Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tofasitinibin tutkimus refraktaarisessa dermatomyosiitissa (STIR)

torstai 5. marraskuuta 2020 päivittänyt: Johns Hopkins University

Tofasitinibitutkimus refraktaarisessa dermatomyosiitissa (STIR): käsitteen todiste, avoin tutkimus 10 potilaalla

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on saada alustavaa tietoa Janus-kinaasin (JAK) estäjän, tofasitinibin, turvallisuudesta ja tehosta aikuisilla, joilla on aktiivinen, hoitoon reagoimaton dermatomyosiitti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Dermatomyosiitti (DM) on harvinainen, asteittain heikentävä sairaus, joka vaikuttaa lihakseen (aiheuttaa heikkoutta) ja ihoa (aiheuttaa ihottumaa) useimmilla sairastuneilla potilailla. DM voi myös koskea useita kehon järjestelmiä, mukaan lukien keuhkot, nivelet, suoli ja sydän. DM:n hoitoon kuuluu kortikosteroidien antaminen, tyypillisesti immunosuppressiivisella aineella, mutta hoitovaihtoehdot refraktaariselle DM:lle ovat hyvin rajalliset. Tätä tutkimusta tehdään Janus-kinaasin (JAK) estäjän, nimeltä Tofacitinib, turvallisuuden ja tehokkuuden määrittämiseksi aikuisilla, joilla on aktiivinen, hoitoon reagoimaton dermatomyosiitti. Tutkijat etsivät myös spesifisiä biomolekyylimuutoksia veressä, ihossa ja lihaksessa, kun se altistuu tofasitinibille. Food and Drug Administration (FDA) on hyväksynyt tofasitinibin nivelreuman hoitoon. Tutkimuksen tavoitteena on suorittaa 12 viikkoa kestävä avoin pilottitutkimus jopa 10 potilaalla, joilla on vaikeahoitoinen DM, jotta voidaan arvioida, vähentääkö JAK-estäjä tehokkaasti ja turvallisesti DM:n oireita sekä ihossa että lihaksessa. Tämä tutkimus koostuu enintään 9 opintokäynnistä 6 kuukauden aikana. Valinnainen hoitojakso on 4 viikkoa. Kaikille koehenkilöille tehdään seuranta-arvioinnit 4 viikkoa hoidon lopettamisen jälkeen. Tämän tutkimuksen tulokset auttavat suunnittelemaan tulevia tutkimuksia, jotka määrittelevät edelleen JAK-estäjien roolia dermatomyosiittipotilaiden hoidossa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21224
        • Johns Hopkins University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Opintoaineiden tulee täyttää seuraavat kriteerit:

  • Bohanin ja Peterin kriteerien mukaan selvä tai todennäköinen dermatomyosiitti vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa
  • Aktiivinen ihosairaus, joka määritellään CDASI-pistemäärällä vähintään 5
  • Ihobiopsialla todistettu sairaus
  • Vaikka se ei ole pakollista, potilaat, joilla on lihasheikkoutta, voivat ilmoittautua. Niillä, joilla on aktiivinen lihassairaus, on oltava manuaalisen lihastestin (MMT-8) pistemäärä < 142/150
  • Ikä > 18
  • Refraktaari myosiitti määritellään aktiivisena sairautena huolimatta 12 viikkoa kestäneestä steroidikokeesta ja vasteen epäonnistumisesta vähintään prednisonille ja yhdelle muulle ensilinjan immunosuppressiiviselle aineelle (esim. metotreksaatti, mykofenolaattimofetiili tai atsatiopriini) TAI ovat osoittaneet merkittävää toksisuutta tai intoleranssia tällaisille hoidoille
  • Suurin sallittu prednisoniannos on 20 mg/vrk tutkimukseen tullessa edellyttäen, että annos on pysynyt vakaana vähintään 2 viikkoa ennen lähtötasoa. Potilaat eivät ole saaneet päivittäistä hoitoa yli 80 mg prednisonia ekvivalenttia 8 viikon aikana ennen tutkimukseen osallistumista
  • Negatiivinen syöpäseulonta tehty 6 kuukautta ennen seulontakäyntiä

  • Immunosuppressiivisten aineiden huuhtoutuminen tapahtuu seuraavasti:

    1. Atsatiopriini, mykofenolaatti, takrolimuusi: 12-16 viikkoa ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta;
    2. Rituksimabi: 12 kuukautta;
    3. Suonensisäinen immunoglobuliini (IVIg): 3 kuukautta;
    4. Syklofosfamidi: 1 vuosi;
    5. Metotreksaatti: 12-16 viikkoa.
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti ja heillä on oltava virtsaraskaustesti jokaisella paikalla tutkimuksen ajan
  • On annettava tietoinen suostumus
  • Hänen tulee olla halukas ja kyettävä noudattamaan protokollan vaatimuksia

Poissulkemiskriteerit:

Jonkin seuraavista esiintyminen sulkee pois koehenkilön osallistumisen tutkimukseen:

  • Muiden tutkimuslääkkeiden käyttö ilmoittautumisen yhteydessä
  • Aiempi yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeelle tai samanlaisten kemiallisten ryhmien lääkkeille
  • DM-potilaat, joilla on päällekkäinen myosiitti, joka johtuu muista syistä, kuten skleroderma, niveltulehdus, statiinimyopatia, steroidien aiheuttama myopatia ja/tai merkittävä elinvaurio, esim. lupus nefriitti, keskushermosto
  • Myöhäisen vaiheen DM, jonka lihasheikkous voi tutkijan mukaan johtua lihasvauriosta eikä myosiittisairauden aktiivisuudesta
  • Potilaat, joilla on muun tyyppinen myosiitti tai myopatia: polymyosiitti, paraneoplastinen myosiitti, inkluusiokehon myosiitti, metabolinen tai lääkkeiden aiheuttama myopatia, dystrofiat
  • Inkluusiokehon myosiitti, juveniili dermatomyosiitti tai polymyosiitti tai myosiitti, joka on päällekkäinen muiden reumaattisten sairauksien, kuten lupuksen, skleroderman, Sjogrenin tai vaskuliitin kanssa
  • Potilaat, joilla on edennyt kliinisesti oireinen interstitiaalinen keuhkosairaus
  • Raskaana olevat tai imettävät potilaat
  • Aiempi suolen repeämä tai tulehduksellinen suolistosairaus
  • Aiempi tuberkuloosi tai mykobakteeri-infektio
  • Viimeaikainen infektio viimeisten 4 viikon aikana ennen tutkimukseen tuloa
  • Minkä tahansa elinjärjestelmän pahanlaatuinen kasvain (muu kuin paikallinen ihon tyvisolusyöpä), hoidettu tai hoitamaton viimeisen 5 vuoden aikana, riippumatta siitä, onko paikallista uusiutumista tai etäpesäkkeitä.
  • Aktiiviset systeemiset bakteeri-, virus- tai sieni-infektiot tai AIDS-, hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektio
  • Divertikuliitti tai haavaumat mahassa tai suolistossa
  • Todisteet muista akuuteista tai kroonisista tartuntataudeista
  • olet saanut eläviä tai eläviä heikennettyjä rokotteita (mukaan lukien vesirokko tai tuhkarokko) 2 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista
  • Potilaat, joilla on jokin seuraavista maksasairauksista ennen tutkimusta: a) krooninen maksa- tai sappisairaus, b) konjugoituneen kokonaisbilirubiinin määrä on yli 1,5 kertaa normaalin yläraja (ULN), paitsi jos kyseessä on Gilbertin oireyhtymä, (c) alkalinen fosfataasi yli 1,5 kertaa ULN-alue, (d) aspartaattitransaminaasi (AST), alaniinitransaminaasi (ALT) yli 3 kertaa ULN, jos ASAT- tai ALAT-arvon nousu johtuu tutkijan mukaan maksasta sairaus. Potilaat, joilla on myosiittisairauden aktiivisuuden vuoksi kohonnut ASAT/ALT, ovat kelvollisia, (e) Gamma-glutamyylitransferaasi (GGT) yli 3 kertaa ULN-alue
  • Nykyinen tai lähihistoria hallitsematon munuaisten, maksan, hematologinen, maha-suolikanavan, metabolinen, endokriininen, keuhko-, sydän- tai neurologinen sairaus

  • Veren dyskrasiat 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta, mukaan lukien vahvistetut:

    1. Hemoglobiini
    2. Valkosolujen määrä
    3. Absoluuttinen neutrofiilien määrä
    4. Verihiutaleiden määrä
  • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (GFR)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Tofasitinibi
Kaikille koehenkilöille annetaan Tofacitinib 11 mg tabletteja suun kautta kerran päivässä. 12 viikon hoitojakso ja valinnainen 4 viikon jatkojakso.
Lääke: Tofasitinibi
Tofasitinibi tulee pitkävaikutteisena (XR) (pitkävaikutteisena) tablettina, joka otetaan suun kautta. Pitkävaikutteinen tabletti otetaan yleensä ruoan kanssa tai ilman ruokaa kerran päivässä.
Muut nimet:
  • Xeljanz XR
  • Tofasitinibisitraatti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, jotka saavuttavat kansainvälisen myosiittiarvioinnin ja kliiniset tutkimukset (IMACS) Definition of Improvement (DOI)
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
IMACS DOI on 3 kuudesta keskeisestä mittauksesta (CSM), joka on parantunut ≥ 20 % ja enintään 2 CSM:n huononemista ≥ 25 % (heikkenevä mitta ei voi sisältää manuaalista lihastestausta)
Jopa 12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta CDASI-aktiivisuuspisteissä
Aikaikkuna: Jopa 16 viikkoa
Jopa 16 viikkoa
Tofasitinibin turvallisuus ja siedettävyys arvioituna raportoitujen ja havaittujen haittatapahtumien esiintymistiheydellä
Aikaikkuna: Jopa 16 viikkoa
Jopa 16 viikkoa
Tofasitinibin turvallisuus ja siedettävyys arvioituna raportoitujen ja havaittujen haittatapahtumien ilmaantuvuuden perusteella
Aikaikkuna: Jopa 16 viikkoa
Jopa 16 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Johns Hopkins University

Yhteistyökumppanit

Pfizer

Tutkijat

  • Päätutkija: Julie Paik, MD, Johns Hopkins University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. tammikuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 30. syyskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 30. syyskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 20. joulukuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 21. joulukuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 26. joulukuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 6. marraskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 5. marraskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IRB00084227

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Dermatomyosiitti

Kliiniset tutkimukset Tofasitinibi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa