表皮水疱症におけるOleogel-S10の第III相有効性と安全性試験 (EASE)
2023年7月3日 更新者：Amryt Research Limited
遺伝性表皮水疱症患者におけるOleogel-S10の24か月の非盲検フォローアップによる二重盲検、無作為化、溶媒制御、第III相、有効性および安全性試験
これは、遺伝性表皮水疱症 (EB) の参加者におけるオレオゲル-S10 の第 III 相、有効性および安全性研究です。
EB は、軽度の損傷に反応して皮膚に水ぶくれができることを特徴とする、遺伝性皮膚脆弱性疾患のまれなグループです。 ほとんどの場合、EB の発症は出生時またはその直後です。 あらゆる種類の EB に罹患したすべての参加者は、治癒するのに数日から数か月かかる痛みを伴う傷を繰り返し発症するという主な特徴を共有しています。 EB の現在の治療は主に、摩擦を避けることによる機械的力からの保護、感染を防ぐための創傷の早期治療、および治癒を可能にする適切な非接着性包帯による創傷の保護を含む、予防的および支持的です。
Oleogel-S10 は、2016 年に EU で Episalvan® というブランド名で成人の部分的な厚さの創傷の治療に認可されました。 Oleogel-S10 の医薬品有効成分は、72 ～ 88% のベツリンに定量化された精製白樺樹皮抽出物です。
遺伝性 EB 患者におけるオレオゲル-S10 のこの臨床研究は、オレオゲル-S10 が EB 創傷の治療に有効であり、長期使用において安全であるかどうかを調査するために開始されました。
Oleogel-S10 を対照ゲルと比較します。 対照ゲルは、活性物質を含まない同一の外観のヒマワリ油ゲルです。 参加者は、90 日間の二重盲検試験段階で、Oleogel-S10 または対照ゲルのいずれかを受け取ります。 参加者が Oleogel-S10 を受け取る確率は 50% です。つまり、Oleogel-S10 を受け取る確率は 2 分の 1 です。 ただし、研究のフォローアップ段階では、すべての参加者が 24 か月間オレオゲル S10 で治療されます。
この臨床試験は複数の国で実施され、合計で約 250 人の参加者が参加する予定です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
223
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド
- Our Ladys Childrens Hospital
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Phoenix Children's Hospital
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33144
- Amjad Plastic Research
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
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New York
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Stony Brook、New York、アメリカ、11790
- Stony Brook University Hospital
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Thomas Jefferson University Hospital
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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San Antonio、Texas、アメリカ、78218
- Texas Dermatology and Laser Specialists
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Buenos Aires、アルゼンチン、1425
- Consutorios Medicos (Instituto de Neumonologia y Dermatologia)
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Buenos Aires、アルゼンチン、1426
- Centro Médico Dra. De Salvo
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Buenos Aires、アルゼンチン、C1056ABJ
- Centro de investigaciones Metabolicas, CINME
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Birmingham、イギリス
- Birmingham Children's Hospital NHS Trust
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London、イギリス、WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital
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Tel Aviv、イスラエル、64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Milan、イタリア、20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Roma、イタリア、00165
- Bambino Gesu Children Hospital
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Roma、イタリア、00167
- Istituto Dermopatico dell'Immacolata IDI-IRCCS
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Kyiv、ウクライナ、01135
- National Children Specialized Hospital "Ohmatdyt" of Ministry of Health of Ukraine
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、オーストラリア、2031
- Sydney Children's Hospital
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Sydney、New South Wales、オーストラリア、2217
- Premier Specialists
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3050
- The Royal Melbourne Hospital
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3502
- Murdoch Childrens Research Institute Royal Children's Hospital
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Salzburg、オーストリア、5020
- Universitaetsklinik fuer Dermatologie
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Attiki
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Athens、Attiki、ギリシャ、16121
- Hospital of Skin and Veneral Diseases "A. Syggros"
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Tbilisi、グルジア、159
- S/R National Center of Dermatology and Venerology
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DC
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Bogotá、DC、コロンビア
- Hospital De San Jose
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Singapore、シンガポール、229899
- Kandang Kerbau (KK) Women's and Children's Hospital
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Bern、スイス、3010
- Bern University Hospital
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Barcelona、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Barcelona、スペイン、8035
- Hospital Universitari de la Vall d'Hebron
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Madrid、スペイン、28046
- Hospital Universitario La Paz
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Sevilla、スペイン、41014
- Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
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Belgrade、セルビア、11000
- University of Belgrade, School of Medicine
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Brno、チェコ、61500
- University Hospital Brno, Children´s Hospital
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Santiago、チリ、7760099
- Fundacion Debra Chile
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Aarhus、デンマーク、8000
- Aarhus University Hospital
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Freiburg im Breisgau、ドイツ、79104
- Medical Center University Freiburg
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Hannover、ドイツ、30173
- Kinder- und Jugendkrankenhaus AUF DER BULT
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Budapest、ハンガリー、1085
- Semmelweis University, Faculty of Medicine
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Paris、フランス、75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Toulouse、フランス、31059
- CHU Toulouse - Hospital Larrey
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São Paulo、ブラジル、05403.000
- Instituto Da Crianca HCFMUSP
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Pernanbuco
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Recife、Pernanbuco、ブラジル、50070550
- IMIP
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Santa Catarina
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Blumenau、Santa Catarina、ブラジル、89020400
- Universidade Regional de Blumenau
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Bucharest、ルーマニア、011025
- Centrul Medical Sanador
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Moscow、ロシア連邦、107076
- State Scientific Center for Dermatovenerology and Cosmetology
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Moscow、ロシア連邦、119991
- Scientific Center of Children's Health
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Hong Kong、香港
- Prince of Wales Hospital, the Chinese University of Hong Kong
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3週間歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 遺伝性EBの次のサブタイプの男性および女性患者：接合部EB（JEB）、ジストロフィーEB（DEB）、および生後21日以上のキンドラー症候群、
- EB 標的創傷 (すなわち、サイズが 10 cm² から 50 cm² の EB の部分的な厚さの創傷を 21 日以上経過した患者および
- 患者および/またはその法定代理人は、通知を受け、患者情報/インフォームド コンセント フォームを読んで理解し、書面によるインフォームド コンセントを与えました。
- -患者および/またはその法定代理人は、研究手順と指示に従うことができ、喜んで従う必要があります。
除外基準:
- 患者はEBシンプレックスを持っています
- 局所感染の臨床徴候を伴うEB標的創傷、
- -登録前7日以内の創傷関連感染症に対する全身性抗生物質の使用、
- -全身または局所ステロイドの投与（食道狭窄のためのブデソニド懸濁液などの吸入、眼科または局所適用を除く[例：Pulmicort respules® 0.25 mg / 2 mLまたは0.5 mg / 2 mL]）登録前30日以内、
- -登録前60日以内の免疫抑制療法または細胞毒性化学療法、
- -患者は、遺伝性EBの治療のために幹細胞移植または遺伝子治療を受けています。
- -基底細胞癌および扁平上皮癌を含む現在および/または以前の悪性腫瘍、
- -介入研究への登録、または研究への参加前4週間以内の任意の疾患の治験薬による治療、
- 患者および/またはその法定代理人に存在する要因で、予定された研究訪問に参加できない、または家庭用ドレッシングの変更を順守できないなど、研究コンプライアンスを妨げる可能性がある、
- 妊娠中または授乳中の女性、および失敗率のある効果的な避妊法を使用したくない初経後の思春期の女性を含む出産の可能性のある女性
- 患者は治験チームのメンバーまたはその近親者であり、
- -患者は研究参加者と同じ世帯に住んでいます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：オレオジェル-S10
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ヒマワリ油 90% に白樺樹皮エキス 10%
他の名前：
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プラセボコンパレーター：コントロールジェル
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ヒマワリ油、セラ フラバ/黄色ワックス、およびカルナバ ワックス (テクスチャーと外観の点で Oleogel-S10 と一致)
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療後 45 日以内に EB 標的創傷が初めて完全に閉鎖した患者の割合
時間枠：45±7日
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遺伝性EB患者（サブタイプDEB、JEB、研究者による臨床評価に基づいて、Oleogel-S10 による治療後 45 日以内の対照ゲルと比較した (ドレナージのない完全な再上皮化の最初の外観で、創傷は「閉鎖」と評価された)。
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45±7日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床評価によって証明されたEB標的創傷の最初の完全閉鎖までの時間は、90日目(D90)または二重盲検期の終了(EDBP)まで
時間枠：90±7日
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最初の重要な副次評価項目は、90 日以内の臨床評価または非層別ログランク検定を使用した EDBP によって証明された、EB 標的創傷の最初の完全閉鎖までの時間でした。 主要な有効性エンドポイントの一次解析が 5% 有意水準で優位性を示した場合、6 つの主要な二次エンドポイントの階層的確認試験が実行されることになっていました。 |
90±7日
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D90 または EDBP までの治験責任医師による臨床評価に基づく、D90 または EDBP で EB 標的創傷が最初に完全に閉鎖した患者の割合
時間枠：90±7日
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2 番目の主要な副次評価項目は、治験責任医師による臨床評価に基づく、治療後 90 日以内または EDBP によって EB 標的創傷が最初に完全に閉鎖した被験者の割合でした。
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90±7日
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有害事象（AE）および/または局所および/または全身抗生物質の使用（創傷感染に関連する）によって証明される、ベースライン（DBP D0）とD90またはEDBPの間のEB標的創傷感染の発生率
時間枠：90±7日
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ベースライン (DBP D0) と D90 または EDBP の間の EB 標的創傷感染の発生率は、AE および/または局所および/または全身抗生物質の使用によって証明される、EB 標的創傷感染を有する患者の総数に基づいて評価されました。そして患者の総数
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90±7日
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AE によって証明された、ベースライン (DBP D0) と D90 または EDBP の間の EB 標的創傷感染の最大重症度
時間枠：90±7日
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ベースライン（DBP D0）とD90またはEDBPの間の標的創傷感染を最大重症度について評価した（最大重症度は、被験者がAEによって証明される創傷感染事象を有した場合に評価された）。
[注: ここでは、AE として報告された創傷感染のみが重症度を評価でき、この分析に含まれているため、前の二次アウトカム測定と同様に対照ゲル群では 1 件少ないイベントが記録されています。
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90±7日
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D90 または EDBP における「EB 疾患活動性および瘢痕指数」(EBDASI) のセクション I (肛門生殖器領域を除く皮膚の評価) を使用した臨床評価によって証明された全身創傷負担のベースライン (DBP D0) からの変化
時間枠：90±7日
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全身創傷負荷 (TBWB) の評価は、表皮水疱症疾患活動性および瘢痕化指数 (EBDASI) のセクション I (皮膚) を使用した臨床評価に基づいていました。
EBDASI 皮膚活動 (水疱形成/びらん/痂皮形成) は、10 の解剖学的位置 (肛門生殖器および臀部領域を除く) のそれぞれについて 0 から 10 でスコア付けされました。
したがって、合計皮膚活動スコア (つまり、TBWB) は 0 から 100 の範囲であり、スコアが低いほど創傷負担が少ないことを示します。
TBWB の変化は、ベースライン (DBP D0) から D90 または EDBP まで評価されました。
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90±7日
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D90またはEDBPで創傷被覆材を変更する前の4歳以上13歳までの患者における「かゆみマンスケール」を使用したかゆみのベースライン(DBP D0)からの変化
時間枠：90±7日
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4～13歳の患者におけるItch Man ScaleのD90またはEDBPでのベースラインからの変化。
スケールは 0 (快適、かゆみなし) から 4 (非常にひどいかゆみ、じっと座っていられない、集中できる) まであります。
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90±7日
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D90または二重盲検期（EDBP）の終了時に創傷被覆材を変更する前の14歳以上の患者における「ルーベンかゆみスケール」を使用したかゆみのベースライン（DBP D0）からの変化
時間枠：90±7日
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ベースラインおよび90±7日目[二重盲検期(EDBP)の終了]の2つの時点から取得したルーベンかゆみスケール(患者14歳以上)スコアの変化。
Leuven Itch Scale は、かゆみ体験の 6 つの側面を測定します。頻度サブスコア (0 = まったくないから 100 = 常に)。期間サブスコア (0 = 0 ～ 30 分、100 = 2 時間以上);重症度サブスコア (0 = かゆみなし ～ 100 = 考えられる限り最悪のかゆみ)。結果サブスコア [0 = まったく行わない ～ 100 = 常に (スコアが低いほど、かゆみによる悪影響が少ないことを示します)];苦痛サブスコア (0 = まったく苦痛ではない、～ 100 = 非常に苦痛)。表面積サブスコア (0 ～ 100、値が高いほど、体のより多くの部分がかゆみがあることを示します)
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90±7日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Johannes S Kern, MD PhD、Melbourne Health
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年3月29日
一次修了 (実際)
2020年6月11日
研究の完了 (実際)
2022年5月27日
試験登録日
最初に提出
2017年2月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年2月27日
最初の投稿 (実際)
2017年3月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年7月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年7月3日
最終確認日
2023年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BEB-13
- 2016-002066-32 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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