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Propylenglykolfreies Melphalanhydrochlorid (Evomela) bei Patienten mit AL-Amyloidose

22. Mai 2023 aktualisiert von: Boston Medical Center

Eine Single-Center-, Open-Label-, Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie der Phase II von Propylenglycol-freiem Melphalanhydrochlorid (Evomela) bei AL-Amyloidose-Patienten, die sich einer autologen Stammzelltransplantation unterziehen

Dies ist eine einarmige, offene Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von propylenglykolfreiem Melphalanhydrochlorid bei Patienten mit AL-Amyloidose. Die Behandlung besteht aus Propylenglykol-freiem Melphalanhydrochlorid, das intravenös in einer Dosis von 70–100 mg/m2/Tag an den Tagen –3 und –2 als Konditionierung vor der autologen Stammzelltransplantation verabreicht wird.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine einarmige, offene Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von propylenglykolfreiem Melphalanhydrochlorid bei Patienten mit AL-Amyloidose. Die Behandlung besteht aus Propylenglykol-freiem Melphalanhydrochlorid, das intravenös in einer Dosis von 70–100 mg/m2/Tag an den Tagen –3 und –2 als Konditionierung vor der autologen Stammzelltransplantation verabreicht wird.

Nach schriftlicher Einverständniserklärung werden die Probanden auf ihre Eignung zur Teilnahme an der Studie geprüft. Baseline-Bewertungen werden wie in Abschnitt 7 beschrieben durchgeführt. Probanden, die alle Einschluss- und Ausschlusskriterien erfüllen, beginnen mit dem Studienmedikament. Die Probanden werden vom Zeitpunkt der Medikamentenverabreichung bis zur Entlassung aus dem Transplantationsprogramm aus Sicherheitsgründen überwacht. Die Organfunktion und der hämatologische Status werden auch bei Nachsorgeuntersuchungen nach 6 und 12 Monaten gemessen.

Es werden Standard-Reaktionskriterien für hämatologische und Organreaktionen bei AL-Amyloidose verwendet. Die Gesamtansprechrate wird gemessen und die Teilnehmer werden in vollständiges Ansprechen, sehr gutes teilweises Ansprechen, teilweises Ansprechen und fortschreitende Erkrankung kategorisiert. Das progressionsfreie Überleben, das Ansprechen der Organe sowie die Sicherheit und Verträglichkeit von propylenglykolfreiem Melphalanhydrochlorid werden bewertet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

27

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 18 Jahre oder älter
  • Leistungsstatus der Eastern Cooperative Oncology Group 0-2

  • Histologische Diagnose einer primär systemischen (AL) Amyloidose basierend auf:

    • Ablagerung von amyloidem Material durch Kongorot-Färbung mit charakteristischer apfelgrüner Doppelbrechung UND
    • Nachweis einer klonalen Plasmazelldyskrasie mit monoklonalem Protein im Serum oder Urin durch Immunfixationselektrophorese UND/ODER abnormer Assay für freie Leichtketten im Serum UND/ODER klonale Plasmazellen in der Knochenmarksuntersuchung, nachgewiesen durch Immunhistochemie, Durchflusszytometrie oder In-situ-Hybridisierung UND
    • Nachweis einer Organbeteiligung
  • Geeignet für die Behandlung mit hochdosiertem Melphalan und Stammzelltransplantation gemäß den institutionellen Richtlinien
  • Fähigkeit zu verstehen und bereit, eine Einverständniserklärung zu unterzeichnen
  • Lungenfunktionstest zum Nachweis einer Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid ≥ 50 %
  • Linksventrikuläre Ejektionsfraktion ≥40 %
  • Systolischer Blutdruck >90 mm Hg (Rückenlage)
  • Eastern Cooperative Oncology Group Leistungsstatus von 2 oder besser (es sei denn, bei dem Patienten wird eine AL-Amyloidose diagnostiziert, die das gastrointestinale und periphere/vegetative Nervensystem betrifft, dann ist ein Leistungsstatus von 3 akzeptabel)

Ausschlusskriterien:

  • Frühere hochdosierte Melphalan- und Stammzelltransplantation
  • Frühere kumulative Gesamtdosis von oralem Melphalan > 300 mg
  • Zytotoxische Chemotherapie innerhalb der letzten 28 Tage
  • New York Heart Association ≥3
  • Dekompensierte oder unkontrollierte Herzinsuffizienz
  • Sauerstoffabhängigkeit
  • epidermaler Wachstumsfaktorrezeptor < 30 ml/min
  • Aktive Infektion (z. B. HIV, Hepatitis B oder C)
  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Exposition gegenüber einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 3-4 Wochen vor Beginn der Studienbehandlung
  • Anhaltende Alkohol- oder Drogenabhängigkeit
  • Unfähig oder nicht bereit, das Protokoll einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Evomela
Propylenglycol-freies Melphalanhydrochlorid (Evomela), intravenös verabreicht mit 70–100 mg/m2/Tag an den Tagen –3 und –2 vor der autologen Stammzelltransplantation
Arzneimittel: Propylenglykolfreies Melphalanhydrochlorid
Intravenöses Propylenglycol-freies Melphalanhydrochlorid
Andere Namen:
  • Evomela

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Nierenfunktionsstörung
Zeitfenster: 100 Tage
Zur Bestimmung des Sicherheitsprofils von propylenglykolfreiem Melphalanhydrochlorid im Konditionierungsschema vor der autologen Stammzelltransplantation bei AL-Amyloidose-Patienten, einschließlich unerwünschter Ereignisse im Zusammenhang mit Nierenfunktionsstörungen (akutes Nierenversagen ist definiert als >/=1 mg/ dL-Anstieg des Serumkreatinins oder eine Verdoppelung des Serumkreatinins auf >/=1,5 mg/dl für mindestens 2 Tage.
100 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit Herzfunktionsstörung (neue Arrhythmie)
Zeitfenster: 100 Tage
Bestimmung des Sicherheitsprofils von propylenglykolfreiem Melphalanhydrochlorid im Konditionierungsschema vor einer autologen Stammzelltransplantation bei AL-Amyloidose-Patienten, einschließlich unerwünschter Ereignisse im Zusammenhang mit Herzfunktionsstörungen (neue Arrhythmie).
100 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Neutrophile Transplantation
Zeitfenster: 3 Wochen
Zeit bis zur Neutrophilentransplantation
3 Wochen
Thrombozytentransplantation
Zeitfenster: 100 Tage
Bewerten Sie die Zeit bis zur Thrombozytentransplantation
100 Tage
Behandlungsbedingte Mortalität
Zeitfenster: 100 Tage
Anzahl der Patienten, die innerhalb von 100 Tagen nach der Transplantation sterben
100 Tage
Hämatologische Gesamtansprechrate
Zeitfenster: 6 Monate
Anzahl der Patienten mit Ansprechen basierend auf Gertz- und Palladini-Kriterien (unten) Vollständiges Ansprechen (CR): Normales Verhältnis der freien Leichtketten im Serum, negative Immunfixierungselektrophorese im Serum und Urin. Sehr gutes teilweises Ansprechen (VGPR): Unterschied der freien Leichtketten im Serum weniger als 40 mg/L Partielle Reaktion (PR): > 50 % Verringerung der Differenz der freien Leichtketten im Serum. Stabile Erkrankung (SD): Erfüllt keines der Kriterien für CR, VGPR, PR oder PD
6 Monate
Organreaktion
Zeitfenster: 12 Monate

Anzahl der Patienten mit Organreaktion basierend auf Gertz-Kriterien (unten)

  • Niere: 50 %ige Reduzierung der 24-Stunden-Urinproteinausscheidung ohne fortschreitende Niereninsuffizienz (definiert als 25 %iger Anstieg des Serumkreatinins, sofern dieser > bis zu einem absoluten Anstieg von 0,5 mg/dl beträgt). Im Falle eines nephrotischen Syndroms: eine Abnahme der Proteinurie auf < 1 g/24 Stunden und eine Verbesserung eines von zwei extrarenalen Merkmalen – Normalisierung des Serumalbumins oder Auflösung des Ödems und/oder Absetzen von Diuretika als Reaktion auf die Verbesserung des Ödems.
  • Herz: Verringerung der Dicke des interventrikulären Septums (IVS) um ≥ 2 mm laut Echokardiogramm, Verbesserung der Ejektionsfraktion um ≥ 20 % (Echokardiogramm muss in derselben Einrichtung durchgeführt werden) oder Verringerung in 2 NYHA-Klassen ohne Erhöhung des Diuretikabedarfs.
12 Monate
Teilnehmer mit Peritransplantations-Krankenhausaufenthalten
Zeitfenster: 100 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit peritransplantationsbedingten Krankenhausaufenthalten
100 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Boston Medical Center

Mitarbeiter

Spectrum Pharmaceuticals, Inc

Ermittler

  • Hauptermittler: John M Sloan, MD, Attending Physician

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Januar 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. November 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Dezember 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

16. Dezember 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Mai 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Mai 2023

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • H-35835

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Es ist nicht geplant, einzelne Teilnehmerdaten zu teilen.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Amyloidose; Systemisch

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