Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Melfalan hydrochlorid bez propylenglykolu (Evomela) u pacientů s AL amyloidózou

22. května 2023 aktualizováno: Boston Medical Center

Fáze II jednocentrová, otevřená studie bezpečnosti a účinnosti melfalan hydrochloridu bez propylenu (Evomela) u pacientů s AL amyloidózou podstupujících autologní transplantaci kmenových buněk

Toto je jednoramenná, otevřená studie navržená k hodnocení bezpečnosti a účinnosti melfalan hydrochloridu bez propylenglykolu u pacientů s AL amyloidózou. Léčba bude zahrnovat melfalan hydrochlorid bez propylenglykolu podávaný intravenózně v dávce 70-100 mg/m2/den ve dnech -3 a -2 jako kondicionování před autologní transplantací kmenových buněk.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je jednoramenná, otevřená studie navržená k hodnocení bezpečnosti a účinnosti melfalan hydrochloridu bez propylenglykolu u pacientů s AL amyloidózou. Léčba bude zahrnovat melfalan hydrochlorid bez propylenglykolu podávaný intravenózně v dávce 70-100 mg/m2/den ve dnech -3 a -2 jako kondicionování před autologní transplantací kmenových buněk.

Po udělení písemného informovaného souhlasu budou subjekty hodnoceny z hlediska způsobilosti pro zařazení do studie. Základní hodnocení se provedou tak, jak je uvedeno v části 7. Subjekty, které splňují všechna kritéria pro zařazení a vyloučení, začnou užívat studovaný lék. Subjekty budou sledovány od okamžiku podání léku až do propuštění z transplantačního programu pro bezpečnost. Funkce orgánu a hematologický stav budou také měřeny při kontrolních návštěvách po 6 a 12 měsících.

Budou použita standardní kritéria odpovědi pro hematologickou a orgánovou odpověď na AL amyloidózu. Bude měřena celková míra odpovědi a účastníci budou rozděleni do kategorií úplná odpověď, velmi dobrá částečná odpověď, částečná odpověď a progresivní onemocnění. Bude hodnoceno přežití bez progrese, reakce orgánů a bezpečnost a snášenlivost melfalan hydrochloridu bez propylenglykolu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

27

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 18 let nebo starší
  • Stav výkonnosti východní kooperativní onkologické skupiny 0-2

  • Histologická diagnóza primární systémové (AL) amyloidózy založená na:

    • Depozice amyloidního materiálu konžskou červení vykazující charakteristický dvojlom jablečné zeleně A
    • Důkaz klonální dyskrazie plazmatických buněk s monoklonálním proteinem v séru nebo moči imunofixační elektroforézou A/NEBO abnormální test volného lehkého řetězce v séru A/NEBO klonální plazmatické buňky ve vyšetření kostní dřeně prokázané imunohistochemií, průtokovou cytometrií nebo in situ hybridizací A
    • Důkazy o postižení orgánů
  • Vhodné pro léčbu vysokou dávkou melfalanu a transplantaci kmenových buněk podle institucionálních směrnic
  • Schopnost porozumět a ochota podepsat informovaný souhlas
  • Plicní funkční test prokazující difúzní kapacitu plic pro oxid uhelnatý ≥ 50 %
  • Ejekční frakce levé komory ≥ 40 %
  • Systolický krevní tlak > 90 mm Hg (poloha na zádech)
  • Eastern Cooperative Oncology Group výkonnostní stav 2 nebo lepší (pokud u pacienta není diagnostikována AL amyloidóza postihující gastrointestinální a periferní/autonomní nervový systém, pak je přijatelný výkonnostní stav 3)

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí vysoká dávka melfalanu a transplantace kmenových buněk
  • Předchozí celková kumulativní dávka perorálního melfalanu > 300 mg
  • Cytotoxická chemoterapie během předchozích 28 dnů
  • New York Heart Association ≥3
  • Dekompenzované nebo nekontrolované srdeční selhání
  • Závislost na kyslíku
  • receptor epidermálního růstového faktoru < 30 ml/min
  • Aktivní infekce (tj. HIV, hepatitida B nebo C)
  • Těhotenství nebo kojení
  • Expozice jinému hodnocenému léku během 3-4 týdnů před zahájením studijní léčby
  • Trvalá závislost na alkoholu nebo drogách
  • Neschopnost nebo ochotu dodržovat protokol

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Evomela
Melfalan hydrochlorid bez propylenu (Evomela) podávaný intravenózně v dávce 70-100 mg/m2/den ve dnech -3 a -2 před autologní transplantací kmenových buněk
Lék: Melfalan hydrochlorid bez propylenglykolu
Intravenózní melfalan hydrochlorid bez propylenglykolu
Ostatní jména:
  • Evomela

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s renální dysfunkcí
Časové okno: 100 dní
Stanovit bezpečnostní profil melfalan hydrochloridu bez propylenglykolu v přípravném režimu před autologní transplantací kmenových buněk u pacientů s AL amyloidózou, včetně nežádoucích příhod souvisejících s renální dysfunkcí (bylo akutní selhání ledvin definováno buď jako >/=1 mg/ dl zvýšení sérového kreatininu nebo zdvojnásobení sérového kreatininu na >/=1,5 mg/dl po dobu alespoň 2 dnů.).
100 dní
Počet účastníků se srdeční dysfunkcí (nová arytmie)
Časové okno: 100 dní
Stanovit bezpečnostní profil melfalan hydrochloridu bez propylenglykolu v přípravném režimu před autologní transplantací kmenových buněk u pacientů s AL amyloidózou, včetně nežádoucích účinků souvisejících se srdeční dysfunkcí (nová arytmie).
100 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Engraftment neutrofilů
Časové okno: 3 týdny
čas do přihojení neutrofilů
3 týdny
Přihojení krevních destiček
Časové okno: 100 dní
Zhodnoťte čas do přihojení krevních destiček
100 dní
Úmrtnost související s léčbou
Časové okno: 100 dní
Počet pacientů, kteří expirují do 100 dnů po transplantaci
100 dní
Hematologická celková míra odezvy
Časové okno: 6 měsíců
Počet pacientů s odpovědí na základě Gertzových, Palladiniho kritérií (níže) Kompletní odpověď (CR): Normální poměr volných lehkých řetězců v séru, Negativní imunofixační elektroforéza séra a moči Velmi dobrá parciální odpověď (VGPR): Rozdíl v sérových volných lehkých řetězcích méně než 40 mg/l Částečná odezva (PR): >50 % Snížení rozdílu v lehkých řetězcích bez obsahu séra Stabilní onemocnění (SD): Nesplňuje žádná kritéria pro CR, VGPR, PR nebo PD
6 měsíců
Odezva orgánů
Časové okno: 12 měsíců

Počet pacientů s orgánovou odpovědí na základě Gertzových kritérií (níže)

  • Ledviny: 50% snížení 24hodinového vylučování bílkovin močí při absenci progresivní renální insuficience (definované jako 25% zvýšení sérového kreatininu, pokud je > na absolutní zvýšení 0,5 mg/dl). V případě nefrotického syndromu: snížení proteinurie na < 1g/24h a zlepšení jednoho ze 2 extrarenálních rysů – normalizace sérového albuminu nebo ústup edému a/nebo vysazení diuretik v reakci na zlepšení otoku.
  • Srdce: ≥ 2 mm snížení tloušťky interventrikulárního septa (IVS) pomocí echokardiogramu, zlepšení ejekční frakce o ≥ 20 % (echokardiogram musí být proveden ve stejné instituci) nebo snížení ve 2 třídách NYHA bez zvýšení potřeby diuretik.
12 měsíců
Účastníci s hospitalizací po transplantaci
Časové okno: 100 dní
Počet účastníků s peritransplantačními hospitalizacemi
100 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Boston Medical Center

Spolupracovníci

Spectrum Pharmaceuticals, Inc

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: John M Sloan, MD, Attending Physician

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. ledna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2022

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. listopadu 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. prosince 2016

První zveřejněno (Odhad)

16. prosince 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. května 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. května 2023

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • H-35835

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Sdílení dat jednotlivých účastníků se neplánuje.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Melfalan hydrochlorid bez propylenglykolu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in El Salvador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit