornościowego
- Nowotwory według typu histologicznego
- Nowotwory
- Zaburzenia limfoproliferacyjne
- Zaburzenia immunoproliferacyjne
- Paraproteinemie
- Niedobory proteostazy
- Nowotwory, komórki plazmatyczne
- Amyloidoza łańcuchów lekkich immunoglobulin
- Amyloidoza
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Środki przeciwnowotworowe, alkilujące
- Środki alkilujące
- Agoniści mieloablacyjni
- Melfalan
Inne numery identyfikacyjne badania
- H-35835
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Nie ma planów udostępniania danych poszczególnych uczestników.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .