Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Не содержащий пропиленгликоля гидрохлорид мелфалана (Эвомела) у пациентов с AL-амилоидозом

22 мая 2023 г. обновлено: Boston Medical Center

Одноцентровое открытое исследование безопасности и эффективности фазы II не содержащего пропиленгликоля гидрохлорида мелфалана (Evomela) у пациентов с AL-амилоидозом, перенесших трансплантацию аутологичных стволовых клеток

Это одногрупповое открытое исследование, предназначенное для оценки безопасности и эффективности не содержащего пропиленгликоля гидрохлорида мелфалана у пациентов с AL-амилоидозом. Лечение будет состоять из не содержащего пропиленгликоля гидрохлорида мелфалана, вводимого внутривенно в дозе 70-100 мг/м2/день в дни -3 и -2 в качестве кондиционирования перед трансплантацией аутологичных стволовых клеток.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это одногрупповое открытое исследование, предназначенное для оценки безопасности и эффективности не содержащего пропиленгликоля гидрохлорида мелфалана у пациентов с AL-амилоидозом. Лечение будет состоять из не содержащего пропиленгликоля гидрохлорида мелфалана, вводимого внутривенно в дозе 70-100 мг/м2/день в дни -3 и -2 в качестве кондиционирования перед трансплантацией аутологичных стволовых клеток.

После предоставления письменного информированного согласия субъекты будут оцениваться на предмет соответствия требованиям для включения в исследование. Исходные оценки будут проводиться, как описано в Разделе 7. Субъекты, удовлетворяющие всем критериям включения и исключения, начнут прием исследуемого препарата. Субъекты будут находиться под наблюдением с момента введения лекарства до выписки из программы трансплантации в целях безопасности. Функция органов и гематологический статус также будут оцениваться при контрольных визитах через 6 и 12 месяцев.

Будут использоваться стандартные критерии ответа на гематологический и органный ответ при AL-амилоидозе. Будет измерен общий показатель ответа, и участники будут разделены на категории: полный ответ, очень хороший частичный ответ, частичный ответ и прогрессирующее заболевание. Будут оцениваться выживаемость без прогрессирования, реакция органов, а также безопасность и переносимость не содержащего пропиленгликоля гидрохлорида мелфалана.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

27

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Возраст 18 лет и старше
  • Статус эффективности Восточной кооперативной онкологической группы 0-2

  • Гистологический диагноз первичного системного (AL) амилоидоза основан на:

    • Отложение амилоидного материала при окрашивании конго красным, демонстрирующее характерное двойное лучепреломление зеленого яблока И
    • Доказательства дискразии клональных плазматических клеток с моноклональным белком в сыворотке или моче с помощью иммунофиксационного электрофореза И/ИЛИ аномальный анализ свободных легких цепей в сыворотке И/ИЛИ клональные плазматические клетки в исследовании костного мозга, подтвержденные иммуногистохимией, проточной цитометрией или гибридизацией in situ И
    • Доказательства поражения органов
  • Подходит для лечения высокими дозами мелфалана и трансплантации стволовых клеток в соответствии с руководящими принципами учреждения.
  • Способность понимать и готовность подписать информированное согласие
  • Легочный функциональный тест, демонстрирующий диффузионную способность легких для монооксида углерода ≥ 50%
  • Фракция выброса левого желудочка ≥40%
  • Систолическое артериальное давление >90 мм рт.ст. (в положении лежа)
  • Восточная кооперативная онкологическая группа Статус работоспособности 2 или выше (если у пациента не диагностирован AL-амилоидоз с поражением желудочно-кишечного тракта и периферической/вегетативной нервной системы, тогда статус работоспособности 3 является приемлемым)

Критерий исключения:

  • Предыдущая трансплантация высоких доз мелфалана и стволовых клеток
  • Предыдущая общая кумулятивная доза перорального мелфалана > 300 мг
  • Цитотоксическая химиотерапия в течение предшествующих 28 дней
  • Нью-Йоркская кардиологическая ассоциация ≥3
  • Декомпенсированная или неконтролируемая сердечная недостаточность
  • Кислородная зависимость
  • рецептор эпидермального фактора роста < 30 мл/мин
  • Активная инфекция (например, ВИЧ, гепатит B или C)
  • Беременность или кормление грудью
  • Воздействие другого исследуемого препарата в течение 3–4 недель до начала исследуемого лечения.
  • Постоянная алкогольная или наркотическая зависимость
  • Неспособность или нежелание соблюдать протокол

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Эвомела
Не содержащий пропиленгликоля гидрохлорид мелфалана (Evomela), вводимый внутривенно в дозе 70–100 мг/м2/сутки в дни -3 и -2 перед трансплантацией аутологичных стволовых клеток
Лекарство: Не содержащий пропиленгликоля гидрохлорид мелфалана
Не содержащий пропиленгликоля гидрохлорид мелфалана для внутривенного введения
Другие имена:
  • Эвомела

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с почечной дисфункцией
Временное ограничение: 100 дней
Определить профиль безопасности гидрохлорида мелфалана, не содержащего пропиленгликоля, в режиме кондиционирования перед аутологичной трансплантацией стволовых клеток у пациентов с AL-амилоидозом, включая нежелательные явления, связанные с почечной дисфункцией (была ли острая почечная недостаточность определена как >/= 1 мг/ dL повышение уровня креатинина в сыворотке или удвоение уровня креатинина в сыворотке до >/= 1,5 мг/дл в течение не менее 2 дней).
100 дней
Количество участников с сердечной дисфункцией (новая аритмия)
Временное ограничение: 100 дней
Определить профиль безопасности не содержащего пропиленгликоля гидрохлорида мелфалана в режиме кондиционирования перед аутологичной трансплантацией стволовых клеток у пациентов с AL-амилоидозом, включая нежелательные явления, связанные с сердечной дисфункцией (новая аритмия).
100 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Приживление нейтрофилов
Временное ограничение: 3 недели
время до приживления нейтрофилов
3 недели
Приживление тромбоцитов
Временное ограничение: 100 дней
Оценить время до приживления тромбоцитов
100 дней
Смертность, связанная с лечением
Временное ограничение: 100 дней
Количество пациентов, умерших в течение 100 дней после трансплантации
100 дней
Частота общего гематологического ответа
Временное ограничение: 6 месяцев
Количество пациентов с ответом на основе критериев Герца, Палладини (ниже) Полный ответ (ПО): Нормальное соотношение свободных легких цепей в сыворотке, отрицательный результат электрофореза с иммунофиксацией в сыворотке и моче Очень хороший частичный ответ (VGPR): разница в свободных легких цепях в сыворотке менее 40 мг/л Частичный ответ (ЧО): >50% Снижение разницы в содержании свободных легких цепей в сыворотке Стабильное заболевание (СЗ): Не соответствует ни одному из критериев ПР, ВГПР, ПР или БП
6 месяцев
Реакция органов
Временное ограничение: 12 месяцев

Количество пациентов с органным ответом на основании критериев Герца (ниже)

  • Почки: снижение суточной экскреции белка с мочой на 50 % при отсутствии прогрессирующей почечной недостаточности (определяется как 25-процентное повышение уровня креатинина в сыворотке, если оно превышает абсолютное увеличение на 0,5 мг/дл). В случае нефротического синдрома: снижение протеинурии до < 1 г/24 ч и улучшение одного из 2 внепочечных признаков — нормализация сывороточного альбумина или разрешение отеков и/или прекращение приема диуретиков в ответ на уменьшение отеков.
  • Сердце: уменьшение толщины межжелудочковой перегородки (МЖП) на ≥ 2 мм по данным эхокардиограммы, улучшение фракции выброса на ≥ 20% (эхокардиограмма должна быть выполнена в том же учреждении) или снижение на 2 класса NYHA без увеличения потребности в диуретиках.
12 месяцев
Участники с госпитализацией перитрансплантата
Временное ограничение: 100 дней
Количество участников с госпитализацией вокруг трансплантации
100 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Boston Medical Center

Соавторы

Spectrum Pharmaceuticals, Inc

Следователи

  • Главный следователь: John M Sloan, MD, Attending physician

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 января 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июля 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 ноября 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 декабря 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

16 декабря 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 мая 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 мая 2023 г.

Последняя проверка

1 мая 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • H-35835

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Мы не планируем делиться данными об отдельных участниках.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться