Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze III studie účinnosti a bezpečnosti oleogelu-S10 u Epidermolysis Bullosa (EASE)

3. července 2023 aktualizováno: Amryt Research Limited

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, vehikulem kontrolovaná, fáze III, studie účinnosti a bezpečnosti s 24měsíční otevřenou kontrolou Oleogel-S10 u pacientů s vrozenou bulózou epidermolysis

Toto je fáze III studie účinnosti a bezpečnosti Oleogelu-S10 u účastníků s dědičnou bulózou epidermolysis (EB).

EB je vzácná skupina genetických poruch křehkosti kůže charakterizovaná tvorbou puchýřů na kůži v reakci na drobné poranění. Ve většině případů je nástup EB při narození nebo krátce po něm. Všichni účastníci postižení jakýmkoli typem EB sdílejí hlavní charakteristiku opakovaného vývoje bolestivých ran, jejichž hojení trvá dny až měsíce. Současná léčba EB je primárně preventivní a podpůrná, včetně ochrany před mechanickými silami tím, že se vyhýbá tření, včasného ošetření ran k prevenci infekcí a ochrany rány adekvátním neadhezivním obvazem, aby se umožnilo hojení.

Oleogel-S10 byl schválen v roce 2016 v Evropské unii pro léčbu částečných ran u dospělých pod obchodním názvem Episalvan®. Aktivní farmaceutická složka v Oleogel-S10 je rafinovaný extrakt z březové kůry, kvantifikovaný na 72 až 88 % betulinu.

Tato klinická studie Oleogelu-S10 u pacientů s vrozenou EB byla zahájena s cílem zjistit, zda je Oleogel-S10 účinný pro léčbu EB ran a zda je bezpečný při dlouhodobém používání.

Oleogel-S10 bude porovnán s kontrolním gelem. Kontrolní gel je identicky vypadající gel ze slunečnicového oleje, který neobsahuje žádnou účinnou látku. Účastník obdrží buď Oleogel-S10 nebo kontrolní gel pro dvojitě zaslepenou studijní fázi 90 dnů. Pravděpodobnost, že účastník obdrží Oleogel-S10, je 50 %, což znamená, že má šanci 1 ku 2, že obdrží Oleogel-S10. V následné fázi studie však budou všichni účastníci léčeni Oleogelem S10 po dobu 24 měsíců.

Tato klinická studie bude provedena v několika zemích, celkem se očekává účast asi 250 účastníků.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

223

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1425
        • Consutorios Medicos (Instituto de Neumonologia y Dermatologia)
      • Buenos Aires, Argentina, 1426
        • Centro Médico Dra. De Salvo
      • Buenos Aires, Argentina, C1056ABJ
        • Centro de investigaciones Metabolicas, CINME
  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2217
        • Premier Specialists
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3502
        • Murdoch Childrens Research Institute Royal Children's Hospital
  • Brazílie
      • São Paulo, Brazílie, 05403.000
        • Instituto Da Crianca HCFMUSP
    • Pernanbuco
      • Recife, Pernanbuco, Brazílie, 50070550
        • IMIP
    • Santa Catarina
      • Blumenau, Santa Catarina, Brazílie, 89020400
        • Universidade Regional de Blumenau
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7760099
        • Fundacion Debra Chile
  • Dánsko
      • Aarhus, Dánsko, 8000
        • Aarhus University Hospital
  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Francie, 31059
        • CHU Toulouse - Hospital Larrey
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie, 159
        • S/R National Center of Dermatology and Venerology
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Prince of Wales Hospital, The Chinese University of Hong Kong
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Our Ladys Childrens Hospital
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Itálie, 00165
        • Bambino Gesu Children Hospital
      • Roma, Itálie, 00167
        • Istituto Dermopatico dell'Immacolata IDI-IRCCS
  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Kolumbie
    • DC
      • Bogotá, DC, Kolumbie
        • Hospital De San Jose
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1085
        • Semmelweis University, Faculty of Medicine
  • Německo
      • Freiburg im Breisgau, Německo, 79104
        • Medical Center University Freiburg
      • Hannover, Německo, 30173
        • Kinder- und Jugendkrankenhaus Auf der Bult
  • Rakousko
      • Salzburg, Rakousko, 5020
        • Universitaetsklinik fuer Dermatologie
  • Rumunsko
      • Bucharest, Rumunsko, 011025
        • Centrul Medical Sanador
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace, 107076
        • State Scientific Center for Dermatovenerology and Cosmetology
      • Moscow, Ruská Federace, 119991
        • Scientific Center of Children's Health
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • Kandang Kerbau (KK) Women's and Children's Hospital
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust
      • London, Spojené království, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33144
        • Amjad Plastic Research
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • Stony Brook, New York, Spojené státy, 11790
        • Stony Brook University Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • University of Belgrade, School of Medicine
  • Ukrajina
      • Kyiv, Ukrajina, 01135
        • National Children Specialized Hospital "Ohmatdyt" of Ministry of Health of Ukraine
  • Česko
      • Brno, Česko, 61500
        • University Hospital Brno, Children´s Hospital
  • Řecko
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Řecko, 16121
        • Hospital of Skin and Veneral Diseases "A. Syggros"
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Španělsko, 8035
        • Hospital Universitari de la Vall d'Hebron
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Španělsko, 41014
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko, 3010
        • Bern University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 týdny a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti mužského a ženského pohlaví s následujícími podtypy dědičné EB: junkční EB (JEB), dystrofická EB (DEB) a Kindlerův syndrom ve věku ≥ 21 dní,
  • Pacienti s cílovou ranou EB (tj. rána částečnou tloušťkou EB o velikosti 10 cm² až 50 cm² ve ​​věku ≥ 21 dní a
  • Pacient a/nebo jeho zákonný zástupce byli informováni, přečetli si informace o pacientovi/formulář informovaného souhlasu a porozuměli mu a dali/udělili písemný informovaný souhlas,
  • Pacient a/nebo jeho zákonný zástupce musí být schopen a ochoten dodržovat studijní postupy a pokyny.

Kritéria vyloučení:

  • Pacient má EB simplex
  • EB cílová rána s klinickými příznaky lokální infekce,
  • Užívání systémových antibiotik pro infekce související s ranou během 7 dnů před zařazením,
  • Podávání systémových nebo topických steroidů (s výjimkou inhalačních, oftalmických nebo topických aplikací, jako je suspenze budesonidu pro zúžení jícnu [např. Pulmicort respules® 0,25 mg/2 ml nebo 0,5 mg/2 ml]) během 30 dnů před zařazením,
  • imunosupresivní terapie nebo cytotoxická chemoterapie během 60 dnů před zařazením,
  • Pacient podstoupil transplantaci kmenových buněk nebo genovou terapii pro léčbu dědičné EB,
  • Současná a/nebo bývalá malignita včetně bazocelulárních karcinomů a spinocelulárních karcinomů,
  • zařazení do jakékoli intervenční studie nebo léčba jakýmkoliv hodnoceným lékem na jakékoli onemocnění během 4 týdnů před vstupem do studie,
  • Faktory přítomné u pacienta a/nebo jeho/jejího zákonného zástupce, které by mohly narušit soulad se studií, jako je neschopnost zúčastnit se plánovaných studijních návštěv nebo dodržování domácích převazů,
  • Těhotné nebo kojící ženy a ženy ve fertilním věku, včetně postmenarchálních adolescentek, které nejsou ochotné používat účinnou formu antikoncepce s mírou selhání
  • Pacient je členem vyšetřovacího týmu nebo jeho nejbližší rodinou,
  • Pacient žije ve společné domácnosti jako účastník studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Oleogel-S10
Lék: Oleogel-S10
10% extrakt z březové kůry v 90% slunečnicovém oleji
Ostatní jména:
  • Episalvan
  • Filsuvez
Komparátor placeba: Kontrolní gel
Lék: Kontrolní gel
Slunečnicový olej, Cera flava/žlutý vosk a karnaubský vosk (shoduje se s Oleogel-S10, pokud jde o texturu a vizuální vzhled)
Ostatní jména:
  • Automobilový gel

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl pacientů s prvním úplným uzavřením EB cílové rány během 45 dnů léčby
Časové okno: 45±7 dní
Podíl subjektů s prvním úplným uzavřením cílové EB rány (definované jako EB částečná rána o velikosti 10 cm2 až 50 cm2 a věku ≥21 dnů až <9 měsíců) u subjektů s dědičnou EB (podtypy DEB, JEB, nebo Kindler EB) během 45 dnů od ošetření Oleogelem-S10 ve srovnání s kontrolním gelem na základě klinického hodnocení zkoušejícím (rána byla hodnocena jako "uzavřená" při prvním výskytu kompletní reepitelizace bez drenáže).
45±7 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do prvního úplného uzavření EB cílové rány, jak je prokázáno klinickým hodnocením do 90. dne (D90) nebo do konce dvojitě zaslepené fáze (EDBP)
Časové okno: 90±7 dní

První klíčový sekundární cílový bod byl čas do prvního úplného uzavření cílové EB rány, jak bylo prokázáno klinickým hodnocením během 90 dnů nebo EDBP pomocí nestratifikovaného log-rank testu.

Pokud primární analýza primárního cílového ukazatele účinnosti ukázala nadřazenost na 5% hladině významnosti, mělo být provedeno hierarchické konfirmační testování 6 klíčových sekundárních cílových bodů.
90±7 dní
Podíl pacientů s prvním úplným uzavřením EB cílové rány v D90 nebo EDBP na základě klinického hodnocení zkoušejícím do D90 nebo EDBP
Časové okno: 90±7 dní
Druhým klíčovým sekundárním koncovým bodem byl podíl subjektů s prvním úplným uzavřením cílové EB rány během 90 dnů od léčby nebo podle EDBP na základě klinického hodnocení zkoušejícím.
90±7 dní
Výskyt EB cílové infekce rány mezi výchozí hodnotou (DBP D0) a D90 nebo EDBP, jak je prokázáno nežádoucími příhodami (AE) a/nebo použitím topických a/nebo systémových antibiotik (souvisejících s infekcí ran)
Časové okno: 90±7 dní
Incidence EB infekcí cílové rány mezi základní linií (DBP D0) a D90 nebo EDBP byla hodnocena na základě celkového počtu pacientů s infekcí cílové rány EB, jak bylo prokázáno AE a/nebo užíváním lokálních a/nebo systémových antibiotik, a celkový počet pacientů
90±7 dní
Maximální závažnost EB cílové infekce rány mezi výchozí hodnotou (DBP D0) a D90 nebo EDBP, jak je prokázáno AE
Časové okno: 90±7 dní
Cílové infekce ran mezi základní linií (DBP DO) a D90 nebo EDBP byly hodnoceny na maximální závažnost (maximální závažnost byla hodnocena, pokud měl subjekt infekci rány prokázanou AE). [Poznámka: Zde je u kontrolní gelové skupiny zaznamenáno o 1 událost méně jako u předchozího sekundárního měření výsledku, protože pouze infekce ran, které byly hlášeny jako AE, mohly být hodnoceny z hlediska závažnosti a byly zahrnuty do této analýzy.]
90±7 dní
Změna od výchozí hodnoty (DBP D0) v ​​celkové zátěži rány v těle, jak je prokázáno klinickým hodnocením s použitím sekce I (Hodnocení kůže s výjimkou anogenitální oblasti) „EBD Disease Activity and Scarring Index“ (EBDASI), na D90 nebo EDBP
Časové okno: 90±7 dní
Hodnocení celkové tělesné rány (TBWB) bylo založeno na klinickém hodnocení s použitím sekce I (Kůže) EBDASI (Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index). EBDASI kožní aktivita (puchýřky/eroze/krusty) byla hodnocena od 0 do 10 pro každé z 10 anatomických míst (s výjimkou anogenitálních oblastí a oblastí hýždí). Celkové skóre kožní aktivity (tj. TBWB) by se tedy mohlo pohybovat od 0 do 100, přičemž nižší skóre ukazuje na menší zátěž rány. Změna v TBWB byla hodnocena z výchozí hodnoty (DBP D0) na D90 nebo EDBP.
90±7 dní
Změna od výchozí hodnoty (DBP D0) ve svědění pomocí „škály Itch Man Scale“ u pacientů ve věku ≥ 4 roky a až 13 let před změnami krytí rány v D90 nebo EDBP
Časové okno: 90±7 dní
Změna od výchozí hodnoty v D90 nebo EDBP na Itch Man Scale u pacientů ve věku 4-13 let. Stupnice se pohybuje od 0 (pohodlné, žádné svědění) do 4 (nejvíce svědí, nelze v klidu sedět, soustředit se).
90±7 dní
Změna svědění oproti výchozí hodnotě (DBP D0) pomocí „Leuvenovy škály svědění“ u pacientů ve věku ≥ 14 let před změnami krytí rány v D90 nebo na konci dvojitě slepé fáze (EDBP)
Časové okno: 90±7 dní
Změna skóre Leuvenovy stupnice svědění (pacienti ve věku ≥ 14 let) odebraná ze dvou časových bodů, základní linie a den 90±7 [konec dvojitě slepé fáze (EDBP)]. Leuvenova škála svědění měří šest dimenzí zážitku svědění: Frekvenční dílčí skóre (0 = nikdy až 100 = vždy); Dílčí skóre trvání (0 = mezi 0 a 30 minutami až 100 = více než 2 hodiny); Dílčí skóre závažnosti (0 = žádné svědění až 100 = nejhorší možné svědění); Důsledky Dílčí skóre [0 = nikdy až 100 = vždy (nižší skóre znamená méně negativní důsledky svědění)]; Dílčí skóre úzkosti (0 = vůbec ne znepokojující až 100 = velmi znepokojující); Podskóre plochy povrchu (0-100, vysoké hodnoty znamenají, že svědí více částí těla)
90±7 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amryt Research Limited

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Johannes S Kern, MD PhD, Melbourne Health

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. března 2017

Primární dokončení (Aktuální)

11. června 2020

Dokončení studie (Aktuální)

27. května 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. února 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. února 2017

První zveřejněno (Aktuální)

3. března 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BEB-13
  • 2016-002066-32 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Epidermolysis Bullosa

Klinické studie na Oleogel-S10

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Finland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit