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Melfalan cloridrato privo di glicole propilenico (Evomela) nei pazienti con amiloidosi AL

22 maggio 2023 aggiornato da: Boston Medical Center

Uno studio di fase II a centro singolo, in aperto, sulla sicurezza e l'efficacia del melfalan cloridrato privo di glicole propilenico (Evomela) nei pazienti con amiloidosi AL sottoposti a trapianto di cellule staminali autologhe

Si tratta di uno studio in aperto a braccio singolo progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di melfalan cloridrato privo di glicole propilenico in pazienti con amiloidosi AL. Il trattamento comprenderà melfalan cloridrato privo di glicole propilenico somministrato per via endovenosa a una dose di 70-100 mg/m2/die nei giorni -3 e -2 come condizionamento prima del trapianto autologo di cellule staminali.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio in aperto a braccio singolo progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di melfalan cloridrato privo di glicole propilenico in pazienti con amiloidosi AL. Il trattamento comprenderà melfalan cloridrato privo di glicole propilenico somministrato per via endovenosa a una dose di 70-100 mg/m2/die nei giorni -3 e -2 come condizionamento prima del trapianto autologo di cellule staminali.

Dopo aver fornito il consenso informato scritto, i soggetti saranno valutati per l'idoneità all'arruolamento nello studio. Le valutazioni di base verranno eseguite come indicato nella Sezione 7. I soggetti che soddisfano tutti i criteri di inclusione ed esclusione inizieranno il farmaco in studio. I soggetti saranno monitorati dal momento della somministrazione del farmaco fino alla dimissione dal programma di trapianto per motivi di sicurezza. La funzionalità degli organi e lo stato ematologico saranno misurati anche alle visite di follow-up a 6 e 12 mesi.

Saranno utilizzati i criteri di risposta standard per la risposta ematologica e d'organo dell'amiloidosi AL. Verrà misurato il tasso di risposta globale e i partecipanti saranno classificati in risposta completa, risposta parziale molto buona, risposta parziale e malattia progressiva. Saranno valutate la sopravvivenza libera da progressione, la risposta dell'organo, la sicurezza e la tollerabilità del melfalan cloridrato privo di glicole propilenico.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

27

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età 18 anni o più
  • Stato delle prestazioni dell'Eastern Cooperative Oncology Group 0-2

  • Diagnosi istologica di amiloidosi sistemica primaria (AL) basata su:

    • Deposizione di materiale amiloide mediante colorante rosso Congo che mostra la caratteristica birifrangenza verde mela E
    • Evidenza di una discrasia plasmacellulare clonale con proteina monoclonale nel siero o nelle urine mediante elettroforesi di immunofissazione E/O analisi anomala delle catene leggere libere sieriche E/O plasmacellule clonali nel midollo osseo dimostrata mediante immunoistochimica, citometria a flusso o ibridazione in situ E
    • Evidenza di coinvolgimento d'organo
  • Idoneo per il trattamento con melfalan ad alte dosi e trapianto di cellule staminali secondo le linee guida istituzionali
  • Capacità di comprensione e disponibilità a firmare il consenso informato
  • Test di funzionalità polmonare che dimostra una capacità di diffusione del monossido di carbonio del polmone ≥ 50%
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥40%
  • Pressione arteriosa sistolica >90 mm Hg (posizione supina)
  • Eastern Cooperative Oncology Group Performance status di 2 o migliore (a meno che al paziente non venga diagnosticata un'amiloidosi AL che coinvolge il sistema nervoso gastrointestinale e periferico/autonomo, allora il performance status di 3 è accettabile)

Criteri di esclusione:

  • Precedente melfalan ad alte dosi e trapianto di cellule staminali
  • Precedente dose cumulativa totale di melfalan orale > 300 mg
  • Chemioterapia citotossica nei 28 giorni precedenti
  • Associazione del cuore di New York ≥3
  • Insufficienza cardiaca scompensata o incontrollata
  • Dipendenza dall'ossigeno
  • recettore del fattore di crescita epidermico < 30 ml/min
  • Infezione attiva (es. HIV, epatite B o C)
  • Gravidanza o allattamento
  • Esposizione a un altro farmaco sperimentale entro 3-4 settimane prima dell'inizio del trattamento in studio
  • Dipendenza da alcol o droghe in corso
  • Incapace o non disposto a rispettare il protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Evomel
Melfalan cloridrato privo di glicole propilenico (Evomela) somministrato per via endovenosa a 70-100 mg/m2/die nei giorni -3 e -2 prima del trapianto autologo di cellule staminali
Droga: Melfalan cloridrato senza glicole propilenico
Melfalan cloridrato senza glicole propilenico per via endovenosa
Altri nomi:
  • Evomel

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con disfunzione renale
Lasso di tempo: 100 giorni
Per determinare il profilo di sicurezza di melfalan cloridrato privo di glicole propilenico nel regime di condizionamento prima del trapianto autologo di cellule staminali in pazienti con amiloidosi AL, inclusi gli eventi avversi correlati alla disfunzione renale (se l'insufficienza renale acuta è definita come >/=1 mg/ aumento dL della creatinina sierica o raddoppio della creatinina sierica a >/=1,5 mg/dL per almeno 2 giorni).
100 giorni
Numero di partecipanti con disfunzione cardiaca (nuova aritmia)
Lasso di tempo: 100 giorni
Determinare il profilo di sicurezza del melfalan cloridrato privo di glicole propilenico nel regime di condizionamento prima del trapianto autologo di cellule staminali nei pazienti con amiloidosi AL, inclusi gli eventi avversi correlati alla disfunzione cardiaca (nuova aritmia).
100 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attecchimento dei neutrofili
Lasso di tempo: 3 settimane
tempo di attecchimento dei neutrofili
3 settimane
Attecchimento piastrinico
Lasso di tempo: 100 giorni
Valutare il tempo di attecchimento piastrinico
100 giorni
Mortalità correlata al trattamento
Lasso di tempo: 100 giorni
Numero di pazienti che scadono entro 100 giorni dal trapianto
100 giorni
Tasso di risposta globale ematologico
Lasso di tempo: 6 mesi
Numero di pazienti con risposta basata sui criteri di Gertz e Palladini (sotto) Risposta completa (CR): rapporto normale delle catene leggere libere nel siero, elettroforesi di immunofissazione sierica e urinaria negativa Risposta parziale molto buona (VGPR): differenza nelle catene leggere libere nel siero inferiore a 40 mg/l Risposta parziale (PR): >50% Riduzione della differenza nelle catene leggere libere sieriche Malattia stabile (DS): non soddisfa i criteri per CR, VGPR, PR o PD
6 mesi
Risposta d'organo
Lasso di tempo: 12 mesi

Numero di pazienti con risposta d'organo basata sui criteri di Gertz (sotto)

  • Rene: riduzione del 50% dell'escrezione proteica nelle urine delle 24 ore in assenza di insufficienza renale progressiva (definita come un aumento del 25% della creatinina sierica, a condizione che sia > a un aumento assoluto di 0,5 mg/dL). In caso di sindrome nefrosica: diminuzione della proteinuria a < 1 g/24 ore e miglioramento di una delle 2 caratteristiche extrarenali - normalizzazione dell'albumina sierica o risoluzione dell'edema e/o interruzione dei diuretici in risposta al miglioramento dell'edema.
  • Cuore: riduzione ≥ 2 mm dello spessore del setto interventricolare (IVS) mediante ecocardiogramma, miglioramento della frazione di eiezione di ≥ 20% (l'ecocardiogramma deve essere eseguito presso la stessa istituzione) o diminuzione in 2 classi NYHA senza aumento della necessità di diuretici.
12 mesi
Partecipanti con ricoveri peri-trapianto
Lasso di tempo: 100 giorni
Numero di partecipanti con ricoveri peri-trapianto
100 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Boston Medical Center

Collaboratori

Spectrum Pharmaceuticals, Inc

Investigatori

  • Investigatore principale: John M Sloan, MD, Attending Physician

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 gennaio 2018

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 novembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 dicembre 2016

Primo Inserito (Stima)

16 dicembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 maggio 2023

Ultimo verificato

1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • H-35835

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Non ci sono piani per condividere i dati dei singoli partecipanti.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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