- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT03002649
Studie tofacitinibu u refrakterní dermatomyositidy (STIR)
5. listopadu 2020 aktualizováno: Johns Hopkins University
Studie tofacitinibu u refrakterní dermatomyositidy (STIR): Proof of Concept, otevřená studie 10 pacientů
Účelem této studie je získat předběžná data týkající se bezpečnosti a účinnosti inhibitoru Janus kinázy (JAK), tofacitinibu, u dospělých s aktivní dermatomyozitidou refrakterní na léčbu.
Přehled studie
Detailní popis
Dermatomyozitida (DM) je vzácné, progresivně vysilující onemocnění, které postihuje svaly (způsobuje slabost) a kůži (způsobuje vyrážku) u většiny postižených pacientů.
DM může také zahrnovat více tělesných systémů včetně plic, kloubů, střev a srdce.
Terapie DM zahrnuje podávání kortikosteroidů, typicky s imunosupresivy, ale možnosti léčby refrakterního DM jsou velmi omezené.
Tento výzkum se provádí za účelem stanovení bezpečnosti a účinnosti inhibitoru Janus kinázy (JAK) nazývaného tofacitinib u dospělých s aktivní dermatomyozitidou refrakterní na léčbu.
Vyšetřovatelé budou také hledat specifické biomolekulární změny v krvi, kůži a svalech, když jsou vystaveny tofacitinibu.
Tofacitinib je schválen Food and Drug Administration (FDA) pro léčbu revmatoidní artritidy.
Cílem studie je provést 12týdenní, otevřenou, pilotní studii s až 10 pacienty, kteří mají refrakterní DM, s cílem posoudit, zda inhibitor JAK účinně a bezpečně snižuje příznaky DM v kůži i ve svalech.
Tato studie se skládá až z 9 studijních návštěv v průběhu 6 měsíců.
K dispozici je volitelná doba prodloužení léčby o 4 týdny.
Všechny subjekty podstoupí následné hodnocení 4 týdny po ukončení léčby.
Výsledky této studie přispějí k návrhu budoucích studií, které budou dále definovat roli inhibitorů JAK v léčbě pacientů s dermatomyozitidou.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
10
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21224
- Johns Hopkins University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
Studijní předměty musí splňovat následující kritéria:
- Definitivní nebo pravděpodobná dermatomyozitida podle Bohan a Peter Criteria alespoň 6 měsíců před screeningem
- Aktivní kožní onemocnění definované skóre CDASI alespoň 5
- Biopsií kůže prokázané onemocnění
- I když to není povinné, pacienti se svalovou slabostí mají nárok na zařazení. Osoby s aktivním svalovým onemocněním musí mít skóre manuálního svalového testování (MMT-8) < 142 ze 150
- Věk > 18
- Refrakterní myositida je definována aktivním onemocněním navzdory 12týdenní studii steroidů a se selháním odpovědi na alespoň prednison a 1 další imunosupresiva první linie (např. methotrexát, mykofenolát mofetil nebo azathioprin) NEBO prokázaly významnou toxicitu nebo nesnášenlivost takových terapií
- Maximální povolená dávka prednisonu bude 20 mg/den v době vstupu do studie za předpokladu, že dávka byla stabilní po dobu alespoň 2 týdnů před výchozí hodnotou. Pacienti by neměli dostávat denní terapii více než 80 mg ekvivalentu prednisonu během 8 týdnů před vstupem do studie
- Negativní screening rakoviny prováděný během 6 měsíců před screeningovou návštěvou
Vymývání imunosupresivních látek bude následující:
- Azathioprin, mykofenolát, takrolimus: 12-16 týdnů před první dávkou studovaného léku;
- Rituximab: 12 měsíců;
- Intravenózní imunoglobulin (IVIg): 3 měsíce;
- Cyklofosfamid: 1 rok;
- Methotrexát: 12-16 týdnů.
- Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test a být ochotny podstoupit těhotenský test z moči při každé návštěvě na místě po dobu trvání studie
- Musí poskytnout informovaný souhlas
- Musí být ochoten a schopen splnit požadavky protokolu
Kritéria vyloučení:
Přítomnost kteréhokoli z následujících vylučuje účast subjektu ve studii:
- Užívání jiných hodnocených léků v době zápisu
- Anamnéza přecitlivělosti na kterýkoli ze studovaných léků nebo léků podobných chemických tříd
- Pacienti s DM s překrývající se myozitidou, kterou lze připsat jiným příčinám, jako je sklerodermie, artritida, statinová myopatie, steroidy indukovaná myopatie a/nebo významné poškození orgánů, např. lupusová nefritida, centrální nervový systém
- Pozdní stadium DM, jehož svalová slabost by podle výzkumníka mohla být způsobena poškozením svalů spíše než aktivitou onemocnění myositidy
- Pacienti s jinými typy myositidy nebo myopatií: polymyositida, paraneoplastická myositida, myositida s inkluzními tělísky, metabolická nebo léky indukovaná myopatie, dystrofie
- myositida s inkluzními tělísky, juvenilní dermatomyozitida nebo polymyozitida nebo myositida v překryvu s jinými revmatickými chorobami, jako je lupus, sklerodermie, Sjogrenova nebo vaskulitida
- Pacienti s pokročilým klinicky symptomatickým intersticiálním plicním onemocněním
- Těhotné nebo kojící pacientky
- Anamnéza ruptury střev nebo zánětlivých onemocnění střev
- Anamnéza tuberkulózy nebo mykobakteriálních infekcí
- Nedávná infekce v posledních 4 týdnech před vstupem do studie
- Anamnéza jakékoli malignity jakéhokoli orgánového systému (kromě lokalizovaného bazaliomu kůže), léčeného nebo neléčeného, během posledních 5 let, bez ohledu na to, zda existují známky lokální recidivy nebo metastáz
- Aktivní systémové bakteriální, virové nebo plísňové infekce nebo diagnóza AIDS, infekce hepatitidy B, hepatitidy C
- Divertikulitida nebo vředy v žaludku nebo střevech
- Důkaz o jakýchkoli jiných akutních nebo chronických infekčních onemocněních
- dostali jakékoli živé nebo živé atenuované vakcíny (včetně planých neštovic nebo spalniček) během 2 měsíců před zařazením do studie
- Pacienti s některým z následujících onemocnění jater před studií: (a) chronické onemocnění jater nebo žlučových cest v anamnéze, (b) celkový konjugovaný bilirubin vyšší než 1,5násobek horní hranice normálního rozmezí (ULN), pokud nejde o Gilbertův syndrom, (c) alkalická fosfatáza vyšší než 1,5násobek ULN rozmezí, (d) aspartáttransamináza (AST), alanintransamináza (ALT) vyšší než 3násobek ULN, pokud je zvýšení AST nebo ALT podle zkoušejícího způsobeno játry choroba. Pacienti se zvýšenou hladinou AST/ALT v důsledku aktivity onemocnění myositidou jsou způsobilí, (e) Gama-glutamyltransferáza (GGT) vyšší než 3násobek rozmezí ULN
- Současná nebo nedávná anamnéza nekontrolovaného ledvinového, jaterního, hematologického, gastrointestinálního, metabolického, endokrinního, plicního, srdečního nebo neurologického onemocnění
Krevní dyskrazie během 3 měsíců před první dávkou studovaného léku, včetně potvrzených:
- Hemoglobin
- Počet bílých krvinek
- Absolutní počet neutrofilů
- Počet krevních destiček
- Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (GFR)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: Tofacitinib
Všem subjektům budou poskytnuty tablety tofacitinibu 11 mg pro perorální podání jednou denně.
12týdenní období léčby s volitelným 4týdenním prodloužením léčby.
|
Tofacitinib se dodává jako tableta s prodlouženým uvolňováním (XR) (dlouho působící) k užívání ústy.
Tableta s prodlouženým uvolňováním se obvykle užívá s jídlem nebo bez jídla jednou denně.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Počet účastníků, kteří dosáhli mezinárodního hodnocení myositidy a klinických studií (IMACS) Definice zlepšení (DOI)
Časové okno: Až 12 týdnů
|
IMACS DOI je 3 ze 6 základních opatření (CSM) zlepšených o ≥ 20 %, přičemž ne více než 2 CSM se zhoršují o ≥ 25 % (míra zhoršení nemůže zahrnovat manuální svalové testování)
|
Až 12 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Změna od výchozí hodnoty ve skóre aktivity CDASI
Časové okno: Až 16 týdnů
|
Až 16 týdnů
|
Bezpečnost a snášenlivost tofacitinibu hodnocená četností hlášených a pozorovaných nežádoucích účinků
Časové okno: Až 16 týdnů
|
Až 16 týdnů
|
Bezpečnost a snášenlivost tofacitinibu hodnocená výskytem hlášených a pozorovaných nežádoucích účinků
Časové okno: Až 16 týdnů
|
Až 16 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Julie Paik, MD, Johns Hopkins University
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. ledna 2017
Primární dokončení (Aktuální)
30. září 2020
Dokončení studie (Aktuální)
30. září 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. prosince 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. prosince 2016
První zveřejněno (Odhad)
26. prosince 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
6. listopadu 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. listopadu 2020
Naposledy ověřeno
1. června 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IRB00084227
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Tofacitinib
-
PfizerDokončenoAnkylozující spondylitidaKorejská republika, Spojené státy, Španělsko, Tchaj-wan, Kanada, Česká republika, Polsko, Maďarsko, Německo, Ruská Federace
-
PfizerDokončenoPlaková psoriázaSpojené státy
-
Huashan HospitalNáborMyasthenia Gravis, generalizovanáČína
-
Shanghai Zhongshan HospitalDokončenoUžívání drog | Vaskulitida spojená s ANCA | Deregulace cesty JAK-STATČína
-
Hospital Israelita Albert EinsteinPfizerDokončeno
-
PfizerNáborAktivní psoriatická artritida | Aktivní ankylozující spondylitida | Aktivní střední až těžká revmatoidní artritidaKorejská republika
-
PfizerDokončenoPsoriatická artritidaSpojené státy, Kanada, Španělsko, Německo, Austrálie, Maďarsko, Belgie, Mexiko, Polsko, Ruská Federace, Tchaj-wan, Spojené království, Slovensko, Česko, Bulharsko, Francie