Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase III Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af Oleogel-S10 i Epidermolysis Bullosa (EASE)

3. juli 2023 opdateret af: Amryt Research Limited

Dobbeltblind, randomiseret, køretøjsstyret, fase III-, effektivitets- og sikkerhedsundersøgelse med 24-måneders åben opfølgning af Oleogel-S10 hos patienter med arvelig epidermolyse Bullosa

Dette er en fase III, effektivitets- og sikkerhedsundersøgelse af Oleogel-S10 hos deltagere med arvelig epidermolysis Bullosa (EB).

EB er en sjælden gruppe af genetiske hudskørhedssygdomme karakteriseret ved blærer i huden som reaktion på mindre skade. I de fleste tilfælde begynder EB ved fødslen eller kort efter. Alle deltagere, der er ramt af enhver form for EB, deler hovedkarakteristikken ved gentagne gange at udvikle smertefulde sår, der tager dage til måneder at hele. Nuværende behandling af EB er primært forebyggende og understøttende, herunder beskyttelse mod mekaniske kræfter ved at undgå gnidning, tidlig behandling af sår for at forhindre infektioner og beskyttelse af såret med passende ikke-klæbende bandager for at muliggøre heling.

Oleogel-S10 blev godkendt i 2016 i EU til behandling af deltykkelsessår hos voksne under mærkenavnet Episalvan®. Den aktive farmaceutiske ingrediens i Oleogel-S10 er et raffineret birkebarkekstrakt, kvantificeret til 72 til 88 % betulin.

Denne kliniske undersøgelse af Oleogel-S10 hos patienter med arvelig EB er blevet påbegyndt for at undersøge, om Oleogel-S10 er effektiv til behandling af EB-sår og sikker ved langtidsbrug.

Oleogel-S10 vil blive sammenlignet med en kontrolgel. Kontrolgelen er en solsikkeoliegel med samme udseende, som ikke indeholder noget aktivt stof. Deltageren vil modtage enten Oleogel-S10 eller kontrolgel til en dobbeltblind studiefase på 90 dage. Sandsynligheden for, at deltageren får Oleogel-S10, er 50 %, hvilket betyder, at de har 1 til 2 chance for at modtage Oleogel-S10. Men i opfølgningsfasen af ​​undersøgelsen vil alle deltagere blive behandlet med Oleogel S10 i en periode på 24 måneder.

Denne kliniske undersøgelse vil blive udført i flere lande; i alt forventes omkring 250 deltagere at deltage.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

223

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1425
        • Consutorios Medicos (Instituto de Neumonologia y Dermatologia)
      • Buenos Aires, Argentina, 1426
        • Centro Médico Dra. De Salvo
      • Buenos Aires, Argentina, C1056ABJ
        • Centro de investigaciones Metabolicas, CINME
  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2217
        • Premier Specialists
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
      • Parkville, Victoria, Australien, 3502
        • Murdoch Childrens Research Institute Royal Children's Hospital
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 05403.000
        • Instituto Da Crianca HCFMUSP
    • Pernanbuco
      • Recife, Pernanbuco, Brasilien, 50070550
        • IMIP
    • Santa Catarina
      • Blumenau, Santa Catarina, Brasilien, 89020400
        • Universidade Regional de Blumenau
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7760099
        • Fundacion Debra Chile
  • Colombia
    • DC
      • Bogotá, DC, Colombia
        • Hospital De San Jose
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8000
        • Aarhus University Hospital
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 107076
        • State Scientific Center for Dermatovenerology and Cosmetology
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 119991
        • Scientific Center of Children's Health
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33144
        • Amjad Plastic Research
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • Stony Brook, New York, Forenede Stater, 11790
        • Stony Brook University Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • CHU Toulouse - Hospital Larrey
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 159
        • S/R National Center of Dermatology and Venerology
  • Grækenland
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Grækenland, 16121
        • Hospital of Skin and Veneral Diseases "A. Syggros"
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Prince of Wales Hospital, The Chinese University of Hong Kong
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Our Ladys Childrens Hospital
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italien, 00165
        • Bambino Gesu Children Hospital
      • Roma, Italien, 00167
        • Istituto Dermopatico dell'Immacolata IDI-IRCCS
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien, 011025
        • Centrul Medical Sanador
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Bern University Hospital
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • University of Belgrade, School of Medicine
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • Kandang Kerbau (KK) Women's and Children's Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Hospital Universitari de la Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Spanien, 41014
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 61500
        • University Hospital Brno, Children´s Hospital
  • Tyskland
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79104
        • Medical Center University Freiburg
      • Hannover, Tyskland, 30173
        • Kinder- und Jugendkrankenhaus Auf der Bult
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 01135
        • National Children Specialized Hospital "Ohmatdyt" of Ministry of Health of Ukraine
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1085
        • Semmelweis University, Faculty of Medicine
  • Østrig
      • Salzburg, Østrig, 5020
        • Universitaetsklinik fuer Dermatologie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 uger og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige patienter med følgende undertyper af arvelig EB: junctional EB (JEB), dystrofisk EB (DEB) og Kindler syndrom i alderen ≥21 dage,
  • Patienter med et EB-målsår (dvs. EB-sår med delvis tykkelse på 10 cm² til 50 cm² i størrelse i alderen ≥21 dage og
  • Patient og/eller dennes juridiske repræsentant er/er blevet informeret, har/har læst og forstået patientinformationen/informeret samtykkeformular og har/har givet skriftligt informeret samtykke,
  • Patienten og/eller hans/hendes juridiske repræsentant skal være i stand til og villig til at følge undersøgelsesprocedurer og instruktioner.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten har EB simplex
  • EB målsår med kliniske tegn på lokal infektion,
  • Brug af systemiske antibiotika til sårrelaterede infektioner inden for 7 dage før tilmelding,
  • Administration af systemiske eller topiske steroider (undtagen til inhalerede, oftalmiske eller topiske applikationer, såsom budesonidsuspension til oesophageal strikturer [f.eks. Pulmicort respules® 0,25 mg/2 ml eller 0,5 mg/2 ml]) inden for 30 dage før tilmelding,
  • Immunsuppressiv behandling eller cytotoksisk kemoterapi inden for 60 dage før tilmelding,
  • Patienten har gennemgået stamcelletransplantation eller genterapi til behandling af arvelig EB,
  • Nuværende og/eller tidligere malignitet, herunder basalcellekarcinomer og pladecellekarcinomer,
  • Tilmelding til ethvert interventionsstudie eller behandlet med ethvert forsøgslægemiddel for enhver sygdom inden for 4 uger før studiestart,
  • Faktorer, der er til stede hos patienten og/eller hans/hendes juridiske repræsentant, som kan forstyrre undersøgelsens overensstemmelse, såsom manglende evne til at deltage i planlagte undersøgelsesbesøg eller overholdelse af hjemmeforbindingsskift,
  • Gravide eller ammende kvinder og kvinder i den fødedygtige alder, herunder postmenarkale kvindelige teenagere, der ikke er villige til at bruge en effektiv form for prævention med fejlrate
  • Patienten er medlem af undersøgelsesteamet eller hans/hendes nærmeste familie,
  • Patienten bor i samme husstand som en undersøgelsesdeltager.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Oleogel-S10
Medicin: Oleogel-S10
10% birkebarkekstrakt i 90% solsikkeolie
Andre navne:
  • Episalvan
  • Filsuvez
Placebo komparator: Kontrol gel
Medicin: Kontrol gel
Solsikkeolie, Cera flava/gul voks og carnaubavoks (matchede Oleogel-S10 med hensyn til tekstur og visuelt udseende)
Andre navne:
  • Bil gel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af patienter med første fuldstændige lukning af EB-målsåret inden for 45 dage efter behandling
Tidsramme: 45±7 dage
Andel af forsøgspersoner med første fuldstændige lukning af EB-målsåret (defineret som EB-sår i delvis tykkelse på 10 cm2 til 50 cm2 i størrelse og ≥21 dage til <9 måneder i alderen) hos forsøgspersoner med nedarvet EB (undertyper DEB, JEB, eller Kindler EB) inden for 45 dage efter behandling med Oleogel-S10 sammenlignet med kontrolgel baseret på en klinisk vurdering fra investigator (såret blev vurderet som "lukket" ved første tilsynekomst af fuldstændig re-epitelisering uden dræning).
45±7 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til først at fuldføre lukning af EB-målsåret som bevist ved klinisk vurdering indtil dag 90 (D90) eller slutningen af ​​dobbeltblindet fase (EDBP)
Tidsramme: 90±7 dage

Det første primære sekundære endepunkt var tid til den første fuldstændige lukning af EB-målsåret som påvist ved klinisk vurdering inden for 90 dage eller ved EDBP ved hjælp af en ikke-stratificeret log-rank test.

Hvis den primære analyse af det primære effekt-endepunkt viste overlegenhed ved 5 % signifikansniveauet, skulle der udføres hierarkisk bekræftende test af de 6 vigtigste sekundære endepunkter.
90±7 dage
Andel af patienter med første fuldstændige lukning af EB-målsåret ved D90 eller EDBP baseret på klinisk vurdering af investigator indtil D90 eller EDBP
Tidsramme: 90±7 dage
Det andet primære sekundære endepunkt var andelen af ​​forsøgspersoner med den første fuldstændige lukning af EB-målsåret inden for 90 dage efter behandling eller af EDBP baseret på en klinisk vurdering fra investigator.
90±7 dage
Forekomsten af ​​EB-målsårinfektion mellem baseline (DBP D0) og D90 eller EDBP som dokumenteret ved bivirkninger (AE'er) og/eller brug af topiske og/eller systemiske antibiotika (relateret til sårinfektion)
Tidsramme: 90±7 dage
Forekomsten af ​​EB-målsårinfektioner mellem baseline (DBP D0) og D90 eller EDBP blev vurderet baseret på det samlede antal patienter med en EB-målsårinfektion, som påvist af AE'er og/eller brugen af ​​topiske og/eller systemiske antibiotika, og det samlede antal patienter
90±7 dage
Den maksimale sværhedsgrad af EB-målsårinfektion mellem baseline (DBP D0) og D90 eller EDBP som bevist af AE'er
Tidsramme: 90±7 dage
Målsårinfektioner mellem baseline (DBP D0) og D90 eller EDBP blev vurderet for maksimal sværhedsgrad (maksimal sværhedsgrad blev evalueret, hvis en forsøgsperson havde en sårinfektionsbegivenhed, der var påvist af AE'er). [Bemærk: Her er 1 hændelse mindre registreret i kontrolgelgruppen som for det tidligere sekundære resultatmål, fordi kun sårinfektioner, der blev rapporteret som AE'er, kunne vurderes for sværhedsgrad og blev inkluderet i denne analyse.]
90±7 dage
Ændring fra baseline (DBP D0) i total kropssårbyrde som dokumenteret ved klinisk vurdering ved hjælp af afsnit I (vurdering af huden undtagen for den anogenitale region) af 'EB Disease Activity and Scarring Index' (EBDASI), ved D90 eller EDBP
Tidsramme: 90±7 dage
Evalueringen af ​​total kropssårbyrde (TBWB) var baseret på klinisk vurdering ved hjælp af Sektion I (Skin) af Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index (EBDASI). EBDASI-hudaktiviteten (blærer/erosion/skorpedannelse) blev scoret fra 0 til 10 for hver af 10 anatomiske placeringer (eksklusive de anogenitale områder og balderne). Derfor kunne den samlede hudaktivitetsscore (dvs. TBWB) variere fra 0 til 100, med lavere score, der indikerer mindre sårbyrde. Ændringen i TBWB blev vurderet fra baseline (DBP D0) til D90 eller EDBP.
90±7 dage
Ændring fra baseline (DBP D0) i kløe ved brug af 'Itch Man-skalaen' hos patienter ≥ 4 år og op til 13 år før sårforbindingsskift ved D90 eller EDBP
Tidsramme: 90±7 dage
Ændring fra baseline ved D90 eller EDBP på Itch Man-skalaen hos patienter i alderen 4-13 år. Skalaen går fra 0 (behageligt, ingen kløe) til 4 (kløer mest forfærdeligt, umuligt at sidde stille, koncentrere sig).
90±7 dage
Ændring fra baseline (DBP D0) i kløe ved brug af 'Leuven Itch Scale' hos patienter ≥ 14 år før sårforbindingsskift ved D90 eller slutningen af ​​dobbeltblinde fase (EDBP)
Tidsramme: 90±7 dage
Ændring i Leuvens kløeskala (patienter ≥ 14 år) score taget fra to tidspunkter, baseline og dag 90±7 [End of Double Blind Phase (EDBP)]. Leuvens kløeskala måler seks dimensioner af kløeoplevelsen: Frekvensunderscore (0 = Aldrig til 100 = Altid); Varighed Subscore (0 = Mellem 0 og 30 minutter til 100 = Mere end 2 timer); Sværhedsgrad Subscore (0 = Ingen kløe til 100 = Værst mulig kløe); Konsekvenser Subscore [0 = Aldrig til 100 = Altid (lavere score indikerer mindre negative konsekvenser af kløen)]; Distress Subscore (0 = Ikke generende overhovedet til 100 = Meget foruroligende); Subscore for overfladeareal (0-100, høje værdier indikerer, at flere dele af kroppen klør)
90±7 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amryt Research Limited

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Johannes S Kern, MD PhD, Melbourne Health

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. marts 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. juni 2020

Studieafslutning (Faktiske)

27. maj 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. februar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. februar 2017

Først opslået (Faktiske)

3. marts 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. juli 2023

Sidst verificeret

1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BEB-13
  • 2016-002066-32 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Epidermolyse Bullosa

Kliniske forsøg med Oleogel-S10

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner