難治性皮膚筋炎におけるトファシチニブの研究 (STIR)
2020年11月5日 更新者：Johns Hopkins University
難治性皮膚筋炎（STIR）におけるトファシチニブの研究：10人の患者を対象とした概念実証、非盲検研究
この研究の目的は、活動性で治療抵抗性の皮膚筋炎の成人におけるヤヌスキナーゼ (JAK) 阻害剤であるトファシチニブの安全性と有効性に関する予備データを取得することです。
調査の概要
詳細な説明
皮膚筋炎 (DM) は、ほとんどの罹患患者で筋肉 (筋力低下の原因) と皮膚 (発疹の原因) に影響を与える、まれな進行性の衰弱性疾患です。
DM はまた、肺、関節、腸、心臓など、複数の身体系に関与する可能性があります。
DM の治療には、典型的には免疫抑制剤と一緒にコルチコステロイドを投与することが含まれますが、難治性 DM の治療選択肢は非常に限られています。
この研究は、活動性で治療抵抗性の皮膚筋炎の成人におけるトファシチニブと呼ばれるヤヌスキナーゼ (JAK) 阻害剤の安全性と有効性を判断するために行われています。
研究者は、トファシチニブにさらされたときの血液、皮膚、および筋肉の特定の生体分子の変化も探します。
トファシチニブは、関節リウマチの治療薬として食品医薬品局 (FDA) によって承認されています。
研究の目的は、JAK阻害剤が皮膚と筋肉の両方でDMの症状を効果的かつ安全に軽減するかどうかを評価するために、難治性DMを有する最大10人の患者を対象に12週間の非盲検パイロット研究を実施することです。
この研究は、6 か月にわたる最大 9 回の研究訪問で構成されます。
オプションで4週間の治療延長期間があります。
すべての被験者は、治療を中止してから4週間後にフォローアップ評価を受けます。
この研究の結果は、皮膚筋炎患者の治療における JAK 阻害剤の役割をさらに定義する将来の試験のデザインに貢献します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
10
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21224
- Johns Hopkins University
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-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
研究対象は、次の基準を満たす必要があります。
- -スクリーニングの少なくとも6か月前のBohanおよびPeter基準による確定的または可能性のある皮膚筋炎
- -少なくとも5のCDASIスコアによって定義される活動性皮膚疾患
- 皮膚生検で証明された疾患
- 必須ではありませんが、筋力低下のある患者は登録の資格があります。 活動性筋疾患のある方は、手動筋力テスト (MMT-8) スコアが 150 点中 142 点未満でなければなりません
- 年齢 > 18
- 難治性筋炎は、ステロイドの 12 週間の試験にもかかわらず活動性疾患と定義され、少なくともプレドニゾンと 1 つの他の第一選択免疫抑制剤 (例えば、 メトトレキサート、ミコフェノール酸モフェチル、またはアザチオプリン) またはそのような治療法に対して重大な毒性または不耐性を示している
- 投与量がベースライン前の少なくとも2週間安定している場合、許容される最大プレドニゾン投与量は、研究への登録時に20mg /日です。 -患者は、研究に参加する前の8週間以内に80mgを超えるプレドニゾン相当の毎日の治療を受けてはなりません
- -スクリーニング訪問の6か月前に実施された陰性のがんスクリーニング
免疫抑制剤のウォッシュアウトは次のようになります。
- アザチオプリン、ミコフェノール酸、タクロリムス: 治験薬の初回投与の 12 ～ 16 週間前。
- リツキシマブ: 12 か月;
- 静脈内免疫グロブリン (IVIg): 3 か月;
- シクロホスファミド：1年。
- メトトレキサート：12～16週間。
- -出産の可能性のある女性は、妊娠検査が陰性でなければならず、研究期間中のすべてのオンサイト訪問で尿妊娠検査を受けることをいとわない
- インフォームドコンセントを提供する必要があります
- プロトコルの要件を喜んで順守できる必要があります
除外基準:
以下のいずれかの存在は、研究への被験者の参加を除外します:
- 登録時の他の治験薬の使用
- -治験薬または同様の化学クラスの薬に対する過敏症の病歴
- 強皮症、関節炎、スタチンミオパシー、ステロイド誘発性ミオパシー、および/または重大な臓器損傷などの他の原因に起因する重複筋炎を有するDM患者。 ループス腎炎、中枢神経系が存在する
- 治験責任医師によると、その筋力低下が筋炎疾患活動性ではなく筋肉損傷に起因する可能性がある後期DM
- 他のタイプの筋炎またはミオパシーの患者：多発性筋炎、腫瘍随伴性筋炎、封入体筋炎、代謝性または薬物誘発性ミオパシー、ジストロフィー
- 封入体筋炎、若年性皮膚筋炎または多発性筋炎、または狼瘡、強皮症、シェーグレン病、または血管炎などの他のリウマチ性疾患と重複する筋炎
- -進行した臨床的に症候性間質性肺疾患の患者
- 妊娠中または授乳中の患者
- -腸破裂または炎症性腸疾患の病歴
- 結核またはマイコバクテリア感染の病歴
- -研究に入る前の過去4週間の最近の感染
- -局所再発または転移の証拠があるかどうかに関係なく、過去5年以内に治療または未治療の臓器系（皮膚の限局性基底細胞癌を除く）の悪性腫瘍の病歴
- -アクティブな全身性細菌、ウイルスまたは真菌感染、またはAIDS、B型肝炎、C型肝炎感染の診断
- 胃または腸の憩室炎または潰瘍
- 他の急性または慢性感染症の証拠
- -生または弱毒生ワクチン（水痘または麻疹を含む）を2か月以内に受けた 研究登録の前に
- -研究前に以下の肝臓状態のいずれかを有する患者：（a）慢性肝疾患または胆道疾患の病歴、（b）総共役ビリルビンが正常範囲の上限（ULN）の1.5倍を超える、ただしギルバート症候群の場合を除く(c) ULN 範囲の 1.5 倍を超えるアルカリホスファターゼ、(d) アスパラギン酸トランスアミナーゼ (AST)、アラニントランスアミナーゼ (ALT) が ULN の 3 倍を超える場合、研究者によると、AST または ALT の上昇が肝臓に起因する場合疾患。 -筋炎の疾患活動性によるAST / ALTの上昇を伴う患者は適格です、（e）ULN範囲の3倍を超えるガンマグルタミルトランスフェラーゼ（GGT）
- -制御されていない腎臓、肝臓、血液、胃腸、代謝、内分泌、肺、心臓、または神経疾患の現在または最近の病歴
-確認された以下を含む、治験薬の初回投与前3か月以内の血液障害：
- ヘモグロビン
- 白血球数
- 絶対好中球数
- 血小板数
- 推定糸球体濾過率 (GFR)
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：トファシチニブ
すべての被験者には、1日1回経口投与用のトファシチニブ11mg錠剤が提供されます。
オプションの 4 週間の治療延長期間を含む 12 週間の治療期間。
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トファシチニブは、経口で服用する持続放出 (XR) (長時間作用型) 錠剤として提供されます。
徐放性錠剤は通常、1 日 1 回、食事の有無にかかわらず服用します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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International Myositis Assessment and Clinical Studies (IMACS) 改善の定義 (DOI) を達成した参加者の数
時間枠：最長12週間
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IMACS DOI は、20% 以上改善された 6 つのコア セット測定値 (CSM) のうちの 3 つです。25% 以上悪化した CSM は 2 つ以下です (悪化した測定値には手動筋力テストを含めることはできません)。
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最長12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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CDASI アクティビティ スコアのベースラインからの変化
時間枠：最長16週間
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最長16週間
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報告および観察された有害事象の頻度によって評価されるトファシチニブの安全性および忍容性
時間枠：最長16週間
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最長16週間
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報告および観察された有害事象の発生率によって評価されるトファシチニブの安全性および忍容性
時間枠：最長16週間
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最長16週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2017年1月1日
一次修了 (実際)
2020年9月30日
研究の完了 (実際)
2020年9月30日
試験登録日
最初に提出
2016年12月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年12月21日
最初の投稿 (見積もり)
2016年12月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年11月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年11月5日
最終確認日
2020年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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