AL 아밀로이드증 환자의 Propylene Glycol-Free Melphalan Hydrochloride(Evomela)
2023년 5월 22일 업데이트: Boston Medical Center
자가 줄기 세포 이식을 받는 AL 아밀로이드증 환자에서 프로필렌 글리콜이 없는 멜팔란 염산염(Evomela)의 단일 센터, 공개 라벨, 제2상 안전성 및 효능 연구
이것은 AL 아밀로이드증 환자에서 프로필렌 글리콜이 없는 멜팔란 하이드로클로라이드의 안전성과 효능을 평가하기 위해 설계된 단일 부문, 공개 라벨 연구입니다.
치료는 자가 줄기 세포 이식 전에 조건화로서 -3일 및 -2일에 70-100mg/m2/일의 용량으로 정맥내 투여되는 프로필렌 글리콜이 없는 멜팔란 염산염으로 구성됩니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 AL 아밀로이드증 환자에서 프로필렌 글리콜이 없는 멜팔란 하이드로클로라이드의 안전성과 효능을 평가하기 위해 설계된 단일 부문, 공개 라벨 연구입니다. 치료는 자가 줄기 세포 이식 전에 조건화로서 -3일 및 -2일에 70-100mg/m2/일의 용량으로 정맥내 투여되는 프로필렌 글리콜이 없는 멜팔란 염산염으로 구성됩니다.
서면 동의서를 제공한 후 피험자는 연구에 등록할 자격이 있는지 평가됩니다. 기준선 평가는 섹션 7에 설명된 대로 수행됩니다. 모든 포함 및 제외 기준을 충족하는 피험자는 연구 약물을 시작합니다. 피험자는 약물 투여 시점부터 이식 프로그램에서 퇴원할 때까지 안전을 위해 모니터링됩니다. 장기 기능 및 혈액학적 상태는 또한 6개월 및 12개월 후속 방문에서 측정될 것입니다.
AL 아밀로이드증 혈액학적 및 장기 반응에 대한 표준 반응 기준이 사용될 것이다. 전체 반응률을 측정하고 참가자를 완전 반응, 매우 좋은 부분 반응, 부분 반응 및 진행성 질병으로 분류합니다. 무진행 생존, 장기 반응, 프로필렌 글리콜이 없는 멜팔란 염산염의 안전성과 내약성을 평가할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
27
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02118
- Boston Medical Center
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 18세 이상
- Eastern Cooperative Oncology Group 실적 상태 0-2
다음에 기초한 원발성 전신(AL) 아밀로이드증의 조직학적 진단:
- 특징적인 사과 녹색 복굴절을 나타내는 Congo red 염색에 의한 아밀로이드 물질 침착 AND
- 면역고정 전기영동에 의한 혈청 또는 소변 내 단클론성 단백질이 있는 클론성 형질 세포 질환의 증거 및/또는 비정상 혈청 유리형 경쇄 분석 및/또는 면역조직화학, 유세포 분석 또는 제자리 혼성화로 입증된 골수 검사에서의 클론성 형질 세포 및/또는
- 장기 침범의 증거
- 기관 지침에 따라 고용량 멜팔란 및 줄기 세포 이식으로 치료 가능
- 정보에 입각한 동의서에 서명할 의사와 이해 능력
- 일산화탄소 ≥ 50%에 대한 폐의 확산 능력을 입증하는 폐 기능 검사
- 좌심실 박출률 ≥40%
- 수축기 혈압 >90mmHg(누운 자세)
- Eastern Cooperative Oncology Group 수행도 2 이상(환자가 위장관 및 말초/자율신경계를 포함하는 AL 아밀로이드증으로 진단되지 않은 경우 수행도 3은 허용됨)
제외 기준:
- 이전 고용량 멜팔란 및 줄기 세포 이식
- 경구 멜팔란의 이전 총 누적 용량 > 300 mg
- 이전 28일 이내의 세포독성 화학요법
- 뉴욕 심장 협회 ≥3
- 비대상성 또는 조절되지 않는 심부전
- 산소 의존성
- 표피 성장 인자 수용체 < 30 ml/min
- 활성 감염(즉, HIV, B형 또는 C형 간염)
- 임신 또는 모유 수유
- 연구 치료 시작 전 3-4주 이내에 다른 연구 약물에 노출
- 지속적인 알코올 또는 약물 중독
- 프로토콜을 준수할 수 없거나 준수하지 않으려는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 에보멜라
자가 줄기 세포 이식 전 -3일 및 -2일에 70-100mg/m2/일로 프로필렌 글리콜이 없는 멜팔란 염산염(Evomela)을 정맥 내 투여
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정맥 주사 프로필렌 글리콜 프리 멜팔란 염산염
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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신장 기능 장애가 있는 참가자 수
기간: 100일
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신기능 장애(급성 신부전은 >/=1 mg/ 적어도 2일 동안 혈청 크레아티닌의 dL 증가 또는 혈청 크레아티닌의 배가 >/=1.5 mg/dL.).
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100일
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심장 기능 장애가 있는 참여자 수(새로운 부정맥)
기간: 100일
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심장 기능 장애(새로운 부정맥)와 관련된 부작용을 포함하여 AL 아밀로이드증 환자의 자가 줄기 세포 이식 전 컨디셔닝 요법에서 프로필렌 글리콜이 없는 멜팔란 염산염의 안전성 프로파일을 결정합니다.
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100일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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호중구 생착
기간: 3 주
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호중구 생착 시간
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3 주
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혈소판 생착
기간: 100일
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혈소판 생착까지의 시간 평가
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100일
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치료 관련 사망률
기간: 100일
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이식 후 100일 이내에 사망한 환자 수
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100일
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혈액학적 전체 반응률
기간: 6 개월
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Gertz, Palladini 기준(아래)에 근거한 반응을 보인 환자 수 완전 반응(CR): 정상 혈청 유리형 경쇄 비율,음성 혈청 및 소변 면역고정 전기영동 VGPR(Very good partial response): 차이가 40 미만인 혈청 유리형 경쇄 mg/L 부분 반응(PR): >50% 혈청 유리형 경쇄의 차이 감소 안정 질환(SD): CR, VGPR, PR 또는 PD 기준을 모두 충족하지 않음
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6 개월
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장기 반응
기간: 12 개월
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Gertz 기준(아래)에 기반한 장기 반응 환자 수
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12 개월
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이식 전후 입원 환자
기간: 100일
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이식 전후 입원 환자 수
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100일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: John M Sloan, MD, Attending physician
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 1월 8일
기본 완료 (실제)
2022년 7월 1일
연구 완료 (실제)
2022년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 11월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 12월 13일
처음 게시됨 (추정)
2016년 12월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 5월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 5월 22일
마지막으로 확인됨
2023년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- H-35835
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
개별 참가자 데이터를 공유할 계획은 없습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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