Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen III teho- ja turvallisuustutkimus Oleogel-S10:n tehosta ja turvallisuudesta epidermolyysipullossa (EASE)

maanantai 3. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Amryt Research Limited

Kaksoissokko, satunnaistettu, ajoneuvoohjattu, vaihe III, tehokkuus- ja turvallisuustutkimus 24 kuukauden avoimella Oleogel-S10-seurantalla potilailla, joilla on perinnöllinen epidermolyysibullosa

Tämä on vaiheen III Oleogel-S10:n tehokkuus- ja turvallisuustutkimus osallistujille, joilla on perinnöllinen epidermolyysibulloosi (EB).

EB on harvinainen ryhmä geneettisiä ihon hauraushäiriöitä, joille on ominaista ihon rakkuloituminen vastauksena pieneen vammaan. Useimmissa tapauksissa EB alkaa syntymässä tai pian sen jälkeen. Kaikilla osallistujilla, jotka kärsivät minkä tahansa tyyppisestä EB:stä, on pääominaisuus, että toistuvasti kehittyvät kipeät haavat, joiden paraneminen kestää päivistä kuukausiin. Nykyinen EB:n hoito on ensisijaisesti ennaltaehkäisevää ja tukevaa, mukaan lukien suoja mekaanisilta voimilla välttämällä hankausta, haavojen varhainen hoito infektioiden estämiseksi ja haavan suojaaminen riittävillä ei-tarttuvilla sidoksilla paranemisen mahdollistamiseksi.

Oleogel-S10 hyväksyttiin vuonna 2016 Euroopan unionissa aikuisten osittaisten haavojen hoitoon tuotenimellä Episalvan®. Oleogel-S10:n aktiivinen farmaseuttinen ainesosa on jalostettu koivun tuohiuute, jonka betuliinipitoisuus on 72-88 %.

Tämä kliininen Oleogel-S10-tutkimus potilailla, joilla on perinnöllinen EB, on aloitettu sen tutkimiseksi, onko Oleogel-S10 tehokas EB-haavojen hoidossa ja turvallinen pitkäaikaisessa käytössä.

Oleogel-S10:tä verrataan kontrolligeeliin. Kontrolligeeli on identtisen näköinen auringonkukkaöljygeeli, joka ei sisällä aktiivista ainetta. Osallistuja saa joko Oleogel-S10- tai kontrolligeeliä 90 päivän kaksoissokkotutkimusvaiheeseen. Todennäköisyys, että osallistuja saa Oleogel-S10:n, on 50%, mikä tarkoittaa, että heillä on 1:2 mahdollisuus saada Oleogel-S10. Tutkimuksen seurantavaiheessa kaikkia osallistujia kuitenkin hoidetaan Oleogel S10:llä 24 kuukauden ajan.

Tämä kliininen tutkimus tehdään useissa maissa, ja siihen odotetaan osallistuvan yhteensä noin 250 osallistujaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

223

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina, 1425
        • Consutorios Medicos (Instituto de Neumonologia y Dermatologia)
      • Buenos Aires, Argentiina, 1426
        • Centro Médico Dra. De Salvo
      • Buenos Aires, Argentiina, C1056ABJ
        • Centro de investigaciones Metabolicas, CINME
  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2217
        • Premier Specialists
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia, 3502
        • Murdoch Childrens Research Institute Royal Children's Hospital
  • Brasilia
      • São Paulo, Brasilia, 05403.000
        • Instituto Da Crianca HCFMUSP
    • Pernanbuco
      • Recife, Pernanbuco, Brasilia, 50070550
        • IMIP
    • Santa Catarina
      • Blumenau, Santa Catarina, Brasilia, 89020400
        • Universidade Regional de Blumenau
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7760099
        • Fundacion Debra Chile
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Barcelona, Espanja, 8035
        • Hospital Universitari de la Vall d'Hebron
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Espanja, 41014
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 159
        • S/R National Center of Dermatology and Venerology
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Prince of Wales Hospital, The Chinese University of Hong Kong
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti
        • Our Ladys Childrens Hospital
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italia, 00165
        • Bambino Gesu Children Hospital
      • Roma, Italia, 00167
        • Istituto Dermopatico dell'Immacolata IDI-IRCCS
  • Itävalta
      • Salzburg, Itävalta, 5020
        • Universitaetsklinik fuer Dermatologie
  • Kolumbia
    • DC
      • Bogotá, DC, Kolumbia
        • Hospital De San Jose
  • Kreikka
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Kreikka, 16121
        • Hospital of Skin and Veneral Diseases "A. Syggros"
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • CHU Toulouse - Hospital Larrey
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 011025
        • Centrul Medical Sanador
  • Saksa
      • Freiburg im Breisgau, Saksa, 79104
        • Medical Center University Freiburg
      • Hannover, Saksa, 30173
        • Kinder- und Jugendkrankenhaus Auf der Bult
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • University of Belgrade, School of Medicine
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • Kandang Kerbau (KK) Women's and Children's Hospital
  • Sveitsi
      • Bern, Sveitsi, 3010
        • Bern university hospital
  • Tanska
      • Aarhus, Tanska, 8000
        • Aarhus University Hospital
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki, 61500
        • University Hospital Brno, Children´s Hospital
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 01135
        • National Children Specialized Hospital "Ohmatdyt" of Ministry of Health of Ukraine
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1085
        • Semmelweis University, Faculty of Medicine
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 107076
        • State Scientific Center for Dermatovenerology and Cosmetology
      • Moscow, Venäjän federaatio, 119991
        • Scientific Center of Children's Health
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33144
        • Amjad Plastic Research
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • Stony Brook, New York, Yhdysvallat, 11790
        • Stony Brook University Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 viikkoa ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- ja naispotilaat, joilla on seuraavat perinnöllisen EB:n alatyypit: junktional EB (JEB), dystrofinen EB (DEB) ja Kindlerin oireyhtymä, joiden ikä on ≥21 päivää,
  • Potilaat, joilla on EB-kohdehaava (eli 10–50 cm² kooltaan EB-osittainen haava, jotka ovat iältään ≥21 päivää ja
  • Potilas ja/tai hänen laillinen edustajansa on/on saanut tiedon, hän on lukenut ja ymmärtänyt potilastiedot/tietoisen suostumuslomakkeen ja on/on antanut kirjallisen tietoisen suostumuksen,
  • Potilaan ja/tai hänen laillisen edustajansa tulee kyetä ja haluta noudattaa tutkimusmenettelyjä ja ohjeita.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaalla on EB simplex
  • EB-kohdehaava, jossa on paikallisen infektion kliinisiä merkkejä,
  • systeemisten antibioottien käyttö haavoihin liittyvien infektioiden hoitoon 7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista,
  • Systeemisten tai paikallisten steroidien antaminen (paitsi inhaloitavissa, oftalmisissa tai paikallisissa sovelluksissa, kuten budesonidisuspensio ruokatorven ahtautumista varten [esim. Pulmicort respules® 0,25 mg/2 ml tai 0,5 mg/2 ml]) 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista,
  • Immunosuppressiivinen hoito tai sytotoksinen kemoterapia 60 päivän sisällä ennen ilmoittautumista,
  • Potilaalle on tehty kantasolusiirto tai geeniterapia perinnöllisen EB:n hoitoon,
  • Nykyinen ja/tai entinen pahanlaatuinen kasvain, mukaan lukien tyvisolukarsinoomat ja levyepiteelisyöpä,
  • Ilmoittautuminen mihin tahansa interventiotutkimukseen tai hoidettu millä tahansa tutkimuslääkkeellä minkä tahansa sairauden vuoksi 4 viikon sisällä ennen tutkimukseen tuloa,
  • Potilaalla ja/tai hänen laillisella edustajallaan esiintyviä tekijöitä, jotka voivat häiritä tutkimusten noudattamista, kuten kyvyttömyys osallistua määrättyihin opintokäynteihin tai kotisidosten vaihtamisen noudattaminen,
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset ja hedelmällisessä iässä olevat naiset, mukaan lukien postmenarkaaliset naisnuoret, jotka eivät ole halukkaita käyttämään tehokasta ehkäisyä ja epäonnistumisaste
  • Potilas on tutkimusryhmän jäsen tai hänen lähiomaisensa,
  • Potilas asuu samassa taloudessa tutkimukseen osallistuneen kanssa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Oleogel-S10
Lääke: Oleogel-S10
10 % koivun tuohiuutetta 90 % auringonkukkaöljyssä
Muut nimet:
  • Episalvan
  • Filsuvez
Placebo Comparator: Control Gel
Lääke: Kontrolligeeli
Auringonkukkaöljy, Cera flava/keltainen vaha ja Carnauba vaha (vastaavat Oleogel-S10:tä koostumuksen ja ulkonäön suhteen)
Muut nimet:
  • Ajoneuvon geeli

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, joilla EB-kohdehaava suljettiin ensimmäisen kerran kokonaan 45 päivän kuluessa hoidosta
Aikaikkuna: 45±7 päivää
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla EB-kohdehaava sulkeutuu ensimmäisen kerran kokonaan (määritelty EB:n osittaiseksi haavaksi, jonka koko on 10 cm2 - 50 cm2 ja ikä ≥ 21 päivää - < 9 kuukautta) potilailla, joilla on perinnöllinen EB (alatyypit DEB, JEB, tai Kindler EB) 45 päivän kuluessa Oleogel-S10-hoidosta verrattuna kontrolligeeliin tutkijan kliinisen arvioinnin perusteella (haava arvioitiin "suljetuksi", kun ensimmäinen epitelisaatio ilmaantui täydellisesti ilman valumista).
45±7 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika EB-kohdehaavan ensimmäiseen täydelliseen sulkemiseen kliinisen arvioinnin osoittamana päivään 90 (päivä 90) tai kaksoissokkovaiheen loppuun (EDBP)
Aikaikkuna: 90±7 päivää

Ensimmäinen keskeinen toissijainen päätetapahtuma oli aika, jolloin EB-kohdehaava suljettiin ensimmäisen kerran loppuun, mikä osoitettiin kliinisellä arvioinnilla 90 päivän sisällä tai EDBP:llä käyttämällä osittaista log-rank-testiä.

Jos ensisijaisen tehokkuuden päätetapahtuman ensisijainen analyysi osoitti paremmuuden 5 %:n merkitsevyystasolla, kuudelle keskeiselle toissijaiselle päätetapahtumalle oli suoritettava hierarkkinen varmistustesti.
90±7 päivää
Niiden potilaiden osuus, joilla EB-kohdehaava suljettiin ensimmäisen kerran kokonaan 90. päivän tai EDBP:n kohdalla tutkijan kliinisen arvioinnin perusteella 90. päivään tai EDBP:hen
Aikaikkuna: 90±7 päivää
Toinen keskeinen toissijainen päätetapahtuma oli niiden koehenkilöiden osuus, joilla EB-kohdehaava suljettiin ensimmäisen kerran kokonaan 90 päivän kuluessa hoidosta tai EDBP:llä tutkijan kliinisen arvioinnin perusteella.
90±7 päivää
EB-kohdehaavainfektion esiintyvyys lähtötilanteen (DBP D0) ja D90 tai EDBP:n välillä haittatapahtumien (AE) ja/tai paikallisten ja/tai systeemisten antibioottien käytön (liittyy haavainfektioon) osoittamana
Aikaikkuna: 90±7 päivää
EB-kohdehaavainfektioiden esiintyvyys lähtötilanteen (DBP D0) ja D90 tai EDBP:n välillä arvioitiin niiden potilaiden kokonaismäärän perusteella, joilla oli EB-kohdehaavainfektio, mikä on todistettu haittavaikutuksista ja/tai paikallisten ja/tai systeemisten antibioottien käytöstä. ja potilaiden kokonaismäärä
90±7 päivää
EB-kohdehaavan infektion enimmäisvakavuus lähtötilanteen (DBP D0) ja D90 tai EDBP:n välillä AE:n osoittamana
Aikaikkuna: 90±7 päivää
Kohdehaavainfektiot lähtötilanteen (DBP D0) ja D90 tai EDBP:n välillä arvioitiin maksimaalisen vakavuuden suhteen (maksimivakavuus arvioitiin, jos koehenkilöllä oli haavainfektiotapahtuma, joka todisti AE:n). [Huomaa: Tässä vertailugeeliryhmässä kirjataan yksi tapahtuma vähemmän kuin edellisessä toissijaisessa tulosmittauksessa, koska vain haavainfektiot, jotka ilmoitettiin haittavaikutuksiksi, voitiin arvioida vakavuuden suhteen ja sisällytettiin tähän analyysiin.]
90±7 päivää
Muutos lähtötilanteesta (DBP D0) koko kehon haavakuormassa, joka on osoitettu kliinisellä arvioinnilla käyttämällä EBDASI:n (EBDASI) osiota I (Ihon arviointi paitsi anogenitaalista aluetta) D90 tai EDBP
Aikaikkuna: 90±7 päivää
Koko kehon haavataakan (TBWB) arviointi perustui kliiniseen arviointiin käyttämällä Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Indexin (EBDASI) osiota I (Iho). EBDASI-ihon aktiivisuus (rakkuloiden muodostuminen/eroosiot/kuoret) pisteytettiin 0 - 10 jokaiselle 10 anatomiselle sijainnille (pois lukien anogenitaaliset ja pakaran alueet). Siksi kokonaisihon aktiivisuuspisteet (eli TBWB) voisivat vaihdella välillä 0 - 100, ja alhaisemmat pisteet osoittavat vähemmän haavataakkaa. Muutos TBWB:ssä arvioitiin lähtötasosta (DBP D0) arvoon D90 tai EDBP.
90±7 päivää
Muutos lähtötasosta (DBP D0) kutinassa käyttämällä 'kutinaa miehen asteikolla' potilailla, jotka ovat ≥ 4-vuotiaita ja enintään 13-vuotiaita ennen haavasidoksen muutoksia D90 tai EDBP:ssä
Aikaikkuna: 90±7 päivää
Muutos lähtötilanteesta D90:ssä tai EDBP:ssä Itch Man -asteikolla 4–13-vuotiailla potilailla. Asteikko vaihtelee 0:sta (mukava, ei kutinaa) 4:ään (kutittaa eniten, mahdotonta istua paikallaan, keskittyä).
90±7 päivää
Muutos lähtötilanteesta (DBP D0) kutinassa käyttämällä "Leuvenin kutinaasteikkoa" ≥ 14-vuotiailla potilailla ennen haavasidoksen muutoksia 90. päivänä tai kaksoissokkovaiheen (EDBP) lopussa
Aikaikkuna: 90±7 päivää
Muutos Leuvenin kutinaasteikon (potilaat ≥ 14-vuotiaat) pisteet otettu kahdesta aikapisteestä, lähtötilanteesta ja päivästä 90±7 [kaksoissokkovaiheen loppu (EDBP)]. Leuvenin kutina-asteikko mittaa kutinakokemuksen kuutta ulottuvuutta: Frequency Subcore (0 = ei koskaan - 100 = aina); Kesto Alipisteet (0 = 0 ja 30 minuutin välillä 100 = yli 2 tuntia); Vakavuuden alapisteet (0 = ei kutinaa 100:aan = pahin mahdollinen kutina); Seuraukset Alapistemäärä [0 = Ei koskaan - 100 = Aina (alempi pistemäärä tarkoittaa vähemmän negatiivisia seurauksia kutinasta)]; Hätä-alapiste (0 = ei lainkaan ahdistavaa 100:aan = erittäin ahdistava); Pinta-alan alapistemäärä (0-100, korkeat arvot osoittavat, että useammissa kehon osissa on kutinaa)
90±7 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amryt Research Limited

Tutkijat

  • Päätutkija: Johannes S Kern, MD PhD, Melbourne Health

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 29. maaliskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 11. kesäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 27. toukokuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 27. helmikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 27. helmikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 3. maaliskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 20. heinäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. heinäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BEB-13
  • 2016-002066-32 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Bullosa-epidermolyysi

Kliiniset tutkimukset Oleogel-S10

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Estonia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa