Cloridrato de Melfalano Sem Propileno Glicol (Evomela) em Pacientes com Amiloidose AL
22 de maio de 2023 atualizado por: Boston Medical Center
Estudo de Fase II de centro único, aberto, segurança e eficácia do cloridrato de melfalano sem propilenoglicol (Evomela) em pacientes com amiloidose AL submetidos a transplante autólogo de células-tronco
Este é um estudo aberto de braço único projetado para avaliar a segurança e a eficácia do cloridrato de melfalano sem propilenoglicol em pacientes com amiloidose AL.
O tratamento será composto por cloridrato de melfalano sem propilenoglicol administrado por via intravenosa na dose de 70-100 mg/m2/dia nos Dias -3 e -2 como condicionamento antes do transplante autólogo de células-tronco.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto de braço único projetado para avaliar a segurança e a eficácia do cloridrato de melfalano sem propilenoglicol em pacientes com amiloidose AL. O tratamento será composto por cloridrato de melfalano sem propilenoglicol administrado por via intravenosa na dose de 70-100 mg/m2/dia nos Dias -3 e -2 como condicionamento antes do transplante autólogo de células-tronco.
Depois de dar o consentimento informado por escrito, os indivíduos serão avaliados quanto à elegibilidade para inscrição no estudo. As avaliações iniciais serão realizadas conforme descrito na Seção 7. Os indivíduos que satisfizerem todos os critérios de inclusão e exclusão iniciarão o medicamento do estudo. Os indivíduos serão monitorados desde o momento da administração da medicação até a alta do programa de transplante para segurança. A função do órgão e o estado hematológico também serão medidos nas visitas de acompanhamento de 6 e 12 meses.
Critérios de resposta padrão para amiloidose AL hematológica e resposta de órgãos serão usados. A taxa de resposta geral será medida e os participantes serão classificados em resposta completa, resposta parcial muito boa, resposta parcial e doença progressiva. A sobrevida livre de progressão, a resposta do órgão e a segurança e tolerabilidade do cloridrato de melfalano sem propilenoglicol serão avaliadas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
27
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston Medical Center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade 18 anos ou mais
- Status de Desempenho do Grupo Cooperativo de Oncologia do Leste 0-2
Diagnóstico histológico de amiloidose sistêmica primária (AL) com base em:
- Deposição de material amilóide por coloração vermelha do Congo mostrando birrefringência verde-maçã característica E
- Evidência de discrasia plasmocitária clonal com proteína monoclonal no soro ou na urina por eletroforese de imunofixação E/OU ensaio de cadeia leve livre sérica anormal E/OU células plasmáticas clonais no exame de medula óssea demonstrado por imuno-histoquímica, citometria de fluxo ou hibridização in situ E
- Evidência de envolvimento de órgãos
- Elegível para tratamento com alta dose de melfalano e transplante de células-tronco de acordo com as diretrizes institucionais
- Capacidade de compreender e vontade de assinar o consentimento informado
- Teste de função pulmonar demonstrando uma capacidade de difusão do pulmão para monóxido de carbono ≥ 50%
- Fração de ejeção do ventrículo esquerdo ≥40%
- Pressão arterial sistólica > 90 mm Hg (posição supina)
- Eastern Cooperative Oncology Group Performance status de 2 ou melhor (a menos que o paciente seja diagnosticado com amiloidose AL envolvendo o sistema nervoso gastrointestinal e periférico/autônomo, então performance status de 3 é aceitável)
Critério de exclusão:
- Melfalano em alta dose anterior e transplante de células-tronco
- Dose cumulativa total anterior de melfalano oral > 300 mg
- Quimioterapia citotóxica nos últimos 28 dias
- New York Heart Association ≥3
- Insuficiência cardíaca descompensada ou descontrolada
- dependência de oxigênio
- receptor do fator de crescimento epidérmico < 30 ml/min
- Infecção ativa (ou seja, HIV, hepatite B ou C)
- Gravidez ou amamentação
- Exposição a outro medicamento experimental dentro de 3-4 semanas antes do início do tratamento do estudo
- Dependência contínua de álcool ou drogas
- Incapaz ou indisposto a cumprir o protocolo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Evomela
Cloridrato de Melfalano Sem Propileno Glicol (Evomela) administrado por via intravenosa a 70-100 mg/m2/dia nos Dias -3 e -2 antes do transplante autólogo de células-tronco
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Cloridrato de Melfalano Sem Propileno Glicol Intravenoso
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com disfunção renal
Prazo: 100 dias
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Determinar o perfil de segurança do cloridrato de melfalano sem propilenoglicol no regime de condicionamento antes do transplante autólogo de células-tronco em pacientes com amiloidose AL, incluindo eventos adversos relacionados à disfunção renal (se a insuficiência renal aguda for definida como >/= 1 mg/ aumento de dL na creatinina sérica ou duplicação da creatinina sérica para >/= 1,5 mg/dL por pelo menos 2 dias).
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100 dias
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Número de participantes com disfunção cardíaca (nova arritmia)
Prazo: 100 dias
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Determinar o perfil de segurança do cloridrato de melfalano sem propilenoglicol no regime de condicionamento antes do transplante autólogo de células-tronco em pacientes com amiloidose AL, incluindo eventos adversos relacionados à disfunção cardíaca (nova arritmia).
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100 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Enxerto de neutrófilos
Prazo: 3 semanas
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tempo para enxerto de neutrófilos
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3 semanas
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Enxerto de plaquetas
Prazo: 100 dias
|
Avaliar o tempo para o enxerto de plaquetas
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100 dias
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Mortalidade Relacionada ao Tratamento
Prazo: 100 dias
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Número de pacientes que expiram dentro de 100 dias após o transplante
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100 dias
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Taxa de resposta geral hematológica
Prazo: 6 meses
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Número de pacientes com resposta baseada nos critérios de Gertz, Palladini (abaixo) Resposta completa (CR): Razão de cadeia leve livre sérica normal, Eletroforese de imunofixação sérica e urinária negativa Resposta parcial muito boa (VGPR): Diferença nas cadeias leves livres séricas inferiores a 40 mg/L Resposta Parcial (PR): >50% Redução na diferença nas cadeias leves livres séricas Doença Estável (SD): Não atende a nenhum dos critérios para CR, VGPR, PR ou PD
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6 meses
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Resposta do órgão
Prazo: 12 meses
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Número de pacientes com resposta de órgãos com base nos critérios de Gertz (abaixo)
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12 meses
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Participantes com internações peritransplante
Prazo: 100 dias
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Número de participantes com internações peritransplante
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100 dias
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: John M Sloan, MD, Attending physician
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de janeiro de 2018
Conclusão Primária (Real)
1 de julho de 2022
Conclusão do estudo (Real)
1 de julho de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de novembro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de dezembro de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
16 de dezembro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de maio de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de maio de 2023
Última verificação
1 de maio de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Distúrbios Linfoproliferativos
- Distúrbios imunoproliferativos
- Paraproteinemias
- Deficiências de Proteostase
- Neoplasias de Células Plasmáticas
- Amiloidose de Cadeia Leve de Imunoglobulina
- Amiloidose
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Melfalano
Outros números de identificação do estudo
- H-35835
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Não há planos para compartilhar dados de participantes individuais.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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