Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av tofacitinib vid refraktär dermatomyosit (STIR)

5 november 2020 uppdaterad av: Johns Hopkins University

Studie av tofacitinib vid refraktär dermatomyosit (STIR): Proof of Concept, öppen studie av 10 patienter

Syftet med denna studie är att erhålla preliminära data om säkerhet och effekt av Janus kinas (JAK)-hämmare, tofacitinib, hos vuxna med aktiv, behandlingsrefraktär dermatomyosit.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Dermatomyosit (DM) är en sällsynt, progressivt försvagande sjukdom som påverkar muskeln (orsakar svaghet) och huden (orsakar utslag) hos de flesta drabbade patienterna. DM kan också involvera flera kroppssystem inklusive lungor, leder, tarm och hjärta. Terapi för DM innebär administrering av kortikosteroider, vanligtvis med ett immunsuppressivt medel, men behandlingsalternativen för refraktär DM är mycket begränsade. Denna forskning görs för att fastställa säkerheten och effektiviteten av en Janus kinas (JAK)-hämmare som heter Tofacitinib hos vuxna med aktiv, behandlingsrefraktär dermatomyosit. Utredarna kommer också att leta efter specifika biomolekylära förändringar i blod, hud och muskler när det exponeras för Tofacitinib. Tofacitinib är godkänt av Food and Drug Administration (FDA) för behandling av reumatoid artrit. Syftet med studien är att genomföra en 12-veckors öppen pilotstudie med upp till 10 patienter som har refraktär DM för att bedöma om en JAK-hämmare effektivt och säkert minskar symtomen på DM i både hud och muskel. Denna studie består av upp till 9 studiebesök under 6 månader. Det finns en valfri behandlingsförlängningstid på 4 veckor. Alla försökspersoner kommer att genomgå uppföljningsbedömningar 4 veckor efter avslutad behandling. Resultat från denna studie kommer att bidra till utformningen av framtida prövningar som ytterligare kommer att definiera JAK-hämmares roll i behandlingen av patienter med dermatomyosit.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

10

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21224
        • Johns Hopkins University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Studieämnen måste uppfylla följande kriterier:

  • Definitiv eller trolig dermatomyosit av Bohan och Peter Kriterier minst 6 månader före screening
  • Aktiv hudsjukdom definierad av en CDASI-poäng på minst 5
  • Hudbiopsi bevisad sjukdom
  • Även om det inte är obligatoriskt är patienter med muskelsvaghet berättigade till inskrivning. De med aktiv muskelsjukdom måste ha en manuell muskeltestning (MMT-8) poäng < 142 av 150
  • Ålder > 18
  • Refraktär myosit definieras av aktiv sjukdom trots en 12-veckors prövning av steroider och med utebliven respons på åtminstone prednison och 1 andra första linjens immunsuppressiva medel (t. metotrexat, mykofenolatmofetil eller azatioprin) ELLER har visat signifikant toxicitet eller intolerans mot sådana behandlingar
  • Den maximala tillåtna prednisondosen kommer att vara 20 mg/dag vid tidpunkten för inträde i studien, förutsatt att dosen har varit stabil i minst 2 veckor före baslinjen. Patienter bör inte ha fått en daglig behandling på mer än 80 mg prednisonekvivalent inom 8 veckor före studiestart
  • Negativ cancerscreening utförd under 6 månader före screeningbesöket

  • Uttvättning av immunsuppressiva medel kommer att vara som följer:

    1. Azatioprin, mykofenolat, takrolimus: 12-16 veckor före första dosen av studieläkemedlet;
    2. Rituximab: 12 månader;
    3. Intravenöst immunglobulin (IVIg): 3 månader;
    4. Cyklofosfamid: 1 år;
    5. Metotrexat: 12-16 veckor.
  • Kvinnor i fertil ålder måste ha negativt graviditetstest och vara villiga att genomgå uringraviditetstest vid varje besök på plats under studiens varaktighet
  • Måste ge informerat samtycke
  • Måste vara villig och kunna följa protokollets krav

Exklusions kriterier:

Närvaron av något av följande utesluter försökspersonens deltagande i studien:

  • Användning av andra prövningsläkemedel vid tidpunkten för inskrivningen
  • Historik med överkänslighet mot något av studieläkemedlen eller läkemedel av liknande kemiska klasser
  • DM-patienter som har överlappande myosit som kan tillskrivas andra orsaker såsom sklerodermi, artrit, statinmyopati, steroidinducerad myopati och/eller betydande organskador, t.ex. lupus nefrit, centrala nervsystemet är närvarande
  • Sen stadium DM vars muskelsvaghet, enligt utredaren, kan hänföras till muskelskada snarare än myosit sjukdomsaktivitet
  • Patienter med andra typer av myosit eller myopati: polymyosit, paraneoplastisk myosit, inklusionskroppsmyosit, metabolisk eller läkemedelsinducerad myopati, dystrofier
  • Inklusionskroppsmyosit, juvenil dermatomyosit eller polymyosit, eller myosit i överlappning med andra reumatiska sjukdomar som lupus, sklerodermi, Sjögrens eller vaskulit
  • Patienter med avancerad kliniskt symtomatisk interstitiell lungsjukdom
  • Graviditet eller ammande patienter
  • Historik om tarmruptur eller inflammatoriska tarmsjukdomar
  • Historik av tuberkulos eller mykobakteriella infektioner
  • Nylig infektion under de senaste 4 veckorna innan studiestart
  • Tidigare malignitet i något organsystem (annat än lokaliserat basalcellscancer i huden), behandlade eller obehandlade, under de senaste 5 åren, oavsett om det finns tecken på lokalt återfall eller metastaser
  • Aktiva systemiska bakteriella, virus- eller svampinfektioner, eller diagnos av AIDS, Hepatit B, Hepatit C-infektion
  • Divertikulit eller sår i mage eller tarmar
  • Bevis på andra akuta eller kroniska infektionssjukdomar
  • Har fått levande eller levande försvagade vacciner (inklusive varicella eller mässling) inom 2 månader före studieregistreringen
  • Patienter med något av följande levertillstånd före studien: (a) anamnes på kronisk lever- eller gallsjukdom, (b) totalt konjugerat bilirubin som är större än 1,5 gånger övre normalgränsen (ULN), såvida det inte är i samband med Gilberts syndrom, (c) alkaliskt fosfatas större än 1,5 gånger ULN-intervallet, (d) aspartattransaminas (AST), alanintransaminas (ALT) större än 3 gånger ULN om höjningen av ASAT eller ALAT, enligt utredaren, kan tillskrivas lever sjukdom. Patienter med förhöjd ASAT/ALAT på grund av myosit sjukdomsaktivitet är berättigade, (e) Gamma-glutamyltransferas (GGT) större än 3 gånger ULN-intervallet
  • Aktuell eller ny historia av okontrollerad njur-, lever-, hematologisk, gastrointestinal, metabolisk, endokrin, lung-, hjärt- eller neurologisk sjukdom

  • Bloddyskrasier inom 3 månader före den första dosen av studiemedicinering, inklusive bekräftade:

    1. Hemoglobin
    2. Antal vita blodkroppar
    3. Absolut antal neutrofiler
    4. Antal blodplättar
  • Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (GFR)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Tofacitinib
Alla försökspersoner kommer att få Tofacitinib 11 mg tabletter för oral administrering en gång dagligen. 12 veckors behandlingsperiod med valfri 4 veckors behandlingsförlängning.
Läkemedel: Tofacitinib
Tofacitinib kommer som en tablett med förlängd frisättning (XR) (långverkande) att ta genom munnen. Tabletten med förlängd frisättning tas vanligtvis med eller utan mat en gång dagligen.
Andra namn:
  • Xeljanz XR
  • Tofacitinibcitrat

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som uppnår International Myosit Assessment and Clinical Studies (IMACS) Definition of Improvement (DOI)
Tidsram: Upp till 12 veckor
IMACS DOI är 3 av någon av de 6 kärnuppsättningsmåtten (CSM) förbättrad med ≥ 20 %, med högst 2 CSM som försämras med ≥25 % (försämringsmåttet kan inte inkludera manuell muskeltestning)
Upp till 12 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring från baslinjen i CDASI-aktivitetspoäng
Tidsram: Upp till 16 veckor
Upp till 16 veckor
Säkerhet och tolerabilitet för tofacitinib bedömd utifrån frekvensen av rapporterade och observerade biverkningar
Tidsram: Upp till 16 veckor
Upp till 16 veckor
Säkerhet och tolerabilitet för tofacitinib bedömd utifrån förekomsten av rapporterade och observerade biverkningar
Tidsram: Upp till 16 veckor
Upp till 16 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Johns Hopkins University

Samarbetspartners

Pfizer

Utredare

  • Huvudutredare: Julie Paik, MD, Johns Hopkins University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

30 september 2020

Avslutad studie (Faktisk)

30 september 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 december 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 december 2016

Första postat (Uppskatta)

26 december 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

6 november 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 november 2020

Senast verifierad

1 juni 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IRB00084227

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Dermatomyosit

Kliniska prövningar på Tofacitinib

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Malta

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera